INmune Bio นําเสนอในงาน H.C. Wainwright: ยา rdeB ใกล้ยื่นขออนุมัติแล้ว

INmune Bio (INMB) ใช้การนําเสนอในวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 ในงาน H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference เพื่อเน้นย้ําความคืบหน้าของการบําบัดด้วยเซลล์ในระยะปลายสําหรับโรคผิวหนังหายาก และโปรแกรมอัลไซเมอร์แยกต่างหาก บริษัทเน้นย้ําถึงแรงผลักดันด้านคลินิกและกฎระเบียบสําหรับ CORDStrom พร้อมทั้งยอมรับว่าโปรแกรมประสาทวิทยาศาสตร์ XP ของบริษัทอยู่ในสถานะพักชั่วคราวขณะที่กําลังพิจารณาลําดับความสําคัญด้านเงินทุน

ราคาหุ้นล่าสุดอยู่ที่ $2.25 เพิ่มขึ้น 1.35% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $2.22 โดยหุ้นมีการซื้อขายในช่วง $1.09 ถึง $2.6 ในช่วง 52 สัปดาห์ที่ผ่านมา

ประเด็นสําคัญ

• INmune Bio ระบุว่า CORDStrom ซึ่งจําหน่ายในชื่อ Ebstrocel กําลังได้รับการพัฒนาให้เป็นการรักษาแบบระบบครั้งแรกสําหรับโรค recessive dystrophic epidermolysis bullosa หรือ RDEB
• บริษัทรายงานสัญญาณทางคลินิกที่แข็งแกร่ง รวมถึงการลดลงของความรุนแรงของอาการคันประมาณ 70% และไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงในการบริหารยามากกว่า 200 ครั้ง
• งานด้านกฎระเบียบกําลังดําเนินไปข้างหน้า โดยมีแผนยื่นขออนุมัติในสหราชอาณาจักรในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 และคาดว่าจะยื่นในสหรัฐอเมริกาและยุโรปในไตรมาสแรกของปี 2027
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการผลิตได้รับการขยายขนาดผ่านระบบไบโอรีแอคเตอร์แบบวงปิด และเพียงพอสําหรับประชากรผู้ป่วยในสหราชอาณาจักรในปัจจุบันแล้ว
• XPro โปรแกรมอัลไซเมอร์ ผ่านจุดสิ้นสุดหลายจุดของการทดลองระยะที่ II แต่ยังคงอยู่ในสถานะพักชั่วคราวขณะที่บริษัทมุ่งเน้นทรัพยากรไปที่ CORDStrom

CORDStrom อยู่ในจุดสนใจหลัก

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร David Moss กล่าวว่าจุดสนใจหลักของ INmune Bio คือ CORDStrom ซึ่งบริษัทระบุว่าได้รับการออกแบบมาเพื่อรักษาการอักเสบและความผิดปกติของระบบภูมิคุ้มกันโดยไม่ต้องใช้ยากดภูมิคุ้มกัน Moss อธิบายว่าเป็นโปรแกรม mesenchymal stromal cell ที่ก้าวหน้าที่สุดเท่าที่เคยพัฒนามา และระบุว่าถูกสร้างขึ้นเป็นยาตั้งแต่ต้น ไม่ได้ดัดแปลงมาจากการบําบัดอื่น

CORDStrom กําลังได้รับการพัฒนาสําหรับโรค recessive dystrophic epidermolysis bullosa ซึ่งเป็นโรคทางพันธุกรรมหายากที่ผู้ป่วยเกิดมาโดยไม่มีคอลลาเจน VII โรคนี้ส่งผลต่อผิวหนังและอวัยวะภายในหลายส่วน รวมถึงปาก ตา จมูก หลอดอาหาร และระบบทางเดินอาหาร Moss กล่าวว่าโรคนี้เป็นโรคระบบ แต่การบําบัดที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบันทั้งหมดเป็นแบบทาภายนอก

ตามข้อมูลของบริษัท ตลาดปัจจุบันนําโดยผลิตภัณฑ์ทาภายนอกที่ได้รับการอนุมัติสามรายการ:

• VYJUVEK ยีนบําบัดแบบทาภายนอกจาก Krystal Biotech
• ZEVASKYN การรักษาแบบต่อแผล
• FILSUVEZ ผลิตภัณฑ์น้ํามันเปลือกต้นเบิร์ช

INmune Bio โต้แย้งว่าผลิตภัณฑ์เหล่านี้ไม่ได้แก้ไขภาระโรค RDEB ทั้งหมด โดยเฉพาะอาการคัน ปวด และโรคภายใน Moss กล่าวว่า CORDStrom มีจุดมุ่งหมายเพื่อเติมเต็มช่องว่างนั้น

ข้อมูลทางคลินิกชี้ให้เห็นการบรรเทาอาการคันและปวด

บริษัทระบุว่าการทดลองแบบสุ่มปิดบังที่ใหญ่ที่สุดเท่าที่เคยดําเนินการใน RDEB แสดงให้เห็นประโยชน์ที่มีนัยสําคัญ ในการศึกษาแบบ double-blind crossover ผู้ป่วยที่ได้รับ Ebstrocel พบการลดลงของความรุนแรงของอาการคันประมาณ 70% โดยเคลื่อนจากระดับ 3 ไปสู่ระดับ 2 บน Itch Man Scale ที่ผ่านการตรวจสอบแล้ว

INmune Bio ระบุว่าการปรับปรุงดังกล่าวเห็นได้ภายในเดือนที่ 3 และคงอยู่หรือดีขึ้นเล็กน้อยภายในเดือนที่ 6 บริษัทยังระบุด้วยว่าความสมบูรณ์ของผิวหนังดีขึ้นหลังจากการลดลงของอาการคัน โดยอ้างอิงจากการวัด iscorEB

Moss กล่าวว่าการทดลองระบุว่าอาการคันและปวดเป็นข้อร้องเรียนสูงสุดของผู้ป่วย ไม่ใช่แผล เขากล่าวว่าการค้นพบดังกล่าวแตกต่างจากจุดเน้นด้านผิวหนังวิทยาที่มีมายาวนานในการรักษา RDEB บริษัทระบุว่าผลลัพธ์ที่ผู้ป่วยรายงานเอง ได้แก่:

• อาการคันลดลง
• อาการปวดลดลง
• ความสามารถในการอาบน้ําดีขึ้น
• คุณภาพของแผลดีขึ้น
• การเข้าเรียนดีขึ้น
• ความสามารถในการทํากิจกรรมยามว่างมากขึ้น

Moss ยังกล่าวด้วยว่าเด็กคนหนึ่งอธิบายการใช้ชีวิตกับ RDEB ว่าเหมือน "ถูกยุงกัดพันครั้งต่อวัน" ซึ่งเน้นย้ําถึงภาระของอาการคันและผลกระทบทางจิตใจ

ความปลอดภัยและกลไกการออกฤทธิ์

INmune Bio ระบุว่า CORDStrom ได้รับการบริหารยามากกว่า 200 ครั้งโดยไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรง บริษัทระบุว่าประวัติความปลอดภัยดังกล่าวสนับสนุนกรณีด้านกฎระเบียบของโปรแกรม

บริษัทยังอธิบายกลไกการออกฤทธิ์ที่ระบุว่าสอดคล้องกับผลทางคลินิก ตาม INmune Bio CORDStrom ปล่อย IL-11, PGE2, IDO และ HGF เปลี่ยนแมคโครฟาจจากสถานะ M1 เป็น M2 และกระตุ้นการปล่อย IL-13 กระบวนการดังกล่าวกล่าวกันว่าช่วยลด IL-31 ซึ่งบริษัทเชื่อมโยงกับอาการคันและปวด

INmune Bio ระบุว่าตัวอย่างจากผู้ป่วยแสดงให้เห็น:

• TNF ต่ําลง ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้การอักเสบ
• IL-13 สูงขึ้น ซึ่งเชื่อมโยงกับแมคโครฟาจ M2
• HGF สูงขึ้น ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้ที่เกี่ยวข้องกับการรักษาแผล

บริษัทระบุว่าได้ตรวจสอบกลไกดังกล่าวผ่านทั้งตัวอย่างจากผู้ป่วยในร่างกาย (in vivo) และการทดสอบในหลอดทดลอง (in vitro)

การผลิตและการขยายขนาด

INmune Bio ระบุว่ากระบวนการผลิต CORDStrom สร้างขึ้นรอบระบบวงปิดที่ใช้ไบโอรีแอคเตอร์ บริษัทระบุว่ากระบวนการดังกล่าวได้รับการตรวจสอบอย่างสมบูรณ์และสามารถขยายได้ผ่านโครงสร้างพื้นฐานไบโอรีแอคเตอร์ที่มีอยู่

เพื่อแก้ไขปัญหาที่มีมายาวนานในการพัฒนา mesenchymal stromal cell บริษัทระบุว่าใช้วิธีการคัดกรองที่เป็นกรรมสิทธิ์เพื่อเลือกสายสะดือของผู้บริจาคตามโปรไฟล์การผลิตไซโตไคน์และตัวบ่งชี้เอกลักษณ์ที่ผ่านการตรวจสอบแล้ว INmune Bio ระบุว่าวิธีการดังกล่าวช่วยลดความแปรปรวนของผลิตภัณฑ์และสร้างความสม่ําเสมอระหว่างแบทช์

Moss กล่าวว่ากําลังการผลิตในปัจจุบันเกินความต้องการของประชากรผู้ป่วยในสหราชอาณาจักรแล้ว พร้อมมีพื้นที่สําหรับขยายเพิ่มเติม

เส้นทางและกรอบเวลาด้านกฎระเบียบ

INmune Bio ระบุว่าได้ดําเนินการปฏิสัมพันธ์ด้านกฎระเบียบทั้งหมดกับ Medicines and Healthcare products Regulatory Agency ของสหราชอาณาจักรผ่านการประชุม pre-MAA เรียบร้อยแล้ว บริษัทระบุว่าหน่วยงานระบุปัญหาด้านคลินิกและด้านเคมี การผลิตและการควบคุม แต่ทั้งหมดสามารถแก้ไขได้

กรอบเวลาของบริษัทมีดังนี้:

• ยื่น MAA ในสหราชอาณาจักรในไตรมาสที่สี่ของปี 2026
• คาดว่าจะได้รับการอนุมัติในสหราชอาณาจักรในไตรมาสที่สองของปี 2027
• ยื่น BLA ในสหรัฐอเมริกาและ MAA ในยุโรปในไตรมาสแรกของปี 2027
• เริ่มการทดลองระยะที่ III แบบ open-label ในไตรมาสแรกของปี 2027

INmune Bio ระบุว่าหน่วยงานกํากับดูแลของสหราชอาณาจักรขอให้ผลลัพธ์ที่ผู้ป่วยรายงานเองนําการยื่นเอกสาร ซึ่งสะท้อนถึงความสําคัญของการวัดอาการคัน ปวด และคุณภาพชีวิตในโรคที่หายากมาก บริษัทระบุว่าได้ยื่นแพ็คเกจ pre-MAA และแพ็คเกจการทดลองระยะที่ III แบบ open-label แล้ว รวมถึงคําขอขยายอายุจาก 0 ถึง 18 ปี

ตําแหน่งการแข่งขันใน RDEB

ฝ่ายบริหารกําหนดกรอบ Ebstrocel ว่าเป็นการเปลี่ยนแปลงที่เป็นไปได้ในวิธีการรักษา RDEB บริษัทระบุว่าผลิตภัณฑ์นี้เป็นการบําบัดแบบระบบครั้งแรกสําหรับโรคนี้ และเป็นผลิตภัณฑ์เดียวที่มุ่งเป้าไปที่ข้อร้องเรียนสูงสุดของผู้ป่วยโดยตรง ได้แก่ อาการคันและปวด

INmune Bio ยังระบุด้วยว่าการรักษาอาจปรับเปลี่ยนโรคได้ Moss อ้างคําพูดของนักวิจัยหลักที่ระบุว่า Ebstrocel มีแนวโน้มที่จะปรับปรุงอาการคัน การรักษาผิวหนัง และคุณภาพชีวิต พร้อมทั้งลดความเสี่ยงของมะเร็ง squamous cell carcinoma ในภายหลังในชีวิต

บริษัทระบุว่าภาระของโรคเปลี่ยนแปลงตามอายุ ผู้ป่วยที่อายุน้อยอาจหายเร็วกว่า ในขณะที่ผู้ป่วยสูงอายุมักพัฒนาพังผืดมากขึ้น แผลที่ไม่หาย และความเสี่ยงมะเร็ง INmune Bio ระบุว่าการบําบัดแบบระบบสามารถแก้ไขโรคได้ก่อนที่จะถึงระยะที่รุนแรงที่สุด

XPro ยังคงอยู่ในสถานะพักชั่วคราว

ควบคู่กับโปรแกรม RDEB INmune Bio ได้หารือเกี่ยวกับ XPro ซึ่งเป็นยาผู้สมัครสําหรับอัลไซเมอร์ Moss กล่าวว่าโปรแกรมได้รับการพัฒนาเพื่อรักษาการอักเสบของระบบประสาทในฐานะตัวขับเคลื่อนโรคอัลไซเมอร์ และผ่านจุดสิ้นสุดหลายจุดในการทดลองระยะที่ II

จุดสิ้นสุดเหล่านั้นได้แก่:

• การเปลี่ยนแปลงของตัวบ่งชี้ทางชีวภาพ p-tau และ GFAP
• การปรับปรุงภาพถ่ายเนื้อขาวและเนื้อเทา
• หลักฐานที่บ่งชี้ถึงศักยภาพในการสร้างไมอีลินใหม่
• การปรับปรุงในการวัดที่เกี่ยวข้องกับการนอนหลับ ภาวะซึมเศร้า และความก้าวร้าว

FDA ได้มอบการกําหนด Fast Track และให้เส้นทางสําหรับโปรแกรมระยะที่ II-B/III บริษัทระบุ อย่างไรก็ตาม INmune Bio ระบุว่า XPro อยู่ในสถานะพักชั่วคราวขณะที่มุ่งเน้นที่ CORDStrom และประเมินวิธีการจัดหาเงินทุนสําหรับโปรแกรมประสาทวิทยาศาสตร์

Moss กล่าวว่าบริษัทหวังว่าใบรับรองการตรวจสอบลําดับความสําคัญจากการอนุมัติเร่งด่วนที่เป็นไปได้ในสหรัฐอเมริกาของ CORDStrom อาจช่วยจัดหาเงินทุนสําหรับขั้นตอนการพัฒนาถัดไปของ XPro

ผลลัพธ์ทางการเงิน

ไม่มีการเปิดเผยผลลัพธ์ทางการเงินระหว่างการนําเสนอ การอภิปรายมุ่งเน้นไปที่ข้อมูลทางคลินิก การผลิต กฎระเบียบ และกลยุทธ์ไปป์ไลน์ มากกว่ารายได้ ค่าใช้จ่าย หรือกระแสเงินสด

บริบทของตลาด

การนําเสนอของ INmune Bio เกิดขึ้นในขณะที่ตลาด RDEB ยังคงถูกครอบงําโดยผลิตภัณฑ์ทาภายนอกที่แก้ไขเพียงส่วนหนึ่งของภาระโรค บริษัทพยายามวางตําแหน่ง CORDStrom ให้เป็นการรักษาที่กว้างขึ้นซึ่งสามารถเข้าถึงโรคภายใน ลดการอักเสบ และปรับปรุงอาการที่ผู้ป่วยบอกว่าสําคัญที่สุด

กลยุทธ์ดังกล่าวยังสะท้อนถึงการเลือกการจัดสรรทุน INmune Bio เน้นโอกาสด้านกฎระเบียบในระยะใกล้ใน RDEB ขณะที่เปิดโอกาสให้ใช้ใบรับรองหรือมูลค่าที่เกี่ยวข้องกับการอนุมัติในอนาคตเพื่อสนับสนุน XPro

บทสรุป

นักลงทุนที่ต้องการรายละเอียดเพิ่มเติมสามารถอ้างอิงถึงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่าง

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน