Artiva Biotherapeutics ในงานประชุม H.C. Wainwright: มุ่งสู่การทดลองระยะที่ 3

Artiva Biotherapeutics (ARTV) ใช้โอกาสในวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 ในงานประชุม H.C. Wainwright รายปี ครั้งที่ 28 Global Investment Conference เพื่อนําเสนอแผนการผลักดันในระยะท้ายสําหรับแพลตฟอร์มการบําบัดด้วยเซลล์ NK แบบ allogeneic ในโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ที่ดื้อต่อการรักษา ฝ่ายบริหารนําเสนอข้อมูลเบื้องต้นที่น่าสนใจและฐานเงินทุนขนาดใหญ่ พร้อมเน้นย้ําว่าโปรแกรมดังกล่าวยังคงต้องการหลักฐานจากการทดลองระยะที่ 3 เทียบกับตัวควบคุมที่ใช้งานอยู่

ประเด็นสําคัญ

• Artiva กําลังผลักดัน AlloNK เข้าสู่การทดลองระยะที่ 3 ในโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ที่ดื้อต่อการรักษา โดยมีการออกแบบแบบสุ่มเปรียบเทียบกับ rituximab และมีเป้าหมายอ่านผลภายในสิ้นปี 2028
• ข้อมูลระยะที่ 2 แสดงอัตราการตอบสนอง ACR50 ที่ 71% ในผู้ป่วยโรค RA ที่ประเมินได้ที่หกเดือน ซึ่งสูงกว่าอัตราประมาณ 20% ที่ฝ่ายบริหารอ้างอิงสําหรับ rituximab ในสภาวะดื้อยาที่คล้ายกัน
• บริษัทระบุว่าการทดสอบเฉพาะทางของตนพบว่าระดับเซลล์ B ตรวจไม่พบในผู้ป่วย RA ทุกรายที่ได้รับการรักษา ซึ่งสนับสนุนการอ้างสิทธิว่ามีการกําจัดเซลล์ B ที่ลึกกว่าการทดสอบมาตรฐานที่แสดงด้วย rituximab
• Artiva ระบุว่าได้ระดมทุนไปแล้ว 300 ล้านดอลลาร์ ซึ่งเพียงพอสําหรับสนับสนุนโปรแกรมระยะที่ 3 จนเสร็จสิ้นและต่อเนื่องถึงปี 2029
• ฝ่ายบริหารเน้นย้ําว่า AlloNK ไม่แสดงอาการ cytokine release syndrome หรือ ICANS ซึ่งอาจช่วยให้สามารถรักษาในคลินิกโรคข้อในชุมชนแทนศูนย์เฉพาะทางได้

ภาพรวมของงานประชุม

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Fred Aslan กล่าวว่า Artiva กําลังพยายามสร้างตําแหน่งผู้นําในกลุ่มโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ที่ดื้อต่อการรักษา ซึ่งเขาอธิบายว่าเป็นตลาดขนาดใหญ่ที่ยังขาดการดูแลและยังไม่มีการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติสําหรับประชากรกลุ่มนี้โดยเฉพาะ

• โปรแกรมหลักของบริษัทผสมผสานเซลล์ NK แบบ allogeneic กับ rituximab เพื่อกระตุ้นการกําจัดเซลล์ B อย่างลึกซึ้ง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวทางนี้แตกต่างจากการบําบัดด้วยเซลล์ T ที่ผ่านการดัดแปลง เนื่องจากเซลล์ NK ไม่ได้ถูกดัดแปลงด้วยเทคโนโลยี CAR
• Aslan กล่าวว่าหากบริษัทประสบความสําเร็จ อาจกลายเป็น "ผลิตภัณฑ์กําจัดเซลล์ B อย่างลึกซึ้งชนิดแรกที่เข้าสู่ตลาดได้จริง"
• เขายังกล่าวด้วยว่าเป้าหมายคือการนําการอนุมัติโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ครั้งแรกนับตั้งแต่ RINVOQ ในปี 2019

ผลประกอบการทางการเงิน

Artiva ไม่ได้รายงานรายได้หรือยอดขายเชิงพาณิชย์ สะท้อนถึงสถานะที่ยังอยู่ในระยะการทดลองทางคลินิก แต่ฝ่ายบริหารมุ่งเน้นไปที่ความแข็งแกร่งด้านเงินทุนและเศรษฐศาสตร์การผลิตแทน

• บริษัทระบุว่าได้ระดมทุนไปแล้ว 300 ล้านดอลลาร์
• เงินทุนดังกล่าวคาดว่าจะสนับสนุนการทดลองระยะที่ 3 จนถึงการรายงานผลในปลายปี 2028 โดยมีเงินสดต่อเนื่องถึงปี 2029
• ฝ่ายบริหารระบุว่าต้นทุนการผลิตคาดว่าจะเทียบเคียงได้กับยาชีววัตถุ มากกว่าการบําบัดด้วยเซลล์แบบดั้งเดิม แม้ว่าจะต้องใช้เซลล์ NK ถึง 8,000 ล้านเซลล์ต่อการรักษาหนึ่งครั้ง
• บริษัทมองโอกาสนี้ว่าเป็นส่วนหนึ่งของตลาดโรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ในสหรัฐฯ ที่มีมูลค่ามากกว่า 20,000 ล้านดอลลาร์
• Artiva ระบุว่าผู้ป่วย RA ประมาณ 25% ที่เริ่มใช้ยาชีววัตถุล้มเหลวกับยาสองกลุ่มหรือมากกว่า ซึ่งสร้างกลุ่มผู้ป่วยดื้อยาที่บริษัทมุ่งให้บริการ

ข้อมูลทางคลินิกและกลไกการออกฤทธิ์

หลักฐานทางคลินิกหลักของบริษัทมาจากข้อมูลระยะที่ 2 ที่นําเสนอในงาน EULAR โดย Artiva ระบุว่าผลลัพธ์สนับสนุนทั้งประสิทธิภาพและความลึกของการกําจัดเซลล์ B

• ในกลุ่มผู้ป่วย RA ที่ประเมินได้ 7 ราย ณ หกเดือน มีผู้ป่วย 5 ราย หรือ 71% บรรลุ ACR50
• ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายของบริษัทคืออัตราการตอบสนอง ACR50 ที่ 50% หรือสูงกว่าในผู้ป่วย RA ที่ดื้อต่อการรักษา
• Artiva ระบุว่าผู้ป่วย RA ทุกรายที่ได้รับการรักษาถึงระดับเซลล์ B ที่ตรวจไม่พบโดยใช้การทดสอบเฉพาะทางของบริษัท ซึ่งมีขีดจํากัดการตรวจจับที่ 0.1 ถึง 0.2 เซลล์ต่อไมโครลิตร
• ในทางเปรียบเทียบ ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดสอบ rituximab มาตรฐานมักตรวจพบเซลล์ B ได้ถึง 5 ถึง 10 เซลล์ต่อไมโครลิตร และมักพบเซลล์ B ที่เหลืออยู่หลังการรักษา
• บริษัทระบุว่าความเคลื่อนไหวของโรคดีขึ้นในทุกพารามิเตอร์ที่วัด

Aslan กล่าวว่าข้อมูลชี้ให้เห็นว่าการบําบัดนี้ได้ผลดีกว่า rituximab เพียงอย่างเดียว

• "ในผู้ป่วยของเรา เราแสดงให้เห็นในผู้ป่วย RA ทุกราย ไม่มีแม้แต่รายเดียวที่ตรวจพบเซลล์ B โดยใช้การทดสอบนั้น" เขากล่าว
• เขาเสริมว่านี่ร่วมกับประสิทธิภาพที่เห็นจนถึงขณะนี้ เป็น "หลักฐานที่ค่อนข้างชัดเจนว่ามันทํางานได้ดีกว่า rituximab อย่างมีนัยสําคัญ"

ความคืบหน้าด้านการดําเนินงาน

Artiva ระบุว่าได้ประสานงานกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) เกี่ยวกับการออกแบบการทดลองระยะที่ 3 แล้ว หลังจากการประชุมในไตรมาสที่ 2 ของปี 2024

• การศึกษาที่วางแผนไว้เป็นการทดลองแบบสุ่มควบคุมเทียบกับ rituximab ไม่ใช่การทดลองแบบ ราคาเปิด
• การทดลองจะรับผู้ป่วย 150 รายจากสถานที่ 80 แห่งขึ้นไป
• จุดสิ้นสุดหลักคือ ACR50 ที่หกเดือน
• คาดว่าการรับสมัครจะใช้เวลาประมาณ 18 เดือน
• บริษัทระบุว่าจะให้ข้อมูลอัปเดตที่เป็นรูปธรรมมากขึ้นเกี่ยวกับการเริ่มต้นสถานที่และระยะเวลาการรับสมัครก่อนสิ้นปี 2024

ฝ่ายบริหารระบุว่ามีความมั่นใจในแผนการรับสมัครเนื่องจากการรับสมัครระยะที่ 2 ที่แข็งแกร่ง

ความปลอดภัย การบริหารยา และการผลิต

ส่วนสําคัญของการนําเสนอของ Artiva คือแนวทาง NK cell อาจใช้งานได้ง่ายกว่าการบําบัดที่ใช้เซลล์ T ในโรคภูมิต้านทานตนเอง

• ฝ่ายบริหารระบุว่า AlloNK ไม่ได้ก่อให้เกิด cytokine release syndrome หรือ ICANS
• บริษัทระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยดังกล่าวทําให้การรักษาในคลินิกโรคข้อในชุมชนมีความเป็นไปได้มากกว่าการดูแลในโรงพยาบาล
• Artiva ระบุว่าผู้ป่วยส่วนใหญ่ได้รับการรักษาในสภาพแวดล้อมชุมชนมากกว่าศูนย์วิชาการ
• บริษัทอธิบายการบริหารยาว่าเรียบง่าย: เซลล์ถูกละลายข้างเตียงจาก Dewar และเชื่อมต่อโดยตรงกับสายน้ําเกลือ
• Cyclophosphamide และ fludarabine จัดส่งในถุงน้ําเกลือสําหรับใช้โดยตรง และ rituximab ปฏิบัติตามแนวทางปฏิบัติมาตรฐานของชุมชน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่จําเป็นต้องมีโครงสร้างพื้นฐานเภสัชกรรมเฉพาะทาง การจัดเก็บไนโตรเจนเหลว หรือการติดตามที่ซับซ้อน

Aslan กล่าวว่าการที่ไม่มี CRS และ ICANS เป็นความแตกต่างหลักจากแนวทางเซลล์ T

• "AlloNK เซลล์ NK ของเราไม่ก่อให้เกิด CRS และไม่ก่อให้เกิด ICANS" เขากล่าว
• เขาระบุว่านั่นคือเหตุผลที่การบําบัดนี้มีโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ "แตกต่างอย่างมาก" และสามารถใช้ในคลินิกโรคข้อในชุมชนได้

แนวโน้มในอนาคต

แผนระยะใกล้ของ Artiva คือการสร้างชุดข้อมูล RA ต่อไปพร้อมกับเริ่มโปรแกรมระยะที่ 3

• บริษัทวางแผนอัปเดตข้อมูลทางคลินิกสําหรับ ACR 2024
• การนําเสนอดังกล่าวคาดว่าจะรวมผู้ป่วย RA อย่างน้อย 20 ราย รวมถึง 10 รายที่ตรงตามเกณฑ์ระยะที่ 3 ทั้งหมดที่มีการติดตามผลมากกว่าหกเดือน
• นอกจากนี้ยังคาดว่าจะมีผู้ป่วย Sjögren’s อย่างน้อย 10 ราย และผู้ป่วย scleroderma 5 ราย ที่มีการติดตามผลมากกว่าหกเดือน
• ผู้ป่วยเพิ่มเติมจะแสดงด้วยการติดตามผลในระยะแรก

ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาตะกร้าโรคภูมิต้านทานตนเองในวงกว้างได้รักษาผู้ป่วยโรคภูมิต้านทานตนเองมากกว่า 70 รายและผู้ป่วยมะเร็งมากกว่า 60 รายแล้ว

• บริษัทยังศึกษาการให้ยาซ้ํา โดยผู้ป่วยมีสิทธิ์รับการรักษาครั้งที่สองเมื่อแพทย์ประเมินว่าการตอบสนองลดลง
• Artiva ระบุว่าข้อมูลมะเร็งสนับสนุนผลลัพธ์ด้านเภสัชจลนศาสตร์และเภสัชพลศาสตร์ที่คล้ายกันในการรักษาซ้ํา โดยไม่มีหลักฐานของการปฏิเสธเซลล์
• บริษัทระบุว่าการทดลองระยะที่ 3 จะวัดเวลาถึงการรักษาครั้งต่อไปและผลลัพธ์การรักษาซ้ํา
• ฝ่ายบริหารยังพิจารณาการปรับขนาดยา รวมถึงขนาด cyclophosphamide และ fludarabine ที่ต่ําลงสําหรับข้อบ่งชี้ในอนาคต

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นเดิมหลายครั้ง ได้แก่ ความแตกต่างจาก rituximab โปรไฟล์ความปลอดภัยเทียบกับ CAR-T และแนวทาง T cell อื่นๆ และตรรกะเชิงพาณิชย์ของการรักษา RA ที่ดื้อยาในชุมชน

• เรื่องความแตกต่างจาก rituximab Artiva ระบุว่าการทดสอบความไวสูงของตนแสดงการกําจัดเซลล์ B ที่ลึกกว่าการทดสอบมาตรฐาน และการทดลองระยะที่ 3 จะให้หลักฐานเปรียบเทียบที่ชัดเจน
• เรื่องจุดสิ้นสุด ACR50 ฝ่ายบริหารระบุว่าเป็นการวัดที่เข้มงวดกว่า ACR20 และเหมาะสมกว่าสําหรับประชากรที่ดื้อต่อการรักษา
• เรื่องความทนทาน บริษัทระบุว่าคาดว่าการรักษาครั้งเดียวจะให้ประโยชน์ 12 เดือนหรือมากกว่า โดยสามารถให้ยาซ้ําได้หลังจากสูญเสียการตอบสนอง
• เรื่องการออกแบบการทดลอง ฝ่ายบริหารระบุว่ากลุ่มย่อยของผู้ตอบสนองจะได้รับการรักษาครั้งที่สองเพื่อทดสอบว่าผลลัพธ์ด้านเภสัชจลนศาสตร์และเภสัชพลศาสตร์ยังคงสม่ําเสมอหรือไม่
• เรื่องโอกาสทางการตลาด Aslan กล่าวว่า RA ที่ดื้อต่อการรักษาเป็นความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองขนาดใหญ่ เนื่องจาก "25% ของผู้ป่วย RA ที่เคยเริ่มใช้ยาชีววัตถุล้มเหลวกับยาสองกลุ่มที่แตกต่างกันหรือมากกว่า"

เขาเสริมว่ายาที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบันโดยทั่วไปแสดงการตอบสนอง ACR50 เพียง 10% ถึง 20% ในผู้ป่วยที่ดื้อยา ซึ่งเขากล่าวว่าเปิดโอกาสสําหรับการบําบัดที่แสดงผลได้แข็งแกร่งกว่า

• "เนื่องจากเป็นประชากรที่ดื้อต่อการรักษา ฐานข้อมูลความปลอดภัยก็สามารถมีขนาดเล็กกว่าที่เคยต้องการในอดีต" เขากล่าว
• เขาระบุว่าอัตรา ACR50 ที่ 50% หรือสูงกว่าเทียบกับยาที่ได้รับการอนุมัติที่ 20% จะสร้างความแตกต่างที่มีนัยสําคัญโดยไม่ต้องการการศึกษาขนาดใหญ่มาก

ตําแหน่งทางการแข่งขัน

Artiva พยายามแยกตัวออกจากทั้งยาชีววัตถุมาตรฐานและการบําบัดด้วยเซลล์ที่ซับซ้อนกว่า

• เมื่อเปรียบเทียบกับ rituximab เพียงอย่างเดียว บริษัทโต้แย้งว่า AlloNK กระตุ้นการกําจัดเซลล์ B ที่ลึกกว่า
• เมื่อเปรียบเทียบกับ autologous CAR-T, allogeneic CAR-T และตัวกระตุ้นเซลล์ T บริษัทระบุว่าแพลตฟอร์ม NK cell มีความปลอดภัยกว่าและส่งมอบได้ง่ายกว่า
• เมื่อเปรียบเทียบกับการบําบัดด้วยเซลล์แบบดั้งเดิม บริษัทระบุว่ากระบวนการผลิตสามารถขยายขนาดได้และโครงสร้างต้นทุนควรมีลักษณะคล้ายยาชีววัตถุมากกว่า
• บริษัทยังระบุว่ารูปแบบการรักษาอาจเหมาะกับคลินิกโรคข้อในชุมชน ซึ่งอาจขยายการเข้าถึงหากโปรแกรมประสบความสําเร็จ

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติมจากการประชุม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน