เล็กซิงตัน, แมสซาชูเซตส์ - uniQure N.V. (NASDAQ: QURE) บริษัทยีนบําบัด ได้ประกาศข้อมูลระหว่างกาลจากการทดลองระยะที่ I/II ของ AMT-130 ซึ่งเป็นการรักษาที่เป็นไปได้สําหรับโรคฮันติงตัน ข้อมูลชี้ให้เห็นถึงการชะลอตัวอย่างมีนัยสําคัญในการลุกลามของโรคและการลดลงของระดับโปรตีนแสงของเส้นใยประสาท (NfL) ซึ่งเป็นเครื่องหมายการเสื่อมสภาพของระบบประสาทในน้ําไขสันหลัง (CSF) หลังจาก 24 เดือน
การทดลองที่ดําเนินการในสหรัฐอเมริกาและยุโรปรวมผู้ป่วย 29 รายที่ได้รับ AMT-130 ในปริมาณสูงหรือต่ําโดยมีกลุ่มควบคุมที่ได้รับการผ่าตัดเลียนแบบ กลุ่มที่ได้รับขนาดสูงแสดงให้เห็นว่าการลุกลามของโรคช้าลง 80% เมื่อเทียบกับกลุ่มควบคุมภายนอกที่ถ่วงน้ําหนักตามคะแนนแนวโน้ม กลุ่มที่ได้รับยาต่ํามีการชะลอตัวลง 30% แม้ว่าจะไม่มีนัยสําคัญทางสถิติก็ตาม
นอกเหนือจากการชะลอตัวของการลุกลามของโรคแล้วการรักษายังทําให้ CSF NfL ลดลง 11% จากระดับพื้นฐานซึ่งตรงกันข้ามกับการเพิ่มขึ้น 26% ที่มักพบในผู้ป่วยที่ไม่ได้รับการรักษาในช่วงเวลาเดียวกัน
ผลลัพธ์เหล่านี้กระตุ้นให้ uniQure เตรียมพร้อมสําหรับการหารือกับ FDA เกี่ยวกับการพัฒนาทางคลินิกที่อาจเร่งรัด บริษัทได้รับการแต่งตั้ง Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) เป็นครั้งแรกสําหรับโรคฮันติงตัน ซึ่งอาจช่วยให้กระบวนการตรวจสอบและอนุมัติเร็วขึ้น
AMT-130 ได้รับการจัดการในขั้นตอนครั้งเดียวและได้รับการยอมรับอย่างดีโดยไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงใหม่ที่เกี่ยวข้องกับการรักษาที่รายงาน ขั้นตอนต่อไปรวมถึงการลงทะเบียนสําหรับกลุ่มที่สามเพื่อศึกษา AMT-130 ร่วมกับการกดภูมิคุ้มกันและนําเสนอการวิเคราะห์ระหว่างกาลเพิ่มเติมในช่วงกลางปี 2025
โรคฮันติงตันเป็นโรคเกี่ยวกับความเสื่อมของระบบประสาททางพันธุกรรมที่ไม่มีการรักษาในปัจจุบันเพื่อชะลอหรือชะลอการลุกลาม การค้นพบระหว่างกาลของ uniQure มอบความหวังอันริบหรี่สําหรับผู้ที่ได้รับผลกระทบจากโรคนี้ ซึ่งส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 70,000 คนในสหรัฐอเมริกาและยุโรป
บทความนี้อ้างอิงจากคําแถลงข่าวจาก uniQure Inc.
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Genezen ได้ทําการเคลื่อนไหวที่สําคัญโดยการซื้อกิจการยีนบําบัดเชิงพาณิชย์ของ uniQure ซึ่งตั้งอยู่ในเมืองเล็กซิงตันรัฐแมสซาชูเซตส์ การเข้าซื้อกิจการเชิงกลยุทธ์นี้จะช่วยเพิ่มขีดความสามารถของ Genezen ในการนําเสนอบริการพัฒนาและผลิตยีนบําบัดระยะสุดท้ายและเชิงพาณิชย์ทั่วโลก ไซต์ Lexington จะทําหน้าที่เป็นศูนย์ความเป็นเลิศระดับโลกของ AAV ของ Genezen ซึ่งช่วยเสริมความแข็งแกร่งให้กับตําแหน่งของพวกเขาในตลาดยีนและเซลล์บําบัด
ในขณะเดียวกัน uniQure N.V. ได้เห็นการพัฒนาที่สําคัญหลายประการ ผู้ถือหุ้นได้อนุมัติการขยายแผนจูงใจหุ้นของบริษัท การแต่งตั้งกรรมการใหม่ และการนําบัญชีประจําปีตามกฎหมายปี 2023 มาใช้ นอกจากนี้ ผู้สมัครยีนบําบัดของบริษัท AMT-130 ยังได้รับการแต่งตั้ง RMAT จากสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาแห่งสหรัฐอเมริกา ซึ่งเป็นก้าวสําคัญด้านกฎระเบียบที่ Stifel ระบุไว้ ซึ่งยังคงรักษาอันดับการซื้อใน uniQure
ในข่าวที่เกี่ยวข้องกับคณะกรรมการกรรมการที่ไม่ใช่ผู้บริหาร Rachelle Jacques และ David Meek ได้รับการเลือกตั้งอีกครั้งในขณะที่ Paula Soteropoulos กรรมการที่ไม่ใช่ผู้บริหารอีกคนหนึ่งได้เลือกที่จะไม่ลงสมัครรับเลือกตั้งใหม่ในการประชุมประจําปีครั้งต่อไป
การพัฒนาเหล่านี้สะท้อนให้เห็นถึงวิวัฒนาการอย่างต่อเนื่องและการวางแผนเชิงกลยุทธ์ภายในบริษัท
ข้อมูลเชิงลึกของ InvestingPro
เนื่องจาก uniQure (NASDAQ: QURE) เปิดเผยข้อมูลระหว่างกาลที่มีแนวโน้มจากการทดลอง AMT-130 สําหรับโรคฮันติงตันนักลงทุนอาจติดตามสถานะทางการเงินและประสิทธิภาพของหุ้นของ บริษัท อย่างใกล้ชิด จากข้อมูลของ InvestingPro มูลค่าหลักทรัพย์ตามราคาตลาดของบริษัทอยู่ที่ 183.52 ล้านดอลลาร์ ซึ่งสะท้อนถึงการประเมินมูลค่าปัจจุบันของบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพในตลาด
หนึ่งใน เคล็ดลับ InvestingPro ชี้ให้เห็นว่านักวิเคราะห์คาดว่ายอดขายจะเติบโตในปีปัจจุบัน ซึ่งอาจเป็นสัญญาณเชิงบวกสําหรับแนวโน้มรายได้ของบริษัทหลังจากการอัปเดตทางคลินิกที่น่ายินดีนี้ นอกจากนี้ ข้อมูลล่าสุดอาจส่งผลต่อราคาหุ้นของบริษัท ซึ่งปัจจุบันซื้อขายใกล้ระดับต่ําสุดในรอบ 52 สัปดาห์ ตามที่ระบุไว้ใน เคล็ดลับ InvestingPro อื่น นี่อาจเป็นจุดเริ่มต้นที่เป็นไปได้สําหรับนักลงทุนที่เชื่อมั่นในมูลค่าระยะยาวของความสําเร็จทางคลินิกของ AMT-130
อย่างไรก็ตาม ตัวชี้วัดทางการเงินบ่งชี้ว่า uniQure กําลังเผชิญกับความท้าทายบางประการ บริษัทมีอัตราส่วน P/E ติดลบที่ -0.62 และอัตรากําไรขั้นต้นสําหรับสิบสองเดือนที่ผ่านมา ณ ไตรมาสที่ 1 ปี 2024 อยู่ในระดับต่ําอย่างน่าทึ่ง -952.89% ซึ่งเน้นย้ําถึงต้นทุนที่เกี่ยวข้องกับความพยายามในการวิจัยและพัฒนา ตัวเลขเหล่านี้เน้นย้ําถึงลักษณะการลงทุนที่มีความเสี่ยงสูงและให้ผลตอบแทนสูงในบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพ เช่น uniQure ซึ่งต้องใช้เงินทุนจํานวนมากในการจัดหาเงินทุนสําหรับการบําบัดที่ก้าวล้ําก่อนที่จะสามารถสร้างผลกําไรได้
เพื่อให้เข้าใจอย่างลึกซึ้งยิ่งขึ้นเกี่ยวกับแนวโน้มทางการเงินของ uniQure และ สําหรับเคล็ดลับ InvestingPro เพิ่มเติม นักลงทุนที่สนใจสามารถดูรายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับ https://www.investing.com/pro/QURE ขณะนี้มีเคล็ดลับเพิ่มเติม 11 ข้อซึ่งสามารถให้ข้อมูลเชิงลึกที่มีค่าได้ สําหรับผู้ที่พิจารณาสมัครสมาชิก InvestingPro ให้ใช้รหัสคูปอง PRONEWS24 เพื่อรับส่วนลดสูงสุด 10% สําหรับการสมัครสมาชิก Pro รายปีและการสมัครสมาชิก Pro+ รายปีหรือรายปักษ์
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน