เมื่อวันพุธที่ผ่านมา HC Wainwright ยืนยันการให้คะแนนซื้ออีกครั้งด้วยราคาเป้าหมาย 14.00 ดอลลาร์สําหรับ Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY) หลังจากการประกาศของบริษัทเกี่ยวกับการกําหนด FDA Fast Track ล่าสุด การกําหนดนี้มอบให้กับ INZ-701 สําหรับการรักษาภาวะขาด ABCC6 ซึ่งเป็นความผิดปกติของแร่ธาตุที่หายาก เหตุการณ์สําคัญด้านกฎระเบียบนี้สร้างขึ้นจากการกําหนดยากําพร้าที่ปลอดภัยก่อนหน้านี้ของยาจากทั้ง FDA และ European Medicines Agency (EMA)
สถานะ Fast Track ซึ่งได้รับรางวัลเมื่อวันที่ 2 กรกฎาคม พ.ศ. 2024 ขึ้นอยู่กับการรวมกันของข้อมูลเภสัชวิทยาที่ไม่ใช่ทางคลินิก พร้อมด้วยผลความปลอดภัยและประสิทธิภาพเบื้องต้นจากการทดลอง INZ-701 ระยะที่ 1/2 อย่างต่อเนื่องของ Inozyme ในผู้ใหญ่ การทดลองซึ่งรายงานข้อมูลท็อปไลน์ที่เป็นบวกเมื่อวันที่ 8 เมษายน 2024 เกี่ยวข้องกับผู้ใหญ่ 10 คนที่มีภาระโรครุนแรง
ผู้เข้าร่วมถูกแบ่งออกเป็นกลุ่มยาที่แตกต่างกัน โดยปริมาณสูงสุดแสดงระดับไพโรฟอสเฟตที่เพิ่มขึ้นอย่างรวดเร็วและยั่งยืน คล้ายกับที่พบในบุคคลที่มีสุขภาพดี
การศึกษาบรรลุวัตถุประสงค์ทั้งหมดและที่น่าสนใจการตอบสนองเชิงบวกต่อการรักษาไม่สัมพันธ์กับปริมาณที่ได้รับ ตรวจพบ anti-drug antibody (ADA) titers แต่โดยทั่วไปจะต่ําถึงปานกลาง ชั่วคราว และไม่ทําให้เป็นกลาง นอกจากนี้ การปรากฏตัวของ ADA ดูเหมือนจะไม่มีความสําคัญทางคลินิกใดๆ
ผลลัพธ์เชิงบวกเพิ่มเติม ได้แก่ การรักษาเสถียรภาพและการลดความหนาของ carotid intima-media และการเพิ่มขึ้นของความหนาของ choroidal ที่พบในผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่ได้รับการประเมิน
ฟังก์ชั่นการมองเห็นซึ่งวัดโดยการสํารวจ VFQ-25 ยังแสดงให้เห็นการปรับปรุงในผู้ป่วยสี่ในหกรายที่เริ่มทําคะแนนต่ํากว่า 90 ซึ่งเป็นคะแนนทั่วไปในประชากรทั่วไปหลังจาก 48 สัปดาห์ของการรักษาด้วย INZ-701 Inozyme ได้ระบุผู้ป่วยเด็กที่มีศักยภาพประมาณ 1,300 รายที่มีภาวะขาด ABCC6 ในสหรัฐอเมริกาเพียงแห่งเดียว
บริษัทคาดว่าจะเปิดตัวเชิงพาณิชย์ของ INZ-701 สําหรับ ABCC6 Deficiency ในปี 2028 โดยคาดการณ์ยอดขาย 29.3 ล้านดอลลาร์ในปีที่เปิดตัว และคาดว่าจะเพิ่มขึ้นเป็น 347 ล้านดอลลาร์ภายในปี 2030
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Inozyme Pharma มีความก้าวหน้าอย่างมากในการพัฒนายา สํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติการกําหนด Fast Track ให้กับยาวิจัยของ Inozýme INZ-701 สําหรับการรักษาภาวะขาด ABCC6 ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายาก
การตัดสินใจนี้ขึ้นอยู่กับข้อมูลเบื้องต้นที่มีแนวโน้มจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 ที่กําลังดําเนินอยู่ของบริษัท โปรแกรม Fast Track ของ FDA ได้รับการออกแบบมาเพื่อเร่งการพัฒนาและทบทวนยาที่รักษาอาการร้ายแรงและเติมเต็มความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนอง
ในการพัฒนาอื่น ๆ การประชุมผู้ถือหุ้นประจําปีของ Inozyme ส่งผลให้มีการเลือกตั้งกรรมการประเภท I สามคนอีกครั้งและให้สัตยาบัน Ernst &Young LLP ในฐานะสํานักงานบัญชีสาธารณะที่จดทะเบียนอิสระของ บริษัท สําหรับปีบัญชีสิ้นสุดวันที่ 31 ธันวาคม 2024
นอกจากนี้ รายงานของนักวิเคราะห์ล่าสุดยังมีบทบาทสําคัญในการกําหนดความเชื่อมั่นของนักลงทุน Wells Fargo เริ่มต้นการรายงานข่าวเกี่ยวกับ Inozyme Pharma โดยกําหนดระดับน้ําหนักเกินและราคาเป้าหมายที่ 14.00 ดอลลาร์ ในทางกลับกัน H.C. Wainwright และ BofA Securities ต่างก็ยังคงอันดับซื้อสําหรับบริษัท แม้ว่าจะลดราคาเป้าหมายลงเหลือ 14 ดอลลาร์จาก 16 ดอลลาร์
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ท่ามกลางการพัฒนาทางคลินิกในเชิงบวกสําหรับ Inozyme Pharma Inc. (NASDAQ:INZY) นักลงทุนอาจชั่งน้ําหนักสุขภาพทางการเงินและความเชื่อมั่นของตลาดเกี่ยวกับหุ้น ด้วยมูลค่าตลาด 273.4 ล้านดอลลาร์ฐานะทางการเงินของ Inozyme แสดงภาพที่หลากหลาย เคล็ดลับ InvestingPro ชี้ให้เห็นว่าบริษัทถือเงินสดมากกว่าหนี้ ทําให้มีความมั่นคงทางการเงิน อย่างไรก็ตาม บริษัทกําลังหมดเงินสดสํารองอย่างรวดเร็วและไม่ได้ผลกําไรในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ซึ่งบ่งชี้ถึงความท้าทายที่อาจเกิดขึ้นข้างหน้า
จากมุมมองด้านการประเมินมูลค่า อัตราส่วน P/E ของ Inozyme อยู่ที่ -3.49 ซึ่งสะท้อนถึงความท้าทายด้านรายได้ในปัจจุบัน นอกจากนี้ ราคาหุ้นของบริษัทค่อนข้างผันผวน โดยลดลงอย่างมาก 38.35% ในช่วงสามเดือนที่ผ่านมา ซึ่งอาจสร้างความกังวลให้กับนักลงทุนที่มองหาความมั่นคง สินทรัพย์สภาพคล่องของบริษัทมีมากกว่าภาระผูกพันระยะสั้น ซึ่งอาจสร้างความมั่นใจให้กับผู้ที่กังวลเกี่ยวกับภาระผูกพันทางการเงินในทันทีของบริษัท
สําหรับผู้ที่สนใจข้อมูลเชิงลึกและเคล็ดลับเพิ่มเติม มี InvestingPro Tips เพิ่มเติมสําหรับ Inozyme ซึ่งสามารถพบได้ที่ https://www.investing.com/pro/INZY ในการเข้าถึงการวิเคราะห์เหล่านี้และรายละเอียดเพิ่มเติม, ผู้อ่านสามารถใช้ รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดสูงสุด 10% สําหรับ Pro รายปีและการสมัครสมาชิก Pro+ รายปีหรือรายปักษ์.
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน