ไวกิ้ง คอร์ติคัล (NASDAQ:VKTX), Inc. (ไวกิ้ง) (VKTX) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ในระยะทางคลินิกที่มุ่งเน้นการพัฒนาการบําบัดแบบใหม่สําหรับความผิดปกติของการเผาผลาญและต่อมไร้ท่อ ได้ประกาศข้อมูลเชิงบวกจากการทดลองทางคลินิกระยะที่ 1b ของบริษัทของ VK0214 ซึ่งเป็นตัวเร่งปฏิกิริยาโมเลกุลขนาดเล็กแบบใหม่ของตัวรับฮอร์โมนไทรอยด์เบต้า (TRβ) ในผู้ป่วยที่มี X-linked adrenoleukodystrophy (X-ALD) ผลจากการศึกษานี้แสดงให้เห็นว่า VK0214 ปลอดภัยและทนได้ดีหลังจากให้ยาวันละครั้งในช่วงระยะเวลาการศึกษา 28 วัน นอกจากนี้ยังสังเกตเห็นการลดลงอย่างมีนัยสําคัญในระดับพลาสมาของกรดไขมันสายยาวมาก (VLCFA) และไขมันอื่นๆ เมื่อเทียบกับยาหลอก
ไฮไลท์จากผลการศึกษา ได้แก่ :
การลด VLCFA
นอกเหนือจากความปลอดภัยและความทนทานแล้ว การศึกษายังรวมถึงการประเมินเชิงสํารวจเกี่ยวกับการเปลี่ยนแปลงระดับ VLCFA ในพลาสมาหลังจาก 28 วันของการให้ยา VLCFAs ถือเป็นตัวบ่งชี้ทางชีวภาพของโรคในผู้ป่วย X-ALD การรักษาด้วย VK0214 ส่งผลให้ระดับ VLCFA เฉลี่ยลดลงอย่างมีนัยสําคัญในทั้งสองปริมาณที่ประเมิน 20 มก./วัน และ 40 มก./วัน เมื่อเทียบกับยาหลอก ที่สําคัญ กลุ่มประชากรตามรุ่นที่ได้รับ VK0214 แสดงให้เห็นถึงการลดลงของระดับพลาสมาเฉลี่ยของอนุพันธ์คาร์บอนไลโซฟอสฟาติดิลโคลีน (C26:0-LPC) 26 คาร์บอน ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้การวินิจฉัยที่สําคัญ
เปอร์เซ็นต์การเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานใน VLCFAs หลังจากการรักษา VK0214 28 วัน
ยาหลอก1 (n=6) | 20 มก. (n=8) | 40 มก. (n=9) | |
ค 22:0 | 4.0 % | -16.6 % | -19.5 % |
ค่า P เทียบกับยาหลอก2 | - | 0.0097 | 0.0042 |
ค 24:0 | 5.2 % | -12.8 % | -18.0 % |
ค่า P เทียบกับยาหลอก | - | 0.0162 | 0.0029 |
ค 26:0 | 20.8 % | -17.4 % | -17.6 % |
ค่า P เทียบกับยาหลอก | - | 0.0145 | 0.0117 |
ค 26:0-LPC3 | 23.1 % | -8.4 % | -14.8 % |
ค่า P เทียบกับยาหลอก | - | 0.0427 | 0.0105 |
หมายเหตุ: 1) กําลังสองน้อยที่สุดหมายถึงการเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานถึงวันที่ 28 2) การทดสอบ t สองด้านโดยใช้แบบจําลองผสมสําหรับการวัดซ้ํา 3) ข้อมูล C26:0-LPC สําหรับกลุ่มประชากรตามรุ่น 20 มก. 40 มก. รวมถึงผลลัพธ์จากอาสาสมัคร n=7, n=8 ตามลําดับ |
การลดไขมันในพลาสมา
นอกเหนือจากการเปลี่ยนแปลง VLCFA แล้ว อาสาสมัครที่ได้รับ VK0214 ยังแสดงให้เห็นว่าไขมันในพลาสมาอื่นๆ ลดลง พบการลดลงโดยเฉลี่ยเมื่อเทียบกับพื้นฐานและยาหลอกสําหรับคอเลสเตอรอลไลโปโปรตีนความหนาแน่นต่ํา (LDL-C), อะโปลิปโปโปรตีน B (ApoB) และไลโปโปรตีน (a) [Lp(a)] หลังจากการรักษา 28 วัน
เปอร์เซ็นต์การเปลี่ยนแปลงของตัวบ่งชี้ไขมันหลังจากการรักษา VK0214 28 วัน
ยาหลอก1 (n=6) | 20 มก. (n=9) | 40 มก. (n=9) | |
แอลดีแอล-ซี | 4.7 % | -19.4 % | -20.2 % |
ค่า P เทียบกับยาหลอก2 | - | <0.0001 | <0.0001 |
ApoB | 8.6 % | -16.3 % | -22.0 % |
ค่า P เทียบกับยาหลอก | - | 0.0004 | <0.0001 |
แอลพี(ก) | 17.5 % | -22.1 % | -26.8 % |
ค่า P เทียบกับยาหลอก | - | 0.0199 | 0.0105 |
หมายเหตุ: 1) กําลังสองน้อยที่สุดหมายถึงการเปลี่ยนแปลงจากพื้นฐานถึงวันที่ 28 2) การทดสอบ t สองด้านโดยใช้แบบจําลองผสมสําหรับการวัดซ้ํา |
ความปลอดภัยและความทนทาน
VK0214 แสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและความทนทานหลังจาก 28 วันของการให้ยาวันละครั้ง มีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ฉุกเฉินในการรักษาว่าไม่รุนแรงถึงปานกลาง อาสาสมัครคนหนึ่งในกลุ่มยาหลอกประสบกับการหักข้อมือซึ่งมีลักษณะเป็นเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่รุนแรง เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ในระบบทางเดินอาหารสูงกว่าเล็กน้อยในกลุ่มอาสาสมัครที่ได้รับยาหลอก (33%) เมื่อเทียบกับอาสาสมัครที่ได้รับการรักษาด้วย VK0214 (11%)
"เรารู้สึกตื่นเต้นที่จะรายงานผลเบื้องต้นเหล่านี้ในการประเมิน VK0214 ในผู้ป่วยโรคต่อมหมวกไต"
การทดลองระยะที่ 1b เป็นการศึกษาแบบหลายศูนย์ สุ่ม อําพรางสองชั้น และควบคุมด้วยยาหลอกในผู้ป่วยชายผู้ใหญ่ที่มี X-ALD ในรูปแบบ adrenomyeloneuropathy (AMN) การศึกษาลงทะเบียนผู้ป่วยในสามกลุ่ม: ยาหลอก VK0214 20 มก. ต่อวัน และ VK0214 40 มก. ต่อวัน วัตถุประสงค์หลักคือการประเมินความปลอดภัยและความทนทานของ VK0214 ในอาสาสมัครที่มี AMN เมื่อให้วันละครั้งในช่วงระยะเวลาการให้ยา 28 วัน วัตถุประสงค์รองรวมถึงการประเมินเภสัชจลนศาสตร์ของ VK0214 หลังจากให้ยา 28 วันในประชากรนี้ วัตถุประสงค์เชิงสํารวจคือการประเมินผลกระทบของ VK0214 ต่อระดับพลาสมาของ VLCFAs ในอาสาสมัครที่มี AMN
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน