บอสตัน - Entrada Therapeutics, Inc. (NASDAQ: TRDA) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ ประกาศในวันนี้ว่าการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1 สําหรับการรักษากล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne ENTR-601-44 แสดงผลลัพธ์เบื้องต้นที่เป็นบวก การทดลองซึ่งทดสอบความปลอดภัยและเภสัชจลนศาสตร์ของยาเกี่ยวข้องกับอาสาสมัครชายที่มีสุขภาพดี 32 คนและรายงานว่าไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงหรือเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับยา
วัตถุประสงค์หลักของการศึกษาคือเพื่อประเมินความปลอดภัยและความทนทานของ ENTR-601-44 เพียงครั้งเดียว ผลการวิจัยชี้ให้เห็นถึงความเข้มข้นของพลาสมาและกล้ามเนื้ออย่างมีนัยสําคัญของยาและการข้าม exon ซึ่งเป็นสิ่งจําเป็นสําหรับการฟื้นฟูศักยภาพของการผลิตโปรตีน dystrophin ที่ใช้งานได้ กลุ่มขนาดยาสูงสุด 6 มก./กก. แสดงให้เห็นถึงความเข้มข้นของกล้ามเนื้อและการข้าม exon ในระดับที่มีนัยสําคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุมยาหลอก
Dipal Doshi ซีอีโอของ Entrada กล่าวว่าการค้นพบนี้ถือเป็นก้าวสําคัญในการระบุขนาดยาเริ่มต้นสําหรับการทดลองผู้ป่วยที่กําลังจะมาถึง บริษัทวางแผนที่จะยื่นเอกสารด้านกฎระเบียบในไตรมาสที่ 4 ปี 2024 เพื่อเริ่มการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ทั่วโลกสําหรับ ENTR-601-44 และผู้สมัครรายอื่นคือ ENTR-601-45 ผู้สมัครคนที่สาม ENTR-601-50 มีกําหนดสําหรับการทดลองระยะที่ 2 ในปี 2025
ENTR-601-44 เป็นส่วนหนึ่งของแฟรนไชส์โรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne ของ Entrada และใช้เทคโนโลยี Endosomal Escape Vehicle (EEV™) ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของบริษัทเพื่อส่งโอลิโกนิวคลีโอไทด์เพื่อการรักษาเข้าสู่เซลล์ การรักษามุ่งเป้าไปที่โรคกล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne ซึ่งเป็นภาวะทางพันธุกรรมที่โดดเด่นด้วยความเสื่อมของกล้ามเนื้อและความอ่อนแอเนื่องจากการผลิตโปรตีน dystrophin ไม่เพียงพอ
Entrada Therapeutics มุ่งเน้นไปที่การพัฒนาการรักษาโรคทางระบบประสาทและกล้ามเนื้อตาการเผาผลาญและภูมิคุ้มกันโดยทําให้สามารถส่งมอบการบําบัดที่หลากหลายไปยังอวัยวะและเนื้อเยื่อ การรักษาด้วย EEV ของ บริษัท ได้รับการออกแบบมาเพื่อปรับปรุงดัชนีการรักษาของการรักษาเหล่านี้
ข่าวนี้อ้างอิงจากคําแถลงข่าวประชาสัมพันธ์และเกิดขึ้นก่อนการนําเสนอในการประชุมประจําปีครั้งที่ 29 ของ World Muscle Society ซึ่งมีกําหนดจัดขึ้นระหว่างวันที่ 8-12 ตุลาคม 2024 ที่กรุงปราก ประเทศเช็กเกีย ข้อมูลเชิงบวกจากการทดลองถูกมองว่าเป็นการรักษาที่อาจเปลี่ยนแปลงได้สําหรับโรคกล้ามเนื้อเสื่อมของ Duchenne โดยเฉพาะอย่างยิ่งสําหรับผู้ป่วยที่ exon 44 ข้าม amenable ซึ่งเป็นกลุ่มที่ปัจจุบันขาดการรักษาแบบ exon skip
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในแง่ของผลการทดลองทางคลินิกที่มีแนวโน้มของ Entrada Therapeutics (NASDAQ: TRDA) สําหรับการรักษากล้ามเนื้อเสื่อม Duchenne, ENTR-601-44 จึงคุ้มค่าที่จะดูสุขภาพทางการเงินและประสิทธิภาพทางการตลาดของบริษัท ด้วยมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาด 471.53 ล้านดอลลาร์และอัตราส่วน P/E อยู่ที่ 24.25 Entrada ดูเหมือนจะมีมูลค่าโดยตลาดในระดับพรีเมี่ยมเมื่อเทียบกับศักยภาพในการสร้างรายได้ระยะสั้น
เคล็ดลับ InvestingPro เน้นย้ําว่า Entrada ถือเงินสดมากกว่าหนี้ในงบดุล ซึ่งเป็นสัญญาณเชิงบวกสําหรับนักลงทุนที่เกี่ยวข้องกับเสถียรภาพทางการเงินของบริษัท โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อก้าวไปสู่การทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 ที่ใช้เงินทุนมากขึ้น นอกจากนี้ นักวิเคราะห์ 2 คนได้ปรับเพิ่มผลประกอบการของพวกเขาสําหรับช่วงเวลาที่กําลังจะมาถึง ซึ่งบ่งชี้ถึงความเชื่อมั่นเชิงบวกต่อแนวโน้มทางการเงินของบริษัท
จากมุมมองการเติบโต รายได้ของ Entrada เพิ่มขึ้นอย่างน่าประทับใจ โดยมีอัตราการเติบโต 544.79% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 สิ่งนี้ชี้ให้เห็นว่าบริษัทกําลังขยายฐานรายได้อย่างรวดเร็ว ซึ่งอาจเป็นผลมาจากเทคโนโลยี EEV™ ที่เป็นนวัตกรรมใหม่และศักยภาพในการรักษาโรคต่างๆ นอกเหนือจากโรคกล้ามเนื้อเสื่อมของ Duchenne
สําหรับนักลงทุนที่กําลังมองหาการวิเคราะห์เชิงลึกเพิ่มเติมและ เคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติม มีเคล็ดลับอีก 9 ข้อในหน้า Entrada Therapeutics ที่ InvestingPro ใช้รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดเพิ่มเติม 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro และ Pro+ รายปีหรือรายปักษ์ ซึ่งนําเสนอภาพรวมที่ครอบคลุมมากขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและการตลาดของ Entrada
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน