แอกซซัม เมอราเทอรี่ อิงค์ (NASDAQ:AXSM) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่พัฒนาและนําเสนอการบําบัดที่เป็นนวัตกรรมใหม่สําหรับการจัดการความผิดปกติของระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) ประกาศในวันนี้ว่า AXS-12 (reboxetine) ซึ่งเป็นสารยับยั้งการดูดซึม norepinephrine ที่มีการคัดเลือกและมีศักยภาพสูงและโมดูเลเตอร์โดปามีนของเยื่อหุ้มสมอง บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการทดลอง ENCORE ระยะที่ 3 ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสําคัญทางสถิติในความถี่ของการโจมตี cataplexy เมื่อเทียบกับยาหลอก AXS-12 ยังทนได้ดีด้วยการให้ยาในระยะยาวโดยมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่สอดคล้องกับที่สังเกตได้ในการทดลองที่เสร็จสิ้นก่อนหน้านี้ ENCORE เป็นการทดลองระยะที่ 3 แบบหลายศูนย์สองช่วงที่ประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยในระยะยาวของ AXS-12 ในผู้ป่วยโรคเฉียบที่มีอาการ cataplexy ซึ่งประกอบด้วยระยะเวลาการรักษา AXS-12 แบบฉลากเปิด 6 เดือน ตามด้วยระยะเวลาการถอนแบบสุ่มแบบอําพรางสองครั้ง การทดลองลงทะเบียนผู้ป่วย 68 รายในช่วงการรักษา AXS-12 6 เดือน จากนั้นผู้ป่วย (n=42) ได้รับการสุ่มในอัตราส่วน 1:1 เพื่อรักษาด้วย AXS-12 ต่อไปหรือหยุดใช้ AXS-12 และเปลี่ยนไปใช้ยาหลอกเป็นเวลา 3 สัปดาห์
AXS-12 ตรงตามจุดสิ้นสุดหลักของการเปลี่ยนแปลงจากการสุ่มความถี่ของการโจมตี cataplexy เมื่อเทียบกับยาหลอกในสัปดาห์ที่ 3 ของระยะอําพรางสองครั้ง ผู้ป่วยที่สุ่มให้เปลี่ยนไปใช้ยาหลอกมีอาการแย่ลงอย่างมีนัยสําคัญทางสถิติในจํานวนการโจมตีของ cataplexy เฉลี่ยต่อสัปดาห์เมื่อเทียบกับผู้ป่วยที่สุ่มให้รักษา AXS-12 ต่อไป โดยเพิ่มขึ้น 10.29 ครั้งต่อสัปดาห์ด้วยยาหลอกเทียบกับ 1.32 ครั้งกับ AXS-12 ที่ 3 สัปดาห์ (p=0.017)
"หลักฐานทางคลินิกยังคงสนับสนุน AXS-12 เป็นทางเลือกในการรักษาแบบใหม่สําหรับอาการเฉียบที่มีศักยภาพในการปรับปรุงอาการที่ทําให้ร่างกายอ่อนแอที่สุดอย่างหนึ่งสําหรับผู้ป่วยอย่างรวดเร็วและยั่งยืน cataplexy ในขณะเดียวกันก็ลดความรุนแรงของอาการง่วงนอนตอนกลางวันมากเกินไป และปรับปรุงความรู้ความเข้าใจและการทํางานโดยรวม" ดร. Michael Thorpy ผู้อํานวยการศูนย์ความผิดปกติของการนอนหลับและตื่นที่ศูนย์การแพทย์ Montefiore และศาสตราจารย์ด้านประสาทวิทยาที่วิทยาลัยแพทยศาสตร์อัลเบิร์ต ไอน์สไตน์ "Narcolepsy เป็นภาวะที่ซับซ้อนและแตกต่างกันที่กําหนดโดยกลุ่มอาการที่แตกต่างกัน และยังคงมีความจําเป็นอย่างยิ่งสําหรับตัวเลือกที่สามารถจัดการกับความหลากหลายนี้ในการนําเสนอโรค ผลจากการศึกษาของ ENCORE สนับสนุน AXS-12 เป็นตัวเลือกใหม่ที่สําคัญสําหรับแพทย์และผู้ป่วย"
AXS-12 ส่งผลให้เกิดประโยชน์อย่างมีนัยสําคัญทางสถิติในด้านความรู้ความเข้าใจเมื่อเทียบกับยาหลอก ตามที่ประเมินโดยแบบสอบถามการประเมินอาการเฉียบเฉียบ (NSAQ) และ Patient Global Impression of Change (PGI-C) สัดส่วนที่มากขึ้นของผู้ป่วยที่สุ่มให้เปลี่ยนไปใช้ยาหลอกมีอาการแย่ลงอย่างมีนัยสําคัญในรายการ NSAQ Ability to Concentrate เมื่อเทียบกับผู้ป่วยที่ยังคงใช้ AXS-12 (52.6% เทียบกับ 14.3%) ที่ 3 สัปดาห์ (p=0.011) สัดส่วนผู้ป่วยที่มากขึ้นอย่างมีนัยสําคัญที่สุ่มให้เปลี่ยนไปใช้ยาหลอกยังรายงานว่าความสามารถในการมีสมาธิแย่ลง ตามที่ประเมินโดย PGI-C เมื่อเทียบกับผู้ป่วยที่ยังคงใช้ AXS-12 (57.9% เทียบกับ 22.2%) ที่ 3 สัปดาห์ (p=0.029)
AXS-12 ส่งผลให้เกิดประโยชน์อย่างมีนัยสําคัญทางสถิติในอาการเฉียบโดยรวมเมื่อเทียบกับยาหลอก ตามที่ประเมินโดย PGI-C สัดส่วนที่มากขึ้นของผู้ป่วยที่สุ่มให้เปลี่ยนไปใช้ยาหลอกรายงานว่าอาการเฉียบรุนแรงขึ้นตามที่ประเมินโดย PGI-C เมื่อเทียบกับผู้ป่วยที่ยังคงใช้ AXS-12 (52.6% เทียบกับ 16.7%) ที่ 3 สัปดาห์ (p=0.024)
"ผลการทดลองของ ENCORE ยืนยันประสิทธิภาพของ AXS-12 ในผู้ป่วยโรคเฉียบที่มีอาการ cataplexy ซึ่งขณะนี้ได้รับการพิสูจน์แล้วในการทดลองที่มีการควบคุมในเชิงบวกสามครั้ง และบ่งชี้ว่าประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นของ AXS-12 นั้นมีมากและยั่งยืนด้วยการรักษาในระยะยาว" Dr. Herriot Tabuteau ซีอีโอของ Axsome Therapeutics กล่าว "เรายินดีกับการปรับปรุงไม่เพียง แต่ใน cataplexy เท่านั้น แต่ยังรวมถึงอาการง่วงนอนและความรู้ความเข้าใจในเวลากลางวันที่รายงานโดยผู้ป่วยส่วนใหญ่ในการทดลองด้วยการรักษา AXS-12 ในระยะยาว ที่สําคัญการปรับปรุงเหล่านี้มาพร้อมกับโปรไฟล์ความปลอดภัยและความทนทานในระยะยาวที่ดี เราวางแผนที่จะดําเนินการอย่างรวดเร็วในการยื่น NDA สําหรับ AXS-12 และตั้งใจที่จะขอการประชุมก่อน NDA กับ FDA"
ในระหว่างการรักษาแบบเปิดฉลากระยะยาวของการทดลองผู้ป่วยประสบกับการปรับปรุง cataplexy อย่างมีนัยสําคัญและยั่งยืนด้วยการรักษา AXS-12 ผู้ป่วยพบว่าการโจมตี cataplexy เฉลี่ยรายสัปดาห์ลดลง 71% จากพื้นฐานที่ 1 เดือนด้วยการรักษา AXS-12 ซึ่งคงอยู่ด้วยการรักษาระยะยาวส่งผลให้ลดลง 77% ที่ 6 เดือน การตอบสนองของ cataplexy ซึ่งหมายถึงการลดลง ≥50% จากพื้นฐานในการโจมตี cataplexy รายสัปดาห์ ทําได้โดย 72% ของผู้ป่วยที่ 1 เดือน และ 82% ของผู้ป่วยที่ 6 เดือนด้วยการรักษา AXS-12 การรักษาด้วย AXS-12 ยังเพิ่มเปอร์เซ็นต์ของวันที่ปราศจาก cataplexy (วันที่ไม่มีการโจมตีของ cataplexy) ต่อสัปดาห์จาก 14% ที่พื้นฐานเป็น 61% ที่ 1 เดือน และ 70% ที่ 6 เดือน
การรักษาแบบเปิดฉลากระยะยาวด้วย AXS-12 ส่งผลให้อาการง่วงนอนตอนกลางวันมากเกินไป (EDS) ดีขึ้นอย่างมาก ซึ่งประเมินโดยใช้ Epworth Sleepiness Scale (ESS) และมาตราส่วน Clinician Global Impression of Change (CGI-C) คะแนน ESS เฉลี่ยลดลง 5.6 คะแนนที่ 1 เดือน โดยการปรับปรุงนี้ยังคงรักษาไว้ด้วยการรักษาระยะยาวส่งผลให้ค่าเฉลี่ยลดลง 7.3 คะแนนที่ 6 เดือน แพทย์รายงานการปรับปรุงของ EDS ในสัดส่วนที่สําคัญของผู้ป่วยในระดับ CGI-C โดย 84% ของผู้ป่วยได้รับการปรับปรุง EDS เมื่อ 1 เดือน และ 78% ของผู้ป่วยที่ 6 เดือนด้วยการรักษา AXS-12
ผู้ป่วยจํานวนมากรายงานว่าความรู้ความเข้าใจดีขึ้นด้วย AXS-12 ซึ่งคงอยู่ด้วยการรักษาแบบฉลากเปิดในระยะยาว การปรับปรุงความรู้ความเข้าใจซึ่งประเมินโดยรายการ NSAQ Ability to Concentrate มีรายงานโดย 55% ของผู้ป่วยที่ 1 เดือน และ 59% ที่ 6 เดือนด้วยการรักษาด้วย AXS-12 การเปลี่ยนแปลงความสามารถในการมีสมาธิยังได้รับการประเมินโดยใช้มาตราส่วน PGI-C สัดส่วนของผู้ป่วยที่รายงานการปรับปรุงความสามารถในการมีสมาธิกับ PGI-C คือ 67% ที่ 1 เดือน และ 70% ที่ 6 เดือนด้วยการรักษา AXS-12
การรักษาแบบเปิดในระยะยาวด้วย AXS-12 ยังสัมพันธ์กับการปรับปรุงสถานะเฉียบโดยรวมและการทํางานของผู้ป่วย ซึ่งประเมินโดยใช้ CGI-C, PGI-C และแบบสอบถามประสิทธิภาพการทํางานและความบกพร่องของกิจกรรม (WPAI) ใน CGI-C แพทย์รายงานการปรับปรุงโดยรวมของอาการเฉียบพลันใน 90% ของผู้ป่วยที่ 1 เดือน และ 90% ของผู้ป่วยที่ 6 เดือนด้วยการรักษา AXS-12 ผลลัพธ์ใกล้เคียงกับ PGI-C ที่ผู้ป่วยรายงาน ความบกพร่องอันเนื่องมาจากอาการเฉียบขณะทํางานได้รับการประเมินหลังการรักษาด้วย AXS-12 โดยใช้ WPAI เปอร์เซ็นต์ของเวลาที่บกพร่องขณะทํางานลดลงอย่างมากด้วยการรักษา AXS-12 จาก 53% ที่พื้นฐานเป็น 34% ที่ 1 เดือน และ 24% ที่ 6 เดือน
AXS-12 ทนได้ดีกับการให้ยาในระยะยาว โปรไฟล์ความปลอดภัยในการให้ยาในระยะยาวสอดคล้องกับการทดลองก่อนหน้านี้ของ AXS-12 โดยไม่มีสัญญาณความปลอดภัยใหม่ที่ระบุ ในช่วงระยะเวลาการรักษาแบบเปิด 6 เดือน เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุด (≥5%) คือคลื่นไส้ (5.9%) และหัวใจเต้นเร็ว (5.9%) ในช่วงระยะเวลาการรักษา 6 เดือน ผู้ป่วย 17.6% หยุดยาเนื่องจากเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ โดยไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ของแต่ละรายที่นําไปสู่การหยุดยาโดยผู้ป่วยมากกว่า 1 ราย มีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษาในช่วง double-blind ใน 4.5% ของผู้ป่วยในกลุ่ม AXS-12 และ 15% ของผู้ป่วยในกลุ่มยาหลอก อัตราการหยุดยาเนื่องจากเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ในช่วง double-blind อยู่ที่ 0% และ 5% ในกลุ่ม AXS-12 และยาหลอกตามลําดับ
AXS-12 ได้รับการกําหนดให้เป็นยากําพร้าสําหรับการรักษาอาการเฉียบ การกําหนดยากําพร้ามอบให้กับยาที่มีแนวโน้มสําหรับการรักษาโรคหายากอย่างปลอดภัยและมีประสิทธิภาพ ซึ่งหมายถึงยาที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนน้อยกว่า 200,000 คนในสหรัฐอเมริกา การกําหนดนี้อาจทําให้ Axsome มีสิทธิ์ผูกขาดทางการตลาดในสหรัฐอเมริกาเป็นระยะเวลาเจ็ดปีเมื่อได้รับการอนุมัติจาก FDA และสละสิทธิ์ภาระผูกพันของบริษัทในการชําระค่าธรรมเนียมผู้ใช้แอปพลิเคชันของ FDA สําหรับผลิตภัณฑ์ตามที่กําหนดโดยพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ AXS-12 ได้รับการคุ้มครองโดยสิทธิบัตรที่ออกให้ความคุ้มครองอย่างน้อยปี 2039
ไฮไลท์ประสิทธิภาพของ Double-Blind
- ผู้ป่วยทั้งหมด 42 รายได้รับการสุ่ม 22 รายให้รักษาต่อด้วย AXS-12 และ 20 รายเปลี่ยนไปใช้ยาหลอก จุดสิ้นสุดหลักคือการเปลี่ยนแปลงจากการสุ่มเป็นสัปดาห์ที่ 3 ในความถี่รายสัปดาห์ของการโจมตี cataplexy
- จุดสิ้นสุดหลักทําได้โดยผู้ป่วยที่สุ่มให้เปลี่ยนไปใช้ยาหลอกมีการโจมตี cataplexy เพิ่มขึ้นเฉลี่ย 10.29 ครั้งต่อสัปดาห์เมื่อเทียบกับการเพิ่มขึ้นเฉลี่ย 1.32 ครั้งต่อสัปดาห์สําหรับผู้ป่วยที่สุ่มให้รักษา AXS-12 ต่อไปที่ 3 สัปดาห์ (p=0.017)
- สัดส่วนที่มากขึ้นของผู้ป่วยที่สุ่มให้เปลี่ยนไปใช้ยาหลอกมีอาการแย่ลงอย่างมีนัยสําคัญในรายการ NSAQ Ability to Concentrate เมื่อเทียบกับผู้ป่วยที่ยังคงใช้ AXS-12 (52.6% เทียบกับ 14.3%) ที่ 3 สัปดาห์ (p=0.011)
- สัดส่วนผู้ป่วยที่มากขึ้นอย่างมีนัยสําคัญที่สุ่มให้เปลี่ยนไปใช้ยาหลอกยังรายงานว่าความสามารถในการมีสมาธิแย่ลง ตามที่ประเมินโดย PGI-C เมื่อเทียบกับผู้ป่วยที่ยังคงใช้ AXS-12 (57.9% เทียบกับ 22.2%) ที่ 3 สัปดาห์ (p=0.029)
- สัดส่วนที่มากขึ้นของผู้ป่วยที่สุ่มให้เปลี่ยนไปใช้ยาหลอกรายงานว่าอาการเฉียบโดยรวมแย่ลงตามที่ประเมินโดย PGI-C เมื่อเทียบกับผู้ป่วยที่ยังคงใช้ AXS-12 (52.6% เทียบกับ 16.7%) ที่ 3 สัปดาห์ (p=0.024)
ไฮไลท์ประสิทธิภาพระยะยาว
ผู้ป่วยทั้งหมด 68 รายได้รับการรักษาด้วย AXS-12 นานถึง 6 เดือนในรูปแบบฉลากเปิด จํานวนเฉลี่ยของการโจมตี cataplexy รายสัปดาห์คือ 31.3 และ ESS เฉลี่ยคือ 18 ผลประสิทธิภาพสําหรับระยะเวลาการรักษานี้สรุปได้ดังนี้:
คาตาเพลกซี่
- การรักษาด้วย AXS-12 ส่งผลให้ลดลงเฉลี่ยจากพื้นฐานที่ 22.3 การโจมตี cataplexy ต่อสัปดาห์ที่ 1 เดือน ซึ่งสอดคล้องกับการลดลง 71% การปรับปรุงของ cataplexy ยังคงรักษาไว้ด้วยการรักษา AXS-12 ในระยะยาว ส่งผลให้การโจมตีของ cataplexy ลดลงเฉลี่ย 24.1 ครั้งต่อสัปดาห์ที่ 6 เดือน ซึ่งสอดคล้องกับการลดลง 77%
- การตอบสนองของ cataplexy ซึ่งหมายถึงการลดลง ≥50% จากพื้นฐานในความถี่รายสัปดาห์ของการโจมตี cataplexy ทําได้โดย 72% ของผู้ป่วยที่ 1 เดือน และ 82% ของผู้ป่วยที่ 6 เดือนด้วยการรักษา AXS-12
- AXS-12 เพิ่มเปอร์เซ็นต์ของวันที่ปราศจาก cataplexy (วันที่ไม่มีการโจมตี cataplexy) ต่อสัปดาห์จาก 14.3% ที่พื้นฐานเป็น 61% ที่ 1 เดือน และ 70% ที่ 6 เดือน
ง่วงนอนตอนกลางวันมากเกินไป (EDS)
- การรักษาด้วย AXS-12 ส่งผลให้คะแนน ESS ลดลงโดยเฉลี่ยจากพื้นฐานที่ 5.6 คะแนนที่ 1 เดือน และ 7.3 คะแนนที่ 6 เดือน
- EDS ซึ่งประเมินโดย Clinician Global Impression of Change (CGI-C) ดีขึ้นใน 84% ของผู้ป่วยที่ 1 เดือน และใน 78% ของผู้ป่วยที่ 6 เดือนด้วยการรักษา AXS-12
ความรู้ความเข้าใจ
- การรักษา AXS-12 สัมพันธ์กับการปรับปรุงความรู้ความเข้าใจ ซึ่งประเมินโดยรายการ NSAQ Ability to Concentrate โดย 55% ของผู้ป่วยรายงานว่าดีขึ้นเมื่อ 1 เดือน และ 59% รายงานว่าดีขึ้นเมื่อ 6 เดือน
- การรักษา AXS-12 ยังสัมพันธ์กับการปรับปรุงความสามารถในการมีสมาธิ ซึ่งประเมินโดย PGI-C โดย 67% ของผู้ป่วยรายงานว่าดีขึ้นที่ 1 เดือน และ 70% รายงานว่าดีขึ้นเมื่อ 6 เดือน
Narcolepsy โดยรวม ประสิทธิภาพการทํางาน
- อาการเฉียบโดยรวมที่ประเมินโดย CGI-C ดีขึ้นใน 90% ของผู้ป่วยที่ 1 เดือน และ 90% ที่ 6 เดือนด้วยการรักษาด้วย AXS-12
- การรักษา AXS-12 สัมพันธ์กับการปรับปรุงอาการเฉียบโดยรวม ซึ่งประเมินโดย PGI-C โดย 78% ของผู้ป่วยรายงานว่าดีขึ้นที่ 1 เดือน และ 80% รายงานว่าดีขึ้นเมื่อ 6 เดือน
- การรักษา AXS-12 สัมพันธ์กับการทํางานของผู้ป่วยที่ดีขึ้นโดยลดเวลาที่บกพร่องเนื่องจากอาการเฉียบพลันขณะทํางาน ซึ่งประเมินโดย WPAI จาก 53% ที่พื้นฐานเป็น 34% ที่ 1 เดือน และ 24% ที่ 6 เดือน
จุดเด่นด้านความปลอดภัยและความทนทานในระยะยาว
ผลลัพธ์ด้านความปลอดภัยมีไว้สําหรับผู้ป่วยทุกคนที่ลงทะเบียนในการทดลอง ENCORE (n=68) ผลความปลอดภัยสําหรับการรักษา 6 เดือนและระยะเวลาอําพรางสองครั้งสรุปไว้ด้านล่าง
- AXS-12 ทนได้ดีด้วยโปรไฟล์ความปลอดภัยที่สอดคล้องกับสิ่งที่สังเกตเห็นก่อนหน้านี้ในการทดลองที่มีการควบคุมระยะสั้นที่เสร็จสมบูรณ์
- เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่รายงานบ่อยที่สุด (≥5%) คือคลื่นไส้ (5.9%) และหัวใจเต้นเร็ว (5.9%)
- การหยุดยาเนื่องจากเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์เกิดขึ้นในผู้ป่วย 17.6% โดยไม่มีเหตุการณ์ใดที่นําไปสู่การหยุดยาโดยผู้ป่วยมากกว่า 1 ราย
- ในช่วง double-blind อัตราของเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับการรักษาอยู่ที่ 4.5% ในกลุ่ม AXS-12 และ 15.0% ในกลุ่มยาหลอก การหยุดยาเนื่องจากเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ในช่วง double-blind เกิดขึ้นในผู้ป่วยในกลุ่ม AXS-12 และในผู้ป่วย 1 รายในกลุ่มยาหลอก
เกี่ยวกับการศึกษา ENCORE
ENCORE (การประเมินการรักษาต่อเนื่องด้วย Reboxetine) เป็นการทดลองระยะที่ 3 แบบหลายศูนย์ซึ่งประกอบด้วยระยะเวลาฉลากเปิด 24 สัปดาห์ ตามด้วยระยะเวลาการถอนแบบสุ่ม 3 สัปดาห์ เพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยในระยะยาวของ AXS-12 ในผู้ป่วยโรคเฉียบเฉียบ ผู้ป่วยทั้งหมด 68 รายที่พลิกคว่ําจากการทดลอง SYMPHONY ระยะที่ 3 ของ AXS-12 ได้รับการลงทะเบียนในช่วงฉลากเปิดและรักษาด้วย AXS-12 (5 มก.) วันละครั้งในสัปดาห์แรก ตามด้วยการให้ยาวันละสองครั้งในอีก 23 สัปดาห์ข้างหน้า ผู้ป่วยที่เสร็จสิ้นระยะเวลาการรักษาแบบเปิด (n=42) จะถูกสุ่มในอัตราส่วน 1:1 เพื่อดําเนินการต่อใน AXS-12 (n=22) หรือเปลี่ยนไปใช้ยาหลอก (n=20) จํานวนเฉลี่ยของการโจมตี cataplexy ที่พื้นฐานคือ 31.3 จํานวนเฉลี่ยของการโจมตี cataplexy เมื่อสุ่มคือ 4.2 (AXS-12) และ 6.9 (ยาหลอก) จุดสิ้นสุดประสิทธิภาพหลักที่กําหนดไว้ล่วงหน้าคือการเปลี่ยนแปลงความถี่ของการโจมตี cataplexy รายสัปดาห์จากพื้นฐานที่การสุ่มเป็นสัปดาห์ที่ 3 ของช่วงอําพรางสองครั้ง อาการอื่นๆ ของอาการเฉียบพลันตลอดจนความปลอดภัยและความทนทานได้รับการประเมินตลอดการศึกษา
เกี่ยวกับ Narcolepsy
Narcolepsy เป็นภาวะทางระบบประสาทของเด็กกําพร้าที่ร้ายแรงและทําให้ร่างกายอ่อนแอ ซึ่งทําให้เกิดความผิดปกติของวงจรการนอนหลับและตื่น และมีลักษณะทางคลินิกโดยอาการง่วงนอนตอนกลางวันมากเกินไป cataplexy ภาพหลอนสะกดจิต อัมพาตการนอนหลับ และการนอนหลับกลางคืนหยุดชะงัก 1-3 Cataplexy พบได้ในผู้ป่วยเฉียบประมาณ 70% และเป็นการลดหรือสูญเสียกล้ามเนื้ออย่างกะทันหันในขณะที่ผู้ป่วยตื่น ซึ่งมักเกิดจากอารมณ์ที่รุนแรง เช่น เสียงหัวเราะ ความกลัว ความโกรธ ความเครียด หรือความตื่นเต้น 4-5 Narcolepsy เป็นภาวะตลอดชีวิตที่รบกวนการทํางานของความรู้ความเข้าใจจิตใจและสังคมเพิ่มความเสี่ยงของอุบัติเหตุที่เกี่ยวข้องกับการทํางานและการขับขี่และสัมพันธ์กับอัตราการเสียชีวิตที่สูงขึ้น 1.5 เท่า 6-8
เกี่ยวกับ AXS-12
AXS-12 (reboxetine) เป็นสารยับยั้งการดูดซึม norepinephrine ที่คัดเลือกและมีศักยภาพสูงและโมดูเลเตอร์โดปามีนของเยื่อหุ้มสมองที่อยู่ระหว่างการพัฒนาสําหรับการรักษาอาการเฉียบ AXS-12 คิดว่าจะปรับกิจกรรม noradrenergic เพื่อส่งเสริมการรักษาโทนเสียงระหว่างการตื่นตัว และการส่งสัญญาณโดปามีน noradrenergic และเยื่อหุ้มสมองเพื่อส่งเสริมความตื่นตัวและเพิ่มความรู้ความเข้าใจ AXS-12 ได้รับการกําหนดให้เป็นยากําพร้าของสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) สําหรับการรักษาอาการเฉียบ AXS-12 ได้รับการคุ้มครองโดยสิทธิบัตรที่ออกให้ความคุ้มครองอย่างน้อยปี 2039 AXS-12 เป็นผลิตภัณฑ์ยาเพื่อการวิจัยที่ไม่ได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยา
เกี่ยวกับ Axsome Therapeutics
Axsome Therapeutics เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่เป็นผู้นํายุคใหม่ในการรักษาภาวะระบบประสาทส่วนกลาง (CNS) เรานําเสนอความก้าวหน้าทางวิทยาศาสตร์โดยการระบุช่องว่างที่สําคัญในการดูแลและพัฒนาผลิตภัณฑ์ที่แตกต่างโดยมุ่งเน้นไปที่กลไกการออกฤทธิ์แบบใหม่ที่ช่วยให้เกิดความก้าวหน้าที่มีความหมายในผลลัพธ์ของผู้ป่วย พอร์ตโฟลิโอประสาทวิทยาศาสตร์ชั้นนําของอุตสาหกรรมของเรารวมถึงการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับโรคซึมเศร้าที่สําคัญและง่วงนอนในเวลากลางวันมากเกินไปที่เกี่ยวข้องกับอาการเฉียบและภาวะหยุดหายใจขณะหลับอุดกั้น และโปรแกรมการพัฒนาระยะสุดท้ายหลายโครงการที่จัดการกับภาวะทางระบบประสาทและจิตเวชที่ร้ายแรงมากมายที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนกว่า 150 ล้านคนในสหรัฐอเมริกา เรากําลังทําภารกิจร่วมกันในการแก้ปัญหาที่ใหญ่ที่สุดของสมองเพื่อให้ผู้ป่วยและคนที่คุณรักสามารถเจริญรุ่งเรืองได้ ดูรายละเอียดเพิ่มเติมได้ที่เว็บไซต์ของบริษัทฯ ที่ www.axsome.com
คําชี้แจงคาดการณ์ล่วงหน้า
บางเรื่องที่กล่าวถึงในข่าวประชาสัมพันธ์นี้เป็น "ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้า" ในบางกรณี บริษัทอาจใช้คําศัพท์ต่างๆ เช่น "คาดการณ์" "เชื่อ" "ศักยภาพ" "ดําเนินการต่อ" "ประมาณการ" "คาดการณ์" "คาดหวัง" "วางแผน" "ตั้งใจ" "อาจ" "อาจ" "อาจ" "อาจ" "อาจ" "จะ" "ควร" หรือคําอื่นๆ ที่สื่อถึงความไม่แน่นอนของเหตุการณ์หรือผลลัพธ์ในอนาคตเพื่อระบุข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าเหล่านี้ โดยเฉพาะอย่างยิ่ง แถลงการณ์ของบริษัทเกี่ยวกับแนวโน้มและผลลัพธ์ในอนาคตที่อาจเกิดขึ้นเป็นตัวอย่างของข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าว ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้ารวมถึงความเสี่ยงและความไม่แน่นอน ซึ่งรวมถึงแต่ไม่จํากัดเพียงความสําเร็จในเชิงพาณิชย์อย่างต่อเนื่องของผลิตภัณฑ์ Sunosi® และ Auvelity® ของบริษัท และความสําเร็จของความพยายามของบริษัทในการขอรับข้อบ่งชี้เพิ่มเติมใดๆ ที่เกี่ยวข้องกับ solriamfetol และ/หรือ AXS-05 ความสามารถของบริษัทในการรักษาและขยายความคุ้มครองของผู้จ่ายเงิน ความสําเร็จ ระยะเวลา และค่าใช้จ่ายของการทดลองทางคลินิกที่กําลังดําเนินอยู่ของบริษัท และการทดลองทางคลินิกที่คาดการณ์ไว้สําหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ปัจจุบันของบริษัท รวมถึงคําชี้แจงเกี่ยวกับระยะเวลาในการเริ่มต้น ความเร็วในการลงทะเบียน และการทดลองที่เสร็จสมบูรณ์ (รวมถึงความสามารถของบริษัทในการให้เงินทุนเต็มจํานวนสําหรับการทดลองทางคลินิกที่เปิดเผยของบริษัท ซึ่งถือว่าไม่มีการเปลี่ยนแปลงที่สําคัญต่อรายได้หรือค่าใช้จ่ายที่คาดการณ์ไว้ของบริษัทในปัจจุบัน) การวิเคราะห์ที่ไร้ประโยชน์และการรับผลการสอบระหว่างกาล ซึ่งไม่จําเป็นต้องบ่งชี้ถึงผลสุดท้ายของการทดลองทางคลินิกที่กําลังดําเนินอยู่ของบริษัท และ/หรือการอ่านข้อมูล และจํานวนหรือประเภทของการศึกษา หรือลักษณะของผลลัพธ์ที่จําเป็นเพื่อสนับสนุนการยื่นคําขอใช้ยาใหม่ ("NDA") สําหรับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ปัจจุบันของบริษัท ความสามารถของบริษัทในการให้ทุนในการทดลองทางคลินิกเพิ่มเติมเพื่อความก้าวหน้าของผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของบริษัทต่อไป ระยะเวลาและความสามารถของบริษัทในการขอรับและรักษาการอนุมัติจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา ("FDA") หรือหน่วยงานกํากับดูแลอื่น ๆ หรือการดําเนินการอื่น ๆ ที่เกี่ยวข้องกับผู้สมัครผลิตภัณฑ์ของบริษัท รวมถึงคําชี้แจงเกี่ยวกับระยะเวลาในการยื่น NDA ปัญหาที่ระบุโดย FDA ในจดหมายตอบกลับฉบับสมบูรณ์อาจส่งผลกระทบต่อการอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นของ NDA ของบริษัทสําหรับ AXS-07 สําหรับการรักษาไมเกรนเฉียบพลันในผู้ใหญ่ที่มีหรือไม่มีออร่า ตามการประเมินโปรโตคอลพิเศษของบริษัทสําหรับการทดลองทางคลินิก MOMENTUM หรือไม่ ความสามารถของบริษัทในการปกป้องทรัพย์สินทางปัญญาของตนได้สําเร็จหรือได้รับใบอนุญาตที่จําเป็นในราคาที่บริษัทยอมรับได้ ความสําเร็จในการดําเนินโครงการวิจัยและพัฒนาและความร่วมมือของบริษัท ความสําเร็จของข้อตกลงใบอนุญาตของบริษัท การยอมรับจากตลาดของผลิตภัณฑ์และผลิตภัณฑ์ของบริษัทหากได้รับการอนุมัติ ความต้องการเงินทุนที่คาดการณ์ไว้ของบริษัท รวมถึงจํานวนเงินทุนที่จําเป็นสําหรับการนําไปใช้ในเชิงพาณิชย์อย่างต่อเนื่องของ Sunosi และ Auvelity และการเปิดตัวผลิตภัณฑ์อื่นๆ ในเชิงพาณิชย์ของบริษัท หากได้รับการอนุมัติ และผลกระทบที่อาจเกิดขึ้นต่อรันเวย์เงินสดที่คาดการณ์ไว้ของบริษัท ความสามารถของบริษัทในการแปลงยอดขายเป็นรายได้ที่รับรู้และรักษารายได้รวมต่อยอดขายสุทธิที่ดี สถานการณ์ที่ไม่คาดฝันหรือการหยุดชะงักอื่น ๆ ต่อการดําเนินธุรกิจตามปกติที่เกิดจากหรือเกี่ยวข้องกับบรรยากาศทางการเมืองภายในประเทศความขัดแย้งทางภูมิรัฐศาสตร์หรือการแพร่ระบาดทั่วโลกและปัจจัยอื่น ๆ รวมถึงสภาวะเศรษฐกิจทั่วไปและการพัฒนาด้านกฎระเบียบที่ไม่ได้อยู่ในการควบคุมของบริษัท ปัจจัยที่กล่าวถึงในที่นี้อาจทําให้ผลลัพธ์และการพัฒนาที่แท้จริงแตกต่างอย่างมีนัยสําคัญจากที่แสดงหรือโดยนัยโดยข้อความดังกล่าว ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าจัดทําขึ้นเฉพาะ ณ วันที่ของข่าวประชาสัมพันธ์นี้ และบริษัทไม่มีภาระผูกพันในการปรับปรุงข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าดังกล่าวต่อสาธารณะเพื่อสะท้อนถึงเหตุการณ์หรือสถานการณ์ที่ตามมา
นัก ลง ทุน:
มาร์ค เจคอบสัน
ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายปฏิบัติการ
(212) 332-3243
mjacobson@axsome.com
สื่อ:
ดาร์เรน ออปแลนด์
ผู้อํานวยการฝ่ายสื่อสารองค์กร
(929) 837-1065
dopland@axsome.com
อ้าง อิง
- สถาบันเวชศาสตร์การนอนหลับอเมริกัน. การจําแนกประเภทความผิดปกติของการนอนหลับระหว่างประเทศ พิมพ์ครั้งที่สาม (ICSD-3) 2014.
- สถาบันความผิดปกติทางระบบประสาทและโรคหลอดเลือดสมองแห่งชาติ อาการเฉียบ. https://www.ninds.nih.gov/health-information/disorders/narcolepsy. เข้าถึงเมื่อกันยายน 2024
- España RA, Scammell TE. ประสาทชีววิทยาการนอนหลับจากมุมมองทางคลินิก หลับ 2011 1 ก.ค. ; 34(7):845-58.
- เครือข่ายอาการเฉียบ เกี่ยวกับอาการเฉียบ https://narcolepsynetwork.org/about-narcolepsy/. เข้าถึงเมื่อกันยายน 2024
- สวิค ทีเจ กระบวนทัศน์การรักษาสําหรับ cataplexy ในอาการเฉียบ: อดีตปัจจุบันและอนาคต Nat Sci นอนหลับ ธันวาคม 11;7:159-69.
- Tadrous R, O'Rourke D, Mockler D, Broderick J. คุณภาพชีวิตที่เกี่ยวข้องกับสุขภาพในอาการเฉียบ: การทบทวนอย่างเป็นระบบและการวิเคราะห์อภิมาน J Sleep Res. 2021 ธ.ค. 30(6):e13383.
- Patil SP, Ayappa IA, Caples SM, Kimoff RJ, Patel SR, Harrod CG การรักษาภาวะหยุดหายใจขณะหลับอุดกั้นในผู้ใหญ่ด้วยความดันทางเดินหายใจเชิงบวก: การทบทวนอย่างเป็นระบบของ American Academy of Sleep Medicine การวิเคราะห์อภิมานและการประเมิน GRADE J Clin Sleep Med. 2019 ก.พ. 15; 15(2):301-334.
- Ohayon MM, Black J, Lai C, Eller M, Guinta D, Bhattacharyya A. อัตราการเสียชีวิตที่เพิ่มขึ้นในอาการเฉียบ หลับ 2014 1 มี.ค. ; 37(3):439-44.
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน