ฟอสเตอร์ซิตี้ แคลิฟอร์เนีย - ในการพัฒนาที่สําคัญสําหรับผู้ป่วยที่เป็นโรคน้ําดีอักเสบปฐมภูมิ (PBC) สํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้มอบ Breakthrough Therapy Designation ให้กับ volixibat ของ Mirum เภสัชกรรม การประกาศนี้เป็นไปตามการวิเคราะห์ระหว่างกาลในเชิงบวกจากการศึกษา VANTAGE ระยะที่ 2b ซึ่งแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงอย่างมีนัยสําคัญทางสถิติในอาการคันในน้ําดีซึ่งเป็นอาการของ PBC เมื่อเทียบกับยาหลอก
การกําหนดนี้มีจุดมุ่งหมายเพื่อเร่งการพัฒนาและทบทวนยาสําหรับสภาวะที่ร้ายแรงหรือคุกคามถึงชีวิตเมื่อหลักฐานทางคลินิกเบื้องต้นชี้ให้เห็นถึงการปรับปรุงการรักษาที่มีอยู่อย่างมาก Volixibat ซึ่งเป็นยารับประทานที่เลือกยับยั้งตัวขนส่งกรดน้ําดีในลําไส้ใหญ่ (IBAT) ได้รับการออกแบบมาเพื่อลดกรดน้ําดีในระบบโดยป้องกันการหมุนเวียน นี่อาจแสดงถึงแนวทางการรักษาแบบใหม่สําหรับโรคน้ําดีในผู้ใหญ่
ผลลัพธ์ระหว่างกาลจากการศึกษา VANTAGE ซึ่งเผยแพร่ในเดือนมิถุนายนแสดงให้เห็นว่าไม่เพียง แต่อาการคันดีขึ้น แต่ยังช่วยลดกรดน้ําดีในซีรัมและการปรับปรุงความเหนื่อยล้าในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยยา การศึกษารายงานว่าไม่มีข้อกังวลด้านความปลอดภัยใหม่ โดยอาการท้องร่วงเป็นเภสัชกรรมที่ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดเนื่องจากความรุนแรงเล็กน้อยถึงปานกลาง
Mirum Pharmaceuticals บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่มุ่งเน้นไปที่โรคหายาก มียาที่ได้รับการอนุมัติสามชนิด ได้แก่ LIVMARLI สําหรับการรักษาอาการคันในถุงน้ําดีในกลุ่มอาการ Alagille และผู้ป่วย PFIC, CHOLBAM สําหรับความผิดปกติของการสังเคราะห์กรดน้ําดีบางชนิดและความผิดปกติของ peroxisomal และ CHENODAL สําหรับ cephalebrotendinous xanthomatosis
ท่อส่งของ บริษัท มีคุณสมบัติ volixibat ซึ่งอยู่ระหว่างการประเมินสําหรับภาวะน้ําตาลทรายอักเสบปฐมภูมิในการศึกษา VISTAS ระยะที่ 2 นอกจากนี้ Mirum ยังมีส่วนร่วมในการศึกษาระยะที่ 3 EXPAND เพื่อสํารวจศักยภาพของ LIVMARLI เพิ่มเติมในการตั้งค่าอาการคันในน้ําดีเพิ่มเติม
ผลลัพธ์ทั้งหมดของการศึกษา VANTAGE เภสัชกรรมคาดว่าจะเกิดขึ้นหลังจากเสร็จสิ้นการลงทะเบียนในปี 2026 การประกาศนี้อ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Mirum Pharmaceuticals
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Mirum Pharmaceuticals มีความก้าวหน้าอย่างมากในการนําเสนอผลิตภัณฑ์ สํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้อนุมัติข้อบ่งชี้เพิ่มเติมสําหรับยาของบริษัท LIVMARLI® (maralixibat) การขยายฉลากนี้อนุญาตให้รักษาเภสัชกรรมน้ําดีที่มีภาวะน้ําดีในตับแบบก้าวหน้า (PFIC) อายุ 12 เดือนขึ้นไป ตามผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจของการศึกษาระยะที่ 3 ในเดือนมีนาคม
นอกจากนี้ Mirum Pharmaceuticals ยังรายงานผลการดําเนินงานทางการเงินที่แข็งแกร่งโดยมีรายได้จากผลิตภัณฑ์สุทธิรวมสูงถึง 69 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสแรกของปี 2024 โดย LIVMARLI มีส่วนสนับสนุน 43 ล้านดอลลาร์ การคาดการณ์รายได้ของบริษัทสําหรับปี 2024 อยู่ที่คาดการณ์ เภสัชกรรม 310 ล้านดอลลาร์และ 320 ล้านดอลลาร์ บริษัทวิเคราะห์ JMP Securities, Stifel และ H.C. Wainwright ได้แสดงความมั่นใจในผลการดําเนินงานของบริษัท โดย JMP Securities ประเมินรายได้ 316 ล้านดอลลาร์
ในการพัฒนาล่าสุด Mirum Pharmaceuticals ได้รับ ยุโรปเภสัชกรรม สําหรับ LIVMARLI สําหรับผู้ป่วย PFIC ที่มีอายุมากกว่า เภสัชกรรม ซึ่งคาดว่าจะขยายฉลากของยาในสหรัฐอเมริกา นอกจากนี้ บริษัทยังได้ยื่นใบสมัครยาใหม่เพิ่มเติมสําหรับสูตร LIVMARLI ที่มีความเข้มข้นสูงขึ้น โดยกําหนดเป้าหมายการใช้งานสําหรับผู้ป่วยอายุน้อย การพัฒนาเหล่านี้เน้นย้ําถึงความมุ่งมั่นของ Mirum Pharmaceuticals ในการพัฒนาการรักษาโรคหายาก
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
การกําหนด FDA Breakthrough Therapy Designation ล่าสุดของ Mirum Pharmaceuticals สําหรับ volixibat สอดคล้องกับวิถีการเติบโตของรายได้ที่แข็งแกร่งของบริษัท จากข้อมูลของ InvestingPro รายได้ของ Mirum เติบโตอย่างน่าประทับใจ 128.34% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2023 โดยมีการเติบโตของรายได้รายไตรมาสที่ 107.68% ในไตรมาสที่ 2 ปี 2023 การเติบโตที่แข็งแกร่งนี้สะท้อนให้เห็นถึงความสําเร็จของบริษัทในการนํานวัตกรรมการรักษาโรคหายากออกสู่ตลาด
แม้จะมีข่าวเชิงบวกและการเติบโตของรายได้ที่แข็งแกร่ง แต่ InvestingPro Tips เน้นย้ําว่า Mirum ไม่ได้ทํากําไรในปัจจุบัน โดยมีรายได้จากการดําเนินงานติดลบ 108.43 ล้านดอลลาร์ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา นี่ไม่ใช่เรื่องแปลกสําหรับ บริษัท ชีวเภสัชภัณฑ์ที่ลงทุนอย่างมากในการวิจัยและพัฒนา อย่างไรก็ตาม สินทรัพย์สภาพคล่องของบริษัทเกินภาระผูกพันระยะสั้น ซึ่งบ่งชี้ถึงตําแหน่งของ เภสัชกรรม เพื่อสนับสนุนการทดลองทางคลินิกที่กําลังดําเนินอยู่และศักยภาพในเชิงพาณิชย์ของ volixibat
ตลาดดูเหมือนจะตระหนักถึงศักยภาพของ Mirum ซึ่งเห็นได้จากการเพิ่มขึ้นของราคา 47.68% ในช่วงหกเดือนที่ผ่านมา สิ่งนี้สอดคล้องกับความคืบหน้าของไปป์ไลน์ของบริษัทและเหตุการณ์สําคัญด้านกฎระเบียบล่าสุด สําหรับนักลงทุนที่ต้องการการวิเคราะห์ที่ครอบคลุมมากขึ้น InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม 8 ข้อสําหรับ Mirum Pharmaceuticals ซึ่งให้ข้อมูลเชิงลึกที่ลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับสถานะทางการเงินและสถานะทางการตลาดของบริษัท
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน