เมื่อวันอังคาร H.C. Wainwright คงอันดับการซื้อและราคาเป้าหมาย 95.00 ดอลลาร์สําหรับ Ultragenyx Pharma (แนสแด็ก:RARE) ซึ่งแสดงถึงการเพิ่มขึ้นอย่างมีนัยสําคัญจากราคาซื้อขายปัจจุบันที่ 43.87 ดอลลาร์ จากข้อมูลของ InvestingPro ฉันทามติของนักวิเคราะห์ยังคงเป็นขาขึ้นอย่างมาก โดยมีราคาเป้าหมายตั้งแต่ 48 ถึง 140 ดอลลาร์ การรับรองของบริษัทเป็นไปตามการประกาศล่าสุดของ Ultragenyx เมื่อวันที่ 19 ธันวาคม พ.ศ. 2024 เกี่ยวกับการเริ่มต้นการศึกษา Aspire ระยะที่ 3 ที่สําคัญสําหรับ GTX-102 ซึ่งเป็นการรักษาทดลองสําหรับกลุ่มอาการแองเจิลแมน
การศึกษา Aspire ซึ่งเริ่มให้ยาผู้ป่วยรายแรกมีเป้าหมายที่จะลงทะเบียนเด็กประมาณ 120 คนที่มีอายุระหว่าง 4 ถึง 17 ปีที่ได้รับการวินิจฉัยทางพันธุกรรมว่ามีการลบยีน UBE3A ของมารดาเต็มรูปแบบของกลุ่มอาการแองเจิลแมน
ในขณะที่บริษัทมีการเติบโตของรายได้ที่แข็งแกร่งที่ 27.4% ในช่วงสิบสองเดือนที่ผ่านมา และรักษาอัตราส่วนปัจจุบันที่ดีที่ 2.81 ซึ่งบ่งชี้ถึงสภาพคล่องที่แข็งแกร่ง ผู้เข้าร่วมจะถูกสุ่มในอัตราส่วน 1:1 เพื่อรับ GTX-102 หรือตัวเปรียบเทียบปลอมในช่วงระยะเวลาการวิเคราะห์ประสิทธิภาพเบื้องต้น 48 สัปดาห์ กลุ่มการรักษาจะได้รับ GTX-102 โหลดสามเดือนที่ 8 มก. ตามด้วยสูงสุด 14 มก. ทุกไตรมาสระหว่างการบํารุงรักษา
จุดสิ้นสุดหลักของการศึกษา Aspire คือการวัดการปรับปรุงความรู้ความเข้าใจผ่านคะแนนดิบทางปัญญาของ Bayley-4 นอกจากนี้ จุดสิ้นสุดรองที่สําคัญยังเกี่ยวข้องกับดัชนีผู้ตอบสนองแบบหลายโดเมน (MDRI) ซึ่งประเมินห้าโดเมน ได้แก่ ความรู้ความเข้าใจ การสื่อสารแบบเปิดกว้าง พฤติกรรม การทํางานของมอเตอร์ขั้นต้น และการนอนหลับ หลังจาก 48 สัปดาห์แรก ผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาแบบหลอกลวงจะมีสิทธิ์ข้ามไปยัง GTX-102
ร่วมกับการศึกษา Aspire HC Wainwright ยังมองไปข้างหน้าสําหรับการวิเคราะห์ระหว่างกาลที่เป็นไปได้ครั้งแรกจากส่วนระยะที่ 3 ของการศึกษาวงโคจรสําหรับ setrusumab ซึ่งคาดว่าจะประมาณปลายปี 2024 หรือต้นปี 2025 การวิเคราะห์นี้จะซื้อ oceed ก็ต่อเมื่อข้อมูลที่รวบรวมตรงตามเกณฑ์นัยสําคัญทางสถิติที่ p
ในข่าวล่าสุดอื่น ๆ Ultragenyx Pharmaceutical Inc. ได้มีความก้าวหน้าที่น่าสังเกตในไปป์ไลน์ทางคลินิก บริษัทกําลังขออนุมัติจากองค์การอาหารและยาสําหรับการบําบัดด้วยยีน Sanfilippo A UX111 ซึ่งเป็นการพัฒนาที่สําคัญในการรักษาโรคระบบประสาทที่หายาก ความเคลื่อนไหวนี้เกิดขึ้นหลังจากที่องค์การอาหารและยายอมรับเฮปารันซัลเฟตของน้ําไขสันหลังเป็นตัวบ่งชี้ทางชีวภาพสําหรับการอนุมัติแบบเร่ง
ในด้านการเงิน Ultragenyx รายงานรายได้ในไตรมาสที่ 3 ปี 2024 เพิ่มขึ้น 42% เมื่อเทียบเป็นรายปี รวมเป็น 139 ล้านดอลลาร์ อย่างไรก็ตาม บริษัทยังบันทึกผลขาดทุนสุทธิ 134 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสเดียวกัน อย่างไรก็ตาม นักวิเคราะห์ยังคงมีฉันทามติในการซื้อหุ้น โดยมีราคาเป้าหมายตั้งแต่ 48 ถึง 140 ดอลลาร์ต่อหุ้น
Emil Kakkis ซีอีโอของ Ultragenyx ได้เน้นย้ําถึงความสําคัญของการดําเนินการอย่างทันท่วงทีในโครงการโรคหายาก และมองโลกในแง่ดีเกี่ยวกับอนาคตของบริษัท บริษัทคาดว่าจะบรรลุผลกําไรของ GAAP ภายในสิ้นปี 2026 และกําลังเตรียมการสําหรับการยื่นใบสมัครใบอนุญาตชีวภาพสําหรับการรักษาที่มุ่งเป้าไปที่โรคหายาก โดยมีศักยภาพในการเปิดตัวการรักษาใหม่สามชนิดในอีกไม่กี่ปีข้างหน้า
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน