Nuvectis ในงานประชุม Cantor Healthcare: เดิมพันกับ Factor B

Nuvectis Pharmaceuticals (NVCT) ใช้วันศุกร์ที่ 11 ก.ย. 2026 ในงาน 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอกลยุทธ์ที่สร้างขึ้นรอบยาหลักหนึ่งตัว คู่แข่งรายใหญ่หนึ่งราย และเส้นทางด้านกฎระเบียบที่ยาวนานในสหรัฐฯ บริษัทไบโอเทคที่เพิ่งก่อตั้งใหม่ระบุว่ามองเห็นทั้งโอกาสทางการค้าขนาดใหญ่และความเสี่ยงที่ชัดเจนหลายประการ รวมถึงความจําเป็นในการขอคําแนะนําจาก FDA และความท้าทายในการแข่งขันกับ FABHALTA ของ Novartis ที่วางตลาดแล้ว

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Ron Bentsur กล่าวว่าสินทรัพย์หลักของบริษัทอย่าง NXP100 อาจช่วยให้ Nuvectis เข้าสู่ตลาดที่กําลังขยายตัวอยู่แล้ว แต่ต้องผ่านการทดลองทางคลินิกเพิ่มเติมและการหารือด้านกฎระเบียบก่อน บริษัทยังได้พูดถึง NXP200 ซึ่งเป็นยารักษามะเร็งรุ่นที่สอง และโปรแกรม NXP900 ที่มีขนาดเล็กกว่า

ประเด็นสําคัญ

• Nuvectis มุ่งเน้นไปที่ NXP100 เป็นอันดับแรก ซึ่งเป็นยา Factor B inhibitor แบบรับประทานวันละครั้งสําหรับโรค paroxysmal nocturnal hemoglobinuria หรือ PNH
• บริษัทคาดว่าจะมีการประชุม pre-IND กับ FDA ภายในประมาณหนึ่งเดือน และได้รับคําแนะนําที่ครอบคลุมมากขึ้นภายในไตรมาสที่สี่ของปี 2026
• Nuvectis มีเงินสดประมาณ 130 ล้านดอลลาร์ และระบุว่าเพียงพอสําหรับการดําเนินงานตามแผนปัจจุบันจนถึงครึ่งแรกของปี 2029
• ฝ่ายบริหารมองว่ายากลุ่ม Factor B อาจกลายเป็นตลาดมูลค่ากว่า 10,000 ล้านดอลลาร์ โดย FABHALTA และ NXP100 น่าจะเป็นผู้เล่นหลัก
• นอกเหนือจาก PNH บริษัทยังจับตาโรค myasthenia gravis, IgA nephropathy, lupus และ dry age-related macular degeneration ในฐานะโอกาสในอนาคต

ภูมิหลังบริษัทและธุรกรรมล่าสุด

Nuvectis ระบุว่ายังอยู่ในช่วงเริ่มต้นของการเป็นบริษัทไบโอเทคจดทะเบียน โดยก่อตั้งขึ้นในช่วงปลายปี 2021 และนําโดย Bentsur ซึ่งเป็นหนึ่งในผู้ร่วมก่อตั้ง บริษัทเสร็จสิ้นธุรกรรมเชิงเปลี่ยนแปลงกับ Haisco Pharmaceutical Holdings ในเดือน มิ.ย. 2026 จากนั้นจึงระดมทุนเพิ่มเติมอีก 150 ล้านดอลลาร์จากการเสนอขายหุ้นเพิ่มเติม

Bentsur เน้นย้ําถึงประสบการณ์ก่อนหน้าของเขาในการนํา Keryx Biopharmaceuticals ซึ่งพัฒนา Auryxia และ UroGen Pharma รวมถึงบทบาทในคณะกรรมการของ Stemline Therapeutics ก่อนที่บริษัทนั้นจะถูก Menarini เข้าซื้อกิจการในปี 2020 เขากล่าวว่าพื้นฐานของทีมในด้านการพัฒนายาให้ฐานที่ปฏิบัติได้จริงแก่ Nuvectis ในการขับเคลื่อน pipeline ใหม่ไปข้างหน้า

เขายังชี้ให้เห็นถึงข้อตกลงการอนุญาตสิทธิ์ล่าสุดของ Haisco กับ AbbVie และ Eli Lilly ในไตรมาสที่สองของปี 2026 ว่าเป็นสัญญาณของการรับรองจากภายนอก ในมุมมองของเขา ธุรกรรมเหล่านั้นแสดงให้เห็นว่า Haisco ได้ผ่านกระบวนการตรวจสอบอย่างละเอียดจากพันธมิตรด้านเภสัชกรรมรายใหญ่แล้วก่อนที่ข้อตกลง Nuvectis จะปิดตัวลง

สถานะทางการเงินและระยะเวลาดําเนินงาน

บริษัทระบุว่ามีเงินสดประมาณ 130 ล้านดอลลาร์ ซึ่งฝ่ายบริหารกล่าวว่าควรรองรับการดําเนินงานได้จนถึงครึ่งแรกของปี 2029 ระยะเวลาดําเนินงานนี้มีความสําคัญเนื่องจาก Nuvectis กําลังเตรียมพร้อมสําหรับขั้นตอนการพัฒนาหลายขั้นตอนพร้อมกัน รวมถึงงานที่เป็นไปได้ในสหรัฐฯ สําหรับ NXP100 และการศึกษาในระยะเริ่มต้นสําหรับสินทรัพย์ด้านมะเร็งวิทยา

ฝ่ายบริหารกล่าวว่างบดุลปัจจุบันควรช่วยให้บริษัทสามารถดําเนินการดังต่อไปนี้:

• ดําเนินการศึกษา PNH สองครั้งหาก FDA ขอให้มีการทดลอง Phase III แบบ pivotal สองครั้ง
• รองรับโปรแกรม Phase II ใน myasthenia gravis
• ดําเนินงาน Phase I-B ต่อไปสําหรับ NXP200 และ NXP900

Bentsur กล่าวว่าบริษัทจะไม่มีเงินทุนเพียงพอสําหรับการทดลองทางคลินิกครั้งที่สี่ ซึ่งทําให้การจัดลําดับความสําคัญเป็นศูนย์กลางของกลยุทธ์

NXP100: สินทรัพย์หลัก

NXP100 เป็น complement Factor B inhibitor และเป็นศูนย์กลางของแผนของ Nuvectis เป็นยารับประทานวันละครั้ง ซึ่งบริษัทกล่าวว่าอาจมีความสําคัญในโรคที่ต้องการการรักษาระยะยาว Nuvectis โต้แย้งว่าตารางการให้ยาให้ข้อได้เปรียบเหนือ FABHALTA ซึ่งเป็น Factor B inhibitor แบบรับประทานวันละสองครั้งของ Novartis

ฝ่ายบริหารอธิบาย NXP100 ว่าเป็น analog ที่ปรับปรุงแล้วของ FABHALTA โดยมี pharmacokinetics และ pharmacodynamics ที่ดีขึ้น บริษัทยังกล่าวว่าได้รับสิทธิบัตรด้านองค์ประกอบของสารที่แข็งแกร่งประมาณหนึ่งเดือนก่อนที่ธุรกรรม Haisco จะปิดตัวลง

ในจีน NXP100 ได้รับการอนุมัติแล้วสําหรับผู้ป่วย PNH ที่ยังไม่เคยรับการรักษา ประมาณ 1.5 เดือนก่อนการประชุม Nuvectis คาดว่าจะได้รับการอนุมัติสําหรับผู้ป่วยที่เคยรับการรักษามาก่อนภายในสิ้นปี 2026

ข้อมูลทางคลินิกและการอ้างสิทธิ์ด้านประสิทธิภาพ

Nuvectis กล่าวว่าชุดข้อมูลจากจีนมีความครอบคลุมและรวมถึงการศึกษา Phase III สองครั้งใน PNH หนึ่งครั้งในผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษาและหนึ่งครั้งในผู้ป่วยที่เคยรับการรักษามาก่อน พร้อมกับการศึกษา Phase II และ Phase I หลายครั้ง ฝ่ายบริหารกล่าวว่านี่ให้บันทึกความปลอดภัยและประสิทธิภาพโดยละเอียดแก่บริษัทเพื่อสนับสนุนการหารือในสหรัฐฯ

ตามที่บริษัทระบุ การศึกษา PNH ในผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษาแสดงให้เห็นว่า:

• 60% ของผู้ป่วยมีระดับฮีโมโกลบินสูงกว่า 12 g/dL เทียบกับ 8% สําหรับ SOLIRIS
• ระดับฮีโมโกลบินเฉลี่ยเพิ่มขึ้นมากกว่า 5 จุด เทียบกับ 2.2 จุดสําหรับ SOLIRIS

ในการศึกษาผู้ป่วยที่เคยรับการรักษามาก่อน Nuvectis กล่าวว่าระดับฮีโมโกลบินเฉลี่ยเพิ่มขึ้น 4.6 จุด บริษัทกล่าวว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยแทบจะเหมือนกับของ FABHALTA โดยเรียกยาทั้งสองว่า "แฝดเหมือน" ในแง่ของความปลอดภัย

Bentsur ยังสังเกตด้วยว่าข้อมูล head-to-head ของ FABHALTA เองเมื่อเทียบกับ SOLIRIS แสดงรูปแบบที่คล้ายกัน ซึ่งเขากล่าวว่าสนับสนุนกรณีที่กว้างขึ้นสําหรับการยับยั้ง Factor B เหนือ C5 inhibitor รุ่นเก่าเช่น SOLIRIS และ ULTOMIRIS

เส้นทางด้านกฎระเบียบในสหรัฐฯ

บริษัทกล่าวว่าคาดว่าจะมีการประชุม pre-IND กับ FDA ภายในประมาณหนึ่งเดือนหลังการประชุม โดยได้รับความชัดเจนด้านกฎระเบียบที่สมบูรณ์ยิ่งขึ้นภายในไตรมาสที่สี่ของปี 2026 Nuvectis เชื่อว่าหน่วยงานน่าจะขอให้มีการศึกษา pharmacokinetic ในอาสาสมัครที่มีสุขภาพดี ตามด้วยการทดลอง Phase III แบบ pivotal หนึ่งหรือสองครั้ง

หาก FDA ต้องการการทดลอง Phase III สองครั้ง Nuvectis กล่าวว่าวางแผนที่จะเริ่มพร้อมกันในครึ่งแรกของปี 2027 ภายใต้สถานการณ์นั้น บริษัทคาดว่า:

• ได้รับข้อมูลภายในสิ้นปี 2028
• ยื่น NDA ในครึ่งแรกของปี 2029
• อาจได้รับการอนุมัติภายในสิ้นปี 2029 หรือต้นปี 2030

Bentsur กล่าวว่าการได้รับ breakthrough designation อาจเร่งกระบวนการ แต่บริษัทไม่ได้นําเสนอสิ่งนั้นเป็นสมมติฐานพื้นฐาน

โอกาสทางการตลาดและการแข่งขัน

Nuvectis นําเสนอ PNH ว่าเป็นตลาดขนาดใหญ่และกําลังเติบโต ฝ่ายบริหารกล่าวว่าตลาดปัจจุบันมีมูลค่าประมาณ 5,000 ล้านดอลลาร์ถึง 5,500 ล้านดอลลาร์ และอาจแตะ 7,000 ล้านดอลลาร์ถึง 8,000 ล้านดอลลาร์ภายในสิ้นทศวรรษ

ผลการดําเนินงานเชิงพาณิชย์ของ FABHALTA เน้นย้ําถึงโอกาสนี้ Novartis รายงานรายได้ไตรมาสที่สองของปี 2026 ที่ 225 ล้านดอลลาร์ เกือบทั้งหมดมาจาก PNH หลังจากรายได้ไตรมาสแรกที่ 167 ล้านดอลลาร์ Nuvectis กล่าวว่านั่นหมายถึงอัตราการดําเนินงานรายปีประมาณ 1,000 ล้านดอลลาร์

Bentsur โต้แย้งว่ากลุ่ม Factor B อาจกลายเป็นตลาดมูลค่ากว่า 10,000 ล้านดอลลาร์ที่ยอดขายสูงสุด เขากล่าวว่าสาขานี้อาจจบลงด้วยผู้เล่นรายใหญ่เพียงสองราย ได้แก่ FABHALTA และ NXP100

เขากล่าวว่า "ผมคิดว่า Factor B อาจกลายเป็นกลุ่มที่มีมูลค่าเกิน 10,000 ล้านดอลลาร์ มีผู้เล่นจริงๆ แค่ 2 รายในตลาด มี FABHALTA และมีเรา เราจะเป็นผู้ตามที่รวดเร็วโดยใช้ยาวันละครั้งแทนที่จะเป็นวันละสองครั้ง"

เขายังกล่าวอีกว่า "เมื่อคุณรวมปัจจัยทั้งสองเข้าด้วยกัน ความจริงที่ว่าคุณกําลังพูดถึงยารับประทานซึ่งง่ายกว่ามาก และเป็นยาที่ดีกว่ามาก ผมไม่คิดว่าเป็นคําถามว่าจะเกิดขึ้นหรือไม่ แต่เป็นคําถามว่า Factor B จะเข้ายึดครองตลาดหลายพันล้านดอลลาร์นี้ได้เร็วแค่ไหน"

บริษัทกล่าวว่าการให้ยาวันละครั้งอาจมีความสําคัญเป็นพิเศษเนื่องจาก PNH เป็นโรคตลอดชีวิต และการพลาดการรับยาอาจมีความเสี่ยงร้ายแรง รวมถึงเหตุการณ์ thrombotic หากโรคไม่ได้รับการรักษา

ข้อบ่งชี้อื่นๆ ที่อยู่ระหว่างการพิจารณา

แม้ว่า PNH จะเป็นจุดสนใจหลัก แต่ Nuvectis กล่าวว่ายังพิจารณาโรคอื่นๆ ที่ FABHALTA กําลังดําเนินการทดลองทางคลินิกอยู่ด้วย ซึ่งรวมถึง myasthenia gravis, dry age-related macular degeneration, lupus และพื้นที่อื่นๆ

Bentsur เรียก myasthenia gravis ว่าเป็นเป้าหมายที่มีความสําคัญสูงและกล่าวว่าอาจมีคุณค่าทางการค้าสูงมาก เขากล่าวว่าบริษัทกําลังรอข้อมูล Phase II ของ FABHALTA ในข้อบ่งชี้นั้น ซึ่งคาดว่าจะได้รับในไตรมาสแรกของปี 2027 ก่อนที่จะตัดสินใจก้าวต่อไป

เขายังชี้ให้เห็น IgA nephropathy ว่าเป็นโอกาสที่เป็นไปได้อีกประการหนึ่ง Nuvectis กล่าวว่า FABHALTA ได้รับการอนุมัติในโรคนั้นแล้ว แต่ Bentsur โต้แย้งว่า NXP100 อาจมีพื้นที่ในการแข่งขันหากข้อมูลยังคงอยู่ เขากล่าวว่าผลลัพธ์ Phase II ของบริษัทแสดงให้เห็นการลดลงของ proteinuria 57% และการเพิ่มขึ้นของ estimated glomerular filtration rate เกือบ 3 จุดที่สัปดาห์ที่ 24

เขากล่าวว่า "เมื่อคุณดูข้อมูล FABHALTA มันมีประสิทธิภาพมาก แต่ยังขาดอยู่เล็กน้อยในการลด proteinuria ลงได้ประมาณ 50% หรือ 55% ซึ่งเป็นสิ่งที่ APRIL BAFFs สามารถทําได้... ในขณะที่เมื่อคุณดูข้อมูล Phase II ที่สร้างโดย Eisai... พวกเขาบรรลุการลด proteinuria ประมาณ 57% ที่สัปดาห์ที่ 24 และการเพิ่มขึ้นของ eGFR เกือบ 3 จุดที่สัปดาห์ที่ 24"

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าข้อมูล Phase III จากจีนใน IgA nephropathy คาดว่าจะได้รับในไตรมาสที่สองของปี 2027

Pipeline ด้านมะเร็งวิทยา: NXP200 และ NXP900

Nuvectis ยังได้พูดถึงสินทรัพย์ด้านมะเร็งวิทยา แม้ว่าสิ่งเหล่านี้ยังคงเป็นรองจาก NXP100 NXP200 เป็น BRAF inhibitor รุ่นที่สอง ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเป็น paradox breaker แผนคือการเริ่มการศึกษา Phase I-B ในไตรมาสแรกของปี 2027 โดยมุ่งเน้นไปที่เนื้องอกในระบบประสาทส่วนกลาง ซึ่งฝ่ายบริหารกล่าวว่าข้อมูลในระยะแรกมีความแข็งแกร่ง

บริษัทกล่าวว่าอาจมีการศึกษาเพิ่มเติมใน colorectal cancer, melanoma, non-small cell lung cancer และ papillary tumors นอกจากนี้ยังเพิ่มเติมว่าข้อมูล Phase I-B ของ Haisco จะช่วยกําหนดรูปแบบการศึกษาในสหรัฐฯ

NXP900 ซึ่งเป็นสินทรัพย์เดิม เป็น EGFR inhibitor ใน Phase I-B Nuvectis กล่าวว่าการศึกษาแบบผสมผสานกําลังดําเนินอยู่กับ osimertinib ที่จําหน่ายในชื่อ TAGRISSO และ lorlatinib ใน non-small cell lung cancer

มุมมองของฝ่ายบริหารต่อกลยุทธ์

Bentsur กล่าวว่า Nuvectis กําลังใช้แนวทางที่รอบคอบโดยให้บริษัทขนาดใหญ่ทํางานด้านการให้ความรู้ตลาดและการพัฒนาในระยะแรกส่วนใหญ่ เขากล่าวว่า "ไม่มีอะไรดีไปกว่าสําหรับบริษัทขนาดเล็กที่จะนั่งรอ และมีบริษัทยาขนาดใหญ่ที่ฉลาดมากทํางานหนักทั้งหมด ทําการให้ความรู้ทั้งหมด ดําเนินการทดลองทางคลินิกทั้งหมดเหล่านี้เพื่อมอบแผนที่ให้กับเรา Nuvectis เล็กๆ ว่าจะไปทางไหน"

แนวทางนั้นสะท้อนถึงขนาดปัจจุบันและฐานเงินทุนของบริษัท ด้วยทรัพยากรที่จํากัด Nuvectis กล่าวว่าต้องมุ่งเน้นไปที่ข้อบ่งชี้ที่มีแนวโน้มดีที่สุด ใช้ข้อมูลภายนอกเมื่อเป็นไปได้ และหลีกเลี่ยงการกระจายตัวเองมากเกินไป

สิ่งที่จะเกิดขึ้นต่อไป

ในช่วง 12 เดือนข้างหน้า บริษัทคาดว่าจะมี catalyst ที่เป็นไปได้หลายประการ:

• การประชุม pre-IND กับ FDA และคําแนะนําที่ชัดเจนยิ่งขึ้นในสหรัฐฯ สําหรับ NXP100
• การอนุมัติครั้งที่สองจากจีนสําหรับ NXP100 ในผู้ป่วย PNH ที่เคยรับการรักษามาก่อน
• ข้อมูล Phase II lupus ของ Haisco ภายในสิ้นปี 2026
• ข้อมูล myasthenia gravis ของ FABHALTA ในไตรมาสแรกของปี 2027
• ข้อมูล Phase III IgA nephropathy จากจีนในไตรมาสที่สองของปี 2027

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน