นิวยอร์ก - Mesoblast Limited (NASDAQ:MESO; ASX:MSB) ผู้พัฒนายาเซลล์แบบ allogeneic สําหรับโรคอักเสบ ได้ประกาศว่าสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) ได้ยอมรับการส่งใบสมัครใบอนุญาตชีวภาพ (BLA) สําหรับ Ryoncil® (remestemcel-L) อีกครั้ง ผลิตภัณฑ์นี้มีไว้สําหรับการรักษาเด็กที่มีการปลูกถ่ายอวัยวะเฉียบพลันที่ทนต่อสเตียรอยด์เมื่อเทียบกับโรคโฮสต์ (SR-aGVHD)
องค์การอาหารและยาถือว่าการส่งซ้ําเป็นการตอบกลับที่สมบูรณ์ และได้กําหนดวันเป้าหมายของพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ (PDUFA) ในวันที่ 7 มกราคม 2025 เพื่อตัดสินใจเกี่ยวกับใบสมัคร การส่งใหม่ของ Mesoblast เมื่อวันที่ 8 กรกฎาคม พ.ศ. 2024 กล่าวถึงรายการเคมี การผลิต และการควบคุม (CMC) ที่เหลืออยู่ และอิงตามข้อเสนอแนะของ FDA ตั้งแต่เดือนมีนาคม 2024 ซึ่งระบุว่าข้อมูลทางคลินิกจากการศึกษาระยะที่ 3 MSB-GVHD001 ดูเหมือนจะเพียงพอที่จะสนับสนุน BLA
การรักษา Ryoncil เป็นการบําบัดด้วยเซลล์สโตรมอล mesenchymal ที่ขยายตัวโดยเพาะเลี้ยงได้มาจากผู้บริจาคไขกระดูกและให้ผ่านการฉีดเข้าเส้นเลือดดํา ได้รับการกําหนดให้เป็น Fast Track และ Priority Review จาก FDA เนื่องจากมีศักยภาพในการรักษาภาวะร้ายแรงและปรับปรุงความปลอดภัยหรือประสิทธิผลอย่างมีนัยสําคัญเมื่อเทียบกับการรักษาที่มีอยู่
การทดลองระยะที่ 3 ของ Ryoncil ในเด็กที่มี SR-aGVHD บรรลุจุดสิ้นสุดหลัก โดยมีการตอบสนองโดยรวม (OR) 70.4% ในวันที่ 28 เทียบกับ 45% ซึ่งคาดการณ์การรอดชีวิตที่ดีขึ้นจนถึงวันที่ 100 นอกจากนี้ การศึกษาเปรียบเทียบ Ryoncil กับกลุ่มควบคุมที่ตรงกันจากฐานข้อมูล Mount Sinai Acute GVHD International Consortium (MAGIC) แสดงให้เห็นอัตราการรอดชีวิตในวันที่ 28 OR และวันที่ 100 ที่สูงขึ้นสําหรับผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย Ryoncil
นอกจากนี้ยังพบประโยชน์ในการรอดชีวิตในระยะยาวในการศึกษาการรอดชีวิต 4 ปีที่ดําเนินการโดย Center for International Blood and Marrow Transplant Research (CIBMTR) ซึ่งรายงานอัตราการรอดชีวิตตลอดสี่ปีสําหรับผู้ป่วยที่ลงทะเบียนในการทดลองระยะที่ 3
GVHD เฉียบพลันเป็นภาวะที่ส่งผลกระทบต่อประมาณ 50% ของผู้รับการปลูกถ่ายไขกระดูกแบบ allogeneic และ SR-aGVHD อาจมีอัตราการเสียชีวิตสูงถึง 90% ขณะนี้ยังไม่มีการรักษาที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA ในสหรัฐอเมริกาสําหรับเด็กอายุต่ํากว่า 12 ปีที่มี SR-aGVHD ซึ่งเน้นย้ําถึงความจําเป็นเร่งด่วนในการบําบัดที่สามารถปรับปรุงผลลัพธ์การรอดชีวิตได้
Mesoblast ได้รับการยอมรับในด้านเทคโนโลยีที่เป็นกรรมสิทธิ์ในการพัฒนายาเซลล์นอกชั้นวางและมีกลุ่มผลิตภัณฑ์ที่กว้างขวางสําหรับผลิตภัณฑ์ระยะสุดท้าย กระบวนการผลิตของบริษัทได้รับการออกแบบมาเพื่อผลิตยาเซลล์ที่เก็บรักษาไว้ด้วยความเย็นและพร้อมใช้งานสําหรับผู้ป่วยทั่วโลก
ข้อมูลที่รายงานอ้างอิงจากแถลงการณ์ข่าวประชาสัมพันธ์จาก Mesoblast Limited
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
เนื่องจาก Mesoblast Limited (NASDAQ:MESO) ได้รับการยอมรับจาก FDA สําหรับการยื่นขอใบอนุญาตชีวภาพ นักลงทุนจึงติดตามสถานะทางการเงินและผลการดําเนินงานของตลาดของบริษัทอย่างใกล้ชิด จากข้อมูลแบบเรียลไทม์จาก InvestingPro มูลค่าตามราคาตลาดของ Mesoblast อยู่ที่ 995.29 ล้านเหรียญสหรัฐ ซึ่งบ่งชี้ถึงความสนใจของนักลงทุนอย่างมากในศักยภาพการเติบโตของบริษัท ข้อมูลยังเผยให้เห็นการเติบโตของรายได้ติดลบ -2.47% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 2 ปี 2024 ซึ่งอาจสะท้อนถึงความท้าทายในการขยายการดําเนินงานหรือการเจาะตลาด
แม้จะมีความท้าทายเหล่านี้ แต่หุ้นของ Mesoblast ก็มีผลตอบแทนรวมของราคาหกเดือนที่น่าทึ่งที่ 319.44% ซึ่งแสดงให้เห็นถึงความเชื่อมั่นของตลาดที่แข็งแกร่งซึ่งน่าจะเกิดจากไปป์ไลน์ที่เป็นนวัตกรรมของบริษัทและการอนุมัติของ FDA ของ Ryoncil นอกจากนี้ สินทรัพย์สภาพคล่องของบริษัทยังเกินภาระผูกพันระยะสั้นตาม InvestingPro Tips ทําให้บริษัทมีเบาะในการนําทางผ่านภาระผูกพันทางการเงินในปัจจุบันและลงทุนในการวิจัยและพัฒนาเพิ่มเติม
เคล็ดลับ InvestingPro ยังเน้นย้ําว่า Mesoblast ไม่จ่ายเงินปันผลให้กับผู้ถือหุ้น ซึ่งไม่ใช่เรื่องแปลกสําหรับบริษัทที่มุ่งเน้นไปที่การเติบโตและนํารายได้กลับมาลงทุนในธุรกิจหลักของตน นอกจากนี้ นักวิเคราะห์ยังแนะนําว่าราคาหุ้นค่อนข้างผันผวน ซึ่งอาจนําเสนอโอกาสสําหรับนักลงทุนที่มีความเสี่ยงที่ยอมรับได้สูงกว่า
สําหรับผู้ที่สนใจในการวิเคราะห์เชิงลึก มีเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติม 11 ข้อที่สามารถให้ข้อมูลเชิงลึกอันมีค่าเกี่ยวกับผลการดําเนินงานทางการเงินและตลาดของ Mesoblast ใช้รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดสูงสุด 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro รายปีและรายปีหรือรายปักปี และเข้าถึงเคล็ดลับพิเศษเหล่านี้ที่สามารถช่วยแจ้งการตัดสินใจลงทุนของคุณ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน