นิวยอร์ก - Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LXEO) บริษัทเวชศาสตร์พันธุกรรมระยะคลินิก ประกาศในวันนี้ว่าข้อมูลระหว่างกาลจากการทดลองทางคลินิกอย่างต่อเนื่องของผู้สมัครยีนบําบัด LX2006 ซึ่งแสดงผลลัพธ์เชิงบวกในการรักษา Friedreich ataxia (FA) cardiomyopathy ข้อมูลชี้ให้เห็นถึงการปรับปรุงที่สําคัญในตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของหัวใจและไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับการรักษา
การทดลองทางคลินิกระยะที่ 1/2 ของ SUNRISE-FA และการทดลองระยะที่ 1A ที่ริเริ่มโดยผู้ตรวจสอบ Weill Cornell Medicine ได้ลงทะเบียนผู้เข้าร่วม 13 คนจนถึงปัจจุบัน โดยบางส่วนแสดงดัชนีมวลกระเป๋าหน้าท้องด้านซ้าย (LVMI) ที่ลดลงโดยเฉลี่ยที่ 11.4% ที่ 12 เดือนและ 18.3% ที่ 18 เดือน การลดลงของ LVMI ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้ของการเจริญเติบโตมากเกินไปของกระเป๋าหน้าท้องด้านซ้ายถือเป็นสัญญาณเชิงบวกในการจัดการ FA cardiomyopathy ซึ่งเป็นภาวะหัวใจที่หายากโดยไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติซึ่งมักนําไปสู่ภาวะหัวใจล้มเหลวและอาจถึงแก่ชีวิตได้
นอกเหนือจากการปรับปรุง LVMI แล้ว ผลลัพธ์ระหว่างกาลยังแสดงให้เห็นว่าความหนาของผนังกระเป๋าหน้าท้องด้านซ้ายลดลง 13.6% และ Troponin I ความไวสูงลดลง 53.3% ซึ่งเป็นเครื่องหมายของการบาดเจ็บที่หัวใจหลังจาก 12 เดือน ผู้เข้าร่วมทั้งหมดที่ได้รับการประเมินจนถึงปัจจุบันได้แสดงให้เห็นถึงการแสดงออกของ frataxin หลังการรักษาที่เพิ่มขึ้นซึ่งเป็นการขาดโปรตีนในบุคคลที่มี FA ตามที่ประเมินโดยการตรวจชิ้นเนื้อกล้ามเนื้อหัวใจ
การทดลอง SUNRISE-FA ได้คืบหน้าไปสู่ Cohort 3 โดยมีผู้เข้าร่วมหนึ่งคนได้รับยาในระดับใหม่แล้ว การทดลองของ Weill Cornell ยังคงลงทะเบียนผู้เข้าร่วมในกลุ่มที่สอง รายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับผลลัพธ์ระหว่างกาลเหล่านี้คาดว่าจะนําเสนอในการประชุมทางวิทยาศาสตร์ในฤดูใบไม้ร่วงปี
FA cardiomyopathy เกิดจากการกลายพันธุ์ในยีน frataxin ซึ่งนําไปสู่การแสดงออกของโปรตีนที่ลดลง LX2006 มีจุดมุ่งหมายเพื่อส่งมอบยีน frataxin ที่ใช้งานได้เพื่อฟื้นฟูการแสดงออกของโปรตีนและปรับปรุงการทํางานของหัวใจ องค์การอาหารและยาได้มอบรางวัล LX2006 ให้กับโรคเด็กหายาก Fast Track และการกําหนดยากําพร้า
ดร. Eric Adler หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของ Lexeo แสดงการมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับศักยภาพของ LX2006 ที่จะเสนอการรักษาช่วยชีวิตสําหรับ FA cardiomyopathy บริษัทวางแผนที่จะสํารวจเส้นทางการพัฒนาแบบเร่งด่วน รวมถึงการอนุมัติแบบเร่งรัดที่อาจเกิดขึ้น
ข้อมูลที่รายงานอ้างอิงจากคําแถลงข่าวจาก Lexeo Therapeutics
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Lexeo Therapeutics ได้เห็นการพัฒนาที่สําคัญ บริษัทเทคโนโลยีชีวภาพประกาศผลการประชุมผู้ถือหุ้นประจําปี 2024 ซึ่ง Mette Kirstine Agger ได้รับเลือกให้เป็นกรรมการรุ่นที่ 1 และ KPMG LLP ได้รับการให้สัตยาบันในฐานะผู้สอบบัญชีอิสระของ Lexeo
LX2006 ผู้สมัครผลิตภัณฑ์ชั้นนําของ Lexeo อยู่ระหว่างการพัฒนาเพื่อรักษา ataxia cardiomyopathy ของ Friedreich โดย Baird พิจารณาว่าเป็นองค์ประกอบสําคัญในการประเมินมูลค่าของ Lexeo บริษัทยังได้รับข้อตกลงในใบอนุญาตกับมหาวิทยาลัยคอร์เนลเพื่อสนับสนุนการพัฒนา LX2006
Baird ได้เริ่มการรายงานข่าวเกี่ยวกับ Lexeo โดยกําหนดให้หุ้นได้รับการจัดอันดับ Outperform บริษัทเน้นย้ําถึงแนวทางเชิงกลยุทธ์ของ Lexeo ในการจัดการกับโรคหัวใจและอัลไซเมอร์ที่หายากผ่านการบําบัดด้วยยีนขั้นสูง Lexeo ยังได้รับการแต่งตั้ง Fast Track จากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐอเมริกาสําหรับ LX2006 ซึ่งเป็นสถานะที่ออกแบบมาเพื่อเร่งการพัฒนาและทบทวนยาที่รักษาอาการรุนแรงและตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนอง
สิ่งเหล่านี้เป็นพัฒนาการล่าสุดในความพยายามของ Lexeo ในการตอบสนองความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสําคัญ ความพยายามของ บริษัท มุ่งเน้นไปที่ FA cardiomyopathy เป็นพิเศษซึ่งขณะนี้ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติ
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในขณะที่ Lexeo Therapeutics, Inc. (NASDAQ:LXEO) ยังคงก้าวหน้าในการพัฒนาผู้สมัครยีนบําบัด LX2006 สําหรับ Friedreich ataxia cardiomyopathy ภูมิทัศน์ทางการเงินของบริษัทเป็นสิ่งสําคัญที่ต้องพิจารณา จากข้อมูลของ InvestingPro มูลค่าตลาดของ Lexeo อยู่ที่ 579.84 ล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนถึงการประเมินมูลค่าปัจจุบันของตลาดเกี่ยวกับศักยภาพของบริษัท
นักลงทุนที่ติดตามตัวชี้วัดประสิทธิภาพจะสังเกตเห็นประสิทธิภาพด้านราคาที่สําคัญของบริษัทด้วยผลตอบแทน 75.12% ในปีที่แล้วและผลตอบแทนที่แข็งแกร่ง 45.57% ในช่วงสามเดือนที่ผ่านมา ตัวเลขเหล่านี้เน้นย้ําถึงความเชื่อมั่นของนักลงทุนในเชิงบวกหลังจากการพัฒนาล่าสุดและผลการทดลองทางคลินิก นอกจากนี้ ราคาของ Lexeo ที่ปิดครั้งก่อนอยู่ที่ 17.6 ดอลลาร์ ซึ่งคิดเป็น 78.82% ของระดับสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ ซึ่งอาจบ่งบอกถึงช่องว่างสําหรับการเติบโตเมื่อบริษัทก้าวไปสู่เป้าหมาย
อย่างไรก็ตาม สิ่งสําคัญคือต้องสร้างสมดุลให้กับสิ่งนี้ด้วยมุมมองที่ชัดเจนเกี่ยวกับสถานะทางการเงินของบริษัท Lexeo ถือเงินสดมากกว่าหนี้สินในงบดุล ซึ่งเป็นเคล็ดลับของ InvestingPro ที่ชี้ให้เห็นถึงสถานะสภาพคล่องที่แข็งแกร่งเพื่อเป็นทุนในการวิจัยและการดําเนินงานที่กําลังดําเนินอยู่ นอกจากนี้ สินทรัพย์สภาพคล่องของบริษัทมีภาระผูกพันในระยะสั้น ซึ่งสร้างความมั่นใจให้กับนักลงทุนที่กังวลเกี่ยวกับความสามารถของบริษัทในการชําระหนี้สินทางการเงินในทันที
สําหรับผู้ที่สนใจในการวิเคราะห์เชิงลึก มี InvestingPro Tips เพิ่มเติมสําหรับ Lexeo Therapeutics ซึ่งรวมถึงข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับความสามารถในการทํากําไรของบริษัท อัตรากําไรขั้นต้น และความคาดหวังของนักวิเคราะห์ ตัวอย่างเช่น Lexeo ไม่คาดว่าจะทํากําไรได้ในปีนี้ และได้รับผลกระทบจากอัตรากําไรขั้นต้นที่อ่อนแอ ซึ่งเป็นข้อพิจารณาที่สําคัญสําหรับการตัดสินใจลงทุนระยะยาว ในการเข้าถึงข้อมูลเชิงลึกเหล่านี้ นักลงทุนสามารถไปที่ InvestingPro ซึ่งปัจจุบันมี 9 เคล็ดลับที่ระบุไว้สําหรับ Lexeo การใช้รหัสคูปอง PRONEWS24 ผู้อ่านสามารถรับส่วนลดสูงสุด 10% สําหรับ Pro รายปีและการสมัครสมาชิก Pro+ รายปีหรือรายปักษ์ซึ่งเป็นชุดเครื่องมือที่ครอบคลุมสําหรับกลยุทธ์การลงทุนที่มีข้อมูล
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน