SCYNEXIS เดินหน้ากลยุทธ์โรคหายาก ในงานประชุม Cantor Healthcare

วันศุกร์ที่ 11 ก.ย. 2026 — ในงานประชุม 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference SCYNEXIS (SCYX) ได้นําเสนอกลยุทธ์ที่กว้างขึ้น ซึ่งไม่ได้จํากัดอยู่แค่ยาต้านเชื้อราอีกต่อไป แต่ยังขยายไปสู่โรคไตหายากด้วย ผู้บริหารอธิบายว่าบริษัทมีโปรแกรมที่มุ่งเน้นโรค orphan สองโปรแกรม แต่ยังระบุด้วยว่าขั้นตอนต่อไปขึ้นอยู่กับข้อมูลทางคลินิกที่ยังไม่ได้รับการพิสูจน์ในผู้ป่วยสําหรับสินทรัพย์หลักตัวใหม่

บริษัทไบโอเทคจากเมือง Jersey City รัฐ New Jersey แห่งนี้ระบุว่ากําลังสร้างธุรกิจรอบโรคร้ายแรงที่ยังขาดแคลนทางเลือกการรักษา รวมถึงโรค invasive candidiasis และโรคไตถุงน้ําพันธุกรรมแบบ autosomal dominant หรือ ADPKD ราคาหุ้นปรับตัวขึ้น 6.17% มาอยู่ที่ $4.99 จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $4.70 แม้ว่าราคาหุ้นยังคงต่ํากว่าระดับสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์ที่ $10.48 อย่างมาก

ประเด็นสําคัญ

• SCYNEXIS กําลังปรับตําแหน่งตัวเองเป็นบริษัทโรคหายากที่มีสองโปรแกรม orphan ได้แก่ สินทรัพย์ยาต้านเชื้อรา และ SCY-770 สําหรับ ADPKD
• บริษัทระบุว่า SCY-770 มีข้อมูลก่อนคลินิกที่แข็งแกร่ง ข้อมูลความปลอดภัยในมนุษย์ก่อนหน้า และการคุ้มครองสิทธิบัตรระยะยาว แต่ยังต้องการหลักฐานประสิทธิภาพในผู้ป่วย ADPKD
• ตัวเร่งในระยะสั้นได้แก่ การสิ้นสุดการศึกษาระยะที่ 1 สองรายการในไตรมาสนี้ และแผนเริ่มการศึกษาระยะที่ 2 ใน ADPKD ภายในสิ้นปี 2024
• ผู้บริหารระบุว่าบริษัทมีเงินสดเพียงพอสําหรับบรรลุเป้าหมายสําคัญชุดต่อไป
• นักลงทุนกําลังติดตามว่า AMPK activator จะสามารถแสดงผลที่มีนัยสําคัญต่อการเจริญเติบโตของไตเมื่อเทียบกับยาหลอกได้หรือไม่

การเปลี่ยนกลยุทธ์สู่โรคหายาก

David Angulo ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่า SCYNEXIS ใช้เวลาหลายปีในการพัฒนาแพลตฟอร์มยาต้านเชื้อราของตัวเอง แต่ขณะนี้ได้ขยายเข้าสู่ ADPKD ผ่านการซื้อกิจการ SCY-770 เขากล่าวว่าบริษัทมุ่งเน้นที่ "พื้นที่โรคหายากที่มีความรุนแรง" และผลิตภัณฑ์สําหรับโรคที่มีความต้องการทางการแพทย์สูงมาก

• SCYNEXIS มีสํานักงานใหญ่ใน Jersey City รัฐ New Jersey
• ธุรกิจดั้งเดิมของบริษัทเน้นที่ยาต้านเชื้อรา
• กลยุทธ์ใหม่เพิ่มโปรแกรมโรคไตหายากใน ADPKD
• ผู้บริหารระบุว่าทั้งสองโปรแกรมมุ่งเป้าที่โรค orphan
• Angulo อธิบายว่าบริษัทมุ่งเน้นที่โรคที่รุนแรงและส่งผลกระทบอย่างมากต่อชีวิตผู้ป่วย

Angulo ซึ่งมีพื้นฐานเป็นแพทย์ กุมารแพทย์ และผู้เชี่ยวชาญด้านโรคติดเชื้อ กล่าวว่าเขาทํางานในอุตสาหกรรมยามาประมาณ 30 ปี และอยู่กับ SCYNEXIS มา 11 ปี รวมถึง 4 ปีในตําแหน่งประธานเจ้าหน้าที่บริหาร เขากล่าวว่าโครงสร้างพื้นฐานของบริษัทสําหรับการพัฒนาโรคหายากสามารถรองรับทั้งโปรแกรมยาต้านเชื้อราและโปรแกรมไตได้

การซื้อกิจการ SCY-770 และเงื่อนไขข้อตกลง

ศูนย์กลางของการนําเสนอคือ SCY-770 ซึ่งเป็น AMPK activator ที่กําลังพัฒนาสําหรับ ADPKD SCYNEXIS ระบุว่าสินทรัพย์นี้โดดเด่นด้วยเหตุผลทางวิทยาศาสตร์ ระยะการพัฒนาที่ก้าวหน้า และโอกาสในการก้าวสู่การทดสอบในระยะหลังอย่างรวดเร็ว

• การชําระเงินล่วงหน้า 8 ล้านดอลลาร์
• เป้าหมายการพัฒนา 8 ล้านดอลลาร์ รวมถึง 2 ล้านดอลลาร์เมื่อเริ่มระยะที่ 2 และ 6 ล้านดอลลาร์เมื่อเริ่มระยะที่ 3
• เป้าหมายเชิงพาณิชย์สูงสุดถึง 180 ล้านดอลลาร์
• ประมาณ 125 ล้านดอลลาร์ของเป้าหมายเชิงพาณิชย์จะขึ้นอยู่กับยอดขายรายปีที่สูงกว่า 1 พันล้านดอลลาร์

ผู้บริหารระบุว่าโมเลกุลนี้ผ่านการศึกษาระยะที่ 1 มาแล้วเจ็ดครั้งและการศึกษาระยะที่ 2 หนึ่งครั้งในโรคไขมันพอกตับที่ไม่ได้เกิดจากแอลกอฮอล์ก่อนที่ SCYNEXIS จะซื้อกิจการมา งานก่อนหน้านั้นให้ข้อมูลเพียงพอแก่บริษัทในการก้าวสู่การศึกษาระยะที่ 2 ใน ADPKD โดยไม่ต้องเริ่มต้นใหม่

เหตุใดผู้บริหารจึงมองว่า ADPKD น่าสนใจ

ADPKD เป็นโรคทางพันธุกรรมที่เกิดจากการกลายพันธุ์ใน PKD1 หรือ PKD2 ซึ่งนําไปสู่การขาดแคลนโปรตีน polycystin-1 หรือ polycystin-2 โรคนี้ทําให้เกิดถุงน้ําในไตเพิ่มขึ้นเรื่อยๆ ตามเวลา บีบอัดเนื้อเยื่อปกติและลดการทํางานของไต

• ผู้ป่วยประมาณ 1.4 แสนรายในสหรัฐอเมริกาได้รับผลกระทบ
• คาดว่ามีผู้ป่วยอีกหลายแสนรายทั่วโลก
• เมื่ออายุ 60 ปี ผู้ป่วยประมาณครึ่งหนึ่งต้องการการปลูกถ่ายไตหรือการฟอกไต
• อาการทั่วไปได้แก่ เลือดในปัสสาวะ ความดันโลหิตสูง และการทํางานของไตที่ลดลง
• ปัจจุบันมีเพียงยาที่ได้รับการอนุมัติหนึ่งชนิดคือ tolvaptan
• ผู้บริหารระบุว่ามีผู้ป่วยเพียงประมาณ 10% เท่านั้นที่ได้รับการรักษาอย่างจริงจัง

Angulo กล่าวว่าอัตราการรักษาที่ต่ําสะท้อนถึงความทนต่อยาที่ไม่ดีของการรักษาในปัจจุบันและข้อจํากัดด้านความปลอดภัยที่มาพร้อมกัน เขากล่าวว่ายังมีช่องว่างสําหรับทางเลือกที่ทนต่อยาได้ดีกว่าซึ่งสามารถเข้าถึงผู้ป่วยได้มากขึ้น รวมถึงอาจรวมถึงระยะเริ่มต้นของโรคหากโปรไฟล์ความปลอดภัยรองรับการใช้งานนั้น

กลไกการทํางานของ SCY-770

SCYNEXIS ระบุว่า SCY-770 กระตุ้น AMPK ซึ่งเป็นโปรตีนตรวจจับพลังงานของเซลล์ที่ส่งผลต่อเส้นทางหลายทางที่เกี่ยวข้องกับ ADPKD บริษัทกล่าวว่ากลไกนี้อาจส่งผลต่อโรคได้มากกว่าหนึ่งวิธีในเวลาเดียวกัน

• ลด cyclic AMP ซึ่งเป็นเส้นทางที่ tolvaptan กําหนดเป้าหมายทางอ้อมเช่นกัน
• ลดสัญญาณ mTOR ซึ่งเชื่อมโยงกับการเจริญเติบโตของเซลล์
• ลดการแบ่งตัวของเซลล์ที่ผิดปกติ
• ลดการหลั่งของเหลวผ่านช่องคลอไรด์
• ทําให้ glycolysis ในเซลล์ที่ได้รับผลกระทบกลับสู่ภาวะปกติ
• ลดเส้นทางการอักเสบ

Angulo กล่าวว่าชุมชนวิทยาศาสตร์มองว่าการกระตุ้น AMPK เป็นแนวทางที่มีแนวโน้มดีใน ADPKD มาเป็นเวลานาน เขากล่าวว่ากลไกนี้น่าสนใจเพราะอาจส่งผลต่อปัจจัยหลายอย่างของโรคพร้อมกัน แทนที่จะมุ่งเป้าเพียงเส้นทางเดียว

ข้อมูลก่อนคลินิกและข้อมูลในมนุษย์ก่อนหน้า

SCYNEXIS เน้นงานก่อนคลินิกในแบบจําลองหนูที่ขาด PKD1 ซึ่งบริษัทระบุว่ามีความเกี่ยวข้องเพราะเลียนแบบโรคในมนุษย์ที่รุนแรงและทําให้เกิดการเจริญเติบโตของถุงน้ําอย่างรวดเร็ว

• อัตราการรอดชีวิตดีขึ้นในสัตว์ที่ได้รับการรักษา
• การทํางานของไตยังคงใกล้เคียงกับกลุ่มควบคุมปกติ
• การก่อตัวของถุงน้ําลดลง
• สัญญาณ mTOR กลับสู่ภาวะปกติ
• การอักเสบและการแบ่งตัวของเซลล์ลดลง

บริษัทยังชี้ไปที่ข้อมูลในมนุษย์ก่อนหน้าจากการศึกษาระยะที่ 2 ในโรคไขมันพอกตับที่ไม่ได้เกิดจากแอลกอฮอล์ ในการศึกษานั้น การรักษาใช้เวลา 12 สัปดาห์และแสดงให้เห็นการมีส่วนร่วมของเป้าหมาย โดยลดไขมันในตับได้สูงสุดถึง 26% ในบางกลุ่มย่อย

• ผลลัพธ์ต่ํากว่าเกณฑ์ 30% ของบริษัท แต่ยังแสดงสัญญาณที่ชัดเจน
• ยาถูกอธิบายว่าทนได้ดีมากตลอด 12 สัปดาห์
• ข้อมูลเภสัชจลนศาสตร์ได้รับการวิเคราะห์แล้ว
• SCY-770 ดูเหมือนจะไวต่อ AMPK heterotrimers ในไตมากกว่าในตับ ซึ่งสนับสนุนโปรแกรม ADPKD

ทรัพย์สินทางปัญญาและการผูกขาด

ผู้บริหารระบุว่าสินทรัพย์นี้มาพร้อมกับแพ็กเกจสิทธิบัตรหลายชั้นที่อาจรองรับอายุเชิงพาณิชย์ที่ยาวนานหากการพัฒนาประสบความสําเร็จ

• สิทธิบัตรองค์ประกอบสารถึงปี 2033
• สิทธิบัตรองค์ประกอบเฉพาะเกลือถึงปี 2042
• สิทธิบัตรวิธีการใช้ใน ADPKD ถึงปี 2041
• การกําหนด orphan drug อาจเพิ่มการผูกขาดตลาดในสหรัฐอเมริกาอีก 7 ปี

SCYNEXIS ระบุว่าการรวมกันของการคุ้มครองสิทธิบัตรและการผูกขาด orphan ทําให้โปรแกรมมีการป้องกันที่แข็งแกร่งกว่าสินทรัพย์ไบโอเทคมาตรฐานหลายรายการ

ผลประกอบการทางการเงินและระยะเวลาเงินสด

บริษัทไม่ได้นําเสนอการอัปเดตรายได้เต็มรูปแบบในสรุปการประชุม แต่ระบุว่าสถานะเงินสดควรเพียงพอสําหรับบรรลุเป้าหมายสําคัญถัดไป

• ผู้บริหารระบุว่าระยะเวลาเงินสดเพียงพอสําหรับงานคลินิกในระยะใกล้
• บริษัทคาดว่าจะบรรลุเป้าหมายสําคัญด้วยทรัพยากรปัจจุบัน
• โปรแกรมการพัฒนาที่มีความแตกต่างสองโปรแกรมกําลังดําเนินไปพร้อมกัน

การเคลื่อนไหวขึ้นล่าสุดของหุ้นแสดงให้เห็นว่านักลงทุนอาจตอบสนองต่อการเปลี่ยนแปลงกลยุทธ์และตัวเร่งทางคลินิกที่กําลังจะมาถึง แม้ว่าหุ้นยังคงผันผวนและต่ํากว่าระดับสูงสุดในรอบ 52 สัปดาห์อย่างมาก

อัปเดตการดําเนินงาน

SCYNEXIS วางแผนเป้าหมายทางคลินิกหลายรายการในช่วง 12 ถึง 18 เดือนข้างหน้า โดยโปรแกรม ADPKD เป็นจุดสนใจหลักในขณะนี้

• การศึกษาระยะที่ 1 ของ SCY-770 ใน ADPKD กําลังจะสิ้นสุดในไตรมาสนี้
• การศึกษาระยะที่ 1 ของสูตรยาต้านเชื้อราทางหลอดเลือดดําก็กําลังจะสิ้นสุดในไตรมาสนี้เช่นกัน
• ระยะที่ 2 ใน ADPKD มีแผนสําหรับสิ้นปี 2024
• ข้อมูลประสิทธิภาพระหว่างกาลคาดว่าจะมีในช่วงครึ่งหลังของปี 2025

สําหรับงานระยะที่ 1 ใน ADPKD บริษัทระบุว่ากําลังทดสอบขนาดยาที่สูงกว่าที่เคยสํารวจมาก่อน งานก่อนหน้านี้ขึ้นสูงสุดถึง 500 มก. วันละครั้ง แต่ SCYNEXIS กําลังประเมิน 750 มก. วันละครั้งและ 500 มก. วันละสองครั้งเพื่อช่วยเลือกขนาดยาที่ดีที่สุดสําหรับระยะที่ 2

แผนระยะที่ 2 สําหรับ ADPKD

การศึกษาระยะที่ 2 ที่วางแผนไว้ออกแบบมาเพื่อทดสอบว่า SCY-770 สามารถชะลอการเจริญเติบโตของไตในผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงสูงต่อการดําเนินโรคได้หรือไม่

• ระยะเวลาการศึกษา: หนึ่งปี
• การออกแบบ: กลุ่มขนาดยาที่ใช้งานสองกลุ่มและกลุ่มยาหลอก
• จุดสิ้นสุดหลัก: การดําเนินของปริมาณไตรวม
• ประชากร: ผู้ที่มีการดําเนินโรคเร็ว รวมถึงผู้ป่วย Class 1c ถึง 1e หรือผู้ที่มีการลดลงของ eGFR มากกว่า 3 มล./นาทีต่อปีตามแนวทาง KDIGO

ผู้บริหารระบุว่าเวลาการอ่านผลระหว่างกาลยังอยู่ระหว่างการสรุปกับคณะที่ปรึกษาทางคลินิก บริษัทได้หารือเรื่อง 16 สัปดาห์ในตอนแรก แต่ขณะนี้กําลังพิจารณา 16, 20 หรือ 24 สัปดาห์ การอ่านผลสุดท้ายจะมาในหนึ่งปี

SCYNEXIS ระบุว่าการเลือกขนาดยาได้รับการชี้นําโดยข้อมูลเภสัชจลนศาสตร์และระดับการสัมผัสที่ตรงกับหรือเกินกว่าที่เห็นในการศึกษาหนูที่ได้ผล

สิ่งที่บริษัทคาดหวังจะเห็น

บริษัทระบุว่ากําลังมองหาการชะลอตัวที่มีนัยสําคัญของการเจริญเติบโตของไต วัดโดยปริมาณไตรวม หรือ TKV จากการสแกน MRI

• ผู้ที่มีการดําเนินโรคเร็วที่ไม่ได้รับการรักษามักแสดงการเจริญเติบโตของ TKV รายปีประมาณ 5%
• Tolvaptan แสดงให้เห็นว่าสามารถลดได้เหลือประมาณ 2.5% หรือลดลงสัมพัทธ์ 50%
• SCYNEXIS ระบุว่าการลดลงสัมพัทธ์ 50% ที่คล้ายกันเมื่อเทียบกับยาหลอกจะเป็นสัญญาณเชิงบวก
• ที่การอ่านผลระหว่างกาล บริษัทคาดว่าเส้นโค้งการรักษาและยาหลอกจะเริ่มแยกออกจากกัน
• การแยกที่สมบูรณ์ยิ่งขึ้นคาดว่าจะเห็นได้ที่การอ่านผลหนึ่งปี

ผู้บริหารระบุว่าความทนต่อยาไม่คาดว่าจะเป็นข้อจํากัดหลักในการศึกษาที่กําลังจะมาถึง ซึ่งอาจช่วยสนับสนุนการสํารวจขนาดยา

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ Angulo ย้ําว่า SCYNEXIS มองตัวเองเป็นบริษัทที่สร้างขึ้นรอบโรค orphan ที่รุนแรง มากกว่าพื้นที่การรักษาเดียว

• เกี่ยวกับอัตลักษณ์ของบริษัท เขากล่าวว่าธุรกิจมุ่งเน้นที่โรคหายากที่มีความต้องการทางการแพทย์สูง
• เกี่ยวกับการซื้อกิจการ SCY-770 เขาช

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน