เมื่อวันอังคารที่ผ่านมา uniQure BV (NASDAQ:QURE) ยังคงให้คะแนนซื้อโดยนักวิเคราะห์ของ TD Cowen หลังจากการเปิดเผยข้อมูลระหว่างกาลเพิ่มเติมจากการทดลองระยะที่ I/II ข้อมูลแสดงให้เห็นว่า AMT-130 ของ uniQure ซึ่งเป็นยีนบําบัดสําหรับโรคฮันติงตันแสดงให้เห็นว่าการลุกลามของโรคลดลงที่ 24 เดือนเมื่อเทียบกับการควบคุมประวัติธรรมชาติภายนอก
ผลการวิจัยชี้ให้เห็นถึงการลดลงอย่างมีนัยสําคัญทางสถิติใน Unified Huntington's Disease Rating Scale (cUHDRS) แบบรวมสําหรับกลุ่มขนาดสูงและผลลัพธ์ที่โดดเด่นสําหรับกลุ่มขนาดต่ํา
กลุ่มที่ได้รับยาสูงลดลง 0.2 ใน cUHDRS โดยมีค่า p 0.007 ซึ่งบ่งบอกถึงนัยสําคัญทางสถิติที่แข็งแกร่ง กลุ่มที่ได้รับยาต่ําลดลง 0.7 แม้ว่าจะมีค่า p เท่ากับ 0.21 ซึ่งบ่งชี้ถึงนัยสําคัญทางสถิติน้อยกว่า
คะแนน cUHDRS ของกลุ่มควบคุมลดลง 1.0 นอกจากนี้ ข้อมูลยังแสดงให้เห็นสถิติที่สําคัญเกี่ยวกับ Neurofilament light chain (NfL) ที่ 24 เดือน ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้ทางชีวภาพที่เกี่ยวข้องกับความเสียหายของเซลล์ประสาทและการเสื่อมสภาพของระบบประสาท
ความเห็นของนักวิเคราะห์เน้นย้ําถึงความสําคัญของผลลัพธ์เหล่านี้และแผนของบริษัทที่จะมีส่วนร่วมกับ FDA ในการประชุม Type B Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) ในช่วงครึ่งหลังของปี การประชุมมีวัตถุประสงค์เพื่อหารือเกี่ยวกับแนวทางเร่งด่วนสําหรับการพัฒนาและการอนุมัติด้านกฎระเบียบของ AMT-130
ความก้าวหน้าอย่างต่อเนื่องของ uniQure ในการทดลองทางคลินิกและศักยภาพในการเร่งเส้นทางของ AMT-130 ผ่านการอภิปรายด้านกฎระเบียบเป็นสิ่งสําคัญสําหรับวิถีของบริษัท อันดับการซื้อที่คงไว้สะท้อนให้เห็นถึงความเชื่อมั่นในทิศทางของ uniQure และศักยภาพในการรักษาของผู้สมัครยีนบําบัด
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ uniQure NV เปิดเผยข้อมูลระหว่างกาลที่มีแนวโน้มจากการทดลองระยะที่ I / II เกี่ยวกับการรักษาที่เป็นไปได้สําหรับโรคฮันติงตัน AMT-130 การทดลองบ่งชี้ถึงการชะลอตัวอย่างมีนัยสําคัญในการลุกลามของโรคและการลดลงของเครื่องหมายความเสื่อมของระบบประสาทในน้ําไขสันหลังของผู้ป่วย
สิ่งนี้นําไปสู่การหารือกับ FDA เกี่ยวกับการพัฒนาทางคลินิกที่อาจเร่งรัด ในข่าวที่เกี่ยวข้อง Genezen ได้เข้าซื้อกิจการการบําบัดด้วยยีนเชิงพาณิชย์ของ uniQure ในเมืองเล็กซิงตัน รัฐแมสซาชูเซตส์ ซึ่งเป็นการเคลื่อนไหวเชิงกลยุทธ์เพื่อเพิ่มขีดความสามารถในการพัฒนายีนบําบัดทั่วโลก
ในการพัฒนาอื่น ๆ ผู้ถือหุ้นของ uniQure ได้อนุมัติการขยายแผนจูงใจหุ้นของ บริษัท แต่งตั้งสมาชิกคณะกรรมการใหม่และนําบัญชีประจําปีตามกฎหมายปี 2023 มาใช้
Stifel ซึ่งเป็นบริษัทด้านการลงทุน ยังคงอันดับซื้อใน uniQure หลังจาก FDA อนุญาตให้กําหนด RMAT ให้กับ AMT-130 การกําหนดนี้อาจเร่งกระบวนการพัฒนาและอนุมัติสําหรับผู้สมัครยีนบําบัด
สุดท้ายนี้ Paula Soteropoulos ผู้อํานวยการที่ไม่ใช่ผู้บริหารของ uniQure ได้ตัดสินใจที่จะไม่ลงสมัครรับเลือกตั้งใหม่ในการประชุมประจําปีครั้งต่อไป การจากไปของเธอไม่ได้เกิดจากความขัดแย้งใดๆ กับการจัดการ การดําเนินงาน หรือแนวปฏิบัติของ uniQure คณะกรรมการยังไม่ได้ประกาศผู้สืบทอดตําแหน่ง ทั้งหมดนี้เป็นการพัฒนาล่าสุดในวิวัฒนาการอย่างต่อเนื่องของ uniQure NV
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในแง่ของการพัฒนาการทดลองทางคลินิกล่าสุดของ uniQure (NASDAQ:QURE) ข้อมูล InvestingPro นําเสนอภาพที่เหมาะสมของสถานะทางการเงินของบริษัท ด้วยมูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาด 309.02 ล้านดอลลาร์และรายได้ที่ลดลงอย่างโดดเด่นที่ -82.73% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 นักลงทุนอาจใช้ความระมัดระวัง
แม้ว่ารายได้รายไตรมาสจะเติบโต 59.34% ในไตรมาสที่ 1 ปี 2024 แต่อัตรากําไรขั้นต้นของ uniQure ยังคงติดลบอย่างมากที่ -952.89% ซึ่งตอกย้ําความท้าทายในการทํากําไร นอกจากนี้ ผลการดําเนินงานของหุ้นของบริษัทยังตกต่ํา โดยราคารวมหนึ่งเดือนอยู่ที่ -29.08% และผลตอบแทนรวมของราคาตั้งแต่ต้นปีจนถึงปัจจุบันลดลงอย่างมีนัยสําคัญที่ -44.17%
เคล็ดลับ InvestingPro แนะนําว่านักวิเคราะห์ไม่ได้คาดหวังว่า uniQure จะทํากําไรได้ในปีนี้ และบริษัทได้เผาผลาญเงินสดอย่างรวดเร็ว ถึงกระนั้น เป็นที่น่าสังเกตว่าสินทรัพย์สภาพคล่องของ uniQure เกินภาระผูกพันระยะสั้น ซึ่งอาจให้ความยืดหยุ่นทางการเงินในระยะเวลาอันใกล้ RSI ของหุ้นบ่งชี้ว่าอยู่ในเขตขายมากเกินไป ซึ่งอาจเป็นที่สนใจของนักลงทุนที่เน้นคุณค่าที่กําลังมองหาจุดเริ่มต้น
สําหรับผู้ที่ต้องการเจาะลึกการเงินและแนวโน้มในอนาคตของ uniQure InvestingPro ขอเสนอข้อมูลเชิงลึกและเคล็ดลับเพิ่มเติม ใช้ รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดสูงสุด 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro รายปีและการสมัครสมาชิก Pro+ รายปีหรือรายปักษ์ และค้นพบเคล็ดลับเพิ่มเติม 10 ข้อที่ระบุไว้ใน InvestingPro ที่สามารถแจ้งกลยุทธ์การลงทุนของคุณได้
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน