Tenaya นําเสนอข้อมูลยีนบําบัดในงานประชุม H.C. Wainwright

เมื่อวันศุกร์ที่ 11 ก.ย. 2026 Tenaya Therapeutics (TNYA) ได้ใช้เวที H.C. Wainwright 28th Annual Global Investment Conference เพื่อนําเสนอความคืบหน้าในโปรแกรมทางคลินิก 3 รายการ ซึ่งนําโดยยีนบําบัด 2 ชนิดและสารโมเลกุลขนาดเล็กที่ถูกนํากลับมาพัฒนาใหม่ บริษัทชี้ให้เห็นข้อมูลเบื้องต้นที่น่าสนใจ แต่ยังระบุด้วยว่ายังมีคําถามสําคัญหลายข้อที่ยังคง open อยู่ ได้แก่ การเลือกขนาดยา การปรับตัวให้สอดคล้องกับกฎระเบียบ และวิธีที่ดีที่สุดในการจัดสรรทุนในกลุ่มผลิตภัณฑ์ของบริษัท

ประเด็นสําคัญ

• Tenaya ระบุว่ายีนบําบัดหลักอย่าง TN-201 แสดงให้เห็นการปรับปรุงในหลายตัวชี้วัดในผู้ป่วยที่ประเมินได้ 6 ราย โดยผลกระทบคงอยู่นานถึง 2 ปีหลังจากได้รับยาเพียงครั้งเดียว
• TN-401 ลดการเต้นของหัวใจก่อนกําหนด (premature ventricular contractions) ได้เฉลี่ย 64% ซึ่งเป็นสัญญาณที่บริษัทเชื่อว่าอาจสนับสนุนการศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนได้
• บริษัทระบุว่ามีเงินสดเพียงพอถึงไตรมาส 3 ปี 2027 ซึ่งเปิดโอกาสให้บรรลุเป้าหมายทางคลินิกและกฎระเบียบหลายรายการก่อนที่จะต้องระดมทุนเพิ่มเติม
• ฝ่ายบริหารระบุว่าวางแผนจะชี้แจงเส้นทางด้านกฎระเบียบ การเลือกขนาดยา และแผนการพัฒนาสําหรับทั้ง 3 ผลิตภัณฑ์ภายในสิ้นปี 2024
• Tenaya กําลังวางตําแหน่งโปรแกรมของตนเพื่อแข่งขันกับคู่แข่งรายใหญ่ โดยเน้นการให้ยาเพียงครั้งเดียว การมุ่งเป้าไปที่หัวใจ และสิ่งที่บริษัทเรียกว่าข้อมูลประสิทธิภาพเบื้องต้นที่แข็งแกร่ง

ภาพรวมการประชุม

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Faraz Ali กล่าวว่า Tenaya กําลังดําเนินงานด้วยสินทรัพย์ในระยะคลินิก 3 รายการ ได้แก่ TN-201 สําหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาผิดปกติ (hypertrophic cardiomyopathy) ที่เกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ MYBPC3, TN-401 สําหรับโรคกล้ามเนื้อหัวใจห้องล่างขวาชนิดผิดปกติ (arrhythmogenic right ventricular cardiomyopathy) ที่เกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ PKP2 และ TN-301 ซึ่งเป็นสารยับยั้ง HDAC6 ระดับโมเลกุลขนาดเล็กที่บริษัทนํากลับมาให้ความสําคัญอีกครั้ง

บริษัทมุ่งเป้าไปที่โรคหายากขนาดใหญ่ที่มีทางเลือกในการรักษาจํากัด Tenaya ระบุว่าประชากรผู้ป่วยในสหรัฐฯ มีประมาณ 120,000 รายที่เป็น HCM ที่เกี่ยวข้องกับ MYBPC3 และประมาณ 70,000 รายที่เป็น ARVC ที่เกี่ยวข้องกับ PKP2

Ali กล่าวว่าเป้าหมายของบริษัทคือการแก้ไขสาเหตุทางพันธุกรรมที่เป็นต้นเหตุของโรคในโปรแกรมยีนบําบัดทั้งสอง ในขณะที่ TN-301 อาจเสนอการใช้งานที่กว้างขึ้นในภาวะหัวใจและระบบกล้ามเนื้อและระบบประสาท

อัปเดตการดําเนินงาน

TN-201: โปรแกรมรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจหนาผิดปกติ

Tenaya ระบุว่า TN-201 ให้ประโยชน์ทางคลินิกที่สม่ําเสมอในหลายตัวชี้วัดในผู้ป่วยที่ประเมินได้ 6 ราย โดยมีข้อมูลความปลอดภัยจากผู้ป่วย 7 ราย

• ผู้ป่วยทุกรายแสดงให้เห็นการปรับปรุงที่มีนัยสําคัญในอย่างน้อยหนึ่งด้าน รวมถึงไบโอมาร์กเกอร์ในกระแสเลือด ภาวะหัวใจโต และตัวชี้วัดด้านการทํางานหรืออาการ
• ผู้ป่วย 4 ใน 6 รายมีการลดลงสองหลักในดัชนีมวลกล้ามเนื้อหัวใจห้องล่างซ้ายและตัวชี้วัดภาวะหัวใจโตอื่นๆ
• ผู้ป่วย 4 ใน 6 รายมีการปรับปรุงในแบบสอบถาม Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire
• ผู้ป่วย 5 ใน 6 รายมีการปรับปรุงในระดับ New York Heart Association
• ในกลุ่มผู้ป่วยที่ได้รับขนาดยาสูงกว่า ผู้ป่วย 2 ใน 3 รายแสดงให้เห็นผลลัพธ์ที่มีนัยสําคัญทางคลินิกในการทดสอบเดิน 6 นาที
• ผู้ป่วยที่ได้รับขนาดยาสูงรายแรกที่มีข้อมูล peak VO2 ก็แสดงให้เห็นการปรับปรุงที่มีนัยสําคัญทางคลินิกเช่นกัน

Ali กล่าวว่าประโยชน์ดังกล่าวคงอยู่นานถึง 2 ปีหลังจากได้รับยาเพียงครั้งเดียวในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาที่ระดับขนาดยา 3E13 เขายังเสริมว่าบริษัทกําลังเห็นสัญญาณว่าขนาดยาที่สูงกว่าที่ 6E13 อาจให้การตอบสนองที่เร็วขึ้นหรือลึกซึ้งขึ้น

Tenaya กําลังเปรียบเทียบขนาดยาที่ต่ํากว่าและสูงกว่าก่อนที่จะตัดสินใจขั้นสุดท้ายสําหรับการศึกษาแบบ pivotal บริษัทคาดว่าจะให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับการปรับตัวให้สอดคล้องกับกฎระเบียบในช่วงครึ่งหลังของปี 2024

Ali กล่าวว่าการลดลงของภาวะหัวใจโตดูเหมือนจะเทียบได้กับ หรือในบางกรณีดีกว่า ที่เห็นกับยายับยั้ง cardiac myosin ทั้งในแง่เปอร์เซ็นต์และมิลลิเมตรสัมบูรณ์ เขายังกล่าวด้วยว่า TN-201 ไม่แสดงให้เห็นการลดลงของเศษส่วนการบีบตัวของหัวใจห้องล่างซ้าย (left ventricular ejection fraction) ที่อาจพบได้กับการรักษาบางชนิดที่แข่งขันกัน

เขาอธิบาย TN-201 ว่าเป็นผลิตภัณฑ์แรกและผลิตภัณฑ์เดียวที่มุ่งเป้าไปที่สาเหตุทางพันธุกรรมที่เป็นต้นเหตุของ HCM รูปแบบนี้ Tenaya ระบุว่าประชากรที่สามารถรักษาได้ในสหรัฐฯ มีจํานวนมาก และโรคนี้รุนแรงเป็นพิเศษในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ MYBPC3

TN-401: โปรแกรมรักษาโรคกล้ามเนื้อหัวใจห้องล่างขวาชนิดผิดปกติ

Tenaya ระบุว่าผู้ป่วยทั้ง 6 รายที่ได้รับยาในการศึกษา TN-401 จนถึงปัจจุบันแสดงให้เห็นการปรับปรุงที่มีนัยสําคัญ โดยข้อมูลดังกล่าวถูกนําเสนอในฐานะ late-breaker ในการประชุม American Society of Gene and Cell Therapy

• การลดลงเฉลี่ยของการเต้นของหัวใจก่อนกําหนด (premature ventricular contractions) อยู่ที่ 64% ในทั้งสองกลุ่มขนาดยา
• การลดลงอยู่ที่ 60% ที่ขนาดยา 3E13 และ 67% ที่ขนาดยา 6E13
• การตอบสนองของผู้ป่วยแต่ละรายอยู่ในช่วง 30% ถึง 80%
• ผู้ป่วยทั้ง 2 รายที่มีภาวะหัวใจเต้นเร็วแบบ non-sustained ventricular tachycardia สูงกว่าปกติในช่วงเริ่มต้นมีการปรับปรุง
• ผลิตภัณฑ์ได้รับการยอมรับได้ดีในทั้งสองขนาดยา

Ali กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าสัญญาณการลดลงของ PVC มีนัยสําคัญทางคลินิกและแข็งแกร่งเพียงพอที่จะสนับสนุน endpoint สําหรับการขึ้นทะเบียน เขายังกล่าวด้วยว่าข้อมูลดูเหมือนจะอยู่ในกลุ่มการลดลงที่ลึกที่สุดและสม่ําเสมอที่สุดในด้านความไม่เสถียรทางไฟฟ้าในบรรดาข้อมูลคู่แข่งที่เปิดเผยต่อสาธารณะ รวมถึงจาก Rocket Pharmaceuticals และ Lexeo Therapeutics

Tenaya ระบุว่าการศึกษาประวัติธรรมชาติ RIDGE ของบริษัทมีผู้ป่วยมากกว่า 185 รายในมากกว่า 20 ศูนย์ใน 6 ประเทศ พร้อมข้อมูลผู้ป่วยมากกว่า 2,500 ปี-ผู้ป่วย ฝ่ายบริหารระบุว่าฐานข้อมูลดังกล่าวควรช่วยในการหารือด้านกฎระเบียบและการสรรหาผู้ป่วย

TN-301: โปรแกรมยับยั้ง HDAC6

TN-301 คือสินทรัพย์ในระยะคลินิกที่สามของบริษัท Tenaya ระบุว่างาน Phase I เสร็จสมบูรณ์แล้วและงานที่เปิดทางสู่ Phase II กําลังดําเนินอยู่

• บริษัทเห็นการใช้งานที่เป็นไปได้ในภาวะหัวใจล้มเหลวที่มีเศษส่วนการบีบตัวปกติ (heart failure with preserved ejection fraction)
• ยังเห็นความเกี่ยวข้องกับโรคหัวใจ เช่น ความดันโลหิตสูงในปอดและพังผืดในปอด
• Tenaya ระบุว่ายาอาจมีศักยภาพในโรคระบบกล้ามเนื้อและระบบประสาทที่มีการเกี่ยวข้องของหัวใจ รวมถึงโรค Duchenne muscular dystrophy และโรคกล้ามเนื้อเสื่อมชนิดอื่นๆ
• บริษัทวางแผนที่จะประกาศกลยุทธ์การบ่งชี้และแผนการพัฒนาในช่วงครึ่งหลังของปี 2024

ผลประกอบการทางการเงินและงบดุล

Tenaya ไม่ได้ให้ผลประกอบการทางการเงินรายไตรมาสใหม่ในสรุปการประชุม แต่ได้ให้ข้อมูลอัปเดตเกี่ยวกับสภาพคล่อง Ali กล่าวว่าบริษัทมีเงินสดเพียงพอถึงไตรมาส 3 ปี 2027 ซึ่งเขาอธิบายว่าเป็นเงินสดในมือมากกว่า 1 ปี ณ เวลาที่มีการเปิดเผยผลประกอบการล่าสุด

เขากล่าวว่าระยะเวลาดังกล่าวควรช่วยให้ Tenaya บรรลุตัวเร่งปฏิกิริยาทางคลินิกและกฎระเบียบที่สําคัญก่อนที่จะต้องระดมทุนเพิ่มเติม บริษัทวางแผนที่จะพูดคุยกับนักลงทุนในภายหลังเกี่ยวกับวิธีการระดมทุนสําหรับขั้นตอนการพัฒนาถัดไป

แนวโน้มด้านกฎระเบียบและกลยุทธ์

Tenaya ระบุว่ากําลังอยู่ในการหารืออย่างแข็งขันกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยาของสหรัฐฯ (FDA) สําหรับโปรแกรมยีนบําบัดทั้งสอง และกําลังพูดคุยกับหน่วยงานกํากับดูแลในยุโรปด้วย

บริษัทระบุว่าไม่คาดว่าจะมีการประกาศด้านกฎระเบียบแบบกว้างเพียงครั้งเดียว แต่วางแผนที่จะแบ่งปันความคืบหน้าตามกลุ่มประชากรและตามโปรแกรมเมื่อข้อมูลมีความสมบูรณ์มากขึ้น

• สําหรับ TN-201 Tenaya คาดว่าจะมีกลยุทธ์ที่แตกต่างกันสําหรับผู้ใหญ่ที่มีการอุดตัน ผู้ใหญ่ที่ไม่มีการอุดตัน และผู้ป่วยเด็ก
• บริษัทระบุว่าผู้ใหญ่มากกว่า 70% ที่มีการกลายพันธุ์ MYBPC3 มีโรคแบบไม่มีการอุดตัน
• ยังระบุด้วยว่าเด็กมากกว่า 90% ที่มีการกลายพันธุ์ดังกล่าวแสดงอาการแบบไม่มีการอุดตัน
• Tenaya กําลังสํารวจเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัดที่เป็นไปได้สําหรับบางกลุ่ม
• บริษัทยังทํางานร่วมกับกลุ่ม Rare Disease Evidence Principles ซึ่งรวมถึงศูนย์ FDA ที่มุ่งเน้นการพัฒนาด้านเด็ก

สําหรับ TN-401 Tenaya ระบุว่า PVC ไม่ว่าจะมีหรือไม่มี non-sustained ventricular tachycardia ดูเหมือนจะเป็น endpoint ที่สมเหตุสมผลที่สุด ฝ่ายบริหารอ้างถึงความคิดเห็นของแพทย์และบทความล่าสุดโดยผู้เชี่ยวชาญระดับนานาชาติและอดีตผู้นํา FDA ที่สนับสนุน PVC ในฐานะตัวชี้วัดที่ต้องการใน ARVC

บริษัทระบุว่าการศึกษา RIDGE ควรช่วยสนับสนุนการเลือก endpoint และการออกแบบการทดลอง และคาดว่าจะมีการอัปเดตอีกครั้งเกี่ยวกับงานประวัติธรรมชาติภายในสิ้นปี

ตําแหน่งทางการแข่งขัน

Tenaya นําเสนอโปรแกรมของตนเพื่อเปรียบเทียบกับคู่แข่งรายใหญ่หรือที่รู้จักกันดีกว่าซ้ําแล้วซ้ําเล่า สําหรับ TN-201 ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นการให้ยาเพียงครั้งเดียว การมุ่งเป้าโดยตรงที่การกลายพันธุ์ และการไม่มีการลดลงของเศษส่วนการบีบตัวเป็นจุดแตกต่างเมื่อเทียบกับการรักษาด้วยยายับยั้ง cardiac myosin แบบเรื้อรัง

สําหรับ TN-401 บริษัทระบุว่าเชื่อว่า AAV9 capsid, promoter เฉพาะหัวใจ, แพลตฟอร์มการผลิต และกลยุทธ์การให้ยาของตนอาจช่วยขับเคลื่อนผลลัพธ์ดังกล่าว ยังระบุด้วยว่ากําลังเห็นประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งกว่าในขนาดยาที่ต่ํากว่าเมื่อเทียบกับคู่แข่งบางรายที่ใช้ขนาดยาสูงกว่า

Tenaya ยอมรับว่ายังไม่ทราบว่าการเลือกออกแบบเฉพาะใดมีความสําคัญมากที่สุด แต่ระบุว่าแพ็คเกจโดยรวมดูเหมือนจะได้ผล

ความคิดเห็นของตลาดและการตอบสนองของแพทย์

Ali กล่าวว่าการวิจัยตลาดอิสระกับแพทย์ 20 ถึง 25 รายหลังจากการเปิดเผยข้อมูล TN-201 แสดงให้เห็นความเชื่อมั่นสูงมากในชุดข้อมูล เขากล่าวว่าผู้นําทางความคิดเห็นสําคัญให้ความคิดเห็นที่คล้ายกันหลังจากการนําเสนอ TN-401 และแสดงความสนใจในการเข้าร่วมการศึกษาในอนาคตและการสั่งจ่ายยาหากมีให้ใช้

Tenaya ยังอ้างถึงความคิดเห็นสาธารณะจาก Dr. Judith Sessy จาก Mayo Clinic และประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ Whit Tingley ในฐานะการสนับสนุนความหมายทางคลินิกของสัญญาณการลดลงของ PVC

ความคิดเห็นของฝ่ายบริหาร

Ali เน้นย้ําว่าบริษัทเห็นสัญญาณที่มีนัยสําคัญในทั้ง 3 โปรแกรม

เขากล่าวว่า "ผู้ป่วยทุกรายกําลังเห็นการปรับปรุงที่มีนัยสําคัญในตัวชี้วัดหนึ่งหรือมากกว่าในทุกด้านที่เรากําลังดูอยู่ขณะนี้ เรากําลังดูไบโอมาร์กเกอร์ในกระแสเลือด เรากําลังดูภาวะหัวใจโต ซึ่งนั่นคือการปรับโครงสร้างที่คุณพูดถึง ความรู้สึกและการทํางานวัดด้วยสองวิธีที่แตกต่างกัน ระดับ New York Heart Class, KCCQ และสําหรับความรู้สึกและการทํางาน การทดสอบเดิน 6 นาทีและ peak VO2"

เกี่ยวกับ TN-201 เขากล่าวว่า "ผู้ป่วย 4 ใน 6 รายมีการลดลงสองหลักในภาวะหัวใจโต และนี่คือผู้ป่วยที่ป่วยหนักมาก และสิ่งนี้เกิดขึ้นบนพื้นฐานของการดูแลมาตรฐาน"

เกี่ยวกับกลยุทธ์เฉพาะการกลายพันธุ์ Ali กล่าวว่า "TN-201 ยังคงเป็นผลิตภัณฑ์แรกและผลิตภัณฑ์เดียวที่มุ่งเป้าไปที่สาเหตุทางพันธุกรรมที่เป็นต้นเหตุของโรค และผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์เฉพาะนี้ เราทราบว่าโดยเฉลี่ยแล้วมีอาการรุนแรงกว่า"

เกี่ยวกับ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน