เรดวูดซิตี้ แคลิฟอร์เนีย - Soleno Therapeutics, Inc. (แนสแด็ก: SLNO) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นการพัฒนาการรักษาโรคหายาก ได้รับการอัปเดตกฎระเบียบจากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) เกี่ยวกับการประยุกต์ใช้ยาใหม่ (NDA) สําหรับเม็ดยา DCCR (ไดอะซออกไซด์โคลีน) แผนกทบทวนของ FDA ระบุว่าการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาอาจไม่จําเป็นในขั้นตอนนี้สําหรับการประเมินการใช้ DCCR ในการรักษากลุ่มอาการ Prader-Willi (PWS)
การพัฒนานี้เป็นไปตามการตัดสินใจก่อนหน้านี้ของ FDA ในการให้สถานะ DCCR NDA Priority Review โดยมีกําหนดวันดําเนินการเป้าหมายในวันที่ 27 ธันวาคม 2024 แผนกทบทวนของ FDA แม้ว่าขณะนี้จะไม่ได้วางแผนการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษา แต่จะยังคงพิจารณาว่าจําเป็นต้องมีการประชุมดังกล่าวหรือไม่เมื่อการทบทวนดําเนินไป
กลุ่มอาการ Prader-Willi เป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่หายากซึ่งส่งผลกระทบต่อการเกิดมีชีพ 1 ใน 15,000 คน มีอาการหิวเรื้อรังที่เรียกว่า hyperphagia ซึ่งนําไปสู่การกินมากเกินไปและภาวะแทรกซ้อนที่เกี่ยวข้องกับโรคอ้วนที่คุกคามชีวิต ปัจจุบันยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติซึ่งจัดการกับภาวะ hyperphagia และแง่มุมการเผาผลาญความรู้ความเข้าใจและพฤติกรรมที่เกี่ยวข้องของ PWS
DCCR ซึ่งเป็นยาเม็ดรับประทานวันละครั้ง เป็นแนวทางการรักษาแบบใหม่สําหรับ PWS มันได้แสดงให้เห็นถึงคํามั่นสัญญาในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 3 โดยอาจจัดการกับภาวะ hyperphagia และอาการอื่นๆ รวมถึงพฤติกรรมก้าวร้าวและองค์ประกอบของไขมันในร่างกาย แม้จะมีการใช้มานานในโรคหายากอื่นๆ แต่ไดอะซออกไซด์ซึ่งเป็นโมเลกุลแม่ของ DCCR ยังไม่ได้รับการอนุมัติสําหรับการรักษา PWS
Soleno Therapeutics ได้จดสิทธิบัตรไดอะซออกไซด์โคลีนและ DCCR สําหรับการใช้งาน PWS และได้เสร็จสิ้นการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 1 และ 2 หลายครั้ง รวมถึงการทดลองที่เกี่ยวข้องกับบุคคลที่มี PWS
ข้อความคาดการณ์ล่วงหน้าของบริษัทเกี่ยวกับกระบวนการตรวจสอบของ FDA และการอนุมัติ DCCR สําหรับการรักษา PWS นั้นขึ้นอยู่กับความคาดหวังในปัจจุบันและเกี่ยวข้องกับความเสี่ยงและความไม่แน่นอน ข้อความเหล่านี้สะท้อนถึงข้อมูลที่มีอยู่ ณ วันนี้ และอาจเปลี่ยนแปลงได้ตามการพัฒนาในอนาคต
บทความข่าวนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Soleno Therapeutics
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Soleno Therapeutics ได้ประสบกับการพัฒนาที่สําคัญ สํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ยอมรับการประยุกต์ใช้ยาใหม่ (NDA) ของ Soleno สําหรับการรักษาด้วยไดอะซออกไซด์โคลีนควบคุมการปลดปล่อย (DCCR) ซึ่งเป็นทางออกที่เป็นไปได้สําหรับกลุ่มอาการ Prader-Willi ใบสมัครได้รับสถานะการตรวจสอบลําดับความสําคัญ โดยมีเป้าหมายการตัดสินใจภายในวันที่ 27 ธันวาคม 2024 Stifel ซึ่งรักษาเรตติ้งซื้อสําหรับหุ้น ได้เพิ่มราคาเป้าหมายสําหรับ Soleno Therapeutics เป็น 74 ดอลลาร์ โดยอ้างถึงการอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นของ DCCR และความแข็งแกร่งของการผูกขาดของตลาด
Piper Sandler ย้ําการจัดอันดับ เพิ่มน้ำหนักการลงทุน Soleno Therapeutics โดยรักษาราคาเป้าหมายไว้ที่ 93.00 ดอลลาร์ โดยอิงจากผลลัพธ์ที่คาดการณ์ไว้สําหรับ DCCR บริษัทแสดงความมั่นใจในโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ชัดเจนของยาและความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองซื้อสูงภายในผู้ป่วย ในทํานองเดียวกัน HC Wainwright ได้ริเริ่มความคุ้มครองด้วยการจัดอันดับซื้อ โดยคาดว่าจะมีผลลัพธ์ที่สนับสนุนสําหรับการอนุมัติ DCCR และการสร้างรายได้ตั้งแต่ปี 2025
การพัฒนาที่น่าสังเกตอื่นๆ ได้แก่ การเปลี่ยนแปลงในคณะกรรมการบริหารของ Soleno Therapeutics โดย Matthew Pauls กลายเป็นหัวหน้ากรรมการอิสระคนใหม่ และ Dawn Carter Bir เข้าร่วมคณะกรรมการ บริษัทยังได้ทําข้อตกลงกับ Jefferies LLC เพื่อขายหุ้นสามัญสูงถึง 150 ล้านดอลลาร์ นอกจากนี้ Soleno Therapeutics ยังได้มอบหน่วยหุ้นที่ถูกจํากัดตามผลการดําเนินงานให้กับพนักงาน โดยปรับผลประโยชน์ของพวกเขาให้สอดคล้องกับผลการดําเนินงานของบริษัท
ในขณะที่ Soleno Therapeutics (NASDAQ: SLNO) เดินหน้าการยื่นขอใช้ยาใหม่สําหรับ DCCR นักลงทุนกําลังจับตาดูสถานะทางการเงินและผลการดําเนินงานของตลาดของบริษัทอย่างใกล้ชิด จากข้อมูลของ InvestingPro มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของ Soleno อยู่ที่ 1.85 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนให้เห็นถึงความสนใจของนักลงทุนที่สําคัญในความก้าวหน้าของบริษัทในการรักษากลุ่มอาการ Prader-Willi
แม้จะไม่ได้ทํากําไรในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา โดยมีรายได้จากการดําเนินงาน -68.5 ล้านดอลลาร์ แต่ InvestingPro Tips แนะนําว่ารายได้สุทธิของ Soleno คาดว่าจะเติบโตในปีนี้ การคาดการณ์นี้สอดคล้องกับความคืบหน้าของบริษัทในกระบวนการตรวจสอบของ FDA สําหรับ DCCR ซึ่งอาจนําไปสู่การค้าหากได้รับการอนุมัติ
ที่น่าสนใจคือหุ้นของ Soleno ได้แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพที่โดดเด่น โดยมีผลตอบแทนรวมของราคาหนึ่งปีที่ 104.6% ตามข้อมูลล่าสุด ความเชื่อมั่นของตลาดที่แข็งแกร่งนี้ได้รับการสนับสนุนเพิ่มเติมจากเคล็ดลับ InvestingPro ที่ระบุว่าบริษัทถือเงินสดมากกว่าหนี้ในงบดุล ซึ่งอาจให้ความยืดหยุ่นทางการเงินในขณะที่นําทางเส้นทางการกํากับดูแล
สําหรับนักลงทุนที่ต้องการทําความเข้าใจอย่างลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับโอกาสของ Soleno InvestingPro เสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 7 ข้อที่สามารถให้ข้อมูลเชิงลึกอันมีค่าเกี่ยวกับฐานะทางการเงินของบริษัทและการเปลี่ยนแปลงของตลาด เคล็ดลับเหล่านี้พร้อมกับตัวชี้วัดแบบเรียลไทม์สามารถช่วยในการตัดสินใจลงทุนอย่างมีข้อมูลมากขึ้นเมื่อ Soleno เข้าใกล้วันดําเนินการเป้าหมายที่สําคัญของ FDA ในเดือนธันวาคม 2024
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน