Agios Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: AGIO) ผู้นําด้านการเผาผลาญของเซลล์และการกระตุ้นไพรูเวตไคเนส (PK) ซึ่งเป็นผู้บุกเบิกการบําบัดโรคหายาก ประกาศในวันนี้ว่าการลงทะเบียนเสร็จสมบูรณ์สําหรับการศึกษา RISE UP ระยะที่ 3 การทดลองระดับโลกแบบอําพรางสองชั้นแบบสุ่มและควบคุมด้วยยาหลอกนี้กําลังประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ mitapivat ซึ่งเป็นตัวกระตุ้น PK โมเลกุลขนาดเล็กในช่องปากในผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดเคียวที่มีอายุ 16 ปีขึ้นไป Agios คาดว่าจะรายงานผลลัพธ์จากการศึกษาระยะที่ 3 เป็นเวลา 52 สัปดาห์นี้ในปลายปี 2025
โรคเม็ดเลือดเคียวเป็นความผิดปกติของเลือดที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรมตลอดชีวิตที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของฮีโมโกลบินซึ่งเป็นโปรตีนหลักที่นําออกซิเจนในเซลล์เม็ดเลือดแดง ในโรคเม็ดเลือดเคียว เซลล์เม็ดเลือดแดงจะมีรูปเคียวเนื่องจากการกลายพันธุ์ของยีนที่ส่งผลต่อโมเลกุลของฮีโมโกลบิน เมื่อเซลล์เม็ดเลือดแดงเคียว พวกมันจะไม่โค้งงอหรือเคลื่อนที่ได้ง่าย และสามารถปิดกั้นการไหลเวียนของเลือดไปยังส่วนอื่นๆ ของร่างกาย ส่งผลให้เกิดโรคโลหิตจางเรื้อรัง ปวด คุณภาพชีวิตไม่ดี อวัยวะเสียหาย และการเสียชีวิตก่อนวัยอันควร ในโรคเม็ดเลือดเคียวมีความต้องการพลังงานที่เพิ่มขึ้นของอะดีโนซีนไตรฟอสเฟต (ATP) เพื่อสนับสนุนการทํางานของเซลล์เม็ดเลือดแดงและความเข้มข้น 2,3-diphosphoglycerate (2,3-DPG) ที่เพิ่มขึ้นซึ่งเพิ่มโอกาสที่เซลล์เม็ดเลือดแดงจะเคียว Mitapivat ได้รับการออกแบบมาเพื่อเพิ่มประสิทธิภาพวิถีไกลโคไลติก ซึ่งมีผลสองประการในการเพิ่มระดับ ATP และลดความเข้มข้น 2,3-DPG ในเซลล์เม็ดเลือดแดง
"มีความจําเป็นอย่างยิ่งสําหรับระบบการปกครองแบบใหม่ที่ยกระดับมาตรฐานการดูแลผู้ป่วยที่ทุกข์ทรมานจากโรคเม็ดเลือดเคียว ซึ่งเป็นโรคที่หนักหน่วงและทําให้ร่างกายอ่อนแอ" Sarah Gheuens, M.D., Ph.D. หัวหน้าเจ้าหน้าที่ทางการแพทย์และหัวหน้าฝ่ายวิจัยและพัฒนาของ Agios กล่าว "เราขอขอบคุณผู้ป่วย ผู้ตรวจสอบการศึกษา และผู้สนับสนุนผู้ป่วยอย่างจริงใจสําหรับการสนับสนุนและความร่วมมือในการช่วยให้เราลงทะเบียนการศึกษา RISE UP ระยะที่ 3 ให้เสร็จสมบูรณ์ เมื่อการลงทะเบียนเสร็จสมบูรณ์แล้ว เราหวังว่าจะได้เสร็จสิ้นการทดลองและแบ่งปันผลลัพธ์สูงสุดกับชุมชนในปลายปี 2025"
การศึกษา RISE UP ระยะที่ 3 ลงทะเบียนผู้ป่วยมากกว่า 200 รายทั่วโลก จุดสิ้นสุดหลักของการทดลองคือการตอบสนองของฮีโมโกลบิน ซึ่งหมายถึงความเข้มข้นของฮีโมโกลบินเฉลี่ยที่เพิ่มขึ้น ≥1.0 กรัม/เดซิลิตร ตั้งแต่สัปดาห์ที่ 24 ถึงสัปดาห์ที่ 52 เมื่อเทียบกับพื้นฐาน และอัตราวิกฤตอาการปวดเม็ดเลือดเคียวต่อปี สิ่งเหล่านี้เป็นจุดสิ้นสุดทางคลินิกที่สําคัญในโรคเม็ดเลือดเคียว เนื่องจากโรคโลหิตจางและอาการปวดเป็นอาการเด่นของโรคที่ส่งผลกระทบอย่างรุนแรงต่อคุณภาพชีวิตของผู้ป่วย
ผลลัพธ์เชิงบวกจากช่วงอําพรางสองครั้งของการศึกษา RISE UP ระยะที่ 2 ซึ่ง นําเสนอ ในการประชุมประจําปีและนิทรรศการของ American Society of Hematology (ASH) ครั้งที่ 65 ในเดือนธันวาคม 2023 สนับสนุนการสํารวจเพิ่มเติมของ Agios เกี่ยวกับโปรไฟล์ความเสี่ยงและผลประโยชน์ของ mitapivat ในโรคเม็ดเลือดเคียวในการศึกษาระยะที่ 3
เกี่ยวกับการศึกษา RISE UP ระยะที่ 2/3
การศึกษา RISE UP ระยะที่ 2 และ 3 กําลังประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของ mitapivat ในผู้ป่วยโรคเม็ดเลือดเคียวที่มีอายุ 16 ปีขึ้นไป มีวิกฤตอาการปวดเม็ดเลือดเคียวระหว่าง 2 ถึง 10 ครั้งในช่วง 12 เดือนที่ผ่านมา และมีฮีโมโกลบินอยู่ในช่วง 5.5 ถึง 10.5 g/dL ระหว่างการตรวจคัดกรอง การศึกษาระยะที่ 2 และระยะที่ 3 ดําเนินการภายใต้โปรโตคอลระยะที่ 2/3 ที่ราบรื่นในการปฏิบัติงานเพียงครั้งเดียว การศึกษาทั้งสองลงทะเบียนผู้เข้าร่วมที่แตกต่างกันและบรรลุประสิทธิภาพการดําเนินงานผ่านการใช้ประโยชน์จากไซต์ผู้ขายและทรัพยากรอื่น ๆ เดียวกัน
การศึกษาระยะที่ 2 รวมถึงระยะเวลาแบบสุ่มควบคุมด้วยยาหลอกเป็นเวลา 12 สัปดาห์ ซึ่งผู้เข้าร่วมได้รับการสุ่มในอัตราส่วน 1:1:1 เพื่อรับ mitapivat 50 มก. วันละสองครั้ง mitapivat 100 มก. วันละสองครั้ง หรือยาหลอกที่ตรงกัน จุดสิ้นสุดหลักคือการตอบสนองของฮีโมโกลบิน ซึ่งกําหนดเป็นการเพิ่มความเข้มข้นของฮีโมโกลบินเฉลี่ย ≥1.0 g/dL ตั้งแต่สัปดาห์ที่ 10 ถึงสัปดาห์ที่ 12 เมื่อเทียบกับพื้นฐาน และความปลอดภัย
การศึกษาระยะที่ 3 รวมถึงระยะเวลาแบบสุ่มควบคุมด้วยยาหลอกเป็นเวลา 52 สัปดาห์ ซึ่งผู้เข้าร่วมจะถูกสุ่มในอัตราส่วน 2:1 เพื่อรับ mitapivat 100 มก. วันละสองครั้งหรือยาหลอกที่ตรงกัน จุดสิ้นสุดหลักคือการตอบสนองของฮีโมโกลบิน ซึ่งหมายถึงความเข้มข้นของฮีโมโกลบินเฉลี่ยที่เพิ่มขึ้น ≥1.0 กรัม/เดซิลิตร ตั้งแต่สัปดาห์ที่ 24 ถึงสัปดาห์ที่ 52 เมื่อเทียบกับพื้นฐาน และอัตราวิกฤตอาการปวดเม็ดเลือดเคียวต่อปี
ผู้เข้าร่วมที่เสร็จสิ้นระยะเวลาอําพรางสองครั้งของการศึกษาระยะที่ 2 หรือระยะที่ 3 จะมีตัวเลือกในการขยายระยะเวลาการขยายฉลากแบบเปิด 216 สัปดาห์เพื่อรับ mitapivat
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน