Capricor Therapeutics (NASDAQ:CAPR) บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพที่พัฒนาการบําบัดด้วยเซลล์และเอ็กโซโซมเพื่อรักษาโรคหายาก ได้ประกาศผลด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพในเชิงบวก 3 ปีจากการศึกษา HOPE-2 open label extension (OLE) ที่กําลังดําเนินอยู่สําหรับสินทรัพย์หลัก deramiocel สําหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อม (DMD) ของ Duchenne ข้อมูลนี้ได้รับการเน้นย้ําในการนําเสนอโปสเตอร์ล่าสุดในการประชุมประจําปีครั้งที่ 29 ของสมาคมกล้ามเนื้อโลก (WMS) วันที่ 8-12 ตุลาคม 2024 ที่กรุงปราก ประเทศเช็กเกีย
"การค้นพบเหล่านี้มีความสําคัญเนื่องจากแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ในระยะยาวที่สม่ําเสมอสําหรับการทํางานของหัวใจใน DMD ไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติสําหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจใน DMD ซึ่งเป็นสาเหตุหลักของการเสียชีวิตใน DMD" ดร. เครก แมคโดนัลด์ PI แห่งชาติ มหาวิทยาลัยแคลิฟอร์เนีย เดวิสกล่าว "นอกจากนี้ ข้อมูลยังแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงการทํางานของกล้ามเนื้อโครงร่างอย่างยั่งยืน ซึ่งวัดโดย PUL v2.0 ในช่วงสามปี ไม่มีการรักษาอื่นใดที่แสดงโปรไฟล์ความปลอดภัยและประสิทธิภาพที่ดีใน DMD"
"ผลลัพธ์เหล่านี้ส่งผลกระทบอย่างมากต่อผู้ป่วยที่อาศัยอยู่กับ DMD เนื่องจากแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ที่ยั่งยืนของกล้ามเนื้อหัวใจและโครงร่างหลังจากการรักษาอย่างต่อเนื่อง 3 ปีด้วย deramiocel ซึ่งเน้นย้ําถึงประสิทธิภาพในระยะยาวที่การบําบัดนี้สามารถนําเสนอได้ ชุดข้อมูลนี้จะเป็นหนึ่งในองค์ประกอบสําคัญของการยื่น BLA ของเราต่อสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) เพื่อขออนุมัติ deramiocel เพื่อรักษาผู้ป่วยโรคกล้ามเนื้อหัวใจ DMD" Linda Marbán, Ph.D. ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของ Capricor กล่าว "เราได้ทํางานอย่างใกล้ชิดกับ FDA เพื่อย้าย deramiocel ไปสู่การอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นโดยเร็วที่สุด เพราะเมื่อการทํางานของหัวใจหายไป ก็ไม่น่าจะกลับคืนมาได้ นอกจากนี้ เมื่อมีการบําบัดมากขึ้นที่อาจส่งผลต่อวิถีของการสูญเสียกล้ามเนื้อโครงร่างใน DMD การรักษาการทํางานของหัวใจจะมีความสําคัญมากยิ่งขึ้น เราคาดว่า deramiocel จะเป็นการรักษาตลอดชีวิต ด้วยการฉีดยาทุกไตรมาส โดยมีศักยภาพที่สําคัญที่จะนําไปใช้อย่างแพร่หลายในภูมิทัศน์การรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจ DMD"
ข้อมูล 3 ปีจากการศึกษา HOPE-2 OLE แสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงการวัดการทํางานของหัวใจหลายแบบ รวมถึงเศษส่วนการขับหัวใจห้องล่างซ้าย (LVEF%) ตลอดจนปริมาตรที่จัดทําดัชนี ซึ่งถือว่ามีความเกี่ยวข้องสูงในแง่ของการทํานายผลลัพธ์ของหัวใจในระยะยาว นอกจากนี้ยังมีการแยกผลการรักษาที่ชัดเจนในผู้ที่มีเศษส่วนการขับออกมากกว่า 45% เมื่อสิ้นสุด HOPE-2 ซึ่งชี้ให้เห็นว่าการแทรกแซงตั้งแต่เนิ่นๆ และยั่งยืนจะเป็นกุญแจสําคัญในการลดผลกระทบของโรคกล้ามเนื้อหัวใจ DMD เพื่อประเมินความเกี่ยวข้องของข้อมูลกับการลุกลามของโรคตลอดจนลักษณะเรื้อรังและก้าวหน้าของ DMD ซึ่งการทํางานของหัวใจอาจลดลงทุกปีชุดข้อมูลประวัติธรรมชาติถูกนํามาใช้เพื่อเปรียบเทียบวิถีของผู้ที่ได้รับการรักษาด้วย deramiocel กับมาตรฐานการดูแล นอกจากข้อมูลหัวใจแล้ว ผู้ป่วยยังแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ที่เกี่ยวข้องทางสถิติและทางคลินิก (+3.7 คะแนน, p< 0.001) in the PUL v2.0 total score when compared to an external comparator dataset of similar DMD patients. The HOPE-2 OLE study continues to show a favorable safety profile for long-term treatment of deramiocel. In conclusion, the results of this study showed sustained cardiac and skeletal benefits after 3 years of continuous treatment with deramiocel. This data was previously highlighted at the PPMD Annual Meeting in June 2024.
รายละเอียดเซสชั่น: เซสชั่น 4 จะจัดแสดงตั้งแต่เวลา 9:45-10:45 น. EDT วันนี้ 11 ตุลาคม 2024
หมายเลขโปสเตอร์: 721LBP
สําเนาการนําเสนอโปสเตอร์มีอยู่ในส่วน สิ่งพิมพ์ ของเว็บไซต์ Capricor
โปรแกรม WMS 2024 ฉบับเต็มมีอยู่ที่ https://www.wms2024.com/page/programme
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน