เมื่อวันพุธ BridgeBio Pharma (ซื้อนสแด็ก">NASDAQ:BBIO) ยังคงอันดับการซื้อและราคาเป้าหมาย 43.00 ดอลลาร์ ตามที่ได้รับการยืนยันจาก HC Wainwright เมื่อเร็ว ๆ นี้ บริษัท ได้ประกาศเสร็จสิ้นการลงทะเบียนสําหรับการศึกษา FORTIFY ระยะที่ 3 ของ BBP-418 (ribitol) สําหรับการรักษาโรคกล้ามเนื้อเสื่อมแบบคาดเอวแขนขาประเภท 2ir9 (LGMD2I/R9)
การศึกษา FORTIFY เป็นการทดลองแบบสุ่ม อําพรางสองชั้น และควบคุมด้วยยาหลอกที่สําคัญซึ่งออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัยและประสิทธิภาพของ BBP-418 การบําบัดด้วยช่องปากเชิงวิจัยนี้กําลังได้รับการพัฒนาสําหรับบุคคลที่อาศัยอยู่กับ LGMD2I/R9 การวิเคราะห์ระหว่างกาลของการศึกษาซึ่งกําหนดให้เกิดขึ้นที่ 12 เดือน จะประเมิน glycosylated αDG เป็นจุดสิ้นสุดตัวแทนซึ่งอาจสนับสนุนการยื่นขออนุมัติแบบเร่งรัด
ผลลัพธ์หลักซึ่งจะได้รับการประเมินเมื่อครบ 36 เดือน คือ North Star Assessment (NSAD) สําหรับกล้ามเนื้อเสื่อมชนิดแขนขา การประเมินนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อให้ข้อมูลทางคลินิกที่สรุปได้เพื่อสนับสนุนประสิทธิภาพของ BBP-418 มีความคาดหวังสําหรับการอ่านข้อมูลบรรทัดบนสุดจากการวิเคราะห์ระหว่างกาลที่จะพร้อมใช้งานในปี 2025
การประกาศล่าสุดของ BridgeBio ถือเป็นก้าวสําคัญในการพัฒนาการรักษา LGMD2I/R9 ซึ่งเป็นโรคกล้ามเนื้อเสื่อมที่หายาก pbuyress ของบริษัทในการศึกษา FORTIFY ตอกย้ํามุมมองเชิงบวกของ H.C. Wainwright ที่มีต่อหุ้น ดังที่สะท้อนให้เห็นในการจัดอันดับการซื้อและราคาเป้าหมายที่ย้ําอีกครั้ง
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ BridgeBio Pharma เป็นจุดโฟกัสของการพัฒนาที่สําคัญหลายประการ บริษัทยาได้เสร็จสิ้นการลงทะเบียนสําหรับการศึกษา FORTIFY ระยะที่ 3 ของ BBP-418 ซึ่งเป็นการรักษาที่เป็นไปได้สําหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมของแขนขาชนิด 2I/R9 ยาวิจัยของบริษัท acoramidis ยังแสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจในการวิเคราะห์หลังการทดลอง ATTRibute-CM ระยะที่ 3 แม้จะมีความท้าทายด้านกฎระเบียบที่อาจเกิดขึ้นเกี่ยวกับยา แต่ BMO Capit ซื้อ Piper Sandler และ HC Wainwright ยังคงรักษาคะแนน Market Perform, เพิ่มน้ำหนักการลงทุน และซื้อตามลําดับ
นอกจากนี้ BridgeBio ได้ยุติโครงการยีนบําบัด BBP-631 ซึ่งเป็นการเคลื่อนไหวที่คาดว่าจะประหยัดเงินได้มากกว่า 50 ล้านดอลลาร์ในการวิจัยและพัฒนา ในขณะเดียวกัน FDA ได้มอบการกําหนด Breakthrough Therapy ให้กับผู้สมัครยาในช่องปากของ BridgeBio infigratinib โดยมีเป้าหมายเพื่อรักษาเด็กที่เป็นโรค achondroplasia บริษัทยังได้จัดตั้งบริษัทร่วมทุนชื่อ GondolaBio ซึ่งได้รับการสนับสนุนจากการลงทุน 300 ล้านดอลลาร์จากกลุ่มนักลงทุน โดยมีเป้าหมายเพื่อเร่งการพัฒนาการรักษาแบบใหม่
การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้เน้นย้ําถึงการมีส่วนร่วมอย่างแข็งขันของ BridgeBio ในการพัฒนายาและกระบวนการกํากับดูแล อย่างไรก็ตาม นักลงทุนยังคงแตกแยกเกี่ยวกับความเป็นไปได้ของการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาเกี่ยวกับ acoramidis ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความคาดหวังและกลยุทธ์ที่หลากหลายภายในชุมชนการลงทุน
ข้อมูลเชิงลึกของ แนสแด็ก estingProความคืบหน้าของ BridgeBio Pharma (NASDAQ:BBIO) ในการศึกษา FORTIFY สอดคล้องกับตัวชี้วัดทางการเงินที่มีแนวโน้ม จากข้อมูลของ InvestingPro การเติบโตของรายได้ของบริษัทนั้นน่าประทับใจ โดยเพิ่มขึ้น 3761.22% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 การเติบโตที่สําคัญนี้อาจเป็นผลมาจากไปป์ไลน์ที่ก้าวหน้าของบริษัทและโอกาสทางการตลาดที่มีศักยภาพสําหรับการรักษาเช่น BBP-418
InvestingPro Tips เน้นย้ําว่านักวิเคราะห์คาดการณ์การเติบโตของยอดขายในปีปัจจุบัน ซึ่งสอดคล้องกับการพัฒนาทางคลินิกอย่างต่อเนื่องของบริษัท นอกจากนี้ เคล็ดลับที่ระบุว่าสินทรัพย์สภาพคล่องเกินภาระผูกพันระยะสั้นชี้ให้เห็นว่า BridgeBio อยู่ในตําแหน่งที่ดีในการให้ทุนสนับสนุนความพยายามในการวิจัยและพัฒนาต่อไป รวมถึงการศึกษา FORTIFY
อย่างไรก็ตาม สิ่งสําคัญคือต้องทราบว่าปัจจุบัน BridgeBio ไม่ทํากําไร โดยมีอัตรากําไรจากการดําเนินงาน -229.54% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา นี่เป็นเรื่องปกติสําหรับบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในขั้นตอนการพัฒนา เนื่องจากพวกเขาลงทุนอย่างมากในการวิจัยก่อนที่จะนําผลิตภัณฑ์ออกสู่ตลาด
สําหรับนักลงทุนที่กําลังมองหาข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับสุขภาพทางการเงินและแนวโน้มของ BridgeBio InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 7 ข้อที่สามารถให้ข้อมูลเชิงลึกอันมีค่าเกี่ยวกับศักยภาพในการลงทุนของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน