วอลแธม แมสซาชูเซตส์ - Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ:DYN) บริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ที่เชี่ยวชาญด้านการรักษาโรคกล้ามเนื้อ ได้เปิดเผยผลลัพธ์พรีคลินิกที่มีแนวโน้มสําหรับแพลตฟอร์ม FORCE ในการรักษาโรคปอมเป การค้นพบนี้ถูกแบ่งปันในการประชุม New Directions in Biology and Disease of Skeletal Muscle Conference เมื่อเร็ว ๆ นี้ใน Fort Lauderdale, FL
โรคปอมเปเป็นโรคที่หายากและสืบทอดมาโดยมีการสะสมของไกลโคเจนในเซลล์ของร่างกายซึ่งนําไปสู่ความอ่อนแอของกล้ามเนื้อปัญหาเกี่ยวกับหัวใจและความบกพร่องทางสติปัญญาที่อาจเกิดขึ้นเนื่องจากผลกระทบต่อระบบประสาทส่วนกลาง การรักษามาตรฐานในปัจจุบันเกี่ยวข้องกับการบําบัดด้วยเอนไซม์ทดแทน ซึ่งแสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพที่จํากัด โดยเฉพาะอย่างยิ่งในกล้ามเนื้อโครงร่างและไม่ได้กล่าวถึงอาการของระบบประสาทส่วนกลาง
แพลตฟอร์ม FORCE (Focused On Reaching Challenging Environments) ของ Dyne มีจุดมุ่งหมายเพื่อเพิ่มการส่งเอนไซม์ไปยังเนื้อเยื่อของกล้ามเนื้อและระบบประสาทส่วนกลาง แพลตฟอร์มนี้ใช้ตัวรับทรานสเฟอร์ริน 1 (TfR1) ซึ่งมีมากในเซลล์กล้ามเนื้อ เพื่อขนส่งสารบําบัดได้อย่างมีประสิทธิภาพมากขึ้น
การศึกษาพรีคลินิกใช้แบบจําลองเมาส์ที่ออกแบบมาเพื่อแสดง TfR1 ของมนุษย์ โดยจําลองผลกระทบของโรค การบริหาร FORCE-GAA ซึ่งเป็นการบําบัดเชิงสืบสวนของ Dyne แสดงให้เห็นถึงการกวาดล้างไกลโคเจนอย่างมีนัยสําคัญทั้งในกล้ามเนื้อและเนื้อเยื่อส่วนกลาง และขนาดไลโซโซมปกติในหนูที่ได้รับผลกระทบ นอกจากนี้ FORCE-GAA ยังมีประสิทธิภาพเหนือกว่า GAA เพียงอย่างเดียวในด้านประสิทธิภาพและความแรง ซึ่งบ่งชี้ถึงศักยภาพในตารางการให้ยาที่น้อยกว่าเมื่อเทียบกับการรักษาในปัจจุบัน
ผลลัพธ์เหล่านี้ถือเป็นตัวอย่างแรกของแพลตฟอร์ม FORCE ที่ประสบความสําเร็จในการส่งเอนไซม์ไปยังทั้งกล้ามเนื้อโครงร่างและกล้ามเนื้อหัวใจ ตลอดจนระบบประสาทส่วนกลาง ซึ่งเป็นการขยายความเก่งกาจของเทคโนโลยีนอกเหนือจากโอลิโกนิวคลีโอไทด์
ดร. Oxana Beskrovnaya หัวหน้าเจ้าหน้าที่วิทยาศาสตร์ของ Dyne แสดงการมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับศักยภาพของแพลตฟอร์มในการปรับปรุงการรักษาสําหรับผู้ที่เป็นโรคกล้ามเนื้อร้ายแรง รวมถึงโรคปอมเป บริษัทวางแผนที่จะสํารวจการประยุกต์ใช้เทคโนโลยีนี้ต่อไปซึ่งเป็นส่วนหนึ่งของภารกิจที่กว้างขึ้น
แม้จะมีข้อมูลที่น่ายินดี แต่การค้นพบนี้ยังอยู่ในขั้นตอนพรีคลินิก และจําเป็นต้องมีการวิจัยเพิ่มเติมเพื่อยืนยันประโยชน์ที่อาจเกิดขึ้นในผู้ป่วยที่เป็นมนุษย์ Dyne ไม่ได้ระบุไทม์ไลน์สําหรับการเริ่มการทดลองทางคลินิกสําหรับ FORCE-GAA
นักลงทุนและผู้สนใจสามารถค้นหางานนําเสนอบนแพลตฟอร์ม FORCE ได้ในส่วนสิ่งพิมพ์และการนําเสนอทางวิทยาศาสตร์ของเว็บไซต์ของ Dyne บทความนี้อ้างอิงจากคําแถลงข่าวจาก Dyne Therapeutics
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Dyne Therapeutics เป็นหัวข้อของบันทึกนักวิเคราะห์จํานวนมากหลังจากข้อมูลการทดลองที่มีแนวโน้มและการเสนอขายหุ้นที่สําคัญ Oppenheimer ยังคงเชื่อมั่นใน Dyne โดยยังคงรักษาเรตติ้ง Outperform และราคาเป้าหมายที่ $55.00 โดยอิงจากข้อมูลพรีคลินิกที่แข็งแกร่งสําหรับโปรแกรม DYNE-302 ของบริษัท Dyne ยังได้ริเริ่มการเสนอขายหุ้นสามัญต่อสาธารณะมูลค่า 300 ล้านดอลลาร์ ซึ่งจัดการโดยทีมงาน ซึ่งรวมถึง Morgan Stanley, Jefferies, Stifel และ Guggenheim Securities
H.C. Wainwright เพิ่มราคาเป้าหมายสําหรับหุ้น Dyne Therapeutics เป็น 48.00 ดอลลาร์ เพิ่มขึ้นจากเดิม 36.00 ดอลลาร์ โดยคงอันดับซื้อ การปรับเปลี่ยนนี้เกิดขึ้นหลังจาก Dyne เปิดเผยข้อมูลใหม่จากโปรแกรม ACHIEVE และ DELIVER ในทํานองเดียวกัน Stifel ย้ําคะแนนซื้อหุ้น Dyne Therapeutics โดยรักษาราคาเป้าหมายให้คงที่ที่ 41.00 ดอลลาร์ โดยอ้างถึงลักษณะที่น่าประทับใจของผลลัพธ์ของโปรแกรม DM1
ในขณะเดียวกัน Morgan Stanley เริ่มรายงานข่าวเกี่ยวกับหุ้น Dyne Therapeutics โดยกําหนดเรตติ้ง Overweight และตั้งเป้าหมายราคาไว้ที่ $40.00 การประเมินของ บริษัท ขึ้นอยู่กับข้อมูลเบื้องต้นที่มีแนวโน้มจากโครงการยาชั้นนําของ บริษัท DYNE-101 และ DYNE-251 สิ่งเหล่านี้เป็นการพัฒนาล่าสุดในความพยายามอย่างต่อเนื่องของ Dyne Therapeutics ในการพัฒนาผู้สมัครรับการรักษาความผิดปกติทางพันธุกรรม
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
Dyne Therapeutics, Inc. (NASDAQ:DYN) เพิ่งได้รับความสนใจจากตลาด โดยเห็นได้จากประสิทธิภาพของหุ้นที่โดดเด่น ในช่วงหกเดือนที่ผ่านมาหุ้นของ บริษัท ได้ทะยานขึ้นด้วยผลตอบแทนรวม 176.84% และปีจนถึงปัจจุบันผลตอบแทนที่น่าประทับใจยิ่งขึ้นที่ 163.31% แนวโน้มขาขึ้นนี้ถูกเน้นเพิ่มเติมโดยการซื้อขายหุ้นที่ 97.33% ของระดับสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ ซึ่งแสดงให้เห็นถึงความเชื่อมั่นของนักลงทุนในโอกาสของบริษัท
อย่างไรก็ตาม การพิจารณาปัจจัยพื้นฐานของบริษัทอย่างละเอียดถี่ถ้วนผ่านข้อมูล InvestingPro จะวาดภาพที่เหมาะสมยิ่งขึ้น มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของ Dyne อยู่ที่ 3.47 พันล้านดอลลาร์ แต่ก็ต่อสู้กับอัตราส่วน P/E ติดลบ ซึ่งปัจจุบันอยู่ที่ -8.78 ซึ่งลดลงอีกในการประเมินล่าสุดเป็น -13.49 ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 สิ่งนี้บ่งชี้ว่า บริษัท ไม่ได้ทํากําไรในปัจจุบันซึ่งเป็นสถานการณ์ทั่วไปสําหรับ บริษัท ชีวเภสัชภัณฑ์ในระยะพรีคลินิกหรือระยะเริ่มต้นของการพัฒนาผลิตภัณฑ์
เคล็ดลับ InvestingPro แนะนําความระมัดระวัง เนื่องจากอัตราส่วนราคา / บัญชีที่สูงของบริษัทที่ 7.26 หมายความว่าตลาดอาจประเมินมูลค่าสินทรัพย์ของบริษัทในแง่ดี นอกจากนี้ ด้วยรายได้จากการดําเนินงานที่ปรับปรุงแล้วที่ -265.86 ล้านดอลลาร์ และอัตราการเติบโตของ EBITDA ที่ -47.62% ในช่วงเวลาเดียวกัน นักลงทุนที่มีศักยภาพควรพิจารณาถึงความสามารถของบริษัทในการจัดการค่าใช้จ่ายและก้าวไปสู่ความสามารถในการทํากําไร
สําหรับผู้ที่ต้องการเจาะลึกสุขภาพทางการเงินและศักยภาพการลงทุนของ Dyne InvestingPro ขอเสนอเคล็ดลับเพิ่มเติม โดยให้การวิเคราะห์ที่ครอบคลุมเพื่อเป็นแนวทางในการตัดสินใจลงทุน ด้วยการใช้รหัสคูปอง PRONEWS24 ผู้อ่านสามารถรับส่วนลดเพิ่มเติม 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro และ Pro+ รายปีหรือรายปักษ์เพื่อเข้าถึงข้อมูลเชิงลึกอันมีค่าเหล่านี้ จากการอัปเดตล่าสุด มี InvestingPro Tips อีก 5 ข้อสําหรับ Dyne Therapeutics ซึ่งช่วยให้นักลงทุนตัดสินใจได้อย่างมีข้อมูล
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน