Protalix ในงาน Morgan Stanley: มุ่งเน้นการเติบโตในกลุ่มโรคหายาก

วันพุธที่ 16 กันยายน 2026 — Protalix BioTherapeutics (PLX) ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference นําเสนอตัวเองในฐานะบริษัทที่มุ่งเน้นโรคหายาก พร้อมฐานธุรกิจเชิงพาณิชย์ที่กําลังเติบโต งบดุลที่แข็งแกร่ง และไปป์ไลน์ที่อาจสร้างมูลค่าเพิ่มในระยะยาว ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงการเติบโตของยอดขายที่แข็งแกร่งและความสําเร็จด้านกฎระเบียบ พร้อมทั้งระบุว่ารายรับรายไตรมาสอาจมีความผันผวน และตัวขับเคลื่อนการเติบโตหลักในอนาคตยังคงขึ้นอยู่กับข้อมูลทางคลินิกในระยะหลัง

ประเด็นสําคัญ

• Protalix ระบุว่าบริษัทได้เปลี่ยนผ่านจากบริษัทไบโอเทคในระยะพัฒนาสู่บริษัทเชิงพาณิชย์ที่ทํากําไรได้ โดยมีผลิตภัณฑ์ที่วางตลาดแล้วสองรายการ ได้แก่ Elelyso และ Elfabrio
• รายรับครึ่งแรกของปี 2026 อยู่ที่ 53.6 ล้านดอลลาร์ รวมถึงเงินรางวัลด้านกฎระเบียบ 25 ล้านดอลลาร์ และกําไรสุทธิอยู่ที่ 22.1 ล้านดอลลาร์
• Elfabrio เป็นกลไกการเติบโตหลัก ได้รับแรงหนุนจากการอนุมัติสูตรการให้ยาทุกสี่สัปดาห์ในยุโรปและสหราชอาณาจักร และการคุ้มครองสิทธิบัตรจนถึงเดือนพฤศจิกายน 2035
• บริษัทระบุว่ามีเงินสดประมาณ 41 ล้านดอลลาร์ ไม่มีหนี้สิน และไม่มีใบสําคัญแสดงสิทธิในการซื้อหลักทรัพย์คงค้าง ทําให้มีพื้นที่เพียงพอในการสนับสนุนการพัฒนา PRX-115 จนถึงระยะที่ 2
• PRX-115 ยาสําหรับโรคเกาต์ที่อยู่ระหว่างการพัฒนา ยังคงเป็นตัวเร่งในระยะยาว โดยคาดว่าจะได้รับผลลัพธ์หลักจากการทดลองระยะที่ 2 ในช่วงครึ่งหลังของปี 2027

ผลประกอบการทางการเงิน

ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน Gilad กล่าวว่า Protalix ได้กลายเป็นธุรกิจโรคหายากที่ทํากําไรได้ โดยสร้างขึ้นจากผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์สองรายการ ได้แก่ Elelyso สําหรับโรค Gaucher และ Elfabrio สําหรับโรค Fabry

• รายรับครึ่งแรกของปี 2026: 53.6 ล้านดอลลาร์ รวมถึงเงินรางวัลด้านกฎระเบียบ 25 ล้านดอลลาร์
• กําไรสุทธิครึ่งแรกของปี 2026: 22.1 ล้านดอลลาร์ เทียบกับขาดทุนสุทธิ 3.5 ล้านดอลลาร์ในช่วงเดียวกันของปีก่อนหน้า
• เงินสด ณ สิ้นไตรมาส: ประมาณ 41 ล้านดอลลาร์
• หนี้สิน: ไม่มี
• ใบสําคัญแสดงสิทธิในการซื้อหลักทรัพย์คงค้าง: ไม่มี

สําหรับปี 2026 ทั้งปี บริษัทคาดการณ์รายรับรวมอยู่ที่ 78 ล้านดอลลาร์ถึง 83 ล้านดอลลาร์ ซึ่งประกอบด้วย:

• รายรับจาก Elfabrio อยู่ที่ 33 ล้านดอลลาร์ถึง 35 ล้านดอลลาร์ ซึ่งจะเป็นการเติบโตประมาณ 50% จากปี 2025
• รายรับจาก Elelyso อยู่ที่ 20 ล้านดอลลาร์ถึง 22 ล้านดอลลาร์
• เงินรางวัลตามเป้าหมาย 25 ล้านดอลลาร์ ซึ่งได้รับแล้วในไตรมาสแรก

Protalix ระบุว่ารูปแบบรายรับของบริษัทไม่ใช่กระแสค่าลิขสิทธิ์แบบง่าย แต่บริษัทขายสินค้าเป็นชุดให้กับพันธมิตรอย่าง Pfizer และ Chiesi โดยมีโครงสร้างค่าลิขสิทธิ์แบบขั้นบันได 15% ถึง 30% นอกสหรัฐฯ และ 15% ถึง 40% ในสหรัฐฯ บริษัทระบุว่าสิ่งนี้อาจทําให้เกิดความผันผวนระหว่างไตรมาส เนื่องจากพันธมิตรบริหารสินค้าคงคลังแตกต่างกัน ดังนั้นการเปรียบเทียบรายปีจึงมีประโยชน์มากกว่ารายไตรมาส

ฝ่ายบริหารยังเน้นย้ําถึงบราซิลในฐานะผู้สนับสนุนที่มั่นคงสําหรับ Elelyso รายรับจากตลาดดังกล่าวอยู่ที่ 11 ล้านดอลลาร์ในปี 2025 และ Protalix ระบุว่าบริษัทมีส่วนแบ่งตลาด 27% ในบราซิลผ่านพันธมิตร Fiocruz ซึ่งเป็นหน่วยงานของกระทรวงสาธารณสุขบราซิล

ความคืบหน้าด้านการดําเนินงาน

เรื่องราวด้านการดําเนินงานที่โดดเด่นที่สุดคือ Elfabrio ซึ่งเปิดตัวในปี 2023 และยังคงเพิ่มจํานวนผู้ป่วยอย่างต่อเนื่อง Protalix ระบุว่าการพัฒนาด้านกฎระเบียบและเชิงพาณิชย์หลายประการในปี 2026 ช่วยเสริมความแข็งแกร่งให้กับตําแหน่งของผลิตภัณฑ์

• คณะกรรมการผลิตภัณฑ์ยาสําหรับมนุษย์ (CHMP) ของสํานักงานยาแห่งยุโรปอนุมัติสูตรการให้ยาทุกสี่สัปดาห์ในเดือนมีนาคม 2026
• หน่วยงานกํากับดูแลยาและผลิตภัณฑ์เพื่อสุขภาพของสหราชอาณาจักรตามมาด้วยการอนุมัติในเดือนพฤษภาคม 2026
• แคนาดาและเกาหลีใต้ยังได้อนุมัติผลิตภัณฑ์ดังกล่าวในปี 2026 โดยเกาหลีใต้ให้การกําหนดสถานะยาสําหรับโรคหายาก
• สํานักงานสิทธิบัตรและเครื่องหมายการค้าสหรัฐฯ ให้การขยายระยะเวลาสิทธิบัตรจนถึงเดือนพฤศจิกายน 2035 สําหรับสิทธิบัตรหลักของ Elfabrio
• Protalix ระบุว่ากําลังเห็นหลักฐานเบื้องต้นของผู้ป่วยในยุโรปที่เปลี่ยนจากการให้ยาทุกสองสัปดาห์เป็นทุกสี่สัปดาห์
• การหารือกับ FDA ยังคงดําเนินต่อไปเกี่ยวกับการอนุมัติสูตรการให้ยาทุกสี่สัปดาห์ในสหรัฐฯ

ฝ่ายบริหารระบุว่าสูตรการให้ยาทุกสี่สัปดาห์ช่วยลดภาระการให้ยาทางหลอดเลือดดําลง 50% และมอบความได้เปรียบทางการแข่งขันที่ชัดเจนให้กับ Elfabrio โดยอธิบายว่าผลิตภัณฑ์นี้เป็นการบําบัดทดแทนเอนไซม์เพียงชนิดเดียวสําหรับโรค Fabry ที่สามารถใช้ได้ทุกสี่สัปดาห์แทนที่จะเป็นทุกสองสัปดาห์

ในด้านการผลิต Protalix เน้นย้ําถึงแพลตฟอร์ม ProCellEx อีกครั้ง โดยอธิบายว่าเป็นระบบการแสดงออกของโปรตีนจากเซลล์พืชที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA เป็นครั้งแรก บริษัทระบุว่าแพลตฟอร์มนี้มีข้อได้เปรียบหลายประการเหนือระบบเซลล์สัตว์เลี้ยงลูกด้วยนม:

• ต้นทุนการติดตั้งต่ํากว่า
• การผลิตที่อุณหภูมิห้อง
• ความเสี่ยงการปนเปื้อนต่ํากว่า เนื่องจากไม่มีการสัมผัสกับเชื้อโรคจากสัตว์เลี้ยงลูกด้วยนม
• ความสามารถในการขยายขนาดและความยืดหยุ่นที่ดีกว่า

ฝ่ายบริหารระบุว่าแพลตฟอร์มดังกล่าวแสดงให้เห็นถึงความยืดหยุ่นในช่วงการระบาดของโควิด-19 และไม่มีปัญหาการปนเปื้อน โดยถูกนํามาใช้สําหรับทั้ง Elfabrio และ PRX-115

ไปป์ไลน์และแนวโน้มในอนาคต

Protalix ระบุว่าสินทรัพย์การพัฒนาหลักถัดไปคือ PRX-115 ซึ่งเป็นการบําบัดด้วย uricase สําหรับโรคเกาต์ที่ควบคุมไม่ได้ บริษัทนําเสนอโอกาสนี้ว่ามีขนาดใหญ่ แต่ยังอยู่ในระยะเริ่มต้น

• ตลาดโรคเกาต์ในสหรัฐฯ มีผู้ป่วยประมาณ 11 ล้านราย
• ประมาณ 3 แสนรายถือว่ามีโรคเกาต์ที่ควบคุมไม่ได้
• ประมาณ 1.8 แสนรายมีคุณสมบัติสําหรับการบําบัดด้วย uricase
• ผู้นําตลาดปัจจุบันอย่าง KRYSTEXXA ของ Amgen สร้างรายรับ 1.35 พันล้านดอลลาร์ในปี 2025 ขณะที่ให้การรักษาผู้ป่วยประมาณ 8,000 ราย
• ซึ่งบ่งชี้ว่ามีการเข้าถึงผู้ป่วยที่มีคุณสมบัติน้อยกว่า 5%
• KRYSTEXXA สร้างรายรับ 655 ล้านดอลลาร์ในครึ่งแรกของปี 2026 เพิ่มขึ้น 12% เมื่อเทียบกับปีก่อนหน้า
• Protalix ระบุว่ารายรับของ KRYSTEXXA ตลอดทั้งปี 2026 คาดการณ์ไว้ที่ 1.556 พันล้านดอลลาร์
• ตลาด uricase สําหรับโรคเกาต์คาดว่าจะเติบโตถึง 2.5 พันล้านดอลลาร์ถึง 3 พันล้านดอลลาร์ในช่วงต้นทศวรรษ 2030

Protalix ระบุว่าได้เสร็จสิ้นการทดสอบระยะที่ 1 กับแปดกลุ่มโดยใช้ขนาดยาตั้งแต่ 1 มิลลิกรัมถึง 36 มิลลิกรัม ที่ขนาดยาสูงสุด ผู้ป่วยสามารถรักษาระดับกรดยูริกให้ต่ํากว่าเกณฑ์ 6 มิลลิกรัมต่อเดซิลิตร ซึ่งฝ่ายบริหารเรียกว่าเป็นสัญญาณที่น่าพอใจ

การศึกษาระยะที่ 2 เป็นการทดลองแบบปกปิดสองทางที่มีห้ากลุ่มทดลอง โดยมีผู้ป่วย 30 รายในแต่ละกลุ่ม บริษัทกําลังทดสอบสูตรการรักษาที่ออกแบบมาเพื่อแสดงความได้เปรียบเหนือตารางการให้ยาทุกสองสัปดาห์ของ KRYSTEXXA ร่วมกับ methotrexate ซึ่งรวมถึง:

• ทุกสี่สัปดาห์โดยไม่ใช้ methotrexate
• ทุกหกถึงแปดสัปดาห์ร่วมกับ methotrexate
• ทุกสี่ถึงหกสัปดาห์ร่วมกับ methotrexate

การลงทะเบียนผู้ป่วยเสร็จสิ้นไปประมาณครึ่งหนึ่งแล้ว และคาดว่าจะได้รับผลลัพธ์หลักในช่วงครึ่งหลังของปี 2027 Protalix ระบุว่าจะตัดสินใจว่าจะดําเนินโครงการต่อภายในบริษัท หาพันธมิตร หรือดําเนินการในเส้นทางอื่น

นอกเหนือจาก PRX-115 บริษัทระบุว่ากําลังประเมินผลิตภัณฑ์ในระยะค้นพบห้าถึงเจ็ดรายการสําหรับการพัฒนาทางคลินิกที่เป็นไปได้ โดยมุ่งเน้นไปที่ ADPKD และ Alport syndrome และ Protalix ระบุว่ากําลังทํางานร่วมกับพันธมิตรเช่น Secarna ในเยอรมนีด้วย ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทไม่ได้จํากัดอยู่เพียงแพลตฟอร์ม ProCellEx และกําลังพิจารณาเทคโนโลยีอื่นๆ ด้วยเช่นกัน

Protalix ระบุว่าเชื่อว่าประสบการณ์ 30 ปีในด้าน Research การพัฒนาทางคลินิก งานด้านกฎระเบียบและการผลิตสามารถรองรับผลิตภัณฑ์เพิ่มเติมในระยะยาว ฝ่ายบริหารยังระบุว่า PRX-115 อาจกลายเป็นผู้สนับสนุนรายรับที่ใหญ่กว่าผลิตภัณฑ์สองรายการแรกของบริษัทในที่สุด

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นเดิมหลายครั้ง ได้แก่ ความแตกต่างของแพลตฟอร์ม ศักยภาพเชิงพาณิชย์ของ Elfabrio โอกาสทางตลาดของ PRX-115 และสถานะเงินทุนของบริษัท

• ด้านการผลิต Protalix ระบุว่าการผลิตจากเซลล์พืชช่วยลดต้นทุนการติดตั้ง หลีกเลี่ยงความเสี่ยงจากเชื้อโรคสัตว์เลี้ยงลูกด้วยนม และสามารถขยายขนาดได้ง่ายกว่าระบบแบบดั้งเดิม
• ด้าน Elfabrio ฝ่ายบริหารระบุว่าความสําเร็จจะหมายถึงการครองส่วนแบ่งตลาด Fabry 15% ถึง 20% ซึ่งคาดว่าจะเติบโตจาก 2.2 พันล้านดอลลาร์ในปี 2025 เป็น 3.2 พันล้านดอลลาร์ภายในปี 2031
• ด้าน PRX-115 บริษัทระบุว่าการทดสอบเชิงพาณิชย์ที่สําคัญจะเป็นว่าบริษัทสามารถเสนอตารางการให้ยาที่สะดวกกว่า KRYSTEXXA ได้หรือไม่
• ด้านการมองเห็นรายรับ ฝ่ายบริหารระบุว่าการตัดสินใจเกี่ยวกับสินค้าคงคลังของพันธมิตรอาจทําให้เกิดความผันผวนรายไตรมาส แต่การเติบโตของผู้ป่วยพื้นฐานยังคงมีเสถียรภาพ และการหารือรายเดือนกับ Chiesi ช่วยให้มองเห็นแนวโน้มได้ชัดเจนขึ้น
• ด้านการพัฒนาในอนาคต บริษัทระบุว่ากําลังสํารวจโปรแกรมหลายรายการนอกเหนือจากผลิตภัณฑ์ปัจจุบัน และไม่ได้ผูกติดกับแพลตฟอร์มเดียว

คําพูดที่น่าสนใจ

"เราเป็นบริษัทยาที่มุ่งเน้นสินทรัพย์โรคหายากที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมีนัยสําคัญ เราสร้างบริษัทเชิงพาณิชย์ที่ทํากําไรได้จากผลิตภัณฑ์สองรายการ ได้แก่ Elelyso สําหรับโรค Gaucher และ Elfabrio สําหรับโรค Fabry"

"Elfabrio เป็นการบําบัดทดแทนเอนไซม์เพียงชนิดเดียวสําหรับโรค Fabry ที่สามารถใช้ได้ทุกสี่สัปดาห์แทนที่จะเป็นทุกสองสัปดาห์ ช่วยลดภาระให้กับผู้ป่วยลง 50% ลดการให้ยาทางหลอดเลือดดําลง 50% นับเป็นความได้เปรียบทางการแข่งขันที่ยิ่งใหญ่มากสําหรับ Elfabrio"

"Amgen สร้างรายรับจาก KRYSTEXXA ที่ 1.35 พันล้านดอลลาร์ในปี 2025 โดยให้การรักษาผู้ป่วยประมาณ 8,000 ราย ดังนั้นจึงยังไม่ถึง 5% ของศักยภาพทั้งหมด เมื่อดูที่ปี 2026 ครึ่งแรก รายรับอยู่ที่ 655 ล้านดอลลาร์แล้ว เพิ่มขึ้น 12% เมื่อเทียบกับปีก่อนหน้า"

"เราเสร็จสิ้นการศึกษาระยะที่ 1 โดยมีแปดกลุ่มและใช้ผู้ป่วยที่มีระดับกรดยูริกสูง ผลลัพธ์แสดงให้เห็นว่าในกลุ่มที่ 8 ที่ใช้ขนาดยา 36 มิลลิกรัม ผู้ป่วยสามารถรักษาระดับให้ต่ํากว่าเกณฑ์ 6 มิลลิกรัมต่อเดซิลิตรได้ นั่นเป็นสัญญาณที่น่าพอใจมาก"

"Protalix เป็นธุรกิจเชิงพาณิชย์ที่ทํากําไรได้แล้วในขณะนี้ เรามีงบดุลที่แข็งแกร่ง ไม่มีหนี้สิน ไม่มีใบสําคัญแสดงสิทธิในการซื้อหลักทรัพย์ เรามีเงินทุนเพียงพอสําหรับสนับสนุนไปป์ไลน์ของเรา โดยเฉพาะ PRX-115 จนถึงผลลัพธ์หลักของระยะที่ 2 ในช่วงปลายปีหน้า"

บริบทของตลาด

หุ้นของ Protalix ซื้อขายอยู่ที่ $2.625 ลดลง 1.32% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $2.66 โดยหุ้นมีการซื้อขายในช่วง $1.6 ถึง $3.19 ในช่วง 52 สัปดาห์ที่ผ่านมา

ฝ่ายบริหารระบุว่าราคาหุ้นปรับตัวขึ้นจากประมาณ $1.50 เมื่อ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน