LTI Therapeutics นําเสนอยา IPF ที่มุ่งฟื้นฟูปอดในงานประชุม H.C. Wainwright

เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 LTI Therapeutics (RNTX) ได้ใช้เวที H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference นําเสนอยาตัวเด่น LTI-03 ในฐานะแนวทางใหม่ที่อาจเปลี่ยนโฉมการรักษาโรคพังผืดในปอดชนิดไม่ทราบสาเหตุ หรือ IPF บริษัทระบุว่าการรักษาดังกล่าวอาจทําได้มากกว่าแค่ชะลอการเกิดพังผืดในปอด อย่างไรก็ตาม โปรแกรมนี้ยังอยู่ในระยะ Phase II และยังไม่มีหลักฐานทางคลินิกในระยะปลายที่ยืนยันประสิทธิภาพ

ประเด็นสําคัญ

• LTI Therapeutics ระบุว่า LTI-03 มีกลไกการออกฤทธิ์สองทาง คือ ยับยั้งโปรตีนที่กระตุ้นการเกิดพังผืด และช่วยรักษาและฟื้นฟูเซลล์เยื่อบุชนิด II ในปอด
• บริษัทเน้นย้ําถึงความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองในโรค IPF ซึ่งมีผู้ป่วยในสหรัฐฯ ประมาณ 1 แสนราย มีผู้ป่วยรายใหม่ราว 5 หมื่นรายต่อปี และมีผู้เสียชีวิตจากโรคนี้ราว 5 หมื่นรายต่อปี
• การศึกษาในระยะ Phase I-A และ Phase I-B เสร็จสิ้นแล้ว โดยข้อมูล biomarker จาก Phase I-B ได้รับการตีพิมพ์ใน Nature Communications
• การทดลองแบบ placebo-controlled ในระยะ Phase II กําลังรับสมัครผู้ป่วยเร็วกว่าแผนถึง 25% โดยคาดว่าจะได้ข้อมูลแบบปิดบังที่ 12 สัปดาห์ และผลประสิทธิภาพที่ 24 สัปดาห์ในปี 2027
• ดร. Cory Hogaboam นักวิจัยโรค IPF ที่มีประสบการณ์ยาวนาน ได้เข้าร่วมบริษัทในตําแหน่งประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์ หลังจากตรวจสอบข้อมูลแล้ว

ภาพรวมเชิงกลยุทธ์

LTI Therapeutics นําเสนอ LTI-03 ในฐานะที่มากกว่ายาต้านพังผืดทั่วไป บริษัทระบุว่ายาตัวนี้ใช้ caveolin-1 mimetic ซึ่งเป็นเปปไทด์ขนาด 7 กรดอะมิโน เพื่อลดการเกิดพังผืด พร้อมทั้งรักษาและส่งเสริมเซลล์เยื่อบุชนิด II ซึ่งถูกอธิบายว่าเป็นเซลล์ต้นกําเนิดที่จําเป็นสําหรับการซ่อมแซมปอด

บริษัทระบุว่าคุณสมบัติในการฟื้นฟูนี้ทําให้ LTI-03 แตกต่างจากยา IPF ที่ได้รับการอนุมัติแล้ว ซึ่งส่วนใหญ่มุ่งเพียงชะลอการดําเนินของโรค นอกจากนี้ LTI ยังระบุว่ายาดังกล่าวแสดงฤทธิ์ต้านพังผืดในหลายแบบจําลองอวัยวะ ทั้งหัวใจ ไต ตับ ผิวหนัง และดวงตา

การนําเสนอยังเน้นถึงบริบทเชิงพาณิชย์ด้วย โรค IPF ยังคงเป็นโรคร้ายแรงและมักถึงแก่ชีวิต ขณะที่ทางเลือกในการรักษาปัจจุบันมีประสิทธิภาพและความทนต่อยาที่จํากัด LTI ระบุว่านั่นเปิดโอกาสให้กับยาที่สามารถปรับปรุงทั้งการควบคุมโรคและประสบการณ์ของผู้ป่วย

บริบทด้านการเงินและตลาด

LTI ไม่ได้รายงานผลการดําเนินงานทางการเงินในการนําเสนอครั้งนี้ แต่ใช้เวลาส่วนใหญ่อธิบายโอกาสทางการตลาดในโรค IPF และข้อจํากัดของยาในปัจจุบัน

• มีผู้ป่วย IPF ในสหรัฐฯ ประมาณ 1 แสนรายในแต่ละปี
• มีผู้ป่วยรายใหม่ที่ได้รับการวินิจฉัยราว 5 หมื่นรายต่อปี
• มีผู้เสียชีวิตจากโรคนี้ราว 5 หมื่นรายต่อปี
• อัตราการรอดชีวิตเฉลี่ยหลังการวินิจฉัยอยู่ที่เพียง 3 ถึง 5 ปี
• บริษัทระบุว่ายาที่ครองส่วนแบ่งตลาดสูงสุดอย่าง nintedanib มียอดขายรายปีประมาณ 4 พันล้านดอลลาร์
• LTI ระบุว่าผู้ป่วยประมาณ 50% หยุดใช้ nintedanib เนื่องจากผลข้างเคียงต่อระบบทางเดินอาหาร โดยหลายรายหยุดภายในเดือนแรก
• บริษัทระบุว่ายาดังกล่าวมีค่าใช้จ่ายประมาณ 160,000 ดอลลาร์ต่อผู้ป่วยต่อปี
• มียา IPF ที่ได้รับการอนุมัติสามตัวจนถึงปีที่แล้ว และมีตัวที่สี่ได้รับการอนุมัติในปี 2025

LTI โต้แย้งว่าตัวเลขเหล่านี้แสดงให้เห็นทั้งขนาดของตลาดและความต้องการยาที่ทนต่อการใช้งานได้ดีกว่า บริษัทยังระบุด้วยว่าสิทธิบัตรของยาบางตัวที่มีอยู่กําลังจะหมดอายุ ซึ่งอาจเปลี่ยนแปลงภูมิทัศน์การแข่งขัน

อัปเดตการดําเนินงาน

บริษัทระบุว่าได้ดําเนินการศึกษาทางคลินิกสองรายการเสร็จสิ้นแล้วก่อนเข้าสู่ระยะ Phase II

• Phase I-A ดําเนินการในอาสาสมัครสุขภาพดีและแสดงให้เห็นถึงความปลอดภัยและความทนต่อยา
• Phase I-B ดําเนินการในผู้ป่วย IPF และใช้การเก็บตัวอย่างจากหลอดลมส่วนลึกเพื่อวัด biomarker เฉพาะในปอด
• biomarker ทั้ง 7 ตัวที่ทดสอบเคลื่อนไปในทิศทางที่ต้องการ
• มี 4 biomarker ที่มีนัยสําคัญทางสถิติ ได้แก่ interleukin 11, CXCL7, TSLP และ collectin 7
• Surfactant protein D หรือ SPD ลดลง 5% ในช่วง 2 สัปดาห์
• LTI ระบุว่าตัวเลขนี้เทียบได้กับการลดลง 4% และ 5% ที่พบในยาที่ได้รับการอนุมัติแล้วในช่วง 12 สัปดาห์

บริษัทระบุว่าผลลัพธ์จาก Phase I-B สนับสนุนแนวคิดที่ว่า LTI-03 เข้าถึงเนื้อเยื่อปอดที่เป็นพังผืดและเปลี่ยนแปลงชีววิทยาที่เกี่ยวข้องกับโรคในผู้ป่วยจริง ไม่ใช่แค่ในแบบจําลองห้องปฏิบัติการ นอกจากนี้ยังระบุว่าข้อมูลดังกล่าวได้รับการตีพิมพ์ใน Nature Communications ซึ่งถูกอ้างถึงในฐานะการยืนยันจากภายนอกของโปรแกรมนี้

รายละเอียดการทดลองระยะ Phase II

LTI ระบุว่าขณะนี้กําลังรับสมัครผู้ป่วยในการศึกษาแบบ placebo-controlled ระยะ Phase II เป็นเวลา 24 สัปดาห์ โดยมีสองระดับขนาดยาต่อวัน คือ 5 มก. และ 10 มก.

• การรับสมัครดําเนินไปเร็วกว่าที่บริษัทคาดไว้ถึง 25%
• มีแผนทบทวนแบบปิดบังกลางคันที่ 12 สัปดาห์
• การทบทวนดังกล่าวคาดว่าจะครอบคลุมผู้ป่วยประมาณ 30 ถึง 40 ราย
• จุดสิ้นสุดหลักคือการเปลี่ยนแปลงของ forced vital capacity หรือ FVC ที่ 24 สัปดาห์
• การทดสอบรองรวมถึงการสแกน CT ความละเอียดสูงที่วิเคราะห์ด้วยแพลตฟอร์ม AI imaging ของ Qureight
• บริษัทคาดว่าจะได้ผลลัพธ์ในปี 2027

FVC เป็นมาตรวัดมาตรฐานในการศึกษาโรค IPF และได้รับการจับตามองอย่างใกล้ชิดจากหน่วยงานกํากับดูแลและนักลงทุน เนื่องจากช่วยแสดงให้เห็นว่าการรักษาสามารถรักษาการทํางานของปอดได้ในระยะเวลาหนึ่งหรือไม่

กลไกการออกฤทธิ์และการสนับสนุนทางวิทยาศาสตร์

LTI ใช้เวลาพอสมควรในการอธิบายว่าเหตุใดจึงเชื่อว่า LTI-03 แตกต่างจากยา IPF อื่นๆ บริษัทระบุว่ายาตัวนี้ทําหน้าที่เป็น caveolin-1 mimetic และมีผลหลักสองประการ คือ ยับยั้งโปรตีนที่กระตุ้นการเกิดพังผืด และช่วยรักษาเซลล์เยื่อบุชนิด II ซึ่งสามารถสร้างเนื้อเยื่อปอดใหม่ได้

บริษัทระบุว่างานวิจัยก่อนคลินิกแสดงให้เห็นว่ายามีฤทธิ์ต้านพังผืดที่เทียบได้กับ nintedanib ในตัวอย่างเนื้อเยื่อปอดของผู้ป่วย นอกจากนี้ยังระบุว่า LTI-03 ไม่แสดงผลเสียหาย เช่น apoptosis หรือ necrosis ในขณะที่ nintedanib มีความเกี่ยวข้องกับตัวชี้วัดเหล่านั้นในการทดสอบของบริษัท

นอกจากนี้ LTI ยังระบุว่าพบการเพิ่มขึ้นของความมีชีวิตและการทํางานของเซลล์ชนิด II ในเนื้อเยื่อปอด IPF รวมถึงหลักฐานที่แสดงว่าเซลล์เหล่านั้นสามารถผลิต surfactant ได้ บริษัทอธิบายว่านั่นมีความสําคัญเนื่องจากเซลล์ต้นกําเนิดที่ทํางานได้เป็นสิ่งจําเป็นสําหรับการรักษาและการแก้ไขพังผืด

หนึ่งในข้อกล่าวอ้างหลักของการนําเสนอคือผลการฟื้นฟูนี้ยังไม่เคยพบเห็นในการพัฒนายา IPF มาก่อน บริษัทกล่าวว่า "นี่คือสิ่งที่ไม่เคยพบเห็นในโรคนี้มาก่อน และเราเชื่อว่าจะช่วยยืดอายุของผู้ป่วยเหล่านี้"

การยืนยันทางวิทยาศาสตร์และความเป็นผู้นํา

LTI ระบุว่าความน่าเชื่อถือของโปรแกรมได้รับการเสริมความแข็งแกร่งจากการเข้าร่วมของ ดร. Cory Hogaboam นักวิจัยโรค IPF ที่มีประสบการณ์ยาวนานจาก Cedars-Sinai Medical Center ในตําแหน่งประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายวิทยาศาสตร์

• ดร. Hogaboam ทํางานวิจัยด้าน IPF มาประมาณ 30 ปี
• บริษัทระบุว่าเขาได้ประเมินยาและกลไกใหม่ๆ ประมาณ 45 รายการตลอดอาชีพการงาน
• LTI ระบุว่าในตอนแรกเขาสงสัยในข้อกล่าวอ้างเกี่ยวกับการฟื้นฟู
• หลังจากตรวจสอบการทดลองยืนยัน เขาจึงตัดสินใจเข้าร่วมบริษัท

บริษัทอธิบายกระบวนการดังกล่าวว่าเป็นการตรวจสอบข้อมูลจากบุคคลที่สามที่สําคัญ โดยอ้างคําพูดของ Hogaboam ที่บอกกับทีมว่า "ไม่มีทาง ฉันไม่เชื่อ ฉันไม่เคยเห็นสิ่งนี้มาก่อนในอาชีพของฉัน" และหลังจากตรวจสอบผลลัพธ์แล้ว เขาตอบว่า "ว้าว ฉันไม่เคยเห็นยาที่ทําสิ่งนี้ได้มาก่อน"

แนวโน้มในอนาคต

LTI ระบุว่าหมุดหมายสําคัญถัดไปคือการดําเนินการศึกษาระยะ Phase II ต่อเนื่องถึงปี 2027 โดยอาจมีการทบทวนกลางคันในปี 2026 บริษัทระบุว่าผลลัพธ์ FVC ที่ 24 สัปดาห์จะเป็นตัวชี้วัดประสิทธิภาพหลักของโปรแกรม

หากข้อมูลยังคงสนับสนุนผลการค้นพบในระยะแรก LTI ระบุว่าอาจมุ่งสู่เส้นทางการขึ้นทะเบียนในการศึกษาในอนาคต บริษัทยังแนะด้วยว่ากลไกของ LTI-03 อาจมีการใช้งานที่กว้างขึ้นในโรคพังผืดอื่นๆ รวมถึงโรคที่ส่งผลต่อหัวใจ ไต ตับ ผิวหนัง และดวงตา

ข้อโต้แย้งในระยะยาวของบริษัทคือสาขานี้กําลังมุ่งไปสู่การบําบัดแบบหลายเป้าหมาย และ LTI-03 อาจสอดคล้องกับแนวโน้มนั้นโดยรวมผลต้านพังผืดและการฟื้นฟูไว้ในการรักษาเดียว

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ไม่มีการบันทึกช่วงถามตอบอย่างเป็นทางการในเอกสารที่ได้รับ ผู้บรรยายกล่าวในตอนท้ายของการนําเสนอว่า "ฉันจะหายใจสักครู่และให้คุณถามคําถามที่อาจมี" แต่ไม่มีการบันทึกคําถามหรือคําตอบใดๆ

LTI Therapeutics ปิดท้ายการนําเสนอด้วยการเน้นย้ําถึงความรุนแรงของโรค IPF และความต้องการการบําบัดที่ทําได้มากกว่าแค่ชะลอการเสื่อมถอย ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน