Rocket เภสัชกรรม ในงานประชุม Cantor Healthcare: มุ่งเน้น Cardiomyopathy

เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 Rocket Pharmaceuticals (RCKT) ได้ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 ประจําปี เพื่อนําเสนอกลยุทธ์ที่เข้มข้นขึ้น ซึ่งมุ่งเน้นไปที่โรค cardiomyopathy ทางพันธุกรรมที่หายากและการบําบัดด้วยยีนที่ได้รับการอนุมัติใหม่ ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีความคืบหน้าในโครงการโรค Danon หลังจากเกิดข้อกังวลด้านความปลอดภัยก่อนหน้านี้ แต่ยังยอมรับถึงเส้นทางอันยาวนานที่รออยู่ข้างหน้าในด้านการระบุตัวผู้ป่วย การออกแบบการทดลอง และการดําเนินการเชิงพาณิชย์

การนําเสนอดังกล่าวเกิดขึ้นในขณะที่หุ้น Rocket ซื้อขายอยู่ที่ $3.46 ลดลง 4.61% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $3.63 โดยหุ้นยังคงอยู่ในช่วง 52 สัปดาห์ที่ $2.53 ถึง $5.45

ประเด็นสําคัญ

• Rocket มุ่งเน้นไปที่โครงการ cardiomyopathy ในคลินิก 3 โครงการ ได้แก่ โรค Danon, PKP2-related arrhythmogenic cardiomyopathy และ BAG3-related dilated cardiomyopathy
• บริษัทระบุว่าได้ทําการรักษาผู้ป่วยโรค Danon จํานวน 3 รายด้วยขนาดยาที่ปรับใหม่ที่ 3.8 E13 vector genomes ต่อกิโลกรัม โดยมีความปลอดภัยและความทนทานที่ดี
• ผลิตภัณฑ์แรกที่ได้รับการอนุมัติของ Rocket คือ KRESLADI สําหรับโรค LAD-I ระดับรุนแรง มีกําหนดเปิดตัวเชิงพาณิชย์ในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการระบุตัวผู้ป่วยยังคงเป็นความท้าทายสําคัญ เนื่องจากมีเพียง 10% ถึง 20% ของศูนย์การแพทย์ในสหรัฐฯ ที่ดําเนินการทดสอบทางพันธุกรรมสําหรับโรค Danon ในปัจจุบัน
• ผู้บริหารนําเสนอการกําหนดราคาการบําบัดด้วยยีนในฐานะสมดุลระหว่างการเข้าถึงเชิงพาณิชย์และต้นทุนตลอดชีวิตที่สูงของโรคหายากที่ไม่ได้รับการรักษา

กลยุทธ์เชิงยุทธศาสตร์

Gaurav Shah ประธานเจ้าหน้าที่บริหารกล่าวว่า Rocket เลือกโครงการที่มีกลไกการออกฤทธิ์ที่ชัดเจน ความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูง และเส้นทางที่เป็นจริงสู่ผลลัพธ์ทางคลินิกและการตรวจสอบด้านกฎระเบียบ

เขากล่าวว่าความสนใจหลักของบริษัทในปัจจุบันอยู่ที่ 3 กลุ่มหลักของ genetic cardiomyopathy ได้แก่:

• Hypertrophic cardiomyopathy นําโดยโครงการโรค Danon ที่มุ่งเป้าไปที่ LAMP2
• Arrhythmogenic cardiomyopathy นําโดยโครงการ PKP2
• Dilated cardiomyopathy นําโดยโครงการ BAG3

Rocket ยังคงรักษาพอร์ตโฟลิโอ ex vivo lentiviral ต่อไป รวมถึง KRESLADI, Fanconi anemia และโครงการ PKD ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังแสวงหาพันธมิตรอย่างจริงจังสําหรับสินทรัพย์เหล่านั้น เพื่อให้บริษัทสามารถมุ่งความสนใจหลักไปที่ cardiomyopathy ได้

Shah กล่าวว่ากลยุทธ์ดังกล่าวสะท้อนถึงการจัดสรรทรัพยากรอย่างมีเจตนา "เราพยายามค้นหาสินทรัพย์ที่มีกลไกการออกฤทธิ์ที่ชัดเจนมาก ซึ่งเรามุ่งเป้าไปที่โปรตีนที่สนใจในเซลล์ที่สนใจ และมีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูง และที่ซึ่งเราเชื่อว่าเราสามารถเห็นผลลัพธ์ทางคลินิกในกรอบเวลาที่สมเหตุสมผลสําหรับเหตุผลด้านกฎระเบียบ" เขากล่าว

อัปเดตการดําเนินงาน

โครงการโรค Danon

• Rocket ระบุว่าได้ทําการรักษาผู้ป่วยจํานวน 3 รายสําเร็จด้วยขนาดยาที่ปรับใหม่ที่ 3.8 E13 vector genomes ต่อกิโลกรัม
• บริษัทระบุว่าความปลอดภัยและความทนทานเป็นที่น่าพอใจในขนาดยาดังกล่าว
• งาน Phase 1 ก่อนหน้านี้แสดงให้เห็นประสิทธิภาพในช่วง 4 E13 ถึง 1.1 E14
• Thrombotic microangiopathy หรือ TMA พบเฉพาะใน Phase 1 เมื่อขนาดยาเกิน 1 E14
• ผู้ป่วย Phase 1 ที่ได้รับการรักษาเมื่อ 7 ปีที่แล้วปัจจุบันอยู่ในวัยกลาง 20 ปี ทํางานเต็มเวลาและใช้ชีวิตปกติ ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ
• Rocket ระบุว่าได้ลงทะเบียนผู้ป่วยมากกว่า 50 รายในการศึกษาประวัติธรรมชาติ
• บริษัทกําลังคัดกรองผู้ป่วยที่ลงทะเบียนใน pivotal Phase 2 ก่อนหน้านี้เพื่อยืนยันคุณสมบัติ และระบุว่าไม่มีผู้ป่วยออกจากกลุ่มนั้น

ฝ่ายบริหารอธิบายขนาดยา 3.8 E13 ว่าเป็นส่วนหนึ่งของ "Goldilocks zone" สําหรับการบําบัดด้วยยีนหัวใจที่ใช้ AAV Shah กล่าวว่า "ผมคิดว่าสําหรับ AAV สําหรับหัวใจ ช่วง mid to low upper E13 นี้ดูเหมือนจะเป็น Goldilocks zone เราอยู่ในจุดเดียวกันกับ PKP2 เรายังไม่ได้ประกาศขนาดยา BAG3 ของเรา แต่คุณสามารถเข้าใจได้ว่ามันอยู่ในช่วงนั้นเช่นกัน"

Rocket ระบุว่ากําลังหารือกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) เกี่ยวกับการออกแบบการศึกษา pivotal Danon ฝ่ายบริหารไม่ได้ส่งสัญญาณถึงการเปลี่ยนแปลงครั้งใหญ่ในแผน แม้ว่าจะระบุว่าหน่วยงานอาจขอผู้ป่วยมากกว่า 12 รายที่ตกลงกันไว้ในตอนแรก

บริษัทยังระบุว่ามีโครงการทดสอบทางพันธุกรรมฟรีที่เรียกว่า Mission: Genome เพื่อลดภาระด้านการบริหารของการวินิจฉัย นอกจากนี้ยังเพิ่มเติมว่ารหัส ICD-10 สําหรับโรค Danon มีผลบังคับใช้มา 29 เดือนแล้วและแสดงให้เห็นการนําไปใช้ในเชิงบวก

การพัฒนา Danon สําหรับผู้หญิงได้เริ่มต้นขึ้นด้วยคําแนะนําจาก FDA แต่ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังลดความสําคัญลงในขณะนี้ในขณะที่โครงการสําหรับผู้ชายดําเนินไปข้างหน้า

โครงการ PKP2

• Rocket ระบุว่าโครงการ PKP2 ยังถูกกําหนดตําแหน่งในช่วง mid-to-low E13 เช่นกัน
• การหารือเกี่ยวกับการออกแบบการทดลองกับ FDA ยังคงดําเนินต่อไป
• บริษัทมุ่งเป้าไปที่กลุ่มผู้ป่วยระดับปานกลางถึงรุนแรง
• กําลังพิจารณา Arrhythmias เป็น endpoint หลักหรือรอง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดลองแสดงให้เห็นการเปลี่ยนแปลงของ right ventricular dysfunction จากผิดปกติเป็นปกติในผู้ป่วยบางราย

โครงการ BAG3

• ขนาดยา BAG3 ยังไม่ได้รับการประกาศอย่างเป็นทางการ แต่ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่าจะอยู่ในช่วง mid-to-low E13 เดียวกัน
• การหารือเกี่ยวกับการออกแบบการทดลองกับ FDA ยังคงดําเนินต่อไป
• endpoint ที่เป็นไปได้ ได้แก่ การวัด left ventricular function เช่น ejection fraction และ strain รวมถึงผลลัพธ์การออกกําลังกายทางคลินิก
• Rocket ระบุว่ากําลังนําบทเรียนจากการตรวจสอบ FDA ของ Capricor มาใช้ โดยเฉพาะอย่างยิ่งเกี่ยวกับข้อมูลที่ขาดหายและการจัดแนวแผนการวิเคราะห์ทางสถิติ

KRESLADI และพอร์ตโฟลิโอ ex vivo

• KRESLADI ได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับโรค LAD-I ระดับรุนแรง
• การเปิดตัวเชิงพาณิชย์มีแผนในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024
• การกําหนดราคาจะประกาศในอีกไม่กี่เดือนข้างหน้า
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการกําหนดราคาควรสอดคล้องกับการบําบัดด้วยยีนอื่นๆ ที่ได้รับการอนุมัติและต่ํากว่าต้นทุนตลอดชีวิตของการรักษาผู้ป่วย LAD-I
• Rocket กําลังแสวงหาพันธมิตรสําหรับโครงการ LAD-I, Fanconi anemia และ PKD

การระบุตัวผู้ป่วยและการสร้างตลาด

Rocket ระบุว่าการระบุตัวผู้ป่วยยังคงเป็นหนึ่งในอุปสรรคที่ใหญ่ที่สุดในโรค Danon ฝ่ายบริหารประเมินว่ามีเพียง 10% ถึง 20% ของศูนย์การแพทย์ในสหรัฐฯ ที่ดําเนินการทดสอบทางพันธุกรรมสําหรับโรคนี้ในปัจจุบัน แม้ว่ารหัส ICD-10 จะมีให้ใช้งานมานานกว่า 2 ปีแล้ว

Shah กล่าวว่าบริษัทเห็นการระบุตัวผู้ป่วยที่ดีขึ้นเมื่อเวลาผ่านไป โดยได้รับความช่วยเหลือจากการคัดกรองครอบครัว เขากล่าวว่าแต่ละกรณีดัชนีสามารถนําไปสู่การค้นพบสมาชิกในครอบครัวเพิ่มเติม 2 ถึง 4 คน Rocket ยังทํางานผ่านผู้ป่วยที่ลงทะเบียนก่อนหน้านี้และความพยายามในการคัดกรองใหม่

บริษัทระบุว่าจะให้การอัปเดตโครงการที่ครอบคลุมมากขึ้นในครึ่งหลังของปี 2024 การอัปเดตดังกล่าวคาดว่าจะรวมถึงทั้งงานความชุกจากบนลงล่างและข้อมูลการระบุตัวผู้ป่วยจากล่างขึ้นบน

เพื่อสนับสนุนการสร้างความตระหนักรู้ Rocket กําลังสร้างทีมด้านพาณิชย์และกิจการทางการแพทย์ที่มี genetic diagnostics liaisons และ medical science liaisons บริษัทระบุว่าทีมเหล่านี้จะให้ความรู้แก่กุมารแพทย์ นักประสาทวิทยา จิตแพทย์ และแพทย์โรคหัวใจ ไม่ใช่แค่ชุมชนโรคหัวใจเท่านั้น

Meg ผู้นําด้านพาณิชย์และกิจการทางการแพทย์ของ Rocket กล่าวว่าทีมมองว่าการวินิจฉัยในระยะแรกเป็นศูนย์กลางของกลยุทธ์ "100% เลย และผมคิดว่านั่นคือจุดที่เราสวมเสื้อคลุม Superman ของเรา" เธอกล่าว

แนวโน้มในอนาคต

ฝ่ายบริหารระบุว่าคาดว่าจะมีตัวเร่งปฏิกิริยาหลายอย่างในช่วง 9 ถึง 12 เดือนข้างหน้า

• คาดว่าจะมีการอัปเดตข้อมูลเพิ่มเติมจากผู้ป่วยโรค Danon ที่ได้รับการรักษา
• การหารือกับ FDA เกี่ยวกับการทดลอง pivotal Danon จะดําเนินต่อไป
• มีแผนการอัปเดตโครงการ Danon ที่ครอบคลุมมากขึ้นสําหรับครึ่งหลังของปี 2024
• งานออกแบบการทดลอง PKP2 และ BAG3 กับ FDA ยังคงดําเนินต่อไป
• คาดว่าจะมีการประกาศราคา KRESLADI ในอีกไม่กี่เดือนข้างหน้า
• บริษัทกําลังเตรียมการสําหรับการเปิดตัวเชิงพาณิชย์ KRESLADI ในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024

Rocket ยังได้อธิบายแผนระยะยาวสําหรับการคัดกรองทารกแรกเกิด ฝ่ายบริหารระบุว่าการรวมอยู่ในแผงการคัดกรองทารกมีแนวโน้มที่จะเป็นกระบวนการหลายปีแบบรัฐต่อรัฐ และจะต้องมีผลิตภัณฑ์การบําบัดด้วยยีนที่ได้รับการอนุมัติเป็นเงื่อนไขเบื้องต้น บริษัทระบุว่ากําลังศึกษาว่าบริษัทโรคหายากอื่นๆ เข้าถึงเส้นทางนั้นอย่างไร และกําลังพัฒนาโครงการนําร่องเพื่อสนับสนุนการส่งในอนาคต

Shah กล่าวว่าบริษัทเห็นเส้นทางที่เป็นไปได้สู่การรักษาผู้ป่วยที่อายุน้อยกว่าเมื่อข้อมูลความปลอดภัยเติบโตขึ้น รวมถึงเด็กที่อายุน้อยกว่า 8 ปี เขายังกล่าวด้วยว่าผู้ป่วยหญิงโรค Danon จะยังคงเป็นส่วนหนึ่งของแผนระยะยาว แม้ว่ากลุ่มประชากรจะมีความหลากหลายมากกว่ากลุ่มชาย

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

เกี่ยวกับความปลอดภัยและการเลือกขนาดยา

• ฝ่ายบริหารระบุว่าช่วง mid-to-low E13 เป็นโซนขนาดยาที่ต้องการสําหรับการบําบัดด้วยยีน AAV ที่มุ่งเป้าไปที่หัวใจ
• Rocket ระบุว่ากําลังคัดกรองผู้ป่วยที่มีปัจจัยเสี่ยงที่เป็นไปได้ เช่น การกลายพันธุ์ที่กระตุ้น complement และการติดเชื้อล่าสุด
• Shah กล่าวว่า TMA ไม่ได้เฉพาะเจาะจงกับโรคและพบส่วนใหญ่กับ AAV9 และอาจรวมถึง AAV8
• เขาเพิ่มเติมว่ากรณีที่พบจนถึงขณะนี้ฟื้นตัวได้อย่างสมบูรณ์

Shah เปรียบเทียบการอภิปรายความเสี่ยงกับมะเร็งวิทยา "มันเหมือนกับ CRS ใน CAR T ซึ่งผมมีส่วนร่วมที่ Novartis CRS ค่อนข้างพบบ่อย แต่ยาได้รับการอนุมัติเพราะมิฉะนั้นมันเป็นโรคที่ร้ายแรงและไม่มีทางเลือกอื่น ใช่ไหม? เช่นเดียวกันสําหรับ Danon ผมคิดว่าในโลกของมะเร็งวิทยา ผู้คนยินดีที่จะรับความเสี่ยงเช่น CRS หรือ TMA และในโลกของการบําบัดด้วยยีน พวกเขาก็ไม่ยินดีเช่นนั้น" เขากล่าว

เกี่ยวกับความพร้อมของผู้ป่วย

• Rocket ระบุว่าการระบุตัวผู้ป่วยง่ายขึ้นเมื่อการตระหนักรู้เพิ่มขึ้น
• การทดสอบทางพันธุกรรมในยุโรปมีความเป็นที่ยอมรับมากกว่าในสหรัฐฯ ฝ่ายบริหารกล่าว
• บริษัทระบุว่าอุปสรรคหลักคือการใช้การทดสอบต่ํา ไม่ใช่การขาดภาระโรค

เกี่ยวกับการออกแบบการทดลอง PKP2 และ BAG3

• สําหรับ PKP2 Rocket ระบุว่า arrhythmias อาจเป็น endpoint หลักเนื่องจากชื่อโรคเองชี้ไปที่ความเสี่ยงนั้น
• สําหรับ BAG3 บริษัทระบุว่ากําลังพิจารณา left ventricular function และผลลัพธ์การออกกําลังกายเป็นมาตรการที่อนุมัติได้
• ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังคํานึงถึงข้อเสนอแนะจาก FDA จากการตรวจสอบการบําบัดด้วยยีนอื่นๆ รวมถึงความสมบูรณ์ของข้อมูลและการวางแผนทางสถิติ

เกี่ยวกับการคัดกรองทารกแรกเกิดและการวินิจฉัยในระยะแรก

• Rocket ระบุว่าการคัดกรองทารกแรกเกิดมีแนวโน้มที่จะต้องใช้ความก้าวหน้าแบบรัฐต่อรัฐและการศึกษานําร่อง
• บริษัทระบุว่าโดยทั่วไปต้องการการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติก่อนที่โรคจะถูกเพิ่มในแผงการคัดกรอง
• ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังมุ่งสู่อนาคตที่การวินิจฉัยเกิดขึ้นเร็วขึ้น ก่อนที่อาการรุนแรงจะปรากฏ

เกี่ยวกับผู้ป่วยหญิงและผู้ป่วยชายผู้ใหญ่โรค Danon

• ฝ่ายบริหารระบุ

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน