หุ้นทองคำเอเชียปรับตัวขึ้นหลังราคาทองฟื้นตัวจากระดับต่ำสุดในรอบ 6 สัปดาห์
เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 Lexicon เภสัชกรรม (LXRX) ได้ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare ครั้งที่ 12 รายปี เพื่อนําเสนอกลยุทธ์ที่เข้มข้นขึ้น โดยมุ่งเน้นไปที่ยาหลักเพียงตัวเดียวและกลุ่มโอกาสเป้าหมายที่เล็กลง ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทได้ปรับทิศทางไปสู่โรคในกลุ่ม cardiometabolic แต่เส้นทางข้างหน้ายังคงขึ้นอยู่กับการศึกษาวิจัยด้านหัวใจที่สําคัญ การยื่นขออนุมัติยาเบาหวานที่อยู่ระหว่างดําเนินการ และการดําเนินงานอย่างต่อเนื่องในโปรแกรมระยะเริ่มต้น
หุ้นของบริษัทปรับตัวลดลง 6.51% มาอยู่ที่ $2.01 ใกล้กับระดับต่ําสุดของช่วง 52 สัปดาห์ที่ $1.06 ถึง $2.68 ขณะที่นักลงทุนชั่งน้ําหนักระหว่างศักยภาพของ pipeline ยากับความเสี่ยงทางคลินิกและกฎระเบียบที่ยังคงมีอยู่
ประเด็นสําคัญ
- Lexicon ระบุว่าได้ปรับโฟกัสใหม่รอบยา sotagliflozin โดยมี hypertrophic cardiomyopathy, เบาหวานชนิดที่ 1 และ neuropathic pain เป็นโปรแกรมภายในหลัก
- บริษัทเสร็จสิ้นการรับสมัครผู้เข้าร่วมในการทดลองระยะที่ 3 SONATA-HCM แล้ว โดยคาดว่าจะได้รับข้อมูลในไตรมาสแรกของปี 2025
- Lexicon วางแผนที่จะยื่นขออนุมัติยาเบาหวานชนิดที่ 1 อีกครั้งในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024 หลังจากจัดทําชุดข้อมูลความปลอดภัยใหม่สําหรับ diabetic ketoacidosis
- ความร่วมมือด้านโรคอ้วนกับ Novo Nordisk นํารายได้เข้ามาแล้ว 45 ล้านดอลลาร์ล่วงหน้า และ 30 ล้านดอลลาร์จาก milestones จนถึงเดือนสิงหาคม 2024
- ฝ่ายบริหารระบุว่ากลยุทธ์มุ่งสู่การเป็นผู้นําในตลาดที่สามารถหลีกเลี่ยงการแข่งขันที่หนาแน่นได้
การปรับตําแหน่งเชิงกลยุทธ์
Michael Exton ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่า Lexicon ใช้เวลาในปีที่ผ่านมาในการลดขอบเขตจากแพลตฟอร์ม biotech ที่กว้างขวางมาสู่บริษัท cardiometabolic ที่มุ่งเน้นที่ sotagliflozin ซึ่งเป็นสารยับยั้ง SGLT1 และ SGLT2 แบบคู่ เขาอธิบายว่า hypertrophic cardiomyopathy หรือ HCM คือ "ดาวเหนือ" ของบริษัท
- สามพื้นที่คลินิกภายในหลักคือ HCM, เบาหวานชนิดที่ 1 และ diabetic peripheral neuropathic pain
- บริษัทยังมีความร่วมมือกับ Novo Nordisk สําหรับโปรแกรมโรคอ้วน LX9851 ซึ่งเป็นสารยับยั้ง ACSL5
- ฝ่ายบริหารระบุว่าต้องการดําเนินงานในพื้นที่ที่สามารถแสดงความแตกต่างทางวิทยาศาสตร์ที่ชัดเจนและหลีกเลี่ยงการแข่งขันโดยตรงกับยาที่มีฐานมั่นคงอยู่แล้ว
- Exton กล่าวว่าบริษัทกําลังมองหาตําแหน่ง "รายแรกและรายเดียว" ที่สามารถสร้างอิสระทางการค้าและการเข้าถึงแพทย์และผู้จ่ายเงินได้ง่ายขึ้น
Exton กล่าวว่า sotagliflozin อาจโดดเด่นกว่าสารยับยั้ง SGLT2 บริสุทธิ์ เนื่องจากออกฤทธิ์ทั้งในเส้นทาง hemodynamic และ metabolic เขากล่าวว่าข้อมูลจากงานวิจัยด้านภาวะหัวใจล้มเหลวของบริษัทชี้ให้เห็นว่ายาอาจมีผลโดยตรงต่อ diastolic dysfunction, อาการ และโครงสร้างของหัวใจ
ผลลัพธ์ทางการเงินและโครงสร้างทุน
Lexicon เน้นย้ําถึงการระดมทุนแบบไม่เจือจางจากข้อตกลงกับ Novo Nordisk และระบุว่าการระดมทุนก่อนหน้านี้ในปีนี้ช่วยลดแรงกดดันระยะสั้นในการทําธุรกรรมการเงินเพิ่มเติม
- LX9851 ได้รับการอนุญาตให้ Novo Nordisk ในราคา 45 ล้านดอลลาร์ล่วงหน้าสําหรับสินทรัพย์ก่อนคลินิก
- Lexicon ระบุว่าได้รับการชําระ milestone รวม 30 ล้านดอลลาร์จนถึงเดือนสิงหาคม 2024
- การชําระเงินดังกล่าวรวมถึง 10 ล้านดอลลาร์สําหรับการเสร็จสิ้น IND ในเดือนมกราคม 2024, 10 ล้านดอลลาร์สําหรับการเริ่มต้น single ascending dose และ 10 ล้านดอลลาร์สําหรับการเริ่มต้น multi ascending dose ในเดือนสิงหาคม 2024
- มูลค่าข้อตกลงโดยรวมอาจสูงถึงประมาณ 1 พันล้านดอลลาร์ โดยแบ่งเกือบเท่าๆ กันระหว่าง milestones ด้านการพัฒนาและเชิงพาณิชย์
- ฝ่ายบริหารระบุว่าการระดมทุนก่อนหน้านี้ให้เวลาบริษัทมากขึ้นในการสร้างมูลค่าก่อนพิจารณาการร่วมมือหรือการเงินเพิ่มเติม
Craig Granowitz ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการแพทย์ กล่าวว่าการระดมทุนและการรับ milestone ช่วยลดความจําเป็นในการรีบทําข้อตกลงเพียงเพื่อระดมเงินสด
อัปเดตการดําเนินงาน
โปรแกรม HCM: SONATA-HCM
Lexicon ระบุว่าเสร็จสิ้นการรับสมัครผู้เข้าร่วมใน SONATA-HCM ซึ่งเป็นการศึกษา Phase III pivotal ใน HCM ในไตรมาสที่ 3 ของปี 2024 บริษัทคาดว่าจะได้รับข้อมูลในไตรมาสแรกของปี 2025
- การศึกษารับสมัครผู้ป่วยมากกว่า 500 รายที่มี HCM แบบ obstructive หรือ non-obstructive
- ผู้ป่วยต้องมีการรักษาพื้นฐานที่มั่นคงและคะแนน Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire ต่ํากว่า 85
- การออกแบบการศึกษาเปิดรับผู้ป่วยในโลกแห่งความเป็นจริงในวงกว้าง รวมถึงผู้ที่มี ejection fraction ลงไปถึง 50% หากไม่ได้รับสารยับยั้งที่ปรับเปลี่ยน cardiomyopathy หรือ 55% หากอยู่ในขนาดยายับยั้งที่มั่นคง
- จุดสิ้นสุดหลักคือการเปลี่ยนแปลงในคะแนน KCCQ ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าสะท้อนถึงวิธีที่แพทย์และผู้ป่วยประเมินอาการ
- จุดสิ้นสุดรองรวมถึงระดับ New York Heart Association class พร้อมกับมาตรการรองและเชิงสํารวจอื่นๆ
ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดลองถูกออกแบบให้มีความเป็นจริงมากกว่าการศึกษาในศูนย์วิชาการหลายแห่ง โดยมีการเข้าถึงสถานที่ที่กว้างขึ้น ต้นทุนต่ําลง และระยะเวลาสั้นลง บริษัทระบุว่าการศึกษามีพลังงานเพียงพอที่จะตรวจจับการปรับปรุง KCCQ 4 ถึง 5 คะแนน ในขณะที่ความแตกต่าง 3 คะแนน ซึ่งคล้ายกับการทดลอง ACACIA ล่าสุด ก็ยังถือเป็นผลลัพธ์ทางการค้าที่แข็งแกร่ง
Lexicon ระบุว่าการทดลองไม่ได้ออกแบบมาเพื่อให้มีพลังงานอิสระสําหรับกลุ่มย่อย obstructive และ non-obstructive แยกกัน อย่างไรก็ตาม ฝ่ายบริหารระบุว่าชีววิทยาของอาการเดียวกัน โดยเฉพาะ diastolic dysfunction ควรสนับสนุนประโยชน์ในทั้งสองรูปแบบของโรค
โปรแกรมเบาหวานชนิดที่ 1
Lexicon ยังได้หารือเกี่ยวกับเส้นทางสู่การยื่น NDA ใหม่สําหรับ sotagliflozin ในเบาหวานชนิดที่ 1 ในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024 บริษัทยื่นขออนุมัติครั้งแรกในปี 2018 แต่ FDA ออกจดหมาย Complete Response Letter เนื่องจากความกังวลเกี่ยวกับ diabetic ketoacidosis
- ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทใช้เวลาหลายปีในการสนทนากับ FDA เพื่อกําหนดว่าหลักฐานความปลอดภัยใดจะเป็นที่ยอมรับ
- หน่วยงานขอข้อมูลเชิงคาดการณ์แทนการทบทวนย้อนหลัง
- Lexicon ใช้การศึกษาผลลัพธ์ด้านหัวใจและหลอดเลือดขนาดใหญ่ในเดนมาร์ก ที่เรียกว่าการศึกษา Steno เพื่อสร้างข้อมูลความปลอดภัยที่จําเป็น
- ณ วันที่ 31 ส.ค. 2024 บริษัทระบุว่าได้บรรลุระดับการเปิดรับที่ FDA กําหนดแล้ว
- ฝ่ายบริหารระบุว่าอัตรา DKA ในการศึกษา Steno ต่ํากว่าในโปรแกรม Phase III inTandem3 ดั้งเดิม และใกล้เคียงกับมาตรฐานการดูแลในการศึกษาของนักวิจัย
Exton กล่าวว่า FDA ได้ให้ทิศทางที่ชัดเจนแล้วเกี่ยวกับสิ่งที่จําเป็นสําหรับการยื่นใหม่ และข้อมูล Steno แสดงถึงชิ้นส่วนสุดท้ายที่ขาดหายไป เขากล่าวว่าบริษัทไม่คาดว่าจะมีการประชุมคณะที่ปรึกษา และเชื่อว่า sotagliflozin อาจกลายเป็นยาเสริมตัวแรกสําหรับอินซูลินในการควบคุมระดับน้ําตาลในเลือดสําหรับเบาหวานชนิดที่ 1
โปรแกรม AAK1 และโรคอ้วน
นอกเหนือจาก sotagliflozin Lexicon ระบุว่ากําลังพัฒนาโปรแกรม AAK1 ซึ่งอธิบายว่าเป็นแพลตฟอร์มที่มีศักยภาพกว้างสําหรับความเจ็บปวดและโรคอื่นๆ โดยข้อบ่งชี้นําคือ diabetic peripheral neuropathic pain
- ฝ่ายบริหารระบุว่าแบบจําลองก่อนคลินิกแสดงกิจกรรมในหลายสถานะความเจ็บปวดที่เกี่ยวข้องกับการยิงสัญญาณประสาทที่มากเกินไป
- บริษัทกําลังพิจารณาพื้นที่โรคอื่นๆ และระบุว่าการยื่นขอสอบสวนอาจเกิดขึ้นในช่วงปลายปี 2024
- ผู้บริหารอธิบายโปรแกรมนี้ว่าเป็นโอกาส "pipeline และยาเม็ด" เนื่องจากกลไกเดียวอาจรองรับหลายข้อบ่งชี้
- Lexicon ระบุว่าวางแผนที่จะเปิดเผยข้อมูลก่อนคลินิกที่น่าสนใจยิ่งขึ้นในช่วงปลายปี 2024
โปรแกรมโรคอ้วน LX9851 ยังคงอยู่กับ Novo Nordisk หลังจากข้อตกลงการอนุญาต Lexicon ระบุว่าการจัดการนี้สะท้อนถึงขนาดของการพัฒนาที่จําเป็นและการตัดสินใจของบริษัทในการมุ่งเน้นทรัพยากรภายในไปที่โปรแกรมหลัก
เหตุผลทางวิทยาศาสตร์และการวางตําแหน่งในตลาด
ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเพื่ออธิบายว่าเหตุใด sotagliflozin จึงอาจแตกต่างจากการรักษาอื่นๆ ในโรคหัวใจและเบาหวาน
- Lexicon ระบุว่าการยับยั้ง SGLT2 สนับสนุนผลกระทบ cardiorenal ในขณะที่การยับยั้ง SGLT1 อาจส่งผลต่อการใช้พลังงานของกล้ามเนื้อหัวใจและการจัดการแคลเซียมและโซเดียม
- บริษัทระบุว่า sotagliflozin แสดงประโยชน์ทั่วทั้งช่วง ejection fraction รวมถึงผู้ป่วยที่มี ejection fraction ปกติ
- ผู้บริหารระบุว่าสารยับยั้ง SGLT2 บริสุทธิ์ดูเหมือนจะสูญเสียประสิทธิภาพในผู้ป่วยที่มี ejection fraction ปกติและมีประโยชน์น้อยกว่าใน diastolic dysfunction
- ฝ่ายบริหารระบุว่า sotagliflozin อาจลด left ventricular mass ด้วย ซึ่งชี้ให้เห็นถึงผลกระทบที่อาจปรับเปลี่ยนโรคได้
- ใน obstructive HCM Lexicon มองว่า sotagliflozin เป็นส่วนเสริมของสารยับยั้งที่ปรับเปลี่ยน cardiomyopathy ซึ่งอธิบายว่าเป็น hemodynamic agents ในขณะที่ sotagliflozin ทําหน้าที่เป็น metabolic agent
Granowitz กล่าวว่าการศึกษา SONATA-HCM ที่วางแผนไว้อาจเป็นการศึกษาเดียวที่ตรวจสอบ sotagliflozin ร่วมกับสารยับยั้งที่ปรับเปลี่ยน cardiomyopathy โดยตรงในประชากร HCM ที่กว้างขวาง เขากล่าวว่าบริษัทยังใช้การวิจัยตลาดเพื่อช่วยกําหนดว่าแพทย์และผู้จ่ายเงินอาจมองยานี้อย่างไร
แนวโน้มในอนาคต
Lexicon ชี้ให้เห็นถึงเหตุการณ์ระยะสั้นหลายประการที่อาจกําหนดทิศทางของบริษัทในปีหน้า
- ข้อมูล SONATA-HCM คาดว่าจะได้รับในไตรมาสแรกของปี 2025
- การยื่น NDA ใหม่สําหรับเบาหวานชนิดที่ 1 วางแผนไว้สําหรับไตรมาสที่ 4 ของปี 2024
- ข้อมูลก่อนคลินิก AAK1 คาดว่าจะได้รับในช่วงปลายปี 2024
- โปรแกรมโรคอ้วนของ Novo Nordisk อาจยังคงสร้าง milestone payments ต่อไปเมื่อก้าวหน้าผ่านการพัฒนา
- ฝ่ายบริหารระบุว่าจะดําเนินการวิจัยตลาดต่อไปเพื่อปรับปรุงกรณีเชิงพาณิชย์สําหรับ sotagliflozin ใน HCM และสภาพแวดล้อมอื่นๆ
Exton กล่าวว่าเป้าหมายของบริษัทคือการสร้างมูลค่าในพื้นที่ที่สามารถโดดเด่นจากกลุ่มยาที่แออัด รวมถึงตลาดภาวะหัวใจล้มเหลว ซึ่ง sotagliflozin แข่งขันกับยา SGLT2 ที่มีฐานมั่นคงอย่าง Jardiance และ Farxiga
ไฮไลท์ช่วงถามตอบ
ระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นเดิม ได้แก่ ความแตกต่าง อิสระทางการค้า และความสําคัญของข้อมูลทางคลินิก
- Exton กล่าวว่าบริษัทกําลังมุ่งเป้าไปที่ข้อบ่งชี้ที่สามารถเป็น "รายแรกและรายเดียว" และหลีกเลี่ยงแรงกดดันการแข่งขันที่หนัก
- เขากล่าวว่ากลยุทธ์ HCM ถูกออกแบบรอบจุดสิ้นสุดที่ใช้งานได้จริงซึ่งสะท้อนถึงอาการของผู้ป่วยและการดูแลตามปกติ
- ฝ่ายบริหารระบุว่าเกณฑ์การเข้าร่วมที่กว้างควรทําให้การศึกษาเข้าถึงได้ง่ายขึ้นสําหรับสถานที่และเป็นตัวแทนของการปฏิบัติจริงมากขึ้น
- Granowitz กล่าวว่าการชําระเงินจาก Novo Nordisk และการระดมทุนก่อนหน้านี้ให้ Lexicon มีความยืดหยุ่นมากขึ้นในการรอมูลค่าที่ดีกว่าก่อนตัดสินใจเรื่องการร่วมมือเพิ่มเติม
- ผู้บริหารระบุว่าชุดข้อมูลเบาหวานชนิดที่ 1 ดูเหมือนจะสอดคล้องกับความคาดหวังของ FDA แล้ว แม้ว่าการอนุมัติยังคงขึ้นอยู่กับการพิจารณาของหน่วยงาน
Exton กล่าวว่า "Sotagliflozin เป็นตัวแทนเดียวที่คุณเห็นความสม่ําเสมอของประโยชน์ทั่วทั้ง ejection fraction" โดยเสริมว่ายาอาจส่งผลต่อ "diastolic dysfunction, อาการ และโครงสร้างโดยรวมของหัวใจ"
เขายังกล่าวอีกว่า "เราเลือกที่จะเข้าสู่ข้อบ่งชี้ที่เราสามารถเป็นรายแรกและรายเดียว เพราะมันให้อิสระในการดําเนินงานเชิงพาณิชย์แก่เรา"
Granowitz กล่าวว่าบริษัทมีเวลามากขึ้นในการ "สร้างมูลค่าให้กับ Lexicon อย่างเต็มที่ก่อนที่จะพิจารณาการร่วมมือ" สินทรัพย์เพิ่มเติม
ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้าน
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
