Investing.com -- Novartis AG รายงานว่าการศึกษาขั้นสูงแสดงให้เห็นว่ายาทดลองใหม่ของพวกเขาช่วยปรับปรุงการทํางานของมอเตอร์ในเด็กที่ทุกข์ทรมานจากกล้ามเนื้อไขสันหลังฝ่อ เด็กที่เกี่ยวข้องกับการศึกษามีสายพันธุ์ของโรคที่เรียกว่าประเภท 2 อายุอย่างน้อยสองขวบสามารถนั่งได้โดยไม่ได้รับความช่วยเหลือ แต่ไม่เคยเดินอย่างอิสระ
หุ้น Novartis มีการเปลี่ยนแปลงเพียงเล็กน้อยในการซื้อขายช่วงต้นของซูริก ในปีที่ผ่านมา หุ้นเพิ่มขึ้น 4.4%
การรักษาแบบใหม่นี้ใช้สารออกฤทธิ์ร่วมกับยีนบําบัด Zolgensma ของ Novartis ซึ่งเปิดตัวเมื่อห้าปีที่แล้วเพื่อรักษาทารกที่มีกล้ามเนื้อกระดูกสันหลังฝ่อ อย่างไรก็ตาม ยาใหม่จะบริหารแตกต่างกันและมุ่งเป้าไปที่เด็กโต
Zolgensma เมื่อเปิดตัวมีราคาอยู่ที่ 2.1 ล้านดอลลาร์ในสหรัฐอเมริกา ทําให้เป็นยาตัวแรกที่มีราคามากกว่า 1 ล้านดอลลาร์ ค่าใช้จ่ายที่สูงของการรักษาเหล่านี้เป็นเหตุผลของผู้ผลิตยาเนื่องจากมีศักยภาพในการช่วยชีวิตในโรคหายาก
บริษัทยาสวิสวางแผนที่จะนําเสนอผลการทดลองโดยละเอียดในการประชุมทางการแพทย์ในปีหน้าและหารือเกี่ยวกับผลการวิจัยกับหน่วยงานกํากับดูแล ยานี้ถูกเปรียบเทียบกับการควบคุมปลอมซึ่งเป็นขั้นตอนที่ออกแบบมาเพื่อเลียนแบบการบริหารยาทดลองที่ไม่ได้ให้การรักษาที่ใช้งานอยู่
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน