เมื่อวันจันทร์ Goldman Sachs ย้ําการจัดอันดับการขายและราคาหุ้นเป้าหมาย 33.00 ดอลลาร์สําหรับ Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) หลังจากการเปิดเผยข้อมูลใหม่ บริษัทวิเคราะห์ผลการทดลองระยะที่ 1/2 หกเดือนของ Ionis's antisense oligonucleotide (ASO) ION582 ในการรักษากลุ่มอาการแองเจิลแมน
การทดลองซึ่งทดสอบระดับยาที่แตกต่างกันสามระดับระบุว่า 67% ของผู้ป่วยที่ได้รับปริมาณปานกลางถึงสูงแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงเมื่อเทียบกับประวัติธรรมชาติ การปรับปรุงนี้ถูกทําเครื่องหมายด้วยการเปลี่ยนแปลงเฉลี่ยเกือบสี่จุดจากพื้นฐานในระดับความรู้ความเข้าใจของ Bayley-4 ซึ่งได้รับการยอมรับจาก FDA ว่าเป็นจุดสิ้นสุดหลักสําหรับการศึกษาโรคหายาก
ผลลัพธ์ยังแสดงให้เห็นถึงผลในเชิงบวกในด้านอื่นๆ เช่น การสื่อสารและทักษะยนต์ปรับ ตลอดจนมาตรการเพิ่มเติม เช่น Vineland-3 และอาการของมาตราส่วนความประทับใจทั่วโลกของแพทย์ Angelman Syndrome
แม้จะมีการค้นพบเหล่านี้ แต่ Goldman Sachs ตั้งข้อสังเกตถึงความจําเป็นในการตอบสนองที่แปรผันในผู้ป่วยขนาดกลางและปริมาณสูง บริษัทระบุว่าความไม่สอดคล้องกันนี้เกิดจากปัจจัยต่างๆ เช่น ปริมาณการโหลด ระยะเวลาการรักษา และความแตกต่างของอายุและจีโนไทป์ของผู้ป่วย
Goldman Sachs ชี้ให้เห็นว่า Ionis Pharmaceuticals วางแผนที่จะให้ข้อมูลเพิ่มเติมเกี่ยวกับการออกแบบการทดลองระยะที่ 3 ที่กําลังจะมาถึงก่อนที่จะเริ่มดําเนินการในช่วงครึ่งแรกของปี 2025 บริษัทได้บอกเป็นนัยถึงการศึกษาที่อาจรวมถึงผู้ป่วยประมาณ 100 ถึง 200 ราย และจะประเมินมาตราส่วน Bayley-4 และ Vineland-3 ในกลุ่มประชากรที่มีอายุและจีโนไทป์ในวงกว้าง
บริษัทยังจับตาดูว่า ION582 เปรียบเทียบกับ ASO ที่คล้ายคลึงกัน GTX-102 จากบริษัทคู่แข่ง RARE อย่างไร แม้ว่าข้อมูล Bayley-4 ของ Ionis ดูเหมือนจะสอดคล้องกับผลลัพธ์ของ RARE แต่ก็มีการสังเกตเห็นความแตกต่างที่อาจเกิดขึ้นในโปรไฟล์ความปลอดภัย เช่น ไม่มีความอ่อนแรงของแขนขาส่วนล่างในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย ION582
Goldman Sachs เตือนว่าการเปรียบเทียบโดยตรงมีข้อจํากัดเนื่องจากลักษณะพื้นฐานที่แตกต่างกันของประชากรผู้ป่วย เช่น การศึกษาระยะที่ 3 ของ RARE รวมถึงผู้ป่วยที่มีจีโนไทป์การลบเท่านั้น
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Ionis Pharmaceuticals มีความก้าวหน้าอย่างมากในการทดลองทางคลินิกและได้รับคะแนนจากนักวิเคราะห์ในเชิงบวก Ionis รายงานผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจจากการศึกษา ION582 ซึ่งเป็นการรักษาที่มีศักยภาพสําหรับกลุ่มอาการแองเจิลแมน ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงการสื่อสาร ความรู้ความเข้าใจ และการทํางานของมอเตอร์ใน 97% ของผู้ป่วย บริษัทวางแผนที่จะเริ่มการศึกษาระยะที่ 3 สําหรับ ION582 ในปี 2025
Ionis ยังประกาศด้วยว่า FDA ได้ยอมรับการทบทวนลําดับความสําคัญในการขอใช้ยาใหม่สําหรับ olezarsen ซึ่งเป็นการรักษาที่มีศักยภาพสําหรับกลุ่มอาการ chylomicronemia ในครอบครัว บริษัทยังได้เสร็จสิ้นการลงทะเบียนสําหรับการทดลองระยะที่ 3 สามครั้งเพื่อประเมินโอเลซาร์เซนในภาวะไตรกลีเซอไรด์ในเลือดสูงอย่างรุนแรง
นอกจากนี้ Ionis ยังได้รับข้อตกลงใบอนุญาตกับ Otsuka Pharmaceutical โดยให้สิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวในการจําหน่ายยาวิจัย donidalorsen ในภูมิภาคเอเชียแปซิฟิกและยุโรป โดยรอการอนุมัติจากหน่วยงานกํากับดูแล
นักวิเคราะห์ได้แสดงความมั่นใจในโอกาสของ Ionis โดย Jefferies ได้อัปเกรดหุ้นของบริษัทจาก Underperform เป็น Buy โดยพิจารณาจากโอกาสในการเติบโตที่อาจเกิดขึ้น โดยเฉพาะอย่างยิ่งกับการรักษา Eplontersen Bernstein SocGen Group ยังอัปเกรดหุ้น Ionis จาก Underperform เป็น Market Perform
การพัฒนาล่าสุดเหล่านี้ให้ข้อมูลเชิงลึกเกี่ยวกับความคืบหน้าและศักยภาพอย่างต่อเนื่องของ Ionis Pharmaceuticals ในภาคเทคโนโลยีชีวภาพ
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
หลังจากการวิเคราะห์ล่าสุดโดย Goldman Sachs เกี่ยวกับ Ionis Pharmaceuticals (NASDAQ:IONS) จําเป็นต้องพิจารณาตัวชี้วัดทางการเงินเพิ่มเติมและข้อมูลประสิทธิภาพของตลาด ปัจจุบัน Ionis Pharmaceuticals มีมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาด 7.35 พันล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนถึงการประเมินมูลค่าของนักลงทุนของบริษัท
แม้จะมีผลการทดลองในเชิงบวก แต่นักวิเคราะห์ได้แสดงความกังวลเกี่ยวกับยอดขายที่คาดการณ์ว่าลดลงในปีปัจจุบัน ซึ่งอาจส่งผลกระทบต่อแหล่งรายได้ในอนาคต นอกจากนี้ อัตรากําไรขั้นต้นของบริษัทอยู่ที่ -19.02% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 ซึ่งเน้นย้ําถึงความท้าทายในการทํากําไร
เคล็ดลับ InvestingPro เน้นย้ําว่านักวิเคราะห์ได้ปรับผลประกอบการขึ้นในช่วงเวลาที่จะมาถึง ซึ่งบ่งชี้ถึงการเปลี่ยนแปลงความคาดหวังที่อาจเกิดขึ้นหลังจากผลการทดลองล่าสุด อย่างไรก็ตาม บริษัทไม่คาดว่าจะทํากําไรได้ในปีนี้ และดําเนินงานด้วยอัตราส่วนราคาต่อบัญชี 24.54 ซึ่งบ่งชี้ถึงการประเมินมูลค่าระดับพรีเมียมเมื่อเทียบกับมูลค่าทางบัญชี
ในแง่บวก Ionis ได้แสดงให้เห็นถึงผลตอบแทนที่แข็งแกร่งในช่วงเดือนที่ผ่านมาและสามเดือน โดยราคาผลตอบแทนรวมอยู่ที่ 14.32% และ 16.44% ตามลําดับ ซึ่งอาจทําให้นักลงทุนที่มองหาการเติบโตในระยะสั้นน่าสนใจ
สําหรับผู้อ่านที่ต้องการการวิเคราะห์เชิงลึก มีเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติม ซึ่งให้มุมมองที่ครอบคลุมเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและผลการดําเนินงานของตลาดของ Ionis Pharmaceuticals หากต้องการเข้าถึงข้อมูลเชิงลึกเหล่านี้ ให้พิจารณาใช้รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดสูงสุด 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro รายปีและรายปีหรือรายปักษ์ที่ InvestingPro
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน