Braveheart Bio นําเสนอกลยุทธ์สองแนวทางสําหรับยารักษา HCM

วันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 — Braveheart Bio (BRVE) ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare ครั้งที่ 12 ประจําปี เพื่อนําเสนอแผนสองแนวทางสําหรับยาหัวใจตัวนํา BHB-1893 พร้อมยอมรับว่าเส้นทางข้างหน้ายังคงขึ้นอยู่กับข้อมูลในระยะปลายและการพิจารณาของหน่วยงานกํากับดูแล บริษัทที่เพิ่งเข้าจดทะเบียนในตลาดหลักทรัพย์ระบุว่ามองเห็นโอกาสทั้งในโรค obstructive และ non-obstructive hypertrophic cardiomyopathy ซึ่งเป็นตลาดโรคหายากที่บริษัทอธิบายว่ายังมีขนาดใหญ่และยังไม่ได้รับการเจาะตลาดอย่างเต็มที่

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Travis Murdock กล่าวว่าบริษัทก่อตั้งขึ้นจากข้อมูลในระยะแรกที่น่าสนใจ ซึ่งแสดงให้เห็นการลดลงของ gradient อย่างรวดเร็วและลึกในผู้ป่วย obstructive HCM แต่เขายังชี้ให้เห็นสัญญาณว่ายาอาจช่วยผู้ป่วยที่มีรูปแบบ non-obstructive ได้เช่นกัน Braveheart ระบุว่ามีเงินสดเพียงพอจากการเสนอขายหุ้นต่อสาธารณะครั้งแรก (IPO) เพื่อสนับสนุนการดําเนินงานไปจนถึงปี 2029 ซึ่งเปิดโอกาสให้บริษัทดําเนินกลยุทธ์แบบอิสระ ขณะเดียวกันก็เปิดรับความร่วมมือในอนาคต

ประเด็นสําคัญ

• Braveheart Bio กําลังพัฒนา BHB-1893 ทั้งในกลุ่ม obstructive และ non-obstructive HCM โดยมุ่งแสดงให้เห็นว่ายาสามารถทํางานได้ครอบคลุมทั้งสเปกตรัมของโรค
• บริษัทระบุว่าข้อมูลจากการทดลองระยะที่ II มีความน่าพอใจ โดยผู้ป่วย obstructive HCM มากกว่า 86% บรรลุการตอบสนอง Valsalva gradient อย่างสมบูรณ์ และผู้ป่วย non-obstructive แสดงให้เห็นการปรับปรุงด้านไบโอมาร์กเกอร์และโครงสร้าง
• ฝ่ายบริหารพยายามลดภาระการติดตามผลที่ชะลอการนํา cardiac myosin inhibitors มาใช้ โดยเฉพาะในสถานพยาบาลชุมชน
• Braveheart ระบุว่าเงินที่ได้จาก IPO ควรสนับสนุนการดําเนินงานได้ถึงปี 2029 ลดแรงกดดันด้านการเงินในระยะใกล้
• แผนด้านกฎระเบียบรวมถึงการวิเคราะห์ระหว่างกาลสําหรับ obstructive HCM ในช่วงครึ่งหลังของปี 2025 และการสนับสนุนจากข้อมูลการทดลองระยะที่ III ของพันธมิตร Hengrui ที่คาดว่าจะได้รับในช่วงครึ่งแรกของปี 2025

กลยุทธ์และภูมิหลังของบริษัท

Braveheart Bio ก่อตั้งขึ้นประมาณหนึ่งปีก่อนการประชุม โดย Mr. Murdock เข้าร่วมเป็นพนักงานคนแรกหลังจากขายบริษัทเดิมของเขา HI-Bio ให้กับ Biogen ส่วน Chris Viehbacher อดีตผู้บริหาร Biogen ดํารงตําแหน่งประธานกรรมการ

Mr. Murdock กล่าวว่าแนวคิดสําหรับ Braveheart มาจากข้อมูลทางคลินิกในระยะแรกที่นําเสนอในการประชุม European Society of Cardiology เขาเรียกผลการค้นพบในระยะ I-B เบื้องต้นใน obstructive HCM ว่าเป็นเหตุผลหลักที่ทําให้เขาเข้าร่วมบริษัท

"ชุดข้อมูลเบื้องต้นที่ผมพบว่าน่าสนใจมากนั้น เกี่ยวข้องกับความรวดเร็วและความลึกของการลด gradient ในผู้ป่วยที่มี obstructive hypertrophic cardiomyopathy ในข้อมูลระยะ I-B เบื้องต้น" เขากล่าว "นั่นคือข้อมูลที่ทําให้ผมตื่นเต้นกับสินทรัพย์นี้ เข้าร่วม และเริ่มสร้างบริษัทกับทีมที่ยอดเยี่ยม"

บริษัทมุ่งเน้นที่ BHB-1893 ซึ่งเป็น cardiac myosin inhibitor หรือ CMI Braveheart ระบุว่ายาตัวนี้กําลังได้รับการพัฒนาให้เป็นโมเลกุลที่มีความแตกต่างภายในกลุ่มยา แม้ว่า CMI ที่ได้รับการอนุมัติและอยู่ในระหว่างการทดลองอื่นๆ จะมีกลไกทั่วไปเหมือนกัน

ผลประกอบการทางการเงินและสถานะเงินทุน

Braveheart ไม่ได้เปิดเผยรายได้ กําไร หรือตัวชี้วัดทางการเงินจากการดําเนินงานอื่นๆ ในการประชุม การอัปเดตทางการเงินหลักคือสถานะเงินสดของบริษัทหลังจาก IPO

• บริษัทระบุว่าระดมทุนได้เพียงพอเพื่อสนับสนุนการดําเนินงานไปจนถึงปี 2029
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่านั่นทําให้มี "เส้นทางอิสระที่แข็งแกร่ง" โดยไม่จําเป็นต้องหาพันธมิตรในทันที
• ผู้บริหารกล่าวว่าการประเมินมูลค่ายังคงเป็นหัวข้อที่นักลงทุนถามถึงบ่อยครั้ง แต่พวกเขาปฏิเสธที่จะให้การคาดการณ์รายได้จากยา
• Braveheart ระบุว่ายังคงเปิดรับความร่วมมือเชิงกลยุทธ์หากมีโอกาสที่เหมาะสม

โครงการทางคลินิกใน non-obstructive HCM

โครงการ non-obstructive HCM ของ Braveheart อิงจากการศึกษาระยะที่ II แบบควบคุมด้วยยาหลอกเป็นเวลา 12 สัปดาห์ที่ดําเนินการโดยพันธมิตร Hengrui การทดลองนี้รับสมัครผู้ป่วย 28 รายต่อกลุ่ม และตามที่บริษัทระบุ แสดงให้เห็นสัญญาณเชิงบวกในวงกว้าง

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการศึกษานี้แสดงให้เห็นการลดลงอย่างรวดเร็วและลึกของไบโอมาร์กเกอร์สําคัญ รวมถึง NT-proBNP และ troponin นอกจากนี้ยังระบุว่าตัวชี้วัด echocardiographic ของการผ่อนคลายดีขึ้น โดยค่า septal และ lateral e’ prime เคลื่อนจากช่วงผิดปกติไปสู่ช่วงปกติ

• ดัชนีปริมาตรของ left atrial ลดลง ซึ่งบริษัทระบุว่าบ่งชี้ถึงการลดลงของแรงดันย้อนกลับ
• ความหนาของผนังหัวใจลดลง ทําให้มีความเป็นไปได้ของการ reverse remodeling
• KCCQ และ peak VO2 แสดงให้เห็นผลตามขนาดยา
• ผู้ป่วยมากกว่า 50% ในกลุ่มขนาดยาสูงมีการปรับปรุง KCCQ อย่างน้อย 20 คะแนน
• กลุ่มขนาดยาสูงแสดงการเปลี่ยนแปลง KCCQ 5.5 คะแนน

Mr. Murdock กล่าวว่าผลของยาหลอกใน non-obstructive HCM มีขนาดใหญ่กว่าในโรค obstructive และเขาสังเกตว่าผลลัพธ์ของ Braveheart คล้ายคลึงกับที่เห็นในการศึกษา ODYSSEY อย่างไรก็ตาม เขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าข้อมูลสนับสนุนผลทางคลินิกที่มีนัยสําคัญในกลุ่มประชากรที่มีความต้องการทางการแพทย์ที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองขนาดใหญ่

สําหรับขั้นตอนต่อไป Braveheart วางแผนการศึกษา NobleHeart ระยะที่ III ที่มีจุดสิ้นสุดที่ 36 สัปดาห์และจุดสิ้นสุดหลักคู่ของ KCCQ และ peak VO2 บริษัทระบุว่าจะแบ่งปันรายละเอียดการออกแบบในช่วงฤดูใบไม้ร่วงและเป้าหมายคือการเป็นรายที่สองในตลาด non-obstructive HCM

Braveheart กล่าวว่าการวิจัยตลาดกับ ClearView Healthcare Partners แสดงให้เห็นว่าแพทย์ให้ความสําคัญกับการปรับปรุงโครงสร้างของหัวใจ ไม่ใช่แค่การบรรเทาอาการ บริษัทกําลังวางตําแหน่ง BHB-1893 ให้เป็นยาที่อาจปรับปรุงทั้งความรู้สึกของผู้ป่วยและวิธีที่โรคเปลี่ยนแปลงไปตามเวลา

โครงการทางคลินิกใน obstructive HCM

ใน obstructive HCM Braveheart ระบุว่าข้อมูลการทดลองระยะที่ II แบบ open-label ที่ทดสอบขนาดยาต่างๆ มีความแข็งแกร่งและรวดเร็ว การศึกษาที่ใช้สูตรการให้ยาสามแบบและยังคงดําเนินต่อในระยะ open-label extension แสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยมากกว่า 86% บรรลุการตอบสนอง Valsalva gradient อย่างสมบูรณ์

• การลดลงของ gradient เกิดขึ้นเร็วเพียงหนึ่งสัปดาห์ ซึ่งบริษัทระบุว่าเร็วกว่า CMI อื่นๆ
• ความสัมพันธ์ระหว่างการตอบสนองของ gradient และการลดลงของ left ventricular ejection fraction มีความตื้น
• โปรไฟล์เภสัชจลนศาสตร์ของยาถูกอธิบายว่ามีความแน่นอนสูง โดยมีการกําจัดผ่านทั้งไตและตับ
• ผู้ป่วยส่วนใหญ่ที่เริ่มต้นที่ 40 มิลลิกรัมได้รับการรักษาที่เพียงพอด้วยขนาดยานั้น
• การศึกษาระยะที่ II ใช้การปรับขนาดยารายสัปดาห์

Braveheart ระบุว่าระยะ open-label extension รวมผู้ป่วยทั้งหมดจากการศึกษา 12 สัปดาห์ ผู้ป่วยได้รับการล้างยาและกําหนดค่าพื้นฐานใหม่ และการทดสอบสมรรถภาพหัวใจและปอดซ้ําถูกนํามาใช้เพื่อติดตามประโยชน์ในระยะยาว บริษัทคาดว่าจะได้รับข้อมูลเพิ่มเติมจากโครงการนั้นในช่วงปลายปี 2024 รวมถึงผลการทดสอบสมรรถภาพการออกกําลังกายในหนึ่งปี

สําหรับระยะที่ III การศึกษา LIONHEART-HCM ของ Braveheart กําลังคัดกรองผู้ป่วยอยู่ในขณะนี้ บริษัทระบุว่าการทดลองจะใช้สูตรการปรับขนาดยาแบบขั้นตอนเดียวที่เรียบง่าย ซึ่งมุ่งลดภาระการตรวจ echo ที่จํากัดการใช้ CMI ในการปฏิบัติในชุมชน

ฝ่ายบริหารกล่าวว่ายังวางแผนการศึกษาเปรียบเทียบโดยตรงกับยา beta blockers ซึ่งมองว่ามีความสําคัญสําหรับข้อมูลการใช้งานในระยะแรก บริษัทระบุว่าเป้าหมายไม่ใช่การยกเลิกการติดตามผลทั้งหมด แต่เพื่อลดภาระในช่วงเริ่มต้น เมื่อการตรวจ echo และการทํา Valsalva maneuver มีความต้องการสูงสุด

แผนด้านกฎระเบียบและการวิเคราะห์ระหว่างกาล

Braveheart ระบุว่ากลยุทธ์ด้านกฎระเบียบสร้างขึ้นจากหลายขั้นตอนที่มุ่งลดความเสี่ยงและสนับสนุนเส้นทางที่เร่งรัดได้

• มีการวางแผนการวิเคราะห์ระหว่างกาลที่กําหนดไว้ล่วงหน้าที่ 12 สัปดาห์
• การวิเคราะห์จะรวมผู้ป่วยทั้งหมด 60 ราย โดย 40 รายได้รับยาและ 20 รายได้รับยาหลอก
• การศึกษาใช้การสุ่มแบบ 2 ต่อ 1 ซึ่งบริษัทระบุว่าเป็นมิตรกับผู้ป่วยมากกว่า
• แพ็คเกจการวิเคราะห์ระหว่างกาลจะมุ่งเน้นที่ gradient ความปลอดภัย และเภสัชจลนศาสตร์
• ผู้ป่วยชาวเอเชียจะถูกรวมไว้เพื่อช่วยสนับสนุนความสามารถในการถ่ายทอดเภสัชจลนศาสตร์ข้ามภูมิภาค

บริษัทระบุว่าได้ดําเนินการศึกษา ethno-bridging ใน ออสเตรเลีย กับอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีเพื่อกําหนดคุณสมบัติเภสัชจลนศาสตร์แล้ว นอกจากนี้ยังระบุว่า Food and Drug Administration ตอบรับการใช้ข้อมูลของพันธมิตร Hengrui เป็นส่วนหนึ่งของแพ็คเกจการยื่นขออนุมัติ

Mr. Murdock กล่าวว่าบริษัทได้หารือแนวทางนั้นกับหน่วยงานกํากับดูแลแล้ว

"เราได้นําเสนอข้อโต้แย้งนั้นต่อหน่วยงานแล้ว และแน่นอนว่าพวกเขาจะสงวนเรื่องไว้สําหรับการพิจารณา" เขากล่าว "มันเป็นส่วนหนึ่งของแพ็คเกจการยื่น แต่มีการสนับสนุนสําหรับแนวทางเบื้องต้นนั้น แน่นอนว่าเราจะยังคงมีการหารือกับ FDA ต่อไปในปีหน้า"

Braveheart ระบุว่าข้อมูลระยะที่ III ของ Hengrui คาดว่าจะได้รับในช่วงครึ่งแรกของปี 2025 ในขณะที่การวิเคราะห์ระหว่างกาลของบริษัทเองวางแผนไว้สําหรับช่วงครึ่งหลังของปี 2025 ฝ่ายบริหารกล่าวว่าข้อมูลเหล่านั้นอาจช่วยสนับสนุนการยื่นขออนุมัติเบื้องต้น

โอกาสทางตลาดและการแข่งขัน

Braveheart อธิบาย hypertrophic cardiomyopathy ว่าเป็นตลาดโรคหายากขนาดใหญ่ โดยทั้งรูปแบบ obstructive และ non-obstructive มีพื้นที่สําหรับการเติบโต บริษัทระบุว่ามุมมองก่อนหน้านี้เชื่อว่าโรค obstructive เป็นส่วนที่ใหญ่กว่า แต่ระบาดวิทยาใหม่ชี้ให้เห็นว่า non-obstructive HCM อาจมีขนาดใหญ่พอๆ กัน

Mr. Murdock เรียกพื้นที่นี้ว่าเป็นหนึ่งในโอกาสโรคหายากที่ใหญ่ที่สุดที่มีอยู่ และกล่าวว่ามีการแข่งขันน้อยกว่าตลาดโรคหายากอื่นๆ บางแห่ง

"ผมคิดว่ามุมมองของเราคือสิ่งเหล่านี้เป็นโอกาสโรคหายากที่ใหญ่ที่สุดที่มีอยู่" เขากล่าว "และไม่เพียงแต่เป็นตลาดปลายทางขนาดใหญ่เท่านั้น แต่ยังมีการแข่งขันน้อยกว่าตลาดโรคหายากอื่นๆ หลายแห่งด้วย"

ใน obstructive HCM มี CMI ที่ได้รับการอนุมัติแล้วสองตัว ใน non-obstructive HCM ยังไม่มีการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติ ซึ่ง Braveheart มองว่าเป็นโอกาสในพื้นที่ว่างเปล่า

บริษัทระบุว่าผลการทดลองระยะที่ III ล่าสุดจากคู่แข่งได้ยืนยันมุมมองของบริษัทว่ากลุ่มยานี้ไม่ได้มีความสม่ําเสมอ ODYSSEY ไม่บรรลุเป้าหมายทางสถิติ ในขณะที่ ACACIA-HCM ให้ข้อมูลเชิงบวก Braveheart ระบุว่าการศึกษาเหล่านั้นมีประโยชน์ แต่ไม่สามารถถ่ายทอดโดยตรงไปยังยาของตนเองได้

"ผมคิดว่าสิ่งที่เรากําลังเรียนรู้คือตัวแทนเหล่านี้ไม่ได้เหมือนกันทั้งหมด" Mr. Murdock กล่าว "นั่นอาจไม่น่าแปลกใจ สิ่งเหล่านี้ล้วนเป็น allosteric inhibitors ตัวอย่างเช่น เราเข้าใจว่า mavacamten และ cardiac myosin inhibitors จํานวนหนึ่งสามารถจับในช่องเดียวกันได้ นั่นบ่งชี้ว่าช่องเหล่านี้สามารถมีผลแบบ pleiotropic ได้มาก เราไม่ควรคาดหวังว่าสิ่งที่เราเห็นจากการทดลองในตัวแทนหนึ่งจะเป็นจริงสําหรับตัวอื่น"

การอัปเดตการดําเนินงานและอุปสรรคในการนําไปใช้

Braveheart ระบุว่าหนึ่งในอุปสรรคที่ใหญ่ที่สุดต่อการใช้ CMI อย่างแพร่หลายคือภาระการติดตามผลในช่วงเริ่มต้นการรักษา บริษัทระบุว่าสิ่งนี้เป็นจริงโดยเฉพาะในสถานพยาบาลชุมชน ซึ่งการใช้กลุ่มยานี้ต่ํากว่าที่ศูนย์หลักๆ

• การติดตามด้วย echo และการทํา Valsalva maneuver ซ้ําๆ อาจเป็นภาระ
• การติดตามผลในระยะบํารุงรักษามีภาระน้อยกว่าระยะเริ่มต้น
• แผนการปรับขนาดยาแบบขั้นตอนเดียวที่เรียบง่ายมุ่งลดภาระ
• แนวทางขนาดยาคงที่อาจขจัดความจําเป็นในการปรับขนาดยาสําหรับผู้ป่วยส่วนใหญ่
• บริษัทเชื่อว่าการเปลี่ยนแปลงเหล่านี้อาจช่วยขยายการใช้งานนอกเหนือจากศูนย์ความเป็นเลิศ

Mr. Murdock กล่าวว่า Braveheart ยังพิจารณาการใช้

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน