Sana Biotechnology ในงาน Citigroup Biopharma Summit 2026: มุ่งสู่การรักษาโรคเบาหวาน

เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 Sana Biotechnology (SANA) ได้ใช้เวทีงาน Citigroup Biopharma Back to School Summit 2026 เพื่อนําเสนอกลยุทธ์สองแนวทางที่ผสมผสานระหว่างความทะเยอทะยานทางคลินิกในระยะใกล้กับความเสี่ยงของแพลตฟอร์มในระยะยาว ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมโรคเบาหวานหลักของบริษัทใกล้จะยื่นขอ IND แล้ว ขณะที่ความพยายามด้าน in vivo CAR T ล่าช้าในแง่ของกําหนดเวลาด้านกฎระเบียบในจีน ทําให้บริษัทมีทั้งตัวเร่งที่มีศักยภาพและความล่าช้าในเวลาเดียวกัน

การหารือดังกล่าวเกิดขึ้นในขณะที่หุ้นซื้อขายอยู่ที่ $3.04 ลดลง 4.1% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $3.17 ใกล้กับระดับต่ําสุดของช่วง 52 สัปดาห์ที่ $2.61 ถึง $6.55

ประเด็นสําคัญ

• Sana ระบุว่าโปรแกรม SC451 สําหรับโรคเบาหวานประเภท 1 อยู่ในช่วงสุดท้ายก่อนการยื่น IND และการเริ่มทดลองทางคลินิก
• บริษัทเชื่อว่าข้อมูลพิสูจน์แนวคิด (proof-of-concept) อาจมาถึงภายในประมาณหนึ่งเดือนหลังจากให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรก หากการศึกษาเริ่มต้นในเร็วๆ นี้
• โปรแกรม SG293 in vivo CAR T ยังคงดําเนินอยู่ แต่ความล่าช้าด้านกฎระเบียบในจีนทําให้ข้อมูลแรกถูกเลื่อนออกไปเป็นช่วงครึ่งแรกของปี 2027
• Sana ปิดไตรมาสล่าสุดด้วยเงินสด 160 ล้านดอลลาร์ และระบุว่าไม่มีความจําเป็นเร่งด่วนในการระดมทุนในระยะใกล้
• ฝ่ายบริหารเน้นย้ําว่าการขยายกําลังการผลิต การปรับขนาดยา และการติดตามความปลอดภัยยังคงเป็นศูนย์กลางของทั้งสองแพลตฟอร์ม

ผลประกอบการทางการเงิน

Sana ระบุว่าปิดไตรมาสล่าสุดด้วยเงินสด 160 ล้านดอลลาร์ ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเพียงพอสําหรับการดําเนินงานประมาณหนึ่งปีนับจากสิ้นไตรมาส

• บริษัทไม่คาดว่าจะมีความจําเป็นเร่งด่วนในการระดมทุนในระยะใกล้
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการระดมทุนในอนาคตน่าจะเป็นไปตามโอกาสและจังหวะเวลาที่สอดคล้องกับเหตุการณ์สําคัญทางคลินิกและด้านกฎระเบียบ
• ผู้บริหารระบุว่าต้องการมีความยืดหยุ่นทั้งในแง่ของเวลาและขนาดของการระดมทุนในอนาคต
• ในระยะยาว บริษัทคาดว่าจะเติมเต็มงบดุลเมื่อการพัฒนาก้าวหน้าและความต้องการเงินทุนชัดเจนขึ้น
• ฝ่ายบริหารตั้งข้อสังเกตว่าในที่สุดจะต้องใช้เงินทุนจํานวนมากสําหรับการขยายกําลังการผลิตและการเตรียมการเชิงพาณิชย์ แต่ยังไม่ใช่ลําดับความสําคัญเร่งด่วน

อัปเดตการดําเนินงาน

โปรแกรมโรคเบาหวานประเภท 1: SC451

Sana ระบุว่าโปรแกรมหลัก SC451 ได้รับการออกแบบมาเพื่อรักษาโรคเบาหวานประเภท 1 ด้วยการฉีดเซลล์ไอส์เล็ตที่ได้จากเซลล์ต้นกําเนิดที่ผ่านการดัดแปลงยีนเพียงครั้งเดียว เป้าหมายของบริษัทคือการรักษาเชิงฟังก์ชัน ได้แก่ ระดับน้ําตาลในเลือดปกติ หรือที่เรียกว่า euglycemia โดยไม่ต้องใช้ยากดภูมิคุ้มกันตลอดชีวิต

CEO Steve กล่าวว่า "เป้าหมายของเราเรียบง่ายมาก นั่นคือการรักษาเชิงฟังก์ชัน คือการฉีดเซลล์เพียงครั้งเดียวที่จะทําให้ระดับน้ําตาลในเลือดเป็นปกติหรือ euglycemia โดยไม่ต้องใช้ยากดภูมิคุ้มกันตลอดชีวิตสําหรับผู้ป่วยเหล่านี้"

• ชุดเอกสารทางคลินิกเสร็จสมบูรณ์เป็นส่วนใหญ่ รวมถึงการออกแบบการทดลองและวิธีการส่งยา
• มีการคัดเลือกสถานที่ศึกษาแล้ว และโปรโตคอลทางคลินิกได้รับการสรุปรอการอนุมัติจากหน่วยงานกํากับดูแล
• ชุดเอกสารที่ไม่ใช่ทางคลินิกเสร็จสมบูรณ์เป็นส่วนใหญ่ โดยมีผลเบื้องต้นครอบคลุมการศึกษาด้านพิษวิทยา การกระจายตัวทางชีวภาพ ประสิทธิภาพ และจีโนมิกส์
• รายงานขั้นสุดท้ายยังอยู่ระหว่างดําเนินการ แต่ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่ควรขัดขวางการยื่น IND
• การถ่ายโอนการผลิตไปยังโรงงาน GMP อยู่ในขั้นตอนสุดท้าย โดยมีการดําเนินการตรวจสอบความถูกต้องของกระบวนการอยู่
• มีการถ่ายโอน assay และกําลังดําเนินการตรวจสอบความถูกต้องด้วยผลิตภัณฑ์ที่ผลิตในโรงงาน GMP
• ฝ่ายบริหารระบุว่ามีความสอดคล้องทั่วไปกับหน่วยงานกํากับดูแลในหลายภูมิภาคเกี่ยวกับข้อกําหนดการปล่อยผลิตภัณฑ์และโปรโตคอลการทดสอบ แม้ว่า FDA อาจยังขอข้อมูลเพิ่มเติมระหว่างการตรวจสอบขั้นสุดท้าย

Sana ระบุว่าได้สร้างโปรแกรมฝึกอบรมสถานที่ร่วมกับ Mayo Clinic เพื่อกําหนดมาตรฐานการจัดการยา การประมวลผลเซลล์ และขั้นตอนการฉีด บริษัทอธิบายว่าช่วงเวลาตั้งแต่การส่งยาจนถึงการจําหน่ายผู้ป่วยเป็นจุดสนใจหลักในการดําเนินงาน

Steve กล่าวว่า "เรายังไม่พ้นอันตรายโดยสมบูรณ์ แต่ดูเหมือนว่าเราใกล้จะถึงจุดนั้นมากแล้ว และเราจะอยู่ในสถานะที่พร้อมจะเริ่มการศึกษานี้ในเร็วๆ นี้"

• การให้ยาแก่ผู้ป่วยรายแรกอาจเกิดขึ้นค่อนข้างเร็วหลังจากได้รับการอนุมัติ IND ขึ้นอยู่กับการอนุมัติ IRB การทําสัญญา การคัดกรองผู้ป่วย และการปล่อยผลิตภัณฑ์
• ข้อมูลพิสูจน์แนวคิดอาจพร้อมใช้งานประมาณหนึ่งเดือนหลังจากการให้ยาครั้งแรก
• การอ่านผลเบื้องต้นนั้นจะมุ่งเน้นไปที่การอยู่รอดของเซลล์และการหลบเลี่ยงภูมิคุ้มกันที่บริเวณฉีดเข้ากล้ามเนื้อ
• ประสิทธิภาพเชิงฟังก์ชัน เช่น ระดับน้ําตาลในเลือดปกติโดยไม่ต้องใช้อินซูลินหรือยากดภูมิคุ้มกัน จะใช้เวลานานกว่าจะแสดงผล
• ข้อมูลความสม่ําเสมอ หรือความถี่ที่การรักษาได้ผล จะต้องใช้เวลานานยิ่งขึ้น

ฝ่ายบริหารระบุว่าขนาดยาเป้าหมายอยู่ที่ประมาณ 400 ล้านถึง 500 ล้านเซลล์ที่ฝังตัวสําเร็จ โดยอิงจากมุมมองของบริษัทเกี่ยวกับจํานวนเซลล์ไอส์เล็ตที่คนปกติมีและจํานวนที่สูญเสียไปก่อนที่โรคเบาหวานจะปรากฏ บริษัทระบุว่าการปรับขนาดยาจะเป็นส่วนหนึ่งของ Phase I เนื่องจากการฝังตัวของเซลล์ ความแรงของเซลล์ และการหลั่งอินซูลินที่ตอบสนองต่อกลูโคสล้วนมีความสําคัญ

Sana ยังระบุด้วยว่ากําลังการผลิตน่าจะจํากัดการเข้าถึงของผู้ป่วยเป็นเวลาหลายปี ทําให้ประสิทธิภาพของขนาดยามีความสําคัญ Steve กล่าวว่า "เราเกือบแน่นอนว่า เมื่อพิจารณาถึงขนาดของความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองซึ่งมีผู้คนหลายล้านคน เราจะถูกจํากัดด้วยกําลังการผลิตเป็นเวลาหลายปี หากเราให้ยาแก่ผู้ป่วยในปริมาณ 2 เท่าของที่พวกเขาต้องการ เราก็ช่วยผู้ป่วยได้เพียง 50% ของจํานวนที่เราทําได้ ใช่ไหม?"

บริษัทระบุว่ามองเห็นสามขั้นตอนของความสมบูรณ์ในการผลิต:

• ดีพอสําหรับ Phase I
• ดีพอสําหรับการศึกษาเพื่อการขึ้นทะเบียนและการพาณิชย์ในระยะแรก
• ดีพอสําหรับการผลิตเชิงพาณิชย์ในระยะยาว

ฝ่ายบริหารระบุว่างานปัจจุบันมุ่งเน้นไปที่การปรับปรุงผลผลิตต่อแบตช์ ซึ่งเรียกว่าเป็นปัญหาทางวิทยาศาสตร์มากกว่าเพียงแค่ปัญหาด้านเงินทุน โดยระบุว่าความคืบหน้าในการขยายขนาดเกินความคาดหมายในช่วงหกเดือนที่ผ่านมา แต่สายเซลล์ iPSC ยังคงจัดการได้ยากและมักต้องมีการเปลี่ยนแปลงสูตรเมื่อย้ายจากวัสดุระดับการวิจัยไปเป็นวัสดุระดับ GMP

Sana ยังระบุด้วยว่าต้นทุนสินค้าเชิงพาณิชย์กําลังได้รับการพัฒนาควบคู่ไปกับการขยายขนาด บริษัทอธิบายความท้าทายในการผลิตว่าเป็นการสร้างสมดุลระหว่างสภาพแวดล้อมที่มั่นคงสําหรับการอยู่รอดของเซลล์กับการเปลี่ยนแปลงอย่างรวดเร็วที่จําเป็นสําหรับการแบ่งตัวเป็นผลิตภัณฑ์เซลล์ไอส์เล็ตขั้นสุดท้าย

ในแง่ของโอกาสทางการตลาด ฝ่ายบริหารระบุว่าโรคเบาหวานประเภท 1 ส่งผลกระทบต่อผู้คนประมาณ 10 ล้านคนทั่วโลก และมีผู้ได้รับการวินิจฉัยใหม่ประมาณ 500,000 รายต่อปี ในสหรัฐอเมริกา ประมาณการว่ามีผู้ป่วย 1.5 ล้านถึง 2 ล้านราย และมีผู้ได้รับการวินิจฉัยใหม่ 70,000 ถึง 80,000 รายต่อปี

Steve กล่าวว่าการรักษาในปัจจุบันช่วยได้แต่ยังทําให้ผู้ป่วยมีอายุขัยสั้นลง "หากคุณได้รับการดูแลที่ดีที่สุดในสหรัฐอเมริกา คุณจะเผชิญกับอายุขัยที่สั้นกว่าที่คาดไว้ประมาณ 7-10 ปี เพื่อให้เห็นภาพ หากคุณเป็นผู้หญิงอายุ 22 ปี นั่นเทียบเท่ากับการได้รับการวินิจฉัยว่าเป็น HIV หรือมะเร็งเต้านม ใช่ไหม?" เขากล่าว

ฝ่ายบริหารระบุว่าหน่วยงานกํากับดูแลแสดงความสนใจอย่างมากในสาขานี้และเข้าใจถึงความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนอง โดยระบุว่าประเทศต่างๆ และหน่วยงานกํากับดูแลได้ติดต่อ Sana ก่อน ไม่ใช่ในทางกลับกัน บริษัทยังตั้งข้อสังเกตด้วยว่าอดีตกรรมาธิการ FDA เคยเป็นศัลยแพทย์ปลูกถ่ายไอส์เล็ต ซึ่งอาจช่วยด้านความคุ้นเคย แม้ว่าผู้กํากับดูแลในชีวิตประจําวันยังคงมุ่งเน้นที่ความต้องการของผู้ป่วย

สําหรับผู้ป่วยที่อายุน้อยกว่า Sana ระบุว่ามองเห็นเส้นทางสําหรับเด็กแบบขั้นตอน โดยเริ่มจากผู้ป่วยอายุ 16 ปีขึ้นไป จากนั้นอาจเป็น 12 ปีขึ้นไป โดยมีการขยายในวงกว้างขึ้นอยู่กับข้อมูลความปลอดภัยในระยะยาว

แพลตฟอร์ม Fusogen: SG293

แพลตฟอร์มหลักที่สองของ Sana ใช้เทคโนโลยี fusogen เพื่อส่งมอบสารพันธุกรรมโดยตรงเข้าสู่เซลล์และสร้างเซลล์ CAR T ภายในร่างกาย สินทรัพย์หลัก SG293 ได้รับการออกแบบมาเพื่อสร้างเซลล์ CAR T ที่มุ่งเป้าไปที่ CD19 และอาจปรับใช้สําหรับโรคภูมิคุ้มกันทําลายตนเองในภายหลัง

บริษัทระบุว่าโปรแกรมมีชุดข้อมูลก่อนทางคลินิกที่แข็งแกร่ง รวมถึงงานวิจัยในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์มากกว่าที่ฝ่ายบริหารถือว่าเป็นเรื่องปกติ ผลิตภัณฑ์ยาได้รับการผลิตแล้วและพร้อมสําหรับการใช้งานทางคลินิก

อย่างไรก็ตาม กําหนดเวลาได้เลื่อนออกไป Sana คาดว่าจะเริ่มการทดลองที่ริเริ่มโดยนักวิจัยในจีนในช่วงนี้ แต่ระบุว่าขั้นตอนด้านกฎระเบียบที่นั่นใช้เวลานานกว่าที่คาดไว้ บริษัทอธิบายปัญหาดังกล่าวว่าเป็น "การประทับตรายางที่กลายเป็นลายเซ็น" และขณะนี้คาดว่าข้อมูลแรกจะมาถึงในช่วงครึ่งแรกของปี 2027

Steve เรียกความล่าช้าว่า "น่าผิดหวังแต่ไม่ใช่จุดสิ้นสุดของโลก" เขากล่าวว่าบริษัทกําลังทํางานเพื่อป้องกันไม่ให้กําหนดเวลาด้านกฎระเบียบกลายเป็นความล้มเหลวของโปรแกรมที่ใหญ่ขึ้น

• สินทรัพย์หลักมุ่งเป้าไปที่ CD19 ในมะเร็ง
• โปรแกรม CAR T ที่มุ่งเป้าไปที่ BCMA ถูกวางตําแหน่งเป็นโปรแกรมต่อเนื่องหาก SG293 ได้ผล
• ฝ่ายบริหารระบุว่าแพลตฟอร์มอาจมีการประยุกต์ใช้กับโรคภูมิคุ้มกันทําลายตนเองในอนาคต

Sana ระบุว่าโปรแกรมได้รับการออกแบบมาเพื่อลดความเสี่ยงหลักของ CAR T:

• ความเป็นพิษรอบการให้ยา (Peri-infusion toxicity)
• กลุ่มอาการปล่อยไซโตไคน์ หรือ CRS
• ความเป็นพิษต่อระบบประสาทที่เกี่ยวข้องกับเซลล์ภูมิคุ้มกัน หรือ ICANS
• กลุ่มอาการคล้าย hemophagocytic lymphohistiocytosis ที่เกี่ยวข้องกับเซลล์ภูมิคุ้มกัน หรือ IECHLS

บริษัทระบุว่ากําลังพยายามจํากัดความเสี่ยงเหล่านั้นผ่านการส่งมอบที่จําเพาะต่อเซลล์อย่างแท้จริง การแยกการเข้าสู่ผ่าน CD3 ออกจากการกระตุ้น T-cell และการนํา CAR ออกจากพื้นผิวของอนุภาคคล้ายไวรัสเพื่อลดการส่งมอบที่ไม่ตรงเป้าหมาย

งานวิจัยก่อนทางคลินิกในไพรเมตที่ไม่ใช่มนุษย์แสดงให้เห็นความทนทานที่ดี โดยมีไข้เพียงเล็กน้อยที่สามารถจัดการได้ด้วยอะเซตามิโนเฟน ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ

สําหรับการศึกษาในมนุษย์ครั้งแรก Sana ระบุว่าวางแผนใช้แนวทางการเพิ่มขนาดยาอย่างระมัดระวัง โดยเริ่มต้นอาจต่ํากว่าช่วงที่มีประสิทธิภาพและเพิ่มขึ้นหากจําเป็น Steve กล่าวว่าหากขนาดยาไม่ถูกต้อง บริษัทต้องการเริ่มต้นต่ําเกินไปมากกว่าสูงเกินไป เขายังกล่าวด้วยว่าแพทย์จะได้รับการฝึกอบรมอย่างละเอียดและโปรโตคอลสําหรับหมวดหมู่ความเป็นพิษทั้งสี่ประเภท

แนวโน้มในอนาคต

ฝ่ายบริหารระบุว่า 12 ถึง

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน