Cardiff Oncology ในงาน H.C. Wainwright: เส้นทางการทดลองชัดเจนขึ้น

เมื่อวันจันทร์ที่ 14 ก.ย. 2026 Cardiff Oncology (CRDF) ได้ใช้เวที H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference เพื่อนําเสนอเส้นทางที่ชัดเจนยิ่งขึ้นสําหรับ onvansertib ซึ่งเป็นยาต้านมะเร็งตัวหลักของบริษัท ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงการยุติข้อพิพาทกับผู้ให้สิทธิ์ใช้งาน ข้อมูลระยะที่ II ที่น่าพึงพอใจ และเส้นทางด้านกฎระเบียบที่ชัดเจนขึ้น พร้อมกันนั้นยังยอมรับถึงความท้าทายสําคัญ นั่นคือการจัดหาเงินทุนสําหรับการศึกษาระยะที่ III ขนาดใหญ่

ประเด็นสําคัญ

• Cardiff Oncology แจ้งว่าได้ยุติข้อพิพาทกับ Nerviano Medical Sciences และยังคงรักษาสิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวทั่วโลกในการใช้ onvansertib
• บริษัทระบุว่าข้อมูลระยะที่ II แสดงให้เห็นอัตราการตอบสนองโดยรวม 72% สําหรับ onvansertib ร่วมกับ FOLFIRI และ bevacizumab เทียบกับประมาณ 42% ในกลุ่มที่ใช้การรักษามาตรฐาน
• ฝ่ายบริหารระบุว่า FDA เห็นชอบกับการออกแบบการทดลองระยะที่ III ที่เรียบง่ายขึ้น ซึ่งอาจรองรับการอนุมัติแบบเร่งด่วนโดยอิงจากข้อมูลการตอบสนอง ตามด้วยการอนุมัติเต็มรูปแบบที่ผูกกับอัตราการรอดชีพโดยไม่มีการลุกลามของโรค
• การทดลองระยะที่ III ที่วางแผนไว้ชื่อ CRDF-004 จะรับผู้ป่วยประมาณ 640 ราย และอาจมีค่าใช้จ่ายประมาณ 128 ล้านดอลลาร์ ถึง 176 ล้านดอลลาร์ โดยอิงจากมาตรฐานอุตสาหกรรม
• Cardiff Oncology ยังเน้นย้ําถึงการศึกษาเบื้องต้นที่ริเริ่มโดยนักวิจัยในโรค CMML และมะเร็งชนิดอื่นๆ ในฐานะส่วนหนึ่งของกลยุทธ์ไปป์ไลน์ระยะยาว

การยุติข้อพิพาทและการอัปเดตด้านสิทธิ์การใช้งาน

Cardiff Oncology แจ้งว่าได้บรรลุข้อตกลงยุติข้อพิพาทนอกศาลกับ Nerviano Medical Sciences ซึ่งแก้ไขข้อพิพาทก่อนหน้าผ่านการปลดเปลื้องข้อเรียกร้องร่วมกัน ภายใต้ข้อตกลงดังกล่าว Cardiff ยังคงรักษาสิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวทั่วโลกใน onvansertib และยังคงอํานาจตัดสินใจขั้นสุดท้ายในการพัฒนา

• การเป็นเจ้าของสิทธิบัตรและสิทธิ์ในการประดิษฐ์ยังคงไม่เปลี่ยนแปลง
• สิทธิบัตรทั้งหมดยังคงเป็นสิทธิบัตรของ Cardiff
• อัตราค่าลิขสิทธิ์ยังคงเท่าเดิมตามข้อตกลงการอนุญาตใช้งานปี 2017
• ระยะเวลาค่าลิขสิทธิ์ขณะนี้ขยายออกไปเกินกว่าวันที่ต่ออายุสิทธิบัตรเดิมในปี 2035 แม้ว่าฝ่ายบริหารจะไม่ได้เปิดเผยวันที่ใหม่
• Nerviano จะได้รับที่นั่งในฐานะผู้สังเกตการณ์คณะกรรมการและอาจให้ข้อมูลได้ แต่ Cardiff ระบุว่าจะเป็นผู้ตัดสินใจขั้นสุดท้าย

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Mani กล่าวว่า "เราได้บรรลุข้อตกลงยุติข้อพิพาทนอกศาล และทั้งสองฝ่ายจะปลดเปลื้องข้อเรียกร้องทั้งหมดร่วมกัน เรายังคงรักษาสิทธิ์แต่เพียงผู้เดียวทั่วโลกในโมเลกุลและการพัฒนา รวมถึงการตัดสินใจทั้งหมด"

ข้อมูลทางคลินิกและการอัปเดตการดําเนินงาน

ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการนําเสนอผลลัพธ์ระยะที่ II ในมะเร็งลําไส้ใหญ่และทวารหนักชนิดแพร่กระจายที่มีการกลายพันธุ์ RAS ในแนวการรักษาแรก ซึ่งเป็นโปรแกรมการพัฒนาหลักของบริษัท Cardiff ระบุว่า onvansertib 30 มิลลิกรัม ร่วมกับ FOLFIRI และ bevacizumab ให้อัตราการตอบสนองโดยรวม 72% เทียบกับประมาณ 42% ในกลุ่มควบคุมที่ใช้การรักษามาตรฐาน

• การศึกษาระยะที่ II แบบสุ่มทดสอบ onvansertib สองขนาดร่วมกับสูตรการรักษาทั่วไปสองสูตร ได้แก่ FOLFIRI/bevacizumab และ FOLFOX/bevacizumab
• สัญญาณที่แข็งแกร่งที่สุดมาจากการรวม FOLFIRI/bevacizumab ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าเป็นครั้งที่สองที่บริษัทเห็นคู่ยานี้โดดเด่น
• อัตราการรอดชีพโดยไม่มีการลุกลามของโรคเฉลี่ยในกลุ่มควบคุมอยู่ที่ 11 ถึง 12 เดือน สอดคล้องกับข้อมูลในอดีต
• อัตราการรอดชีพโดยไม่มีการลุกลามของโรคเฉลี่ยในกลุ่ม onvansertib ยังไม่ถึงจุดสิ้นสุด ณ เวลาที่นําเสนอในงาน ASCO
• การศึกษาระยะที่ II ยังคงดําเนินต่อไป โดยมีผู้ป่วย 12 รายที่ยังลงทะเบียนอยู่ รวมถึงผู้ป่วย 8 รายที่ได้รับ onvansertib 20 หรือ 30 มิลลิกรัม ร่วมกับ FOLFIRI/bevacizumab
• การวิเคราะห์ forest plot แนะนําว่ามีประโยชน์ในกลุ่มย่อยต่างๆ รวมถึงตามอายุ การมีส่วนร่วมของตับ และการมีส่วนร่วมของหลายอวัยวะ

Mani กล่าวว่า "ประโยชน์ของเราส่วนใหญ่อยู่ใน FOLFIRI/BEV ไม่ใช่ครั้งแรก แต่นี่คือครั้งที่สองที่เราแสดงให้เห็นว่ายา onvansertib ทํางานได้ดีที่สุดเมื่อรวมกับ FOLFIRI และ bevacizumab ในแนวการรักษาแรก ดังนั้น เราจึงได้อัตราการตอบสนองโดยรวม 72% เทียบกับประมาณ 42% ในกลุ่มการรักษามาตรฐาน"

การสอดคล้องกับ FDA และการออกแบบระยะที่ III

Cardiff ระบุว่าได้ดําเนินการประชุมสิ้นสุดระยะที่ II กับ FDA และได้รับการออกแบบที่ชัดเจนและเรียบง่ายยิ่งขึ้นสําหรับการศึกษาครั้งต่อไป บริษัทระบุว่าหน่วยงานเห็นชอบกับการทดลองระยะที่ III แบบสุ่มหนึ่งต่อหนึ่ง ชื่อ CRDF-004 ในผู้ป่วยแนวแรกที่คัดเลือกตามการกลายพันธุ์ RAS

• การทดลองจะเปรียบเทียบ onvansertib 30 มิลลิกรัม ร่วมกับ FOLFIRI/bevacizumab กับ FOLFIRI/bevacizumab เพียงอย่างเดียว
• วางแผนรับผู้ป่วยประมาณ 640 ราย
• จุดสิ้นสุดหลักคืออัตราการตอบสนองโดยรวม ซึ่งอาจรองรับการอนุมัติแบบเร่งด่วน
• อัตราการรอดชีพโดยไม่มีการลุกลามของโรคเป็นจุดสิ้นสุดรองสําคัญสําหรับการอนุมัติเต็มรูปแบบ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษามีพลังงานสถิติมากกว่า 90% เพื่อแสดงความแตกต่างของอัตราการรอดชีพโดยไม่มีการลุกลามของโรคที่มีนัยสําคัญทางคลินิก
• บริษัทระบุว่ากําลังอยู่ระหว่างการหารือกับหน่วยงานกํากับดูแลในยุโรปด้วย

ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดลองมีเป้าหมายเป็นระดับโลกและเพื่อการขึ้นทะเบียน โดยมีการรับสมัครจากหลายประเทศ Cardiff ระบุว่ากําลังตั้งเป้าเริ่มต้นในไตรมาสแรกของปี 2026 โดยขึ้นอยู่กับการจัดหาเงินทุน

ความต้องการเงินทุนและเศรษฐศาสตร์การทดลอง

Cardiff Oncology ไม่ได้ให้แผนการจัดหาเงินทุนที่เฉพาะเจาะจง แต่ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังพิจารณาหลายวิธีในการจัดหาเงินทุนสําหรับโปรแกรมระยะที่ III และการดําเนินงานของบริษัท ตัวเลือกเหล่านั้นรวมถึงการเข้าถึงตลาดทุน การจัดหาเงินทุนแบบไม่ลดสัดส่วน และความร่วมมือเชิงกลยุทธ์

• ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังสํารวจความเป็นไปได้ในการเป็นพันธมิตรระดับภูมิภาคและความร่วมมืออื่นๆ
• ไม่มีการเปิดเผยจํานวนเงินทุนที่เฉพาะเจาะจง
• ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Mani ระบุว่าค่าใช้จ่ายการทดลองตามมาตรฐานอุตสาหกรรมอยู่ที่ 200,000 ถึง 275,000 ดอลลาร์ต่อผู้ป่วย
• โดยใช้ช่วงดังกล่าว การศึกษาที่มีผู้ป่วย 640 รายอาจมีค่าใช้จ่ายประมาณ 128 ล้านดอลลาร์ ถึง 176 ล้านดอลลาร์

Mani กล่าวว่า "เราไม่ได้ให้คําแนะนําที่เฉพาะเจาะจงว่าต้องใช้เงินเท่าไหร่ แต่ถ้าคุณคํานวณดู ค่าใช้จ่ายต่อผู้ป่วยอยู่ที่ประมาณ 200,000 ถึง 275,000 ดอลลาร์ หรือประมาณนั้น ซึ่งเป็นมาตรฐานอุตสาหกรรม"

โอกาสทางตลาดและตําแหน่งการแข่งขัน

Cardiff นําเสนอ onvansertib ในฐานะตัวเลือกที่มีศักยภาพสําหรับผู้ป่วยมะเร็งลําไส้ใหญ่และทวารหนักจํานวนมากที่ยังมีทางเลือกการรักษาใหม่น้อยมาก บริษัทระบุว่ามีผู้ป่วยมากกว่า 150,000 รายได้รับการวินิจฉัยว่าเป็นมะเร็งลําไส้ใหญ่และทวารหนักทุกปี และประมาณ 25% ในที่สุดจะพัฒนาเป็นโรคระยะแพร่กระจาย

• ประมาณ 45% ถึง 50% ของผู้ป่วยระยะแพร่กระจายมีการกลายพันธุ์ RAS ซึ่งสร้างกลุ่มเป้าหมายสําหรับการศึกษาระยะที่ III
• ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาดมีนวัตกรรมน้อยมากในช่วงประมาณสองทศวรรษที่ผ่านมา
• Cardiff เปรียบเทียบแนวทาง pan-RAS ของตนกับยายับยั้ง KRAS แบบเฉพาะ allele โดยระบุว่า G12C คิดเป็นเพียงประมาณ 4% ของตลาดมะเร็งลําไส้ใหญ่และทวารหนักระยะแพร่กระจายแนวแรก
• บริษัทระบุว่าการยับยั้ง PLK1 ทํางานผ่านความร้ายแรงสังเคราะห์ (synthetic lethality) และไม่ขึ้นอยู่กับ RAS allele ที่เฉพาะเจาะจง
• ฝ่ายบริหารโต้แย้งว่าสิ่งนี้อาจลดความเสี่ยงการดื้อยาและขยายฐานผู้ป่วยที่สามารถรักษาได้

Mani กล่าวว่า PLK1 คือ "เส้นทางคู่ขนาน" มากกว่าเป้าหมายปลายน้ํา โดยเสริมว่ากลไกดังกล่าวอาจช่วยหลีกเลี่ยงปัญหาการดื้อยาบางอย่างที่พบกับแนวทางที่มุ่งเป้าแบบแคบกว่า

ไปป์ไลน์นอกเหนือจากมะเร็งลําไส้ใหญ่และทวารหนัก

Cardiff ยังได้หารือเกี่ยวกับการศึกษาที่ริเริ่มโดยนักวิจัยซึ่งอาจขยาย onvansertib ไปสู่มะเร็งชนิดอื่นๆ ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาเหล่านี้เป็นส่วนหนึ่งของกลยุทธ์การจัดการวงจรชีวิตและการขยายไปป์ไลน์

• CMML หรือมะเร็งเม็ดเลือดขาวชนิด chronic myelomonocytic leukemia เป็นโปรแกรมเพิ่มเติมที่มีความก้าวหน้ามากที่สุด
• การศึกษาของ Mayo Clinic กําลังทดสอบ onvansertib แบบ monotherapy ในการตั้งค่าที่กลับมาเป็นซ้ํา/ดื้อต่อการรักษา
• ฝ่ายบริหารระบุว่าสัญญาณเบื้องต้นรวมถึงการปรับปรุงภาวะเกล็ดเลือดต่ํา ขนาดม้ามที่เล็กลง และการควบคุม marrow blast ที่ดีขึ้น
• ข้อมูลเหล่านั้นได้รับการนําเสนอในงาน ASH 2025
• Cardiff ระบุว่าไม่มีการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติสําหรับการตั้งค่าดังกล่าว และอัตราการรอดชีพโดยรวมโดยทั่วไปน้อยกว่าหนึ่งปี
• การศึกษาที่ริเริ่มโดยนักวิจัยที่กําลังดําเนินอยู่อื่นๆ ได้แก่ มะเร็งปอดชนิด small cell มะเร็งตับอ่อน และมะเร็งเต้านมชนิด triple negative

ฝ่ายบริหารระบุว่า CMML อาจเป็นตลาดที่ถูกนับต่ํากว่าความเป็นจริง เนื่องจากผู้ป่วยบางรายได้รับการวินิจฉัยผิดว่าเป็น myelodysplastic syndrome หรือ myeloproliferative neoplasm

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารให้รายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับการยุติข้อพิพาท การออกแบบการทดลอง และกลยุทธ์การพัฒนาของบริษัท

• เกี่ยวกับการขยายระยะเวลาค่าลิขสิทธิ์ Cardiff ระบุว่าระยะเวลาการชําระเงินขณะนี้ขยายออกไปเกินปี 2035 แต่ไม่ได้เปิดเผยวันที่แน่นอน
• เกี่ยวกับอัตราการรอดชีพโดยไม่มีการลุกลามของโรค ฝ่ายบริหารระบุว่าการศึกษาระยะที่ II ยังคงดําเนินต่อไปและยังไม่ได้เผยแพร่แผนสถิติเต็มรูปแบบ
• เกี่ยวกับการแข่งขัน บริษัทระบุว่ายา KRAS แบบเฉพาะ allele ครอบคลุมกลุ่มผู้ป่วยที่เล็กกว่ากลยุทธ์ pan-RAS มาก
• เกี่ยวกับการจัดหาเงินทุน ฝ่ายบริหารย้ําว่ากําลังดําเนินการในตลาดทุน แหล่งเงินทุนแบบไม่ลดสัดส่วน และความร่วมมือเชิงกลยุทธ์
• เกี่ยวกับการสื่อสารในอนาคต บริษัทระบุว่าอัตราการรอดชีพโดยไม่มีการลุกลามของโรคเฉลี่ยยังไม่ถึงจุดสิ้นสุด และไม่มีการระบุกรอบเวลาสําหรับการอ่านผลดังกล่าว

แนวโน้ม

Cardiff Oncology ทิ้งให้นักลงทุนเห็นแผนงานทางคลินิกและด้านกฎระเบียบที่ชัดเจนยิ่งขึ้น แต่ก็มีคําถามด้านการจัดหาเงินทุนที่ชัดเจนเช่นกัน บริษัทระบุว่ามีความสอดคล้องกับ FDA เส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วนที่เป็นไปได้ และกลุ่มเป้าหมายที่กว้างในผู้ป่วยมะเร็งลําไส้ใหญ่และทวารหนักระยะแพร่กระจายที่มีการกลายพันธุ์ RAS ในแนวการรักษาแรก

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างเพื่อรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน