หุ้นทองคำเอเชียปรับตัวขึ้นหลังราคาทองฟื้นตัวจากระดับต่ำสุดในรอบ 6 สัปดาห์
วันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 — Alector (ALEC) ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 ประจําปี เพื่อนําเสนอแผนการพัฒนายาสําหรับโรคระบบประสาทเสื่อมในวงกว้าง โดยมี Platform brain-carrier และตัวยาชั้นนําสําหรับโรคอัลไซเมอร์ที่กําลังจะเข้าสู่การทดลองทางคลินิกเป็นหัวใจสําคัญ บริษัทระบุว่าวิทยาศาสตร์ที่พัฒนาขึ้นมุ่งเน้นการนําส่งยาเข้าสู่สมองได้อย่างมีประสิทธิภาพและลดปัญหาด้านความปลอดภัย แต่ก็ยังต้องเผชิญกับความเสี่ยงทั่วไปของการพัฒนายาในระยะเริ่มต้น ทั้งด้านการผลิต การดําเนินการทดลอง และการแข่งขันจากบริษัทขนาดใหญ่
การนําเสนอดังกล่าวเกิดขึ้นในขณะที่หุ้น Alector ซื้อขายอยู่ที่ $2.07 ลดลง 8.81% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $2.27 โดยหุ้นเคลื่อนไหวอยู่ในกรอบ 52 สัปดาห์ที่ $1.09 ถึง $3.4
ประเด็นสําคัญ
- Alector ระบุว่า Platform brain-carrier ที่พัฒนาขึ้นเองนั้นถูกออกแบบมาเพื่อนําพายาผ่านเกราะกั้นเลือด-สมอง (blood-brain barrier) พร้อมจํากัดผลข้างเคียงต่อเม็ดเลือดแดงและผลกระทบที่ไม่ต้องการอื่นๆ
- โปรแกรมชั้นนําของบริษัทคือ AL137 ซึ่งเป็นแอนติบอดีต้านอะไมลอยด์-เบตา มีกําหนดเข้าสู่การทดลองระยะที่ 1 ในเดือน เม.ย. โดยเริ่มจากอาสาสมัครสุขภาพดีในออสเตรเลีย และต่อด้วยผู้ป่วยอัลไซเมอร์ในสหรัฐฯ
- ข้อมูลก่อนคลินิกแสดงให้เห็นว่ายาสามารถเข้าถึงสมองได้ดีกว่า Platform ของคู่แข่งหลายเท่า พร้อมทั้งไม่พบการลดลงอย่างมีนัยสําคัญของเม็ดเลือดแดงหรือฮีโมโกลบินในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์
- Alector กําลังพัฒนาโปรแกรมสําหรับ tau, alpha-synuclein และ GCase และกําลังแสวงหาพันธมิตรสําหรับสินทรัพย์ที่เกี่ยวกับโรคพาร์กินสันภายในสิ้นปีนี้
- ไม่มีการหารือเกี่ยวกับผลประกอบการทางการเงินหรือแนวทางคาดการณ์ใดๆ การนําเสนอมุ่งเน้นไปที่วิทยาศาสตร์ แผนการพัฒนา และการพัฒนาธุรกิจ
กลยุทธ์ Platform
Arnon Rosenthal ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร กล่าวว่า Alector ใช้เวลากว่าทศวรรษในการพัฒนา brain shuttle ที่อาศัยตัวรับทรานสเฟอร์ริน (transferrin receptor) เพื่อนําส่งแอนติบอดี เอนไซม์ และยาบําบัดด้วยกรดนิวคลีอิกเข้าสู่สมอง บริษัทระบุว่า Platform ดังกล่าวใช้ epitope เฉพาะบนตัวรับทรานสเฟอร์ริน ซึ่งเชื่อว่าช่วยเพิ่มการซึมผ่านเข้าสมองสูงสุดพร้อมลดผลข้างเคียงที่เกิดขึ้นนอกสมอง โดยเฉพาะภาวะโลหิตจาง
Rosenthal โต้แย้งว่าแนวทางของบริษัทแตกต่างจากการออกแบบ brain-shuttle รุ่นก่อนๆ เนื่องจากมุ่งรักษาการทํางานของ effector function อย่างเต็มที่ที่บริเวณเป้าหมาย ขณะที่หลีกเลี่ยงการจับตัวมากเกินไปในกระแสเลือด
- Platform ได้รับการออกแบบสําหรับยาหลายประเภท รวมถึงแอนติบอดี เอนไซม์ และยาบําบัดด้วยกรดนิวคลีอิก
- การทดลองก่อนคลินิกในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์แสดงให้เห็นว่ายาเข้าถึงสมองได้ดีกว่าข้อมูลที่เผยแพร่ของคู่แข่งหลายเท่า
- บริษัทระบุว่าแนวทาง masked epitope ไม่ก่อให้เกิดการลดลงอย่างมีนัยสําคัญของเม็ดเลือดแดงหรือฮีโมโกลบินในการศึกษากับสัตว์
- Alector ระบุว่าเทคโนโลยีนี้รองรับการให้ยาแบบฉีดใต้ผิวหนังและความเข้มข้นของยาสูง รวมถึงอย่างน้อย 150 mg/mL
Rosenthal กล่าวว่า "เราไม่ต้องการแลกประสิทธิภาพกับความปลอดภัย นั่นคือเหตุผลที่เราพัฒนา epitope เฉพาะบนตัวรับทรานสเฟอร์ริน ซึ่งช่วยให้เราคงความสามารถในการกระตุ้นเซลล์ภูมิคุ้มกันได้อย่างเต็มที่ พร้อมลดความเสี่ยงของภาวะโลหิตจางได้อย่างมีนัยสําคัญ เราคิดว่าเราได้ประโยชน์ทั้งสองด้าน"
โปรแกรมชั้นนํา: AL137
AL137 เป็นสินทรัพย์ที่พัฒนาก้าวหน้าที่สุดของ Alector และได้รับการออกแบบมาเพื่อกําหนดเป้าหมายที่ pyroglutamate epitope บนอะไมลอยด์-เบตา ซึ่งบริษัทระบุว่ามีอยู่ใน plaques, fibrils และ protofibrils แต่ไม่พบใน monomeric Aβ หรือซีรั่มส่วนปลาย Alector ระบุว่ายาดังกล่าวมีศักยภาพที่จะเป็นแอนติบอดีต้านอะไมลอยด์-เบตาที่ดีที่สุดในกลุ่ม
บริษัทระบุว่า AL137 แสดงผลลัพธ์ก่อนคลินิกที่แข็งแกร่งเมื่อเปรียบเทียบกับยาอะไมลอยด์รุ่นอื่นๆ:
- ยารุ่นแรก เช่น lecanemab และ donanemab แสดงให้เห็นการชะลอการเสื่อมถอยของความสามารถทางสติปัญญา 25% ถึง 30% ในช่วง 18 เดือน แต่มีความผิดปกติของภาพถ่ายที่เกี่ยวข้องกับอะไมลอยด์ (ARIA) เป็นข้อกังวลด้านความปลอดภัยหลัก
- ยา brain-shuttle รุ่นที่สอง รวมถึงแนวทางของ Roche สามารถกําจัด plaques ได้เร็วกว่าประมาณสามเท่าและลด ARIA ได้เป็นส่วนใหญ่ แต่ทําให้เกิดภาวะโลหิตจางและปฏิกิริยาจากการให้ยาทางหลอดเลือด
- ยาใหม่บางตัวจาก Denali, AbbVie และ Corsana ลดภาวะโลหิตจางโดยการลดทอน effector function แต่ Alector ระบุว่าอาจลดประสิทธิภาพด้วยเช่นกัน
- Alector ระบุว่า AL137 คงไว้ซึ่ง effector function อย่างเต็มที่ ขณะที่ใช้ epitope เฉพาะเพื่อลดความเสี่ยงของภาวะโลหิตจางและเอื้อต่อการให้ยาแบบฉีดใต้ผิวหนัง
Rosenthal กล่าวว่าการศึกษาในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์หลายชิ้นและการสร้างแบบจําลองสนับสนุนความเชื่อของบริษัทว่า epitope, affinity และ binding kinetics ของยาสามารถให้ "การเข้าถึงสมองได้ดีกว่ายาอื่นๆ ที่เรารู้จักหลายเท่า" เขากล่าวเพิ่มเติมว่า "เรามีการผสมผสานที่ดีมากระหว่างการสัมผัสยาในส่วนปลายที่ค่อนข้างต่ําซึ่งช่วยลดผลข้างเคียง และการสัมผัสยาในสมองที่ดีมากซึ่งช่วยเสริมประสิทธิภาพ"
ตามข้อมูลของบริษัท AL137 บรรลุการเข้าถึงสมองที่เหนือกว่าด้วยครึ่งหนึ่งของขนาดยา intravenous trontinemab เมื่อให้แบบฉีดใต้ผิวหนัง Alector ระบุว่าข้อมูลก่อนคลินิกยังแสดงให้เห็นว่าไม่มีการลดลงอย่างมีนัยสําคัญของเม็ดเลือดแดงหรือฮีโมโกลบิน ต่างจาก Platform ของคู่แข่งบางรายที่ระดับ affinity ใกล้เคียงกัน
แผนทางคลินิกสําหรับ AL137
Alector วางแผนเริ่มการศึกษาระยะที่ 1 แบบ single ascending dose ในอาสาสมัครสุขภาพดีในออสเตรเลียในเดือน เม.ย. บริษัทระบุว่าการทดลองจะใช้การให้ยาแบบฉีดใต้ผิวหนังเท่านั้น และจะมีอย่างน้อย 4 กลุ่มขนาดยาโดยเพิ่มขึ้นสามเท่าในแต่ละครั้ง โดยมีขนาดยาทั้งสองด้านของระดับที่คํานวณว่ามีประสิทธิภาพ
ขั้นตอนต่อไปคือการศึกษาระยะที่ 1-B แบบ multiple ascending dose ในผู้ป่วยโรคอัลไซเมอร์ในสหรัฐฯ ซึ่งคาดว่าจะเริ่มในไตรมาสที่สาม บริษัทระบุว่าการศึกษาจะรับสมัครผู้ป่วย 60 รายใน 4 กลุ่ม กลุ่มละ 15 ราย ในรูปแบบที่มีกลุ่มควบคุมด้วยยาหลอก โดยคาดว่าการรักษาจะใช้เวลาอย่างน้อยหกเดือน ตามด้วยการขยายระยะแบบ ราคาเปิด-label
- การให้ยาทั้งหมดจะเป็นแบบฉีดใต้ผิวหนังตั้งแต่เริ่มต้น
- วางแผนให้ยาเดือนละครั้ง
- จะทําการถ่ายภาพ amyloid-beta PET ทุกสองถึงสามเดือน
- ไบโอมาร์กเกอร์จะรวมถึงการวัดในซีรั่มและน้ําไขสันหลัง (CSF) เช่น p-tau217
- การศึกษาจะติดตามภาวะโลหิตจาง ปฏิกิริยาจากการให้ยา และ ARIA ด้วย
- Alector ระบุว่าจะรายงานข้อมูลทันทีที่ได้รับ โดยไม่รอให้การศึกษาสิ้นสุดก่อน
Rosenthal กล่าวว่าแนวทางการให้ยาใต้ผิวหนังในขนาดต่ําเป็นไปได้เนื่องจากยามีฤทธิ์แรงสูงและสามารถเข้มข้นได้ในระดับสูง เขากล่าวว่าการสัมผัสยาในส่วนปลายที่ต่ําควรช่วยลดผลข้างเคียงในขณะที่ยังคงให้การสัมผัสยาในสมองได้อย่างแข็งแกร่ง
โปรแกรมยาอื่นๆ
นอกเหนือจาก AL137 Alector ได้อธิบายโปรแกรมเพิ่มเติมอีกสามโปรแกรมที่มุ่งเป้าไปที่โรคระบบประสาทเสื่อม
Tau siRNA
โปรแกรม tau ใช้การนําส่ง siRNA แบบฉีดใต้ผิวหนัง และแสดงให้เห็นการลดลงของ tau mRNA ในเนื้อเยื่อสมองของไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ 70% ถึง 80% Alector ระบุว่าผลดังกล่าวยังคงอยู่ได้นานตลอดช่วงการวัดสามเดือน และยาดูเหมือนจะปลอดภัยโดยทั่วไปในการศึกษาก่อนคลินิก
บริษัทเปรียบเทียบแนวทางของตนกับโปรแกรม antisense แบบ intrathecal จาก Biogen และ Ionis โดยระบุว่าการศึกษาเหล่านั้นแสดงให้เห็นแนวโน้มไบโอมาร์กเกอร์ที่น่าสนใจแต่ไม่บรรลุนัยสําคัญทางสถิติ Alector ยังระบุด้วยว่าขนาดยาที่สูงกว่าในการทดลองเหล่านั้นให้ผลแย่กว่าขนาดยาที่ต่ํากว่า ซึ่งทําให้เกิดคําถามเกี่ยวกับการออกแบบการทดลอง
Rosenthal กล่าวว่าการให้ยาทางส่วนปลายอาจช่วยให้การกระจายตัวในสมองสม่ําเสมอมากขึ้นและหลีกเลี่ยงผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับการให้ยาแบบ intrathecal "เป็นไปได้ว่าการให้ tau siRNA ทางส่วนปลายที่กระจายตัวอย่างสม่ําเสมอทั่วสมองจะไม่ก่อให้เกิดผลข้างเคียงที่การให้ยาแบบ intrathecal อาจนําไปสู่ประสิทธิภาพและความปลอดภัยที่ดีกว่าอย่างมีนัยสําคัญ ผมมองในแง่ดีมากเกี่ยวกับโปรแกรม tau" เขากล่าว
Alpha-synuclein siRNA
Alector ระบุว่าโปรแกรม alpha-synuclein siRNA บรรลุการลดลงของ alpha-synuclein mRNA ถึง 94% ถึง 95% ในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์ บริษัทระบุว่ายาดังกล่าวกําลังได้รับการพัฒนาสําหรับการให้ยาแบบฉีดใต้ผิวหนังทุกสามถึงหกเดือน
โปรแกรมนี้เป็นส่วนหนึ่งของพอร์ตโฟลิโอโรคพาร์กินสันของ Alector และเป็นหนึ่งในสินทรัพย์ที่บริษัทหวังจะร่วมมือกับบริษัทยาขนาดใหญ่
การบําบัดด้วยการทดแทนเอนไซม์ GCase
โปรแกรม GCase เป็นความพยายามแรกในกลุ่มที่จะวิศวกรรมเอนไซม์ lysosomal ให้มีความเสถียรมากขึ้น 50 ถึง 100 เท่า พร้อมเชื่อมโยงกับเทคโนโลยีเกราะกั้นเลือด-สมองของบริษัท Alector ระบุว่าแนวทางนี้อาจเอื้อต่อการให้ยาทางส่วนปลายสําหรับโรคที่เกี่ยวข้องกับการขาด GCase รวมถึงโรคพาร์กินสันและโรคสมองเสื่อม Lewy body
บริษัทระบุว่าตนเป็นบริษัทแรกและบริษัทเดียวที่ทราบว่าประสบความสําเร็จในการวิศวกรรมแนวทางประเภทนี้
การพัฒนาธุรกิจและกลยุทธ์
Alector ระบุว่ากําลังแสวงหาพันธมิตรอย่างแข็งขันสําหรับโปรแกรมโรคพาร์กินสัน รวมถึง alpha-synuclein siRNA, GCase และอาจรวมถึง tau siRNA บริษัทระบุว่าได้รับความสนใจจากภายนอกอย่างมีนัยสําคัญและต้องการสรุปข้อตกลงภายในสิ้นปีนี้
Rosenthal กล่าวว่าโรคพาร์กินสันเป็นข้อบ่งชี้ที่น่าสนใจเนื่องจากส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 10 ล้านคนทั่วโลก แต่เส้นทางทางคลินิกนั้นยากลําบาก "โรคพาร์กินสันเป็นข้อบ่งชี้ที่ดีมาก มีผู้ป่วยพาร์กินสันประมาณ 10 ล้านคนทั่วโลก แต่การทดลองทางคลินิกนั้นซับซ้อนมากกว่า ไม่มีเครื่องมือถ่ายภาพ ไม่มีไบโอมาร์กเกอร์ คุณจึงต้องดําเนินการทดลองทางคลินิกอย่างสมบูรณ์ และบริษัทยาขนาดใหญ่มีความพร้อมมากกว่าในการทําเช่นนั้น สําหรับอัลไซเมอร์ขณะนี้ เครื่องมือถ่ายภาพและเครื่องมือไบโอมาร์กเกอร์ได้รับการพัฒนาอย่างมากและดูเหมือนว่าจะได้ผลกับกลุ่มตัวอย่างขนาดเล็กในการทดลองทางคลินิกระยะสั้น" เขากล่าว
นั่นคือเหตุผลที่ Alector ต้องการรักษาโปรแกรมอัลไซเมอร์ รวมถึง AL137 และ tau ไว้ภายใต้การพัฒนาภายใน ขณะที่แสวงหาพันธมิตรภายนอกสําหรับสินทรัพย์โรคพาร์กินสัน
- โปรแกรมพาร์กินสันกําลังถูกวางตําแหน่งสําหรับการเป็นพันธมิตร
- โปรแกรมอัลไซเมอร์คาดว่าจะยังคงอยู่ภายในบริษัท
- บริษัทระบุว่าสาขาอัลไซเมอร์มีเครื่องมือไบโอมาร์กเกอร์และการถ่ายภาพที่แข็งแกร่งกว่า ซึ่งสามารถรองรับการทดลองที่มีขนาดเล็กกว่าและสั้นกว่า
- Alector ระบุว่าสาขาพาร์กินสันต้องการการศึกษาที่ใหญ่กว่าและซับซ้อนกว่า ซึ่งเหมาะสมกว่าสําหรับบริษัทยาขนาดใหญ่
ผลประกอบการทางการเงิน
ไม่มีการหารือเกี่ยวกับผลประกอบการทางการเงิน ตัวเลขรายได้ ข้อมูลเงินสด หรือแนวทางคาดการณ์ใดๆ ในระหว่างการนําเสนอ การประชุมมุ่งเน้นไปที่ความคืบหน้าของ pipeline ข้อมูลก่อนคลินิก และแผนการพัฒนา
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ในระหว่างช่วงถามตอบ Rosenthal ได้ขยายความในประเด็นทางเทคนิคและเชิงกลยุทธ์หลายประการ:
- เกี่ยวกับการจับตัวรับทรานสเฟอร์ริน เขากล่าวว่า epitope, affinity และ binding kinetics ของบริษัทได้รับการปรับแต่งผ่านการศึกษาในสัตว์และการสร้างแบบจําลองเพื่อปรับปรุงการเข้าถึงสมอง
- เกี่ยวกับความปลอดภัย เขากล่าวว่า masked epitope ของบริษัทดูเหมือนจะปลอดภัยกว
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
