Nurix Therapeutics ในงาน Wells Fargo: ท่อยาและแรงผลักดันจากดีล

วันอังคารที่ 8 ก.ย. 2026 — Nurix Therapeutics (NRIX) ใช้เวที Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference เพื่อนําเสนอกลยุทธ์ที่ครอบคลุมซึ่งสร้างขึ้นบนพื้นฐานของการย่อยสลายโปรตีนแบบมุ่งเป้า โดยยาตัวนําอย่าง bexobrutideg กําลังเข้าใกล้การทดสอบในระยะปลายสําหรับมะเร็งเลือด และการศึกษาในระยะเริ่มต้นสําหรับโรคภูมิคุ้มกัน ฝ่ายบริหารเน้นย้ําถึงข้อมูลทางคลินิกที่แข็งแกร่งและความร่วมมือสําคัญกับ Roche พร้อมยอมรับว่าความสําเร็จในอนาคตจะขึ้นอยู่กับการพิสูจน์ความปลอดภัย ความจําเพาะ และการให้ยาในทางปฏิบัติในตลาดที่มีการแข่งขันสูง

ประเด็นสําคัญ

• Nurix รายงานว่า bexobrutideg มีอัตราการตอบสนอง 83% และอัตรารอดชีพโดยไม่มีการดําเนินของโรคเฉลี่ย 22.1 เดือน ในผู้ป่วยมะเร็งเม็ดเลือดขาวเรื้อรังชนิด CLL ที่ดื้อยาอย่างหนัก
• บริษัทกําลังเตรียมการสําหรับการศึกษาระยะที่ III ใน CLL พร้อมกับการศึกษาในโรคลมพิษเรื้อรังแบบ spontaneous (CSU) และโรคปลอกประสาทเสื่อมแข็ง (MS)
• ความร่วมมือกับ Roche ที่ประกาศในเดือน มิ.ย. 2024 รวมถึงเงินล่วงหน้า 700 ล้านดอลลาร์ และการชําระเงินตามเป้าหมายรวมสูงถึง 2.3 พันล้านดอลลาร์
• Nurix ระบุว่าแนวทางการย่อยสลายโปรตีนอาจมีข้อได้เปรียบด้านความปลอดภัยและความจําเพาะเหนือยายับยั้ง BTK และคู่แข่งอื่น ๆ
• บริษัทยังคงขยายตัวผ่านความร่วมมือกับ Roche, Sanofi, Gilead และ Pfizer พร้อมกับการพัฒนาท่อยาภายในของตนเอง

กลยุทธ์และภาพรวมของบริษัท

Jason Kantor ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายธุรกิจของ Nurix อธิบายว่าบริษัทเป็นกลุ่มบริษัทยาชีวภาพหลายผลิตภัณฑ์ที่มุ่งเน้นการย่อยสลายโปรตีนแบบมุ่งเป้าในด้านมะเร็งวิทยาและภูมิคุ้มกันวิทยา โดยระบุว่ายาตัวนําอย่าง bexobrutideg เป็นตัวย่อยสลาย BTK ที่มุ่งเป้าไปยังจุดส่งสัญญาณหลักใน B cells และเซลล์ภูมิคุ้มกันอื่น ๆ

• Nurix ระบุว่าได้นํายา 6 ตัวเข้าสู่การพัฒนาทางคลินิกนับตั้งแต่การเสนอขายหุ้นต่อสาธารณะครั้งแรก (IPO) ในปี 2020
• Two ในจํานวนนั้น ได้แก่ STAT6 และ IRAK4 เข้าสู่การทดลองทางคลินิกในช่วงสองปีที่ผ่านมา
• บริษัทระบุว่ามุ่งเน้นหลักในด้านมะเร็งวิทยาและภูมิคุ้มกันวิทยา แต่ยังพัฒนาโปรแกรมภายในในด้านอื่น ๆ ด้วย
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแพลตฟอร์มได้รับการออกแบบเพื่อค้นหาเป้าหมายที่มีมูลค่าสูงทั่วทั้ง proteome ไม่ใช่เฉพาะเป้าหมายที่ได้รับการพิสูจน์แล้วเท่านั้น

Kantor กล่าวว่าเป้าหมายของบริษัทคือการสร้างมูลค่าผ่านทั้งโปรแกรมที่เป็นพันธมิตรและสินทรัพย์ที่เป็นเจ้าของทั้งหมด พร้อมเสริมว่าดีลกับ Roche และความร่วมมืออื่น ๆ ช่วยสนับสนุนการพัฒนาโดยไม่ทําให้ผู้ถือหุ้นถูก dilute มากเกินไป

ผลประกอบการทางการเงินและโครงสร้างความร่วมมือ

Nurix ไม่ได้รายงานผลประกอบการรายไตรมาสในการประชุม แต่ได้ให้ข้อมูลอัปเดตทางการเงินและดีลหลายประการที่สะท้อนแนวโน้มการระดมทุนในระยะใกล้

• Roche จ่ายเงินล่วงหน้า 700 ล้านดอลลาร์ในดีลเดือน มิ.ย. 2024
• มูลค่ารวมที่เป็นไปได้ของความร่วมมือคือ 2.3 พันล้านดอลลาร์ รวมถึงการชําระเงินตามเป้าหมาย
• ต้นทุนการพัฒนาแบ่งในสัดส่วน 40/60 ระหว่าง Nurix และ Roche
• กําไรในสหรัฐฯ จะแบ่งกัน 50/50
• นอกสหรัฐฯ ข้อตกลงเป็นแบบค่าลิขสิทธิ์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าธุรกรรมกับ Roche เป็นดีลการย่อยสลายโปรตีนชิ้นเดียวที่ใหญ่ที่สุดจนถึงปัจจุบัน
• ความร่วมมือรวมถึงการมีตัวแทนเท่าเทียมกันในคณะกรรมการกํากับดูแลร่วม
• หาก Nurix เลือกเข้าร่วมการพัฒนา STAT6 ร่วมกัน จะไม่ต้องชําระเงินชดเชย

Nurix ยังชี้ให้เห็นถึงโอกาสทางการค้าขนาดใหญ่ในโรคที่เกี่ยวข้องกับ BTK โดยฝ่ายบริหารระบุว่าตลาดยายับยั้ง BTK มีมูลค่าประมาณ 13,000 ล้านดอลลาร์ต่อปี และกําลังเติบโตในอัตราประมาณ 15% ต่อปี

อัปเดตการดําเนินงานของ bexobrutideg

การอภิปรายส่วนใหญ่มุ่งเน้นไปที่ bexobrutideg ซึ่ง Nurix กําลังพัฒนาทั้งในด้านมะเร็งและโรคภูมิคุ้มกัน บริษัทระบุว่ายาตัวนี้กําลังเข้าใกล้ระยะที่ III ใน CLL และยังอยู่ระหว่างการทดสอบในรูปแบบยาและการรวมยาใหม่

• ในผู้ป่วย CLL ที่ดื้อยาอย่างหนัก bexobrutideg แสดงอัตราการตอบสนอง 83%
• อัตรารอดชีพโดยไม่มีการดําเนินของโรคเฉลี่ยอยู่ที่ 22.1 เดือน
• ในผู้ป่วยที่ยังไม่เคยได้รับยายับยั้ง BTK ในระยะก่อนหน้า อัตราการตอบสนองสูงกว่า 90%
• Nurix ระบุว่ากําลังอยู่บนจุดเปลี่ยนสู่การพัฒนาระยะที่ III ใน CLL
• มีการวางแผนการศึกษาระยะที่ III แบบสุ่มเปรียบเทียบกับ pirtobrutinib ซึ่งฝ่ายบริหารอธิบายว่าเป็นมาตรฐานปัจจุบันในการรักษาแนวที่สอง
• การศึกษาการรวมยาระยะที่ I-B/II กับ venetoclax กําลังเริ่มต้นเพื่อสํารวจการรักษาแบบระยะเวลาคงที่
• มีการวางแผนขยายไปสู่ Waldenstrom macroglobulinemia และ mantle cell lymphoma ด้วย

ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายของบริษัทใน CLL ไม่ใช่แค่แสดงการตอบสนอง แต่ยังต้องพิสูจน์ความคงทนและความลึกของประโยชน์ด้วย Kantor กล่าวว่าบริษัทต้องการ "พิสูจน์ประสิทธิผล" และ "พิสูจน์ความคงทนระยะยาว" ก่อนที่จะก้าวต่อไป

Nurix ยังระบุว่าการศึกษาในอาสาสมัครสุขภาพดีแบบ single-ascending-dose และ multiple-ascending-dose กําลังดําเนินอยู่กับรูปแบบยาเม็ดใหม่ โดยคาดว่าจะได้รับข้อมูลจากการศึกษาดังกล่าวในปีนี้ พร้อมกับการยื่นขอ IND (Investigational New Drug) สําหรับ CSU และ MS โดย CSU จะดําเนินการก่อน ตามด้วย MS

กลยุทธ์ด้านภูมิคุ้มกันวิทยา: CSU และ MS

Nurix ใช้เวลาอย่างมากในการอธิบายว่าเหตุใดจึงเชื่อว่า bexobrutideg อาจได้ผลในโรคภูมิคุ้มกัน บริษัทระบุว่ากลไกเร่งปฏิกิริยาของยาอาจช่วยให้ใช้ขนาดยาที่ต่ํากว่าในภูมิคุ้มกันวิทยาเมื่อเทียบกับมะเร็งวิทยา เนื่องจากข้อบ่งชี้ด้านภูมิคุ้มกันอาจต้องการความครอบคลุมของเนื้อเยื่อมากกว่าความครอบคลุมของการกลายพันธุ์ในวงกว้าง

• สําหรับ CSU Nurix ระบุว่าเกณฑ์มาตรฐานคือ remibrutinib ซึ่งได้ตั้งมาตรฐานประสิทธิผลไว้สูง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการรับประทานยาวันละครั้งอาจเป็นข้อได้เปรียบเมื่อเทียบกับการให้ยาวันละสองครั้ง
• บริษัทเชื่อว่าตัวย่อยสลายอาจให้การยับยั้งที่ลึกกว่าตัวยับยั้งเนื่องจากกลไก scaffolding
• สําหรับ MS Nurix ระบุว่าความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองที่ใหญ่ที่สุดคือการชะลอการดําเนินของความพิการ
• บริษัทระบุว่าแนวทางของตนควรมีความเกี่ยวข้องกับ MS ทุกรูปแบบ
• Nurix ไม่ได้มุ่งทําการศึกษาพิสูจน์แนวคิดอย่างรวดเร็วใน MS แต่ต้องการการทดลองที่สามารถรองรับการขึ้นทะเบียนในภายหลัง
• การศึกษา MS ที่วางแผนไว้จะรวมถึง MRI และจุดสิ้นสุดทางคลินิก เช่น อัตราการกําเริบและการดําเนินของความพิการ

ฝ่ายบริหารยังระบุว่าไม่พบสัญญาณความเป็นพิษต่อตับ ซึ่งอธิบายว่าเป็นข้อกังวลสําหรับยายับยั้ง BTK หลายตัว โดยบริษัทอ้างว่าเป็นผลมาจากความจําเพาะของยา

Kantor กล่าวว่าโมเลกุลยาเพียงโมเลกุลเดียวสามารถย่อยสลายโปรตีน BTK ได้ 10,000 ตัวต่อชั่วโมง ซึ่งเป็นกลไกที่เขาเปรียบเทียบกับการยับยั้งแบบหนึ่งต่อหนึ่งแบบดั้งเดิม พร้อมระบุว่าสิ่งนี้ควรช่วยให้ความเข้มข้นในพลาสมาที่ต่ํามากสามารถทํางานได้ในเนื้อเยื่อที่เหมาะสม เช่น ผิวหนังสําหรับ CSU และระบบประสาทส่วนกลางสําหรับ MS

ท่อยาจากความร่วมมือ: Sanofi, Gilead และอื่น ๆ

นอกเหนือจาก Roche Nurix ยังเน้นย้ําถึงความร่วมมือหลายรายการที่อาจนําโปรแกรมเพิ่มเติมเข้าสู่การทดลองทางคลินิกและสร้างมูลค่าทางเลือกในอนาคต

• ตัวย่อยสลาย STAT6 กับ Sanofi อยู่ในระยะที่ I แล้ว
• Nurix อธิบายโมเลกุล STAT6 ว่ามีระดับ sub-nanomolar และ "น่าจะเป็นตัวย่อยสลายที่จําเพาะที่สุด" ที่บริษัทเคยสร้างขึ้น
• การศึกษา STAT6 เป็นการทดลองในอาสาสมัครสุขภาพดีแบบ single-ascending-dose และ multiple-ascending-dose พร้อมกลุ่มผู้ป่วย
• Nurix จ่าย 0 ดอลลาร์ในระหว่างการทดลองจนกว่าจะตัดสินใจว่าจะใช้สิทธิ์หรือไม่
• บริษัทสามารถเลือกการพัฒนาร่วมและการส่งเสริมร่วมแบบ 50/50 พร้อมการแบ่งปันกําไรในสหรัฐฯ
• ตัวย่อยสลาย IRAK4 กับ Gilead กําลังเข้าสู่การพัฒนาทางคลินิก
• Nurix ระบุว่าดีลกับ Gilead รวมถึงตัวเลือกโปรแกรมสองรายการสําหรับการแบ่งปันกําไรจากการส่งเสริมร่วม 50/50
• บริษัทยังอ้างถึงความร่วมมือ DAC กับ Seagen ซึ่งปัจจุบันเป็นส่วนหนึ่งของ Pfizer พร้อมตัวเลือกสําหรับสองโปรแกรม

ฝ่ายบริหารระบุว่ารูปแบบความร่วมมือให้ Nurix เข้าถึงทุนและความเชี่ยวชาญภายนอก ในขณะที่รักษาโอกาสในโปรแกรมที่เลือกไว้ พร้อมระบุด้วยว่าบริษัทไม่ได้จํากัดตัวเองอยู่กับเป้าหมายที่ลดความเสี่ยงแล้ว แม้ว่า BTK จะเป็นจุดสนใจงบดั้งเดิม

ท่อยานอกเหนือจาก bexobrutideg

Nurix ระบุว่าท่อยาภายในยังคงดําเนินการอยู่และรวมถึงโปรแกรมในระยะเริ่มต้นหลายรายการ

• ตัวย่อยสลาย BRAF แบบ pan-mutant ที่ไม่กระทบ wild-type อยู่ในขั้นตอนก่อนคลินิก
• ฝ่ายบริหารระบุว่าอาจมีศักยภาพที่ดีที่สุดในกลุ่มสําหรับมะเร็งปอด มะเร็งผิวหนัง และมะเร็งลําไส้ใหญ่
• NX-1607 ซึ่งเป็นตัวยับยั้ง Cbl-b กําหนดการตัดสินใจดําเนินต่อหรือหยุดภายใน 12 ถึง 18 เดือน
• Tolebrutinib ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเป็นตัวย่อยสลาย BTK IKZF คู่ ก็เผชิญกับการตัดสินใจดําเนินต่อหรือหยุดในช่วงเวลาเดียวกัน
• Nurix ระบุว่ามีโปรแกรมภูมิคุ้มกันวิทยาที่ยังไม่เปิดเผยอยู่ในขั้นตอนก่อนคลินิกระยะปลาย

Kantor กล่าวว่าเป้าหมายระยะยาวของบริษัทคือการสร้างโปรแกรมที่มียอดขายหลายพันล้านดอลลาร์หลายรายการในด้านมะเร็งวิทยาและภูมิคุ้มกันวิทยา โดยได้รับการสนับสนุนจากทุนที่ไม่ทําให้เกิดการ dilute จากความร่วมมือ

ภูมิทัศน์การแข่งขัน

Nurix เปรียบเทียบโปรแกรมของตนกับคู่แข่งหลายราย โดยเฉพาะใน BTK และ STAT6

• ใน BTK บริษัทระบุว่ายารุ่นแรกรวมถึง ibrutinib ตามด้วย acalabrutinib และ zanubrutinib จากนั้นเป็น pirtobrutinib แบบ non-covalent
• Nurix ระบุว่า bexobrutideg และ BGB-16673 ของ BeiGene ต่างแสดงประสิทธิผลในช่วง 80% ใน CLL
• ฝ่ายบริหารระบุว่าความแตกต่างหลักควรอยู่ที่ความปลอดภัยและความจําเพาะ
• ในภูมิคุ้มกันวิทยา บริษัทระบุว่า remibrutinib กําหนดมาตรฐานประสิทธิผลใน CSU
• สําหรับ STAT6 Nurix ระบุว่าการย่อยสลายอาจดีกว่าการยับยั้งเนื่องจากปัจจัยการถอดรหัสยากที่จะใช้ยายับยั้ง
• ฝ่ายบริหารระบุว่ายาชนิดรับประทานที่ปลอดภัยและมีประสิทธิผลอาจขยายตลาดแทนที่จะแทนที่ Dupixent เพียงอย่างเดียว

Kantor กล่าวว่าโอกาสที่ใหญ่ที่สุดไม่ใช่การแทนที่ Dupixent แต่เป็นการเข้าถึงผู้ป่วยที่รอการรักษาเป็นเวลานานหรือไม่เคยได้รับยาชีวภาพเลย พร้อมระบุว่าแม้แต่ผลิตภัณฑ์ที่มีประสิทธิผล 70% ถึง 80% ของ Dupixent ก็อาจประสบความสําเร็จได้หากเป็นยาชนิดรับประทานและปลอดภัย

แนวโน้มในอนาคตและเป้าหมายสําคัญ

Nurix วางแผนตารางการอ่านข้อมูลและแผนการยื่นเอกสารที่ยุ่งวุ่นวายในหลายไตรมาสข้างหน้า

• ในช่วงปลายปี 2024 บริษัทคาดว่าจะได้รับข้อมูลจากการศึกษายาเม็ดในอาสาสมัครสุขภาพดี
• มีแผนยื่น IND สําหรับ CSU และ MS
• คาดว่าจะมีการอัปเดตทางคลินิกในการประชุม American Society of Hematology ในเดือน ธ.ค. และในการประชุม European Hematology Association ในเดือน มิ.ย.
• การศึกษาการรวมยากับ venetoclax ใน CLL กําลังเริ่มต้น Now
• การรับสมัครผู้ป่วยยังคงดําเนินต่อในกลุ่ม CLL ระยะก่อนหน้า
• ในปี 2025 Nurix คาดว่าจะมีการตัดสินใจเกี่ยวกับตัวเลือก IRAK4
• คาดว่าจะมีการตัดสินใจดําเนินต่อหรือหยุดสําหรับ NX-1607 และ tolebrutinib ภายใน 12 ถึง 18 เดือน
• บริษัทระบุว่าข้อมูลระยะที่ II สําหรับ CSU และ MS เป็นส่วนหนึ่งของแผนระยะกลาง

ฝ่ายบริหารระบุว่าจังหวะการพัฒนามีความทะเยอทะยาน โดยมีการศึกษาคู่ขนานหลายรายการในด้านมะเร็งวิทยาและภูมิคุ้มกันวิทยา พร้อมระบุด้วยว่าการขยายตัวในอนา

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน