Avalyn นําเสนอกลยุทธ์ยา PF แบบสูดพ่นในงาน Morgan Stanley

เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 Avalyn Pharmaceuticals (AVLN) ได้ใช้เวทีสนทนาครั้งแรกนับตั้งแต่เข้าจดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์ (IPO) ในงาน Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอแผนการมุ่งเน้นด้านโรคพังผืดในปอด (pulmonary fibrosis) ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังมุ่งเป้าไปที่โรคที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างรุนแรงและมีศักยภาพทางการค้าสูง พร้อมยอมรับว่าความสําเร็จยังคงขึ้นอยู่กับข้อมูลทางคลินิกและการดําเนินการด้านกฎระเบียบ

บริษัทชี้ให้เห็นว่ายาต้านพังผืด (anti-fibrotic) ที่มีอยู่แล้วในรูปแบบสูดพ่นอาจช่วยเพิ่มความทนต่อยา ขยายการใช้งานให้เกินกว่ากลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาในปัจจุบันซึ่งมีสัดส่วนน้อย และสร้างแพลตฟอร์มที่แข็งแกร่งสําหรับการบําบัดแบบผสมผสานในอนาคต Avalyn ยังระบุด้วยว่ากลยุทธ์ด้านอุปกรณ์และสูตรยาของบริษัทอาจทําให้การแข่งขันเป็นเรื่องยาก แต่แนวทางดังกล่าวยังไม่ได้รับการพิสูจน์ในการทดลองระยะปลาย

ประเด็นสําคัญ

• Avalyn มุ่งเน้นเฉพาะโรคพังผืดในปอด ซึ่งเป็นโรคหายากที่มีอัตราการรอดชีวิตเฉลี่ย 3 ถึง 5 ปี โดยฝ่ายบริหารระบุว่าแย่กว่ามะเร็งส่วนใหญ่
• โปรแกรมหลักของบริษัท ได้แก่ AP01 และ AP02 คาดว่าจะรายงานข้อมูลในช่วงครึ่งหลังของปี 2025
• ฝ่ายบริหารระบุว่ายาต้านพังผืดชนิดรับประทานเข้าถึงผู้ป่วยเพียงประมาณหนึ่งในสาม ส่วนใหญ่เนื่องจากผลข้างเคียง เช่น คลื่นไส้และท้องเสีย
• Avalyn เชื่อว่าการส่งยาแบบสูดพ่นสามารถเพิ่มการสัมผัสยาในปอด ลดการสัมผัสยาในระบบ และสนับสนุนการใช้งานระยะยาวที่ดีขึ้น
• บริษัทมองเห็นโอกาสทางการตลาดขนาดใหญ่ โดยตลาดยาพังผืดในปอดแบบมีตราสินค้ามีมูลค่าเกิน 4 พันล้านดอลลาร์ และตลาดรวมที่สามารถเข้าถึงได้มีมูลค่าเกิน 42 พันล้านดอลลาร์

ภาพรวมและกลยุทธ์ของบริษัท

Avalyn ก่อตั้งขึ้นในปี 2017 และนําโดยประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Lyn Baranowski ซึ่งเข้าร่วมบริษัทในปี 2022 บริษัทระบุว่ากําลังสร้างธุรกิจโดยมุ่งเน้นเฉพาะโรคพังผืดในปอด (PF) เพียงด้านเดียว Baranowski อธิบายว่า PF เป็นภาวะที่รุนแรงและมักเป็นอันตรายถึงชีวิต ซึ่งยังคงรักษาได้ยากเนื่องจากยาที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบันมีความทนต่อยาไม่ดี

• แนวคิดหลักของบริษัทคือการปรับสูตรยาต้านพังผืดที่มีอยู่แล้ว รวมถึง pirfenidone และ nintedanib ให้อยู่ในรูปแบบสูดพ่น
• Avalyn ใช้เครื่องพ่นยาแบบพกพาที่ได้รับอนุญาตจาก PARI ซึ่งเป็นบริษัทที่ตั้งอยู่ในเยอรมนี และระบุว่าได้ทํางานด้านสูตรยาอย่างละเอียดเพื่อปรับขนาดอนุภาค อัตราการไหล และการสะสมในปอดให้เหมาะสมที่สุด
• ฝ่ายบริหารระบุว่าเส้นทางการสูดพ่นได้รับการออกแบบสําหรับผู้ป่วยสูงอายุและผู้ป่วยที่อ่อนแอ ซึ่งอาจไม่สามารถใช้เครื่องสูดพ่นแบบผงแห้งได้อย่างมีประสิทธิภาพ
• อุปกรณ์ดังกล่าวต้องใช้เพียงการหายใจตามปกติประมาณ 8 นาทีต่อโดส ซึ่งบริษัทระบุว่าสามารถจัดการได้สําหรับผู้ป่วยและสามารถทําได้ขณะดูโทรทัศน์

Baranowski กล่าวว่าเป้าหมายของบริษัทคือการแก้ไขช่องว่างสําคัญในการดูแล "อัตราการรอดชีวิตจากโรคพังผืดในปอดแย่กว่ามะเร็งส่วนใหญ่" เธอกล่าว และยังระบุด้วยว่าหากมองที่ตลาดสหรัฐฯ ในวันใดวันหนึ่ง ผู้ป่วยประมาณหนึ่งในสามกําลังรับประทานยา หนึ่งในสามเคยลองใช้แล้วแต่ล้มเหลว และอีกหนึ่งในสามไม่เคยลองรักษาเลย

ประเด็นสําคัญเกี่ยวกับตลาด

• ฝ่ายบริหารระบุว่า Ofev ซึ่งเป็นยาที่ได้รับการอนุมัติที่ใหญ่ที่สุด เข้าถึงผู้ป่วยในสหรัฐฯ น้อยกว่า 10% เนื่องจากปัญหาความทนต่อยา
• Jascayd ผลิตภัณฑ์ยาชนิดรับประทานใหม่ของ Boehringer Ingelheim มียอดขายรวมรายปีมากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์ ซึ่ง Avalyn อ้างถึงเป็นหลักฐานของความต้องการตลาดที่แข็งแกร่งสําหรับการบําบัดที่ทนต่อยาได้ดีกว่า
• บริษัทระบุว่า Jascayd มีประสิทธิภาพใกล้เคียงกับยาชนิดรับประทานรุ่นเก่า โดยมีการปรับปรุงความทนต่อยาเพียงเล็กน้อย แต่ยังคงได้รับการยอมรับอย่างรวดเร็ว
• กรณีฐานของ Avalyn คือประสิทธิภาพที่เทียบเคียงได้กับยาชนิดรับประทานแต่มีความทนต่อยาที่ดีกว่ามาก โดยฝ่ายบริหารระบุว่าประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งกว่าจะเป็นสถานการณ์ที่ดีที่สุด

โอกาสทางการเงินและการค้า

Avalyn นําเสนอโรคพังผืดในปอดว่าเป็นตลาดการค้าขนาดใหญ่ที่มีพื้นที่สําหรับผลิตภัณฑ์ใหม่ที่ผู้ป่วยสามารถใช้ได้นานขึ้น ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาดยาแบบมีตราสินค้าในปัจจุบันมีมูลค่ามากกว่า 4 พันล้านดอลลาร์ต่อปี ในขณะที่ตลาดรวมที่สามารถเข้าถึงได้อาจเกิน 42 พันล้านดอลลาร์ หากผู้ป่วยทุกรายได้รับการรักษาในราคาตราสินค้าต่ําสุดที่ 150,000 ดอลลาร์ต่อปี

• Ofev เป็นผู้นําตลาด แต่ฝ่ายบริหารระบุว่ายังเข้าถึงผู้ป่วยในสหรัฐฯ น้อยกว่า 10%
• ยอดขายรวมรายปีของ Jascayd ที่มากกว่า 2 พันล้านดอลลาร์ถูกนําเสนอเป็นหลักฐานว่าแม้แต่การปรับปรุงความทนต่อยาเพียงเล็กน้อยก็สามารถสร้างรายได้ที่มีนัยสําคัญได้
• Avalyn ระบุว่า IPO ล่าสุดทําให้บริษัทมีเงินทุนเพียงพอสําหรับการบรรลุเป้าหมายทางคลินิกที่กําลังจะมาถึง
• บริษัทระบุว่า Morgan Stanley ช่วยในกระบวนการ IPO

Doug หัวหน้าฝ่ายการค้าของ Avalyn กล่าวว่ากรณีฐานของบริษัทคือประสิทธิภาพที่เทียบเคียงได้พร้อมความทนต่อยาที่ดีขึ้นอย่างมีนัยสําคัญ เขาเสริมว่าหากบริษัทสามารถทําซ้ําการทรงตัวที่เห็นในการศึกษาก่อนหน้าได้ ผลลัพธ์จะเป็น "grand slam" ในแง่ของศักยภาพด้านบวก

อัปเดตการดําเนินงานด้านไปป์ไลน์

Avalyn ได้หารือเกี่ยวกับโปรแกรมทางคลินิกสามโปรแกรม ซึ่งแต่ละโปรแกรมอิงจากการส่งยาต้านพังผืดแบบสูดพ่น

AP01: pirfenidone แบบสูดพ่น

• AP01 อยู่ในการศึกษา MIST ระยะ IIb ซึ่งเสร็จสิ้นการลงทะเบียนผู้ป่วยหลายเดือนก่อนการประชุม
• การศึกษาดังกล่าวเป็นการทดลองทั่วโลกระยะเวลา 52 สัปดาห์ที่ออกแบบเป็นการศึกษาแบบ pivotal โดยมีสองขนาดยาเทียบกับยาหลอก
• การศึกษาดําเนินการในโรคพังผืดในปอดแบบก้าวหน้า (PPF) และอนุญาตให้ใช้การบําบัดพื้นฐานโดยมีขีดจํากัด 50% สําหรับ nintedanib หรือ nerandomilast ชนิดรับประทาน
• Avalyn ระบุว่า FDA ขอให้เพิ่มกลุ่มขนาดยาต่ํา ในขณะที่ขนาดยาสูง 100 มก. สองครั้งต่อวันเป็นขนาดยาหลักที่การศึกษาได้รับการออกแบบมา
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลในช่วงครึ่งหลังของปี 2025

ฝ่ายบริหารระบุว่างาน Phase I ก่อนหน้าในการศึกษา ATLAS แสดงให้เห็นการทรงตัวของการทํางานของปอดในสามกลุ่มตลอดระยะเวลาหนึ่งปี บริษัทยังระบุด้วยว่ามีผู้ป่วย 23 รายที่ยังคงอยู่ในการขยายแบบ open-label 5 ถึง 6 ปีหลังการวินิจฉัย ซึ่งเกินกว่าเส้นโค้งการรอดชีวิตทั่วไป 3 ถึง 5 ปีมาก

• Avalyn ระบุว่า 70% ของผู้ป่วยที่ได้รับขนาดยาสูงแสดงให้เห็นพังผืดที่คงที่หรือกลับคืนสู่ภาวะปกติจากการถ่ายภาพ CT ความละเอียดสูง
• บริษัทระบุว่าพบความสัมพันธ์ระหว่าง FVC ซึ่งเป็นมาตรวัดการทํางานของปอด และผลการถ่ายภาพ QLF
• Baranowski กล่าวว่าโปรไฟล์ความทนต่อยาดีกว่า pirfenidone ชนิดรับประทาน โดยมีอาการคลื่นไส้ประมาณ 10% เทียบกับ 30% ถึง 40% สําหรับยาชนิดรับประทาน
• เธอเสริมว่าผู้ป่วยใน ATLAS มีอาการหนักกว่าผู้ป่วยในการศึกษา pivotal ชนิดรับประทานก่อนหน้า โดยมีระยะเวลาตั้งแต่การวินิจฉัยนานกว่าและการทํางานของปอดต่ํากว่าเมื่อลงทะเบียน

ฝ่ายบริหารระบุว่ากรณีฐานเชิงพาณิชย์สําหรับ AP01 คือประสิทธิภาพที่ใกล้เคียงกับ pirfenidone ชนิดรับประทานแต่มีความทนต่อยาที่ดีกว่า ในขณะที่กรณีที่ดีที่สุดคือประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งกว่าหากการทรงตัวที่เห็นใน ATLAS ได้รับการยืนยัน

AP02: nintedanib แบบสูดพ่น

• AP02 อยู่ในการศึกษา proof-of-concept ระยะ II ทั่วโลกใน IPF
• การศึกษามีระยะเวลา 12 สัปดาห์และออกแบบเพื่อเปรียบเทียบสองขนาดยากับยาหลอก
• Avalyn ระบุว่าระยะเวลา 12 สัปดาห์ได้รับการสนับสนุนจากข้อมูล nintedanib ชนิดรับประทานในอดีตที่แสดงให้เห็นการแยกขนาดยาภายใน 4 ถึง 6 สัปดาห์และการแยกที่ชัดเจนภายใน 12 สัปดาห์
• บริษัทวางแผนที่จะดําเนินการโดยตรงไปยังการศึกษา pivotal ระยะ III เดียวหลังจากการเลือกขนาดยา
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลในช่วงครึ่งหลังของปี 2025 เช่นกัน

Baranowski เน้นย้ําข้อมูลเภสัชจลนศาสตร์ Phase I ที่แข็งแกร่ง เธอกล่าวว่า AP02 แบบสูดพ่นที่ 4 มก. ให้การสัมผัสยาในปอดสูงกว่า nintedanib ชนิดรับประทาน 150 มก. ถึง 27 เท่า วัดจากพื้นฐาน Cmax และ AUC ในขณะที่การสัมผัสยาในระบบต่ํากว่า 20 ถึง 26 เท่า

• ข้อมูลความปลอดภัย Phase I แสดงให้เห็นว่าไม่มีอาการท้องเสีย ไม่มีอาการไอ และไม่มีหลอดลมหดเกร็ง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผลลัพธ์นี้น่าสังเกตเนื่องจากอาการท้องเสียเป็นผลข้างเคียงสําคัญของ nintedanib ชนิดรับประทาน
• Avalyn ระบุว่าเป้าหมายหลักคือความทนต่อยาที่ดีขึ้น พร้อมความเป็นไปได้ที่ประสิทธิภาพจะดีขึ้นจากการสัมผัสยาในปอดที่สูงขึ้น

Baranowski กล่าวว่าข้อมูลดังกล่าวมีความหมายทางอารมณ์สําหรับทีม "ด้วยการส่งยา AP02 แบบสูดพ่น ซึ่งก็คือ nintedanib แบบสูดพ่นที่ 4 มิลลิกรัมเทียบกับยาชนิดรับประทาน 150 มิลลิกรัม เราให้การสัมผัสยาในปอดดีกว่า 27 เท่าจากพื้นฐาน Cmax และ AUC" เธอกล่าว "จริงๆ แล้ว Judah เมื่อเราได้รับข้อมูลนั้น ฉันร้องไห้นิดหน่อย"

AP03: การบําบัดแบบผสมผสาน

• AP03 รวม pirfenidone แบบสูดพ่นและ nintedanib แบบสูดพ่นเข้าด้วยกัน
• บริษัทคาดว่าจะเข้าสู่ Phase I ภายในสิ้นปีนี้
• Avalyn อธิบายว่าเป็นการบําบัดแบบผสมผสานครั้งแรกในโรคพังผืดในปอด
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวคิดคือการปลดล็อกการรักษาแบบผสมผสานในสาขาที่ผลข้างเคียงของยาชนิดรับประทานส่วนใหญ่จํากัดการดูแลให้เป็นการบําบัดแบบยาเดี่ยว

Baranowski กล่าวว่าโรคปอดสําคัญอื่นๆ รวมถึงโรคหอบหืด COPD และความดันโลหิตสูงในปอด มักใช้ยาหลายชนิด แต่ PF ไม่ได้ทําเช่นนั้นเพราะยาชนิดรับประทานทนได้ยาก เธอกล่าวว่าการส่งยาแบบสูดพ่นอาจทําให้การรักษาแบบผสมผสานเป็นไปได้และอาจปรับปรุงการรอดชีวิตและการทํางานของปอดได้มากกว่ายาชนิดเดียว

Doug กล่าวว่างานก่อนหน้าของ Boehringer Ingelheim แนะนําว่าการผสมผสานแบบรับประทานอาจมีประสิทธิภาพสูง แต่ทนต่อยาไม่ได้ Avalyn เชื่อว่าการส่งยาแบบสูดพ่นอาจเปลี่ยนสมการนั้นได้

ตําแหน่งการแข่งขันและทรัพย์สินทางปัญญา

Avalyn ใช้เวลาอย่างมากในการพูดถึงอุปสรรคในการเข้าสู่ตลาด ฝ่ายบริหารระบุว่ามีเครื่องพ่นยาแบบพกพาที่ได้รับอนุญาตจาก PARI พร้อมด้วยสิทธิบัตรสําหรับสูตรยาและอุปกรณ์ บริษัทระบุว่าความเป็นเอกสิทธิ์ของอุปกรณ์สามารถดําเนินต่อไปได้แม้หลังจากสิทธิบัตรหมดอายุ

• Avalyn ระบุว่า FDA ไม่มีเส้นทางความเทียบเท่าทางชีวภาพ (bioequivalence) สําหรับผลิตภัณฑ์พ่นยาแบบสูดพ่น
• นั่นหมายความว่าคู่แข่งยาสามัญจะต้องสร้างสูตรยาใหม่ หาอุปกรณ์ใหม่ และทําแพ็คเกจทางคลินิกทั้งหมดซ้ํา
• ฝ่ายบริหารระบุว่าสิ่งนี้สร้างคูเมืองการแข่งขันที่ยั่งยืน

บริษัทยังระบุด้วยว่าแนวทางการสูดพ่นของบริษัทเหมาะสมกว่าสําหรับผู้ป่วย PF มากกว่าเครื่องสูดพ่นแบบผงแห้ง ซึ่งต้องการการสูดพ่นอย่างแรงที่ผู้ป่วยหลายรายที่มีความสามารถในการหายใจจํากัดไม่สามารถทําได้ Avalyn ระบุว่าเครื่องพ่นยาของบริษัทอาศัยการให้ยาตามเวลาแทนที่จะเป็นความพยายามของผู้ป่วย ซึ่งเหมาะสมกว่าสําหรับประชากรที่อ่อนแอ

แนวโน้มด้านกฎระเบียบและการออกแบบการศึกษา

ฝ่ายบริหารระบุว่ามองว่า FDA เป็นพันธมิตรและติดต่อกับหน่วยงานอย่างสม่ําเสมอ Baranowski กล่าวว่า

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน