หุ้นทองคำเอเชียปรับตัวขึ้นหลังราคาทองฟื้นตัวจากระดับต่ำสุดในรอบ 6 สัปดาห์
เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 Cabaletta Bio (CABA) ได้ใช้เวที Morgan Stanley 24th Annual Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอว่าโปรแกรม CAR T สําหรับโรคภูมิคุ้มกันทําลายตนเองกําลังได้รับการยอมรับทั้งในด้านคลินิกและเชิงพาณิชย์ ท่ามกลางการแข่งขันที่เข้มข้นซึ่งมีเหตุการณ์ด้านความปลอดภัยที่น่ากังวลเกิดขึ้นเมื่อเร็วๆ นี้ ฝ่ายบริหารระบุว่า rese-cel แสดงให้เห็นอัตราการตอบสนองที่แข็งแกร่งและโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีกว่า แต่บริษัทยังคงต้องพิสูจน์ความทนทานของผล ขยายกําลังการผลิต และส่งมอบข้อมูลเชิงสําคัญตามกําหนดเวลา
ประเด็นสําคัญ
- Cabaletta ระบุว่ามีผู้ป่วยประมาณ 100 รายที่ได้รับยาในโปรแกรม RESET โดย 80% ถึง 85% บรรลุการตอบสนองหลักหรืออยู่ในภาวะสงบ พร้อมกับหยุดใช้ยากดภูมิคุ้มกันและลดหรือเลิกใช้สเตียรอยด์
- บริษัทเน้นย้ําว่าไม่พบกรณี IEC-HS เลยในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษามากกว่า 90 ราย พร้อมกับ 94% ของผู้ป่วย 62 รายไม่มี CRS หรือมีเพียง CRS ระดับ 1 และ 97% ไม่มี ICANS
- ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่ากระบวนการผลิตระยะเวลา 9 วันของบริษัทอาจช่วยอธิบายโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีกว่า เมื่อเทียบกับกระบวนการที่สั้นกว่าของคู่แข่งซึ่งได้รับความกังวลจากหน่วยงานกํากับดูแล
- Cabaletta คาดว่าจะได้รับข้อมูลสําคัญของ myositis ในไตรมาส 2 ถึงไตรมาส 3 ปี 2025 และวางแผนยื่น BLA ฉบับแรกภายในสิ้นปี 2025
- บริษัทกําลังสร้างเครือข่ายผู้ผลิตหลายรายร่วมกับ Lonza, ElevateBio และ Solaris เพื่อรองรับการเปิดตัวและการขยายขนาดในอนาคต
กลยุทธ์ทางคลินิกและตําแหน่งในตลาด
ผู้นําของ Cabaletta กล่าวว่าบริษัทกําลังพัฒนา rese-cel ให้เป็นการรักษาโรคภูมิคุ้มกันทําลายตนเองแบบครั้งเดียว โดยมุ่งเน้นไปที่ myositis และ scleroderma เป็นอันดับแรก ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Steven Nichtberger กล่าวว่าผู้ป่วยต้องการการบรรเทาอาการและการหยุดใช้ยา ไม่ใช่การจัดการโรคในระยะยาว
เขากล่าวว่า "ผู้ป่วยโรคภูมิคุ้มกันทําลายตนเองต้องการเพียงแค่กําจัดอาการ กําจัดยา และใช้ชีวิตเป็นคนปกติ พวกเขาไม่ต้องการถูกมองว่าเป็นผู้ป่วย มีเพียงหนึ่งประเภทของการรักษาที่ตอบสนองคํามั่นสัญญานั้นได้จนถึงปัจจุบัน แม้จะมีหลายฝ่ายพยายาม ประเภทนั้นคือการรักษาด้วย autologous CAR T"
ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมองว่า rese-cel อาจเป็นการเปลี่ยนแปลงจากรูปแบบปัจจุบัน ซึ่งผู้ป่วยมักต้องใช้ยาหลายชนิดที่มีค่าใช้จ่าย 300,000 ถึง 500,000 ดอลลาร์ต่อปี โดย Cabaletta เสนอว่าการให้ยาทางหลอดเลือดดําเพียงครั้งเดียวอาจทดแทนแนวทางการใช้ยาสะสมนั้นได้
- ข้อบ่งชี้หลัก: myositis รวมถึงโปรแกรมสําหรับผู้ใหญ่และเด็ก
- โปรแกรมสําคัญที่สอง: scleroderma คาดว่าจะเริ่มภายใน 12 เดือนข้างหน้า
- การสํารวจเพิ่มเติม: แนวทางที่ไม่ต้องใช้การเตรียมร่างกายล่วงหน้าใน pemphigus vulgaris และ lupus
- สิทธิประโยชน์ที่อาจได้รับ: Priority Review Voucher ที่เชื่อมโยงกับโปรแกรม juvenile myositis
บริบทด้านการเงินและเชิงพาณิชย์
บริษัทไม่ได้รายงานผลทางการเงินในช่วงการประชุม แต่ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเกี่ยวกับเศรษฐศาสตร์ของการรักษา Steve Gavel ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายพาณิชย์ กล่าวว่าบริษัทประกันเอกชนกําลังให้ความสนใจกับความทนทานระยะยาวและต้นทุนรวมอยู่แล้ว
เขากล่าวว่า "มีข้อกําหนดเกณฑ์ 2 ปีที่ชัดเจนมากจากบริษัทประกันเอกชน เราจะเกินเกณฑ์นั้นได้ดีเมื่อเราเปิดตัว สิ่งหนึ่งที่ผมอยากพูดถึงคือ พื้นที่นี้เป็นพื้นที่ที่เงียบกว่าเมื่อเทียบกับบางพื้นที่ที่ผมเคยทํางาน เช่น myeloma สิ่งที่ต้องเปลี่ยนแปลง และผมคิดว่ามันจะเปลี่ยน คือมันเป็นรูปแบบต้นทุนสะสมมาจนถึงตอนนี้... เราเริ่มได้ยินสิ่งนั้นอย่างชัดเจนในงาน Research ที่เราทําอยู่ในวันนี้ ซึ่งคุณอาจมีแบบครั้งเดียวจบ ผมไม่สามารถเน้นย้ําสิ่งนั้นได้มากพอ"
ประเด็นเชิงพาณิชย์สําคัญที่ฝ่ายบริหารอภิปราย ได้แก่:
- บริษัทประกันเอกชนคาดว่าจะต้องการความทนทานอย่างน้อย 2 ปี
- Cabaletta ระบุว่าคาดว่าจะเกินเกณฑ์นั้นเมื่อเปิดตัว
- ข้อมูลภายนอกที่บริษัทอ้างอิงแสดงให้เห็นความทนทาน 4 ถึง 5 ปีในกลุ่มผู้ป่วยชาวเยอรมนี
- บริษัทระบุว่ารูปแบบการรักษาครั้งเดียวอาจทําให้การบําบัดด้วย CAR T เป็นตัวเลือกในสายการรักษาต้นๆ ที่น่าสนใจยิ่งขึ้น
โปรไฟล์ความปลอดภัยและการเปรียบเทียบกับคู่แข่ง
ความปลอดภัยเป็นหัวข้อหลักของการนําเสนอ Cabaletta ระบุว่าโปรแกรมของตนไม่แสดงภาวะแทรกซ้อนด้านการอักเสบที่เพิ่งรบกวนความพยายามด้าน autoimmune CAR T อื่นๆ เมื่อเดือน ส.ค. 2024 Novartis รายงานการเสียชีวิต 3 รายที่เชื่อมโยงกับ immune effector cell HLH-like syndrome หรือ IEC-HS และหยุดโปรแกรมชั่วคราว Bristol Myers Squibb ก็หยุดโปรแกรมภูมิคุ้มกันของตนชั่วคราวหลังเกิดเหตุการณ์การอักเสบสูงชั่วคราว
ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ David J. Chang กล่าวว่า Cabaletta ไม่พบปัญหาที่คล้ายกัน
เขากล่าวว่า "เราไม่พบกรณี IEC-HS แม้แต่กรณีเดียว การเสียชีวิต 3 รายที่รายงานกับ Novartis นั้น ประการที่สอง เราได้พิจารณาความปลอดภัยโดยรวมของโปรแกรมของเรา ซึ่งเราหวังว่าจะสามารถนําเสนอที่ ACR ในเดือน พ.ย. ภาพรวมแสดงให้เห็นว่า 94% ของผู้ป่วยไม่มี CRS หรือมีเพียง CRS ระดับ 1 และ 97% ของผู้ป่วยไม่มี ICANS"
Chang กล่าวว่าความแตกต่างอาจมาจากกระบวนการผลิต Cabaletta ใช้กระบวนการมาตรฐาน 9 วัน ในขณะที่คู่แข่งใช้วิธีที่สั้นกว่า เขากล่าวว่ากระบวนการผลิตที่สั้นกว่าอาจผลิตเซลล์ CAR T ที่มีลักษณะคล้าย stem cell มากขึ้น ซึ่งหลั่ง pro-inflammatory cytokines มากขึ้น
เขากล่าวว่า "เมื่อคุณใช้กระบวนการที่สั้นลง คุณจะผลิตเซลล์ CAR T ที่มีลักษณะคล้าย stem cell มากขึ้น หรือมีแนวโน้มที่จะกระตุ้น pro-inflammatory cytokines มากขึ้นเมื่อสัมผัสกับเป้าหมาย เมื่อเซลล์ CAR T กระตุ้น pro-inflammatory cytokines มากขึ้น คุณก็กําลังทําให้ผู้ป่วยมีความเสี่ยงต่อเหตุการณ์การอักเสบสูงขึ้น เช่น CRS, ICANS และ IEC-HS"
- Cabaletta ระบุว่า 94% ของผู้ป่วย 62 รายที่รายงานใน EULAR ไม่มี CRS หรือมีเพียง CRS ระดับ 1
- ระบุว่า 97% ไม่มี ICANS
- ระบุว่าไม่พบกรณี IEC-HS เลยในผู้ป่วยที่ได้รับยามากกว่า 90 ราย
- บริษัทเปรียบเทียบกระบวนการ 9 วันของตนกับกระบวนการที่สั้นกว่า 5 ถึง 6 วันของ Bristol Myers Squibb และ 2 วันของ Novartis
การอัปเดตการดําเนินงานและการขยายกําลังการผลิต
Cabaletta ระบุว่าการผลิตเป็นส่วนสําคัญของกลยุทธ์ ทั้งในด้านความปลอดภัยและความพร้อมในการเปิดตัว บริษัทใช้ Lonza เป็นพันธมิตรมาตรฐาน โดยมี ElevateBio เข้าร่วมเมื่อเปิดตัว และ Solaris Oculex Technologies ก็เป็นส่วนหนึ่งของแผนด้วยแพลตฟอร์มอัตโนมัติเต็มรูปแบบที่คาดว่าจะพร้อมใช้งานภายในประมาณหนึ่งปีหลังการเปิดตัว
ฝ่ายบริหารระบุว่าได้ให้ยาผู้ป่วยด้วยผลิตภัณฑ์ที่ผลิตโดย Solaris แล้ว และเห็นผลลัพธ์ที่เทียบเคียงได้กับผลิตภัณฑ์ที่ผลิตโดย Lonza นอกจากนี้ FDA ได้อนุมัติ Solaris เป็นผู้ผลิตเพิ่มเติม และการดําเนินงานทุกขั้นตอนและการผลิตโดยรวมที่ Lonza และ Solaris ผ่านข้อกําหนดความเทียบเคียงแล้ว
- Lonza และ ElevateBio คาดว่าจะครอบคลุมความต้องการด้านอุปทานในช่วง 1.5 ปีแรก
- Solaris คาดว่าจะเพิ่มระบบอัตโนมัติและความยืดหยุ่นหลังการเปิดตัว
- บริษัทระบุว่า Solaris ได้ปรับโครงสร้างใหม่เพื่อตอบสนองความต้องการของ Cabaletta หลังสิ้นสุดความสัมพันธ์กับ Bristol Myers Squibb
- ฝ่ายบริหารระบุว่าแพลตฟอร์มอัตโนมัติอาจปรับปรุงความสามารถในการขยายขนาดได้ภายในหนึ่งปีหลังการเปิดตัว
บริษัทยังระบุด้วยว่าแนวทางปัจจุบันใช้การให้ยาตามน้ําหนักที่ 1 ล้านเซลล์ต่อกิโลกรัม พร้อมกับการเตรียมร่างกายด้วย fludarabine และ cyclophosphamide และขณะนี้กําลังสํารวจการให้ยาโดยไม่ต้องเตรียมร่างกายล่วงหน้า ซึ่งฝ่ายบริหารและนักวิจัยอธิบายว่าอาจเป็น "game changer"
แนวทางนั้นอาจลดภาระการรักษาโดยการตัดการให้เคมีบําบัดสามวันออก และอาจมีความสําคัญเป็นพิเศษสําหรับผู้หญิงในวัยเจริญพันธุ์ที่กังวลเกี่ยวกับภาวะมีบุตรยากที่เกี่ยวข้องกับ cyclophosphamide Cabaletta ระบุว่ากําลังพิจารณาการเพิ่มขนาดยาอย่างพอประมาณแทนการเพิ่มขนาดใหญ่ ในขณะที่ตระหนักว่าการเตรียมร่างกายน้อยลงอาจส่งผลต่อการลด B-cell และกิจกรรมของ CAR T
ความทนทานและชีววิทยาของโรค
ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวคิด "immune RESET" ของบริษัทสร้างขึ้นบนพื้นฐานการลด B-cell อย่างลึกซึ้ง ซึ่งอนุญาตให้เฉพาะ B cell แบบ naive หรือ transitional เท่านั้นที่จะกลับมาตั้งรกราก Cabaletta ระบุว่าสิ่งนี้ควรจะกําจัด B cell ที่ก่อให้เกิดโรคออกจากทั้งกระแสเลือดและอวัยวะน้ําเหลืองรอง
บริษัทระบุว่าข้อมูลความทนทานในกลุ่มผู้ป่วยของตนขณะนี้ขยายออกไปถึงประมาณ 2 ปี ในขณะที่ข้อมูลภายนอกจากศาสตราจารย์ Shet แห่งมหาวิทยาลัย Erlangen-Nuremberg แสดงให้เห็นความทนทาน 4 ถึง 5 ปี Cabaletta ระบุว่าสิ่งนี้มีความสําคัญเพราะบริษัทประกันเอกชนกําลังมองหาประโยชน์อย่างน้อย 2 ปี
ฝ่ายบริหารยังระบุด้วยว่าตลาดอาจเริ่มนําการบําบัดด้วย CAR T มาใช้ในสายการรักษาต้นๆ มากขึ้น หากรูปแบบการรักษาครั้งเดียวยังคงแสดงให้เห็นประโยชน์ที่ยั่งยืนและความปลอดภัยที่จัดการได้
- ข้อมูลความทนทานปัจจุบันของ Cabaletta: ประมาณ 2 ปี
- ข้อมูลความทนทานภายนอก: 4 ถึง 5 ปี
- เกณฑ์มาตรฐานของบริษัทประกันเอกชน: อย่างน้อย 2 ปี
- ผลลัพธ์ที่อาจเกิดขึ้น: การใช้ CAR T ในการรักษาโรคภูมิคุ้มกันทําลายตนเองในสายการรักษาต้นๆ มากขึ้น
แนวโน้มในอนาคตและตัวเร่งปฏิกิริยาที่คาดหวัง
Cabaletta ได้ระบุเหตุการณ์สําคัญในระยะใกล้หลายประการ บริษัทคาดว่าจะได้รับข้อมูลสําคัญของ myositis ในไตรมาส 2 ถึงไตรมาส 3 ปี 2025 และวางแผนยื่น BLA ฉบับแรกภายในสิ้นปี 2025 ฝ่ายบริหารยังระบุด้วยว่าโปรแกรม juvenile myositis อาจสนับสนุน Priority Review Voucher
นอกเหนือจาก myositis บริษัทวางแผนที่จะเริ่มโปรแกรมสําคัญที่สองใน scleroderma ภายใน 12 เดือนข้างหน้า ฝ่ายบริหารระบุว่าโรคนี้มีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูงและความเสี่ยงการเสียชีวิตที่มีนัยสําคัญ ซึ่งเปรียบได้กับความเร่งด่วนที่เห็นใน juvenile myositis
บริษัทยังระบุด้วยว่ากําลังสํารวจการใช้ยาโดยไม่ต้องเตรียมร่างกายล่วงหน้าใน pemphigus vulgaris และ lupus โดยมีเป้าหมายเพื่อลดภาระการรักษาและขยายตลาดที่สามารถเข้าถึงได้
- ไตรมาส 2 ถึงไตรมาส 3 ปี 2025: ข้อมูลสําคัญของ myositis ที่คาดหวัง
- สิ้นปี 2025: การยื่น BLA ที่วางแผนไว้
- ภายใน 12 เดือน: การเริ่มต้นโปรแกรมสําคัญของ scleroderma ที่คาดหวัง
- ระยะยาว: การขยายที่เป็นไปได้ไปสู่ pemphigus vulgaris และ lupus
ไฮไลท์จากช่วงถามตอบ
ระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารได้ตอบคําถามเกี่ยวกับการเปรียบเทียบกับ Fate Therapeutics โดยระบุว่าข้อมูล CAR T ที่ได้จาก stem cell ของบริษัทนั้นยังอยู่ในระยะเริ่มต้นและยังไม่เพียงพอที่จะตัดสินความเสี่ยงด้านการแข่งขัน
ในด้านประสิทธิภาพ Cabaletta ระบุว่าอัตราการตอบสนองวัดจากการตอบสนองหลักและภาวะสงบ โดยผู้ป่วยหยุดใช้ยากดภูมิคุ้มกันและใช้สเตียรอยด์น้อยมากหรือไม่ใช้เลย ฝ่ายบริหารระบุว่ารูปแบบนี้คล้ายคลึงกับข้อมูลจากมหาวิทยาลัย Erlangen-Nuremberg
ในด้านความปลอดภัย บริษัทย้อนกลับมาที่การเปรียบเทียบกับ Novartis และ Bristol Myers Squibb โดยระบุว่าข้อมูลของตนเองสนับสนุนมุมมองที่ว่ากระบวนการผลิตที่ยาวนานขึ้นอาจลดความเสี่ยงด้านการอักเสบได้
ในด้านรูปแบบการรักษา ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาดต้องชั่งน้ําหนักประสิทธิภาพ ความปลอดภัย ต้นทุน และความทนทาน Cabaletta ระบุว่าเป้าหมายของตนไม่ใช่การเพิ่มยาเรื้อรังอีกตัวหนึ่ง แต่เพื่อแทนที่รูปแบบการสะสมที่มีอยู่ด้วยการให้ยาทางหลอดเลือดดําครั้งเดียว
ในด้านการให้ยาโดยไม่ต้องเตรียมร่างกายล่วงหน้า ฝ่ายบริหารระ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
