มารินัส (NASDAQ:MRNS) Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MRNS) บริษัทยาที่อุทิศตนเพื่อพัฒนานวัตกรรมการรักษาเพื่อรักษาความผิดปกติของอาการชัก ประกาศในวันนี้ว่าการทดลอง TrustTSC ระยะที่ 3 ที่ประเมิน ganaxolone ในช่องปากสําหรับการรักษาอาการชักที่เกี่ยวข้องกับ tuberous sclerosis complex (TSC) ในเด็กและผู้ใหญ่ไม่ตรงตามจุดสิ้นสุดหลักของเปอร์เซ็นต์การเปลี่ยนแปลงความถี่ในการชักที่เกี่ยวข้องกับ TSC 28 วัน แม้ว่าการลดความถี่ในการชักจะเอื้ออับต่อแขน ganaxolone แต่จุดสิ้นสุดหลักก็ไม่บรรลุนัยสําคัญทางสถิติ
"ในฐานะการทดลองที่มีการควบคุมครั้งแรกใน TSC ที่อนุญาตให้ลงทะเบียนผู้ป่วยที่ใช้ยาต้านอาการชักร่วมกันซึ่งรวมถึงสารยับยั้ง mTOR และ cannabidiol ข้อมูลเหล่านี้แสดงถึงความก้าวหน้าที่สําคัญในความเข้าใจของเราเกี่ยวกับการใช้ ganaxolone กับการรักษามาตรฐานอื่น ๆ " Scott Braunstein, MD ประธานและประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Marinus กล่าว "เรารู้สึกผิดหวังที่ผลการทดลองของ TrustTSC ไม่น่าจะเพียงพอสําหรับการยื่น sNDA เรารู้สึกขอบคุณอย่างสุดซึ้งสําหรับการมีส่วนร่วมของผู้ตรวจสอบการทดลองทางคลินิก ผู้ป่วย และผู้ดูแลที่ให้การสนับสนุนและการมีส่วนร่วมทําให้การศึกษาเป็นไปได้"
TrustTSC (NCT05323734) เป็นการทดลองทางคลินิกแบบสุ่ม อําเภอสองชั้น และควบคุมด้วยยาหลอกระยะที่ 3 ของการรักษา ganaxolone แบบเสริมในเด็กและผู้ใหญ่ที่เป็นโรคลมชักที่เกี่ยวข้องกับ TSC (n=129)
ข้อมูลท็อปไลน์แสดงให้เห็นว่า:
- การทดลองนี้ไม่บรรลุนัยสําคัญทางสถิติในจุดสิ้นสุดหลักของเปอร์เซ็นต์การลดความถี่ 28 วันของอาการชักที่เกี่ยวข้องกับ TSC: ค่ามัธยฐานลดลง 19.7% สําหรับ ganaxolone เทียบกับ 10.2% สําหรับยาหลอก (p=0.09)
- โดยทั่วไปแล้ว Ganaxolone ทนได้ดีโดยมีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่สอดคล้องกับการทดลองทางคลินิกก่อนหน้านี้ เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดคืออาการง่วงนอน: 28.1% สําหรับ ganaxolone เทียบกับ 16.9% สําหรับยาหลอก
Marinus จะยังคงสนับสนุนและลงทุนในการเติบโตเชิงพาณิชย์ของ ZTALMY® (ganaxolone) oral suspension CV ซึ่งได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับการรักษาอาการชักที่เกี่ยวข้องกับความผิดปกติของการขาด CDKL5 ในผู้ป่วยอายุสองปีขึ้นไป
อันเป็นผลมาจากผลลัพธ์ของ TrustTSC Marinus กําลังยุติการพัฒนาทางคลินิกของ ganaxolone เพิ่มเติม และกําลังดําเนินการเพิ่มเติมเพื่อลดต้นทุน รวมถึงการลดกําลังคน บริษัทยังได้เริ่มกระบวนการสํารวจทางเลือกเชิงกลยุทธ์โดยมีเป้าหมายเพื่อเพิ่มมูลค่าสูงสุดให้กับผู้ถือหุ้น Marinus ได้ว่าจ้าง Barclays เป็นที่ปรึกษาเพื่อช่วยในการทบทวนทางเลือกเชิงกลยุทธ์ ไม่สามารถรับประกันได้ว่าการสํารวจทางเลือกเชิงกลยุทธ์จะส่งผลให้เกิดข้อตกลงหรือธุรกรรมใด ๆ หรือเกี่ยวกับระยะเวลาของข้อตกลงหรือธุรกรรมดังกล่าว Marinus ไม่มีเจตนาที่จะหารือหรือเปิดเผยการพัฒนาเพิ่มเติมเกี่ยวกับการสํารวจทางเลือกเชิงกลยุทธ์ เว้นแต่และจนกว่าคณะกรรมการบริษัทจะอนุมัติการดําเนินการขั้นสุดท้ายหรือพิจารณาแล้วว่าการเปิดเผยเพิ่มเติมมีความเหมาะสมหรือกําหนดโดยกฎหมาย
เกี่ยวกับการทดลองใช้ TrustTSC
TrustTSC (NCT05323734) เป็นการทดลองทางคลินิกแบบสุ่ม อําพรางสองชั้น และควบคุมด้วยยาหลอกระยะที่ 3 ของการรักษาด้วยยา ganaxolone แบบเสริมในเด็กและผู้ใหญ่ที่เป็นโรคลมชักที่เกี่ยวข้องกับ TSC การทดลองประกอบด้วยระยะเวลาพื้นฐานสี่สัปดาห์ ตามด้วยระยะการรักษาแบบอําพรางสองครั้ง 16 สัปดาห์ ซึ่งรวมถึงระยะเวลาการไทเทรต 28 วัน ตามด้วยระยะเวลาการบํารุงรักษา 12 สัปดาห์ จากนั้นผู้เข้าร่วมมีโอกาสเข้าสู่การขยายฉลากเปิดระยะยาวอย่างต่อเนื่อง จุดสิ้นสุดหลักคือเปอร์เซ็นต์การเปลี่ยนแปลงความถี่ในการชักที่เกี่ยวข้องกับ TSC 28 วัน TrustTSC ลงทะเบียนผู้เข้าร่วมที่ไซต์ในสหรัฐอเมริกา ยุโรปตะวันตก แคนาดา อิสราเอล ออสเตรเลีย และจีน ผู้เข้าร่วมจะต้องมีการควบคุมอาการชักไม่เพียงพอและได้รับการรักษาด้วยยาต้านอาการชักอย่างน้อยสองชนิดก่อนหน้านี้
เกี่ยวกับ Tuberous Sclerosis Complex
Tuberous sclerosis complex (TSC) เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมหลายระบบที่หายากซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมในยีน TSC1 หรือยีน TSC2 ความผิดปกติของผิวหนัง และอาการทางระบบประสาทที่รุนแรง รวมถึงอาการชักที่ดื้อต่อการรักษาและความล่าช้าของพัฒนาการทางระบบประสาท ภาวะนี้เป็นสาเหตุหลักของโรคลมชักทางพันธุกรรม ซึ่งมักเกิดขึ้นในปีแรกของชีวิต เช่น อาการชักเฉพาะจุดหรืออาการกระตุกในทารก แม้ว่าฟีโนไทป์ของโรคอาจมีการเปลี่ยนแปลงอย่างมาก แต่อาการทางระบบประสาท เช่น โรคลมบ้าหมูสามารถพบได้ในผู้ป่วย TSC มากถึง 90%
เกี่ยวกับ ZTALMY® (ganaxolone) ระบบกันสะเทือนในช่องปาก
ZTALMY (ganaxolone) เป็นตัวปรับตัวรับสเตียรอยด์ GABAA ที่ออกฤทธิ์ทางระบบประสาทที่ทําหน้าที่กับเป้าหมายที่มีลักษณะเฉพาะในสมองที่ทราบกันดีว่ามีฤทธิ์ต้านอาการชัก เป็นยาที่ต้องสั่งโดยแพทย์ที่ได้รับการอนุมัติจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกาและคณะกรรมาธิการยุโรปสําหรับผู้ป่วยที่เหมาะสมที่มีความผิดปกติของการขาด CDKL5
ข้อมูลการสั่งจ่ายยาของสหรัฐอเมริกา สําหรับ ZTALMY® (ganaxolone) การระงับในช่องปาก CV
สรุปลักษณะผลิตภัณฑ์ของสหภาพยุโรป สําหรับ ZTALMY
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน