บอสตัน – Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) ได้ประกาศการยอมรับของสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา (FDA) เกี่ยวกับแอปพลิเคชันยาใหม่ (NDA) สําหรับการบําบัดแบบผสมผสาน vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor triple หรือที่เรียกว่า vanza triple สําหรับผู้ป่วยโรคซิสติกไฟโบรซิสที่มีอายุหกปีขึ้นไปที่มีการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมบางอย่าง
การบําบัดได้รับการออกแบบมาเพื่อรักษาผู้ที่มีการกลายพันธุ์ของ F508del อย่างน้อยหนึ่งครั้งหรือการกลายพันธุ์อื่นที่ตอบสนองต่อการรักษา องค์การอาหารและยาได้กําหนดวันดําเนินการเป้าหมายพระราชบัญญัติค่าธรรมเนียมผู้ใช้ยาตามใบสั่งแพทย์ (PDUFA) เป็นวันที่ 2 มกราคม 2025
การบําบัดด้วย vanza triple มีจุดมุ่งหมายเพื่อปรับปรุงการทํางานของโปรตีน CFTR ที่บกพร่องซึ่งเกิดจากการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่เกี่ยวข้องกับโรคซิสติกไฟโบรซิส จากข้อมูลของ Vertex การรักษานี้อาจลดระดับเหงื่อคลอไรด์ให้ต่ํากว่าเกณฑ์การวินิจฉัยโรคซิสติกไฟโบรซิส และแม้กระทั่งระดับที่สังเกตได้ในบุคคลที่ไม่มีอาการ
European Medicines Agency (EMA) ยังได้ตรวจสอบ Marketing Authorization Application (MAA) ของ Vertex สําหรับ vanza triple ในสหภาพยุโรปสําหรับกลุ่มผู้ป่วยเดียวกัน มีการส่งผลงานในประเทศเพิ่มเติม รวมถึงแคนาดา ออสเตรเลีย สวิตเซอร์แลนด์ และสหราชอาณาจักร
โรคซิสติกไฟโบรซิสเป็นโรคทางพันธุกรรมที่หายากและสั้นลงซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนมากกว่า 92,000 คนทั่วโลก มันเป็นลักษณะการสะสมของเมือกหนาในปอดและอวัยวะอื่น ๆ เนื่องจากโปรตีน CFTR บกพร่องหรือขาดหายไปซึ่งนําไปสู่ปัญหาระบบทางเดินหายใจและระบบย่อยอาหารอย่างรุนแรง การรักษาในปัจจุบันสําหรับโรคซิสติกไฟโบรซิสมุ่งเน้นไปที่การจัดการอาการและชะลอการลุกลามของโรค
Vertex มีประวัติในการพัฒนาการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส โดยยาของบริษัทกําลังรักษาผู้คนมากกว่า 65,000 คนใน 60 ประเทศ โครงการทางคลินิกและการวิจัยของบริษัทยังคงสํารวจการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิสและโรคร้ายแรงอื่นๆ
การบําบัดด้วย vanza triple ได้รับ Fast Track และ Orphan Drug Designations จาก FDA สําหรับการรักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส Vertex คาดว่าภาระผูกพันค่าลิขสิทธิ์สําหรับ vanza triple จะต่ํากว่าภาระหน้าที่สําหรับพอร์ตโฟลิโอโรคซิสติกไฟโบรซิสที่มีอยู่อย่างมาก
ข้อมูลนี้อ้างอิงจากคําแถลงข่าวจาก Vertex Pharmaceuticals Incorporated
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Vertex Pharmaceuticals Incorporated รายงานค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนาในกระบวนการที่ได้รับมาเป็นจํานวนมาก 4.4 พันล้านดอลลาร์หลังจากการเข้าซื้อกิจการ Alpine Immune Sciences บริษัทยังคาดว่าจะมีค่าใช้จ่ายชดเชยที่เกี่ยวข้องกับธุรกรรมเพิ่มเติมประมาณ 200 ล้านดอลลาร์ แม้จะมีค่าใช้จ่ายจํานวนมากเหล่านี้ Vertex ยังคงคาดหวังที่จะดูดซับค่าใช้จ่ายในการวิจัยและพัฒนาและการขายที่ไม่ใช่ GAAP ของ Alpine ค่าใช้จ่ายทั่วไปและค่าใช้จ่ายในการบริหารภายในช่วงคําแนะนําค่าใช้จ่ายในการดําเนินงานที่ให้ไว้
นอกจากนี้ Vertex ยังรายงานการเติบโตของรายได้ที่แข็งแกร่ง 13% เมื่อเทียบเป็นรายปีในไตรมาสแรกของปี 2024 ซึ่งสูงถึง 2.7 พันล้านดอลลาร์ การเติบโตนี้ได้รับแรงหนุนจากความสําเร็จในการเปิดตัว CASGEVY ในโรคเซลล์เคียวและเบต้าธาลัสซีเมียในหลายภูมิภาค นอกจากนี้ Vertex ยังนําเสนอผลลัพธ์ที่น่าพึงพอใจจากการทดลองทางคลินิกของ VX-880 ซึ่งเป็นการบําบัดด้วยเซลล์เกาะเล็กเกาะน้อยที่ได้จากสเต็มเซลล์สําหรับโรคเบาหวานประเภท 1
การให้คะแนนของนักวิเคราะห์มีความหลากหลาย โดย RBC Capital ยังคงจัดอันดับ Sector Perform แต่ปรับเป้าหมายราคาสําหรับ Vertex จาก 424 ดอลลาร์เป็น 421 ดอลลาร์ ในขณะที่ BMO Capital Markets ได้เพิ่มเป้าหมายราคาสําหรับหุ้น Vertex เป็น 500 ดอลลาร์ โดยยังคงรักษาเรตติ้ง Outperform สุดท้าย Vertex รายงานการค้นพบที่สําคัญจากการศึกษา 2 ชิ้นเกี่ยวกับยารักษาโรคซิสติกไฟโบรซิส TRIKAFTA® ในการประชุม European Cystic Fibrosis Conference ครั้งที่ 47
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
ในขณะที่ Vertex Pharmaceuticals Incorporated (NASDAQ:VRTX) เตรียมพร้อมสําหรับก้าวสําคัญด้วยการบําบัดด้วย vanza triple สุขภาพทางการเงินและประสิทธิภาพทางการตลาดของบริษัทจึงเป็นฉากหลังสําหรับนักลงทุนที่มีศักยภาพ ด้วยมูลค่าตลาด 121.61 พันล้านดอลลาร์ Vertex แสดงให้เห็นถึงความสูงในภาคเทคโนโลยีชีวภาพ อัตราส่วน P/E ของบริษัทอยู่ที่ 30.24 ซึ่งบ่งชี้ว่าหุ้นซื้อขายที่กําไรสูงเมื่อเทียบกับการเติบโตของกําไรในระยะสั้น สะท้อนจากอัตราส่วน P/E ที่ปรับปรุงแล้วในช่วง 12 เดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาส 1 ปี 2567 ซึ่งอยู่ที่ 28.9
เคล็ดลับการลงทุนโปรแนะนําว่า Vertex เป็นผู้เล่นที่โดดเด่นในอุตสาหกรรมเทคโนโลยีชีวภาพและดําเนินงานด้วยหนี้ในระดับปานกลาง ซึ่งเป็นสัญญาณที่สร้างความมั่นใจให้กับผู้มีส่วนได้ส่วนเสีย นอกจากนี้ บริษัทยังซื้อขายใกล้ระดับสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ โดยราคาอยู่ที่ 96.88% ของจุดสูงสุดนี้ ซึ่งสะท้อนถึงความเชื่อมั่นของนักลงทุนที่แข็งแกร่ง
ในด้านการเงิน Vertex ได้แสดงให้เห็นถึงปัจจัยพื้นฐานที่มั่นคงด้วยการเติบโตของรายได้ 10.61% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 นอกจากนี้ อัตรากําไรขั้นต้นของบริษัทยังอยู่ที่ 55.35% ที่น่าประทับใจ ซึ่งบ่งบอกถึงการจัดการที่มีประสิทธิภาพและตําแหน่งทางการตลาดที่แข็งแกร่ง อัตรากําไรจากการดําเนินงานที่แข็งแกร่งที่ 43.2% ตอกย้ําความสามารถในการทํากําไรและความเป็นเลิศในการดําเนินงานของ Vertex
สําหรับผู้ที่พิจารณาการลงทุนใน Vertex เป็นที่น่าสังเกตว่าหุ้นได้รับผลตอบแทนที่แข็งแกร่งในช่วงสามเดือนที่ผ่านมา โดยมีผลตอบแทนรวม 15.1% ผลการดําเนินงานนี้บ่งบอกถึงเส้นทางการเติบโตของบริษัทและความเชื่อมั่นของตลาด
เพื่อรับข้อมูลเชิงลึกและเคล็ดลับเพิ่มเติม รวมถึงเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติม 15 ข้อสําหรับ Vertex Pharmaceuticals ผู้อ่านที่สนใจสามารถสํารวจหน้าเฉพาะได้ที่ https://www.investing.com/pro/VRTX และสําหรับผู้ที่ต้องการเจาะลึกการวิเคราะห์ทางการเงิน ให้ใช้รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดสูงสุด 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro รายปีและการสมัครสมาชิก Pro+ รายปีหรือรายปักษ์
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน