BioAge Labs ในงาน Cantor Conference: ปรับโฟกัสสู่โรคจอตา

BioAge Labs (BIOA) ใช้เวทีงาน 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference เมื่อวันศุกร์ที่ 11 ก.ย. 2026 เพื่อนําเสนอแผนการพัฒนายาที่กําลังขยายตัว แม้จะต้องปรับตัวรับมือกับภูมิทัศน์ด้านโรคหัวใจและหลอดเลือดที่เปลี่ยนแปลงไป ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Kristen Fortney กล่าวว่าบริษัทกําลังให้ความสําคัญกับโรคจอตาและการใช้งานอื่นๆ ที่ไม่ใช่โรคหัวใจและหลอดเลือดสําหรับแพลตฟอร์มการอักเสบมากขึ้น หลังจากที่การทดลองล่าสุดในสาขาที่กว้างขึ้นล้มเหลวและก่อให้เกิดคําถามใหม่ๆ

บริษัทเน้นย้ําข้อมูลเบื้องต้นที่แข็งแกร่งสําหรับยาหลัก NLRP3 inhibitor ชื่อ BGE-102 พร้อมกับสถานะเงินสดที่บริษัทระบุว่าสามารถรองรับการดําเนินงานได้ถึงปี 2029 ขณะเดียวกัน BioAge กล่าวว่ากําลังหยุดพักการศึกษา Phase III ด้านโรคหัวใจและหลอดเลือดที่วางแผนไว้ และหันมาให้ความสนใจกับโรคจอประสาทตาเบาหวาน (diabetic macular edema), geographic atrophy และโปรแกรม apelin agonist แยกต่างหาก

ประเด็นสําคัญ

• BioAge กล่าวว่ายาหลัก BGE-102 แสดงให้เห็นถึงการแทรกซึมสมองและผลต่อ biomarker ที่แข็งแกร่ง สนับสนุนกรณีที่ว่าเป็น NLRP3 inhibitor ที่ดีที่สุดในกลุ่ม
• บริษัทกําลังหยุดพักการทดลอง Phase III ASCVD ที่วางแผนไว้ หลังจากที่การทดลอง ZEUS ของ Novo Nordisk ล้มเหลว และกําลังมุ่งเน้นไปที่โรคจอตาแทน เช่น โรคจอประสาทตาเบาหวาน
• BioAge มีเงินสดประมาณ 380 ล้านดอลลาร์ ณ ไตรมาส 2 และระบุว่าเพียงพอสําหรับการดําเนินงานถึงปี 2029
• โปรแกรม apelin กําลังมุ่งสู่การยื่น IND ภายในสิ้นปี 2024 โดยมีทั้งเวอร์ชันรับประทานและฉีด
• ความร่วมมือเชิงกลยุทธ์กับ Eli Lilly และ Novartis ยังคงเป็นส่วนหนึ่งของแผนระยะยาวของบริษัทในการใช้ข้อมูลชีววิทยาการชราภาพเพื่อค้นหาเป้าหมายใหม่

ผลประกอบการทางการเงิน

BioAge ไม่ได้รายงานตัวเลขกําไรใหม่ในการประชุม แต่ผู้บริหารเน้นย้ําถึงความแข็งแกร่งของงบดุล

• เงินสดและรายการเทียบเท่าเงินสดอยู่ที่ประมาณ 380 ล้านดอลลาร์ ณ ไตรมาส 2
• ผู้บริหารกล่าวว่าเงินสดดังกล่าวควรรองรับบริษัทผ่านเป้าหมายสําคัญทั้งหมดที่วางแผนไว้และถึงปี 2029
• เงินทุนดังกล่าวคาดว่าจะครอบคลุมโปรแกรม NLRP3 รวมถึงการศึกษา DME การศึกษาโรคหัวใจและหลอดเลือด และข้อบ่งชี้เพิ่มเติมอีก 1-2 รายการ
• งบดุลยังคาดว่าจะรองรับโปรแกรม apelin ผ่านการเข้าสู่คลินิกสําหรับทั้งสูตรรับประทานและฉีด

อัปเดตการดําเนินงาน

โปรแกรมหลักของ BioAge คือ BGE-102 ซึ่งเป็น NLRP3 inhibitor แบบรับประทาน ที่บริษัทระบุว่าแสดงให้เห็นโปรไฟล์ที่โดดเด่นในด้านเภสัชจลนศาสตร์ เภสัชพลศาสตร์ และการให้ยา

• การแทรกซึมสมอง: บริษัทกล่าวว่า BGE-102 มีค่า Kp,uu,csf ที่ 0.7 ซึ่งอธิบายว่าดีที่สุดในกลุ่ม
• ตัวชี้วัดการอักเสบ: ในขนาดยาที่สูงขึ้น ยาดังกล่าวให้การยับยั้ง IL-1β ถึง 98% และลด CRP ได้ 86% ในสัปดาห์ที่ 3 ในกลุ่มประชากรที่มีภาวะอ้วนและมีการอักเสบ
• การให้ยา: BioAge กล่าวว่าขนาดยา 60 มก. ให้ความครอบคลุม IC90 เป็นเวลา 24 ชั่วโมง รองรับการให้ยาวันละครั้งในขนาดต่ํากว่า 100 มก.
• ความปลอดภัย: บริษัทกล่าวว่ายาแสดงให้เห็นโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีตลอด 3 เดือนของการให้ยาในคลินิก
• การเปรียบเทียบกับคู่แข่ง: ผู้บริหารเปรียบเทียบข้อมูลกับ Ventyx โดยระบุว่าการลด CRP ของ Ventyx อยู่ที่ประมาณ 70% ที่ 3 เดือน และโปรไฟล์ biomarker ของ BGE-102 ดูเหมือนจะแข็งแกร่งกว่า

Fortney กล่าวว่าข้อมูล Phase 1 ของบริษัทสนับสนุนศักยภาพที่กว้างขึ้นของยา

"เราแสดงให้เห็นในช่วงต้นปีนี้จากชุดข้อมูล Phase I เต็มรูปแบบว่าเรามีศักยภาพในการแทรกซึมสมองที่ดีที่สุดในกลุ่ม การยับยั้ง IL-1β รวมถึงการลด CRP" เธอกล่าว

BioAge ยังกล่าวว่ามีสิทธิบัตรสําหรับตําแหน่งการจับที่ใหม่กับ NLRP3 ซึ่งบริษัทเชื่อว่าให้ความได้เปรียบด้านเคมีเหนือคู่แข่ง บริษัทกล่าวว่าสิทธิบัตรดังกล่าวรวมถึงการอ้างสิทธิ์กับโมเลกุลอื่นๆ ที่จับในตําแหน่งนั้น

กลยุทธ์ด้านโรคหัวใจและหลอดเลือดและผลกระทบจาก ZEUS

BioAge ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเพื่ออธิบายว่าเหตุใดจึงชะลอแผนด้านโรคหัวใจและหลอดเลือด หลังจากที่การทดลอง ZEUS ของ Novo Nordisk ล้มเหลวในการลดเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ด้านหัวใจและหลอดเลือดที่สําคัญด้วยการยับยั้ง IL-6

• บริษัทกล่าวว่ากําลังหยุดพักการทดลอง Phase III ASCVD ที่วางแผนไว้
• ผู้บริหารกล่าวว่าการหยุดพักดังกล่าวสะท้อนทั้งผลการอ่านค่า ZEUS และความต้องการข้อมูลเพิ่มเติมจากการศึกษา ARTEMIS ของ Novo ที่กําลังดําเนินอยู่ในกลุ่มประชากรหลัง MI
• BioAge กล่าวว่าความล้มเหลวดังกล่าวไม่ได้ทําให้ NLRP3 เป็นกลไกที่ไม่ถูกต้อง
• Fortney โต้แย้งว่า IL-6 อาจอยู่ห่างจากต้นทางมากเกินไปในกระบวนการส่งสัญญาณ จึงไม่สามารถให้ผลเช่นเดียวกับที่เห็นกับ IL-1β ในงานวิจัยด้านโรคหัวใจและหลอดเลือดก่อนหน้านี้

"สิ่งที่เรารู้คือ IL-1β ดูเหมือนจะได้ผล และ IL-6 แน่นอนว่าไม่ส่งผลต่อ IL-1β แต่ NLRP3 ส่งผล มันคือตัวชี้วัดหลัก ใน Phase I คุณมองหาการยับยั้ง IL-1 เพื่อดูว่ายา NLRP3 ของคุณทํางานอย่างไร ดังนั้นมันอาจอยู่ห่างจากต้นทางมากเกินไปที่จะให้ผลที่คุณต้องการในโรคหัวใจและหลอดเลือด" Fortney กล่าว

BioAge กล่าวว่าข้อมูลติดตามผลจาก ZEUS ที่มีประโยชน์ที่สุดน่าจะเป็นการวิเคราะห์กลุ่มย่อย แม้ว่าจะสังเกตด้วยว่า hazard ratio ใกล้เคียงกับ 1 ซึ่งอาจจํากัดคุณค่าของการวิเคราะห์เหล่านั้น

การมุ่งเน้นโรคจอตา

BioAge กล่าวว่าโรคจอตาเป็นลําดับความสําคัญหลักสําหรับ BGE-102 ในขณะนี้ โดยเฉพาะโรคจอประสาทตาเบาหวาน หรือ DME

• บริษัทเพิ่งเปลี่ยนแปลงการออกแบบการทดลอง DME เพื่อมุ่งเน้นที่ประสิทธิภาพแทนการอ่านค่า biomarker
• การศึกษาดังกล่าวรวมผู้ป่วย 180 ราย และมีพลังงานสถิติเพียงพอสําหรับการปรับปรุงความคมชัดของการมองเห็นที่แก้ไขแล้ว (BCVA) 4 ตัวอักษร
• รวมถึงขนาดยา BGE-102 สามระดับ ยาหลอก และกลุ่มที่ใช้ร่วมกับการบําบัด VEGF
• คาดว่าผลลัพธ์จะออกมาในช่วงครึ่งหลังของปี 2025
• BioAge กล่าวว่าการออกแบบดังกล่าวรองรับผู้ป่วยในกลุ่มที่รอดูอาการ กลุ่มที่ไม่ตอบสนองต่อ VEGF และกลุ่มที่ตอบสนองต่อ VEGF

Fortney กล่าวว่าแนวทางการบําบัดเดี่ยวสามารถเข้าถึงกลุ่มผู้ป่วยจํานวนมากที่ยังไม่ได้รับการรักษา เนื่องจากการบําบัดในปัจจุบันต้องฉีดเข้าตา

"การบําบัดเดี่ยวสามารถตอบสนองกลุ่มผู้ป่วยบางกลุ่มที่ไม่มีการรักษาใดๆ ในขณะนี้ได้จริงๆ ซึ่งมีผู้ป่วยจํานวนมาก โดยเฉพาะอย่างยิ่ง ฉันคิดว่ากลุ่ม 40% ที่รอดูอาการ ซึ่งคุณรู้ว่าโรคกําลังดําเนินไป แต่ยังไม่รุนแรงพอที่จะเริ่มฉีดเข้าตา" เธอกล่าว

BioAge กล่าวว่าการทดลอง DME เริ่มต้นในสัปดาห์นี้และอาจสนับสนุนการเข้าสู่การศึกษาเชิงสําคัญโดยตรงหากข้อมูลเป็นบวก

บริษัทยังชี้ให้เห็น geographic atrophy ว่าเป็นโอกาสด้านจอตาที่สอง

• BioAge กล่าวว่าพื้นที่ดังกล่าวมีช่องว่างทางการค้าที่สําคัญ
• บริษัทอ้างถึงแบบจําลองสัตว์ที่มีอายุตามธรรมชาติของตนเอง ซึ่งแสดงให้เห็นผลการปกป้องที่แข็งแกร่ง
• ผู้บริหารยังอ้างถึงข้อมูลมนุษย์เบื้องต้นจาก Inflammasome Therapeutics ที่แสดงให้เห็นการลดขนาดรอยโรคที่ดูดีกว่า complement inhibitors
• โรคตาอักเสบขนาดเล็ก MECE ก็กําลังถูกจับตามองด้วย ขึ้นอยู่กับข้อมูลจาก Kodiak Sciences

โปรแกรม Apelin และการรักษามวลกล้ามเนื้อ

BioAge ยังได้หารือเกี่ยวกับโปรแกรม apelin agonist ซึ่งบริษัทมองว่าเป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตแยกต่างหาก

• บริษัทคาดว่าจะยื่น IND ภายในสิ้นปี 2024
• ทั้งเวอร์ชันรับประทานและฉีดอยู่ระหว่างการพัฒนา โดยมีระยะเวลาใกล้เคียงกัน
• เวอร์ชันรับประทานมุ่งเป้าไปที่โรคอ้วนและการใช้ร่วมกับยา incretin
• เวอร์ชันฉีดมุ่งเป้าไปที่การรักษามวลกล้ามเนื้อในกลุ่มประชากรสูงอายุมากกว่า

BioAge กล่าวว่าโปรแกรมดังกล่าวได้รับการสนับสนุนจากการศึกษา Phase I bed-rest ในผู้สูงอายุ ซึ่งแสดงให้เห็นการปกป้องจากการฝ่อของกล้ามเนื้อหลังจาก 10 วันโดยไม่มีการเคลื่อนไหวส่วนล่างของร่างกาย

ผู้บริหารกล่าวว่างานก่อนคลินิกชี้ให้เห็นว่าการรวม APJ agonist กับ incretin อาจให้การลดน้ําหนักแบบเสริมฤทธิ์และองค์ประกอบร่างกายที่ดีขึ้น Fortney กล่าวว่ายาเม็ดรวมแบบรับประทานอาจน่าสนใจเป็นพิเศษหากสามารถทําได้เทียบเท่าหรือดีกว่าการลดน้ําหนักแบบ tirzepatide

"หากคุณมียาเม็ดรวมของ incretin ร่วมกับกลไกอื่น เช่น APJ agonist ที่ให้การลดน้ําหนักแบบ tirzepatide หรือลดน้ําหนักได้มากกว่าเล็กน้อย นั่นจะเป็นผู้ชนะในหมวดหมู่นี้" เธอกล่าว

BioAge ยังได้กล่าวถึงสารประกอบ apelin รุ่นแรก azelaprag ซึ่งได้รับสิทธิ์ใช้งานจาก Amgen บริษัทกล่าวว่ายาดังกล่าวถูกหยุดหลังจากพบความเป็นพิษต่อตับที่เกี่ยวข้องกับโครงสร้างหลังจากให้ยาเป็นเวลาหลายเดือน BioAge กล่าวว่าสารประกอบใหม่ใช้โครงสร้างทางเคมีที่แตกต่างกันโดยสิ้นเชิงและไม่มีความคล้ายคลึงทางโครงสร้างกับ azelaprag

ความร่วมมือและกลยุทธ์ข้อมูล

BioAge กล่าวว่าความร่วมมือกับ Eli Lilly และ Novartis ยังคงมีความสําคัญต่อกลยุทธ์แพลตฟอร์มที่กว้างขึ้นของบริษัท

• ความร่วมมือกับ Novartis รวมข้อมูลการชราภาพของมนุษย์ระยะยาวของ BioAge กับข้อมูลจีโนมิกส์การออกกําลังกายและพันธุศาสตร์ของ Novartis
• ผู้บริหารกล่าวว่าเป้าหมายคือการระบุเป้าหมายใหม่ที่ยังไม่เคยถูกพัฒนายา
• ความร่วมมือกับ Lilly มุ่งเน้นการพัฒนาโมเลกุลต่อต้านเป้าหมายด้านหัวใจและการเผาผลาญที่ค้นพบผ่านแพลตฟอร์มของ BioAge
• BioAge กล่าวว่าข้อตกลงทั้งสองสร้างขึ้นจากความสามารถในการค้นหาเป้าหมายใหม่จากข้อมูลมนุษย์ แทนที่จะใช้การคัดกรองในห้องปฏิบัติการแบบดั้งเดิมเพียงอย่างเดียว

Fortney อธิบายชุดข้อมูลของ BioAge ว่ามีความลึกผิดปกติ

"เรามีข้อมูลระยะยาวของมนุษย์เช่น UK Biobank แต่มีความแตกต่างสําคัญหนึ่งประการ คือยาวนานกว่ามาก เรามีตัวอย่างเลือดที่เก็บจากคนเดิมตลอด 60 ปีของชีวิตพวกเขา เชื่อมโยงกับผลลัพธ์ด้านสุขภาพระยะยาวอย่างโรคต่างๆ และแม้แต่ระยะเวลาที่พวกเขามีชีวิตอยู่ในที่สุด" เธอกล่าว

แนวโน้มในอนาคต

BioAge ระบุเป้าหมายสําคัญหลายประการในช่วง 12 ถึง 18 เดือนข้างหน้า

• สิ้นปี 2024: การยื่น IND สําหรับโปรแกรม apelin agonist
• สิ้นปี 2024: ผลการอ่านค่าจากการศึกษา QUELL-CV Phase II ซึ่งออกแบบมาเพื่อช่วยเลือกขนาดยาและให้ข้อมูล biomarker
• ไม่กี่เดือนข้างหน้า: การประกาศข้อบ่งชี้ส่วนปลายที่สองสําหรับ BGE-102 นอกเหนือจาก DME
• ไม่กี่เดือนข้างหน้า: รายละเอียดเพิ่มเติมเกี่ยวกับแผนการพัฒนาทางคลินิกของ apelin
• ครึ่งหลังของปี 2025: ผลประสิทธิภาพ DME โดยอิงจากการปรับปรุง BCVA

สําหรับ BGE-102 BioAge กล่าวว่ายังคงพิจารณาข้อบ่งชี้เพิ่มเติมนอกเหนือจากจอตา รวมถึงพื้นที่โรคส่วนปลายที่ชีววิทยา NLRP3 อาจมีความเกี่ยวข้อง บริษัทกล่าวว่ากําลังติดตามว่าโมเลกุล NLRP3 ตัวที่สองอาจขยายพอร์ตโฟลิโอได้ในระยะเวลาหนึ่งหรือไม่

ผู้บริหารกล่าวว่ากลยุทธ์ที่กว้างขึ้นคือการเปลี่ยนจากเรื่องราวที่เน้นโรคหัวใจและหลอดเลือดไปสู่ pipeline ที่มีความหลากหลายมากขึ้น โดยสร้างบนแพลตฟอร์มชีววิทยาการชราภาพเดียวกัน

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ Fortney กลับมาที่ประเด็นที่ว่าผลลัพธ์ ZEUS อาจบอกได้มากกว่าเกี่ยวกับการเลือกผู้ป่วยและการเลือกเป้าหมายมากกว่าเกี่ยวกับ NLRP3 เอง

• เธอกล่าวว่าประเด็นสําคัญอาจเป็นว่ากลุ่มประชากรใน ZEUS ป่วยหนักเกินไปหรือไม่ โดยเฉพาะอย่างยิ่งเมื่อพิจารณาจากโรคไตรุนแรงที่พบในการทดลองนั้น
• เธอสังเกตว่าการศึกษา CANTOS ก่อนหน้านี้แสดงให้เห็นว่าชีววิทย

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน