Scholar Rock ในงาน Citigroup Biopharma Summit: ใกล้ถึงเวลาตัดสินใจของ FDA

ในวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 Scholar Rock (SRRK) ได้ใช้เวที Citigroup Biopharma Back to School Summit 2026 เพื่อนําเสนอภาพรวมของช่วงเวลาสําคัญที่กําลังจะมาถึงสําหรับบริษัท ฝ่ายบริหารได้เน้นย้ําถึงข้อมูลในระยะปลายที่น่าพึงพอใจและการเตรียมพร้อมด้านการพาณิชย์ที่กําลังเติบโต พร้อมทั้งยอมรับถึงปัญหาด้านการผลิตที่เคยขัดขวางการอนุมัติและยังคงส่งผลต่อเส้นทางข้างหน้า

ประเด็นสําคัญ

• Scholar Rock อยู่ห่างจากการตัดสินใจของ FDA ในวันที่ 30 ก.ย. 2026 เกี่ยวกับ apitegromab สําหรับโรค spinal muscular atrophy เพียง 20 วัน หลังจากที่เคยได้รับจดหมายตอบสนองฉบับสมบูรณ์ด้วยเหตุผลด้านการผลิต
• บริษัทระบุว่า apitegromab เป็นสารยับยั้ง myostatin ตัวแรกและตัวเดียวที่แสดงผลลัพธ์ในระยะที่ III ที่มีนัยสําคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิก
• โรงงานบรรจุและปิดผนึกสํารองได้กลายเป็นเส้นทางการพาณิชย์หลัก หลังจาก Catalent Indiana ถูกถอดออกจากแผนการเป็นผู้จัดหาภายใต้คําแนะนําของ FDA
• การเตรียมพร้อมด้านการพาณิชย์ส่วนใหญ่อยู่ในที่แล้ว รวมถึงทีมขายและทีมการแพทย์ในสหรัฐอเมริกา โปรแกรมสนับสนุนผู้ป่วย ศูนย์การรักษา 140 แห่ง และเครือข่ายพยาบาลบ้าน 10,000 คน
• Scholar Rock ยังมุ่งเป้าการเปิดตัวในยุโรปและญี่ปุ่น โดยญี่ปุ่นเดินหน้าเร็วกว่าหลังจากหน่วยงานกํากับดูแลตกลงรับการยื่นเอกสารโดยไม่ต้องมีการทดลองทางคลินิกในท้องถิ่น

การตัดสินใจของ FDA และเส้นทางการกํากับดูแล

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร David Hallal กล่าวว่าบริษัทกําลังใกล้ถึงการตัดสินใจที่รอคอยมานานเกี่ยวกับ apitegromab ซึ่งเป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีสําหรับโรค spinal muscular atrophy หรือ SMA เขาอธิบายว่าช่วงเวลานี้เป็นผลลัพธ์จากประวัติบริษัท 15 ปีและโปรแกรมการพัฒนา 7 ปี

• วันที่ PDUFA ปัจจุบันคือ 30 ก.ย. 2026 ซึ่งอยู่ห่างจากการประชุมประมาณ 20 วัน
• รอบการตรวจสอบแรกของ Scholar Rock สิ้นสุดด้วยจดหมายตอบสนองฉบับสมบูรณ์ด้วยเหตุผลด้านการผลิต
• บริษัทได้ยื่นใบสมัครใบอนุญาตชีววัตถุอีกครั้งในวันที่ 31 มี.ค. 2026 หลังจากการประชุม Type C กับ FDA เมื่อวันที่ 3 มี.ค. 2026
• เจ้าหน้าที่ FDA แนะนําแนวทาง "horse race" โดยให้ระบุโรงงานบรรจุและปิดผนึกทั้งสองแห่งเพื่อให้หน่วยงานเลือกเส้นทางที่เร็วที่สุดสู่การอนุมัติ
• หลังจากการตรวจสอบซ้ําในเดือน เม.ย. 2026 Catalent Indiana ได้รับการจัดประเภท OAI และต่อมาถูกถอดออกจากการเป็นผู้จัดหาเชิงพาณิชย์ในต้นเดือน ส.ค. 2026 ภายใต้คําแนะนําของ FDA
• Scholar Rock ระบุว่าได้เก็บข้อมูลประวัติของ Catalent ไว้ในเอกสารการยื่น แต่เปลี่ยนการจัดหาเชิงพาณิชย์ไปยังโรงงานสํารอง

Hallal กล่าวว่าโรงงานสํารองเป็นการดําเนินงานขนาดใหญ่ที่มีประวัติการดําเนินงานระดับโลกและผ่านการตรวจสอบเชิงบวกจากทั้งหน่วยงานกํากับดูแลของสหรัฐอเมริกาและยุโรป เขากล่าวว่าไม่ใช่ "โรงงานบรรจุและปิดผนึกขนาดเล็กหรือไม่โปร่งใส"

ข้อมูลทางคลินิกและผลการทดลอง

ฝ่ายบริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเกี่ยวกับการทดลองระยะที่ III SAPPHIRE ซึ่งรับสมัครผู้ป่วย SMA จํานวน 188 รายที่ได้รับการรักษาด้วยยาที่มุ่งเป้าที่ SMN อยู่แล้ว เช่น Spinraza หรือ Evrysdi เป็นเวลาเฉลี่ย 5 ปี

• มาตรการประสิทธิภาพหลักคือ Hammersmith Functional Motor Scale ซึ่ง Hallal เรียกว่า "มาตรฐานทองคํา" และ "เกณฑ์สูงสุด" ในสาขานี้
• ที่ขนาดยาที่แนะนํา 10 มิลลิกรัมต่อกิโลกรัม apitegromab แสดงให้เห็นการปรับปรุง 2.2 คะแนนในมาตราดังกล่าว
• Hallal กล่าวว่า Evrysdi ไม่สามารถบรรลุนัยสําคัญทางสถิติแบบ prospective ในมาตรการดังกล่าวในการศึกษาระยะที่ III ของตนเอง
• Scholar Rock ยังอ้างถึงความน่าจะเป็นที่มากกว่า 3.8 เท่าของการปรับปรุง 3 คะแนนหรือมากกว่าเมื่อเทียบกับยาหลอกในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วย SMN พื้นฐาน
• การศึกษาระยะยาวแสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยมีแนวโน้มที่จะคงที่ในการรักษามากกว่าที่จะสูญเสียผลลัพธ์ โดยมีการปฏิบัติตาม 95% และผู้ป่วย 250 รายยังคงรับการรักษาต่อเนื่องนานถึง 7 ปี
• การศึกษา TOPAZ ก่อนหน้านี้รวมถึงเด็กอายุน้อยถึง 2 ปีและให้ผลลัพธ์ที่บริษัทเรียกว่าโดดเด่นมาก

Hallal กล่าวว่าข้อมูลแสดงให้เห็นการเปลี่ยนแปลง "จากการสูญเสียการทํางานของกล้ามเนื้อไปสู่การเพิ่มขึ้นของการทํางานของกล้ามเนื้อ" เขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่า apitegromab เป็นสารยับยั้ง myostatin ตัวแรกที่แสดงทั้งนัยสําคัญทางสถิติและความหมายทางคลินิกในระยะที่ III แม้ว่าจะมีความสนใจในอุตสาหกรรมอย่างกว้างขวางในเป้าหมายนี้ตั้งแต่การค้นพบที่ Johns Hopkins ในปี 1997

การเตรียมพร้อมด้านการพาณิชย์และโอกาสทางตลาด

Scholar Rock ระบุว่าได้สร้างโครงสร้างพื้นฐานการเปิดตัวล่วงหน้าก่อนการอนุมัติ แม้ว่ากระบวนการกํากับดูแลจะยืดเยื้อออกไป บริษัทอธิบายว่าทีมพาณิชย์และการแพทย์ในสหรัฐอเมริกามีขนาดเล็กแต่พร้อมแล้ว

• บริษัทได้ระบุศูนย์ความเป็นเลิศด้าน SMA จํานวน 140 แห่งในสหรัฐอเมริกา
• ได้สร้างเครือข่ายพยาบาลบ้าน 10,000 คนเพื่อช่วยให้ผู้ป่วยได้รับการรักษาที่บ้านเมื่อเป็นไปได้
• ได้เปิดตัวโปรแกรมสนับสนุนผู้ป่วยชื่อ Scholar Rock Supports พร้อมผู้ประสานงานการดูแลเฉพาะสําหรับผู้ป่วยและครอบครัวแต่ละราย
• ฝ่ายบริหารระบุว่าองค์กรพาณิชย์และการแพทย์ไม่ส่งผลกระทบอย่างมีนัยสําคัญต่อค่าใช้จ่าย

Hallal กล่าวว่าการวิจัยตลาดชี้ให้เห็นถึงความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างมาก เขากล่าวว่า 90% ถึง 95% ของผู้ป่วยระบุว่าความแข็งแรงของกล้ามเนื้อและการทํางานของระบบการเคลื่อนไหวเป็นความต้องการทางการแพทย์สูงสุดของพวกเขา ในขณะที่ 75% ของนักประสาทวิทยาในปัจจุบันเชื่อว่า SMA ควรได้รับการรักษาโดยการจัดการทั้งเซลล์ประสาทสั่งการผ่านโปรตีน SMN และกล้ามเนื้อผ่านการยับยั้ง myostatin

บริษัทยังระบุว่าประมาณหนึ่งในสามของผู้ป่วย SMA ในสหรัฐอเมริกาได้รับการรักษาด้วยยาที่มุ่งเป้าที่ SMN สองชนิดหรือมากกว่าแบบต่อเนื่องหรือพร้อมกัน ซึ่งบ่งชี้ถึงพื้นที่สําหรับการรักษาเสริมที่มุ่งเป้าที่กล้ามเนื้อ

การสํารวจผู้นําทางความคิดเห็นสําคัญแสดงให้เห็นความสนใจที่เพิ่มขึ้นใน apitegromab สัดส่วนของนักประสาทวิทยาที่กล่าวว่าจะเสนอยานี้ให้กับผู้ป่วยทุกรายเมื่อได้รับการอนุมัติเพิ่มขึ้นจากประมาณ 25% ในปี 2025 เป็น 42% ถึง 43% ในปี 2026

ความพร้อมด้านการผลิตและการจัดหา

การผลิตยังคงเป็นประเด็นสําคัญ แต่ฝ่ายบริหารระบุว่าได้ลดความเสี่ยงโดยการเปลี่ยนไปใช้โรงงานบรรจุและปิดผนึกสํารองที่กําลังผลิตขวดเชิงพาณิชย์อยู่แล้ว

• โรงงานสํารองได้รับการรักษาความปลอดภัยภายใต้สัญญาที่ประกาศเมื่อวันที่ 14 พ.ย. 2025
• การผลิตเชิงพาณิชย์ได้รับการรักษาความปลอดภัยในช่วงครึ่งแรกของปี 2026
• โรงงานดังกล่าวได้ผลิตขวด apitegromab เชิงพาณิชย์มากกว่าที่ Catalent Indiana เคยผลิตไว้
• ขวดเหล่านั้นกําลังรอการติดฉลากและบรรจุภัณฑ์หากได้รับการอนุมัติ
• Scholar Rock ระบุว่าได้ตรวจสอบความถูกต้องของสายการผลิตหลายสายที่โรงงานสํารองเพื่อการขยายขนาดอย่างรวดเร็ว

Hallal กล่าวว่าบริษัทปฏิบัติตามคําแนะนําของ FDA ในการถอด Catalent Indiana ออกจากการจัดหาเชิงพาณิชย์ในขณะที่ยังคงเก็บข้อมูลประวัติไว้ในเอกสารการยื่น เขากล่าวว่าแนวทางของหน่วยงานคือการกําหนดเส้นทางที่เร็วที่สุดสู่การอนุมัติแทนที่จะบังคับให้ใช้โรงงานเดียว

ความคาดหวังเกี่ยวกับฉลากและโลจิสติกส์การเปิดตัว

ฝ่ายบริหารระบุว่าการหารือเกี่ยวกับฉลากกับ FDA เป็นไปอย่างร่วมมือกันและไม่มีข้อพิพาทสําคัญ การแลกเปลี่ยนฉลากครั้งสุดท้ายในรอบการตรวจสอบก่อนหน้านี้เกิดขึ้นเมื่อวันที่ 18 ก.ย. 2025 ซึ่งเป็นสองวันทําการก่อนวันที่ PDUFA เดิม

• บริษัทคาดหวังฉลาก SMA ที่กว้าง ไม่ใช่ฉลากที่แบ่งตามอายุ สถานะการเดิน หรือจํานวนสําเนา
• ผู้ป่วยอายุต่ํากว่า 2 ปีไม่คาดว่าจะรวมอยู่ด้วยเนื่องจากบริษัทขาดข้อมูลการทดลองในกลุ่มนั้น
• รอบการตรวจสอบฉลากปัจจุบันเริ่มต้นด้วยการยื่นของบริษัทในคืนวันที่ 18 ก.ย. 2025
• Scholar Rock คาดว่านโยบายผู้จ่ายเงินเริ่มต้นอาจแคบกว่าฉลาก FDA
• ศูนย์การรักษาบางแห่งอาจเผชิญกับปัญหา formulary หรือต้องตัดสินใจว่าการให้ยาทางหลอดเลือดดําจะเกิดขึ้นที่ใด

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทคาดว่าจะได้รับ miscellaneous J-code ในไตรมาสที่ 4 ของปี 2026 และไตรมาสที่ 1 ของปี 2027 ตามด้วย drug-specific J-code ที่เริ่มต้นในเดือน เม.ย. 2027 Hallal กล่าวว่าปีแรกหลังการอนุมัติอาจต้องใช้แนวทาง "Whac-A-Mole" เพื่อให้แน่ใจว่าผู้ป่วยที่มีสิทธิ์สามารถเข้าถึงได้

ยุโรปและญี่ปุ่น

Scholar Rock ยังได้อธิบายแผนระหว่างประเทศของตน ในยุโรป บริษัทได้ถอนใบสมัครการอนุญาตทางการตลาดหลังจากหน่วยงานกํากับดูแลแนะนําให้เพิ่มโรงงานบรรจุและปิดผนึกสํารอง

• บริษัทระบุว่ายุโรปไม่ได้ออกจดหมายตอบสนองฉบับสมบูรณ์เหมือนที่ FDA ทํา
• หน่วยงานกํากับดูแลของยุโรปได้หยุดนาฬิกาหลายครั้งในขณะที่รอผลการตรวจสอบ Catalent Indiana
• Scholar Rock คาดว่าจะยื่นใหม่หลังจากได้รับคําแนะนําเกี่ยวกับเวลา โดยมีหน้าต่างการยื่นรายเดือน
• การเปิดตัวในยุโรปครั้งแรกได้วางแผนไว้สําหรับเยอรมนี

ญี่ปุ่นกลายเป็นโอกาสที่ใกล้เคียงมากขึ้น สํานักงานเภสัชกรรมและอุปกรณ์การแพทย์ตกลงรับการยื่น JNDA ภายในสิ้นปี 2026 โดยไม่ต้องการการทดลองทางคลินิกในท้องถิ่นของญี่ปุ่น

• การตัดสินใจดังกล่าวเร่งระยะเวลาอย่างมีนัยสําคัญเมื่อเทียบกับการดําเนินการศึกษาในญี่ปุ่นเต็มรูปแบบ
• ประชากรของญี่ปุ่นประมาณ 120 ล้านคนมากกว่าของเยอรมนีที่ 80 ล้านคน ซึ่งเคยเป็นเป้าหมายการเปิดตัวในยุโรปครั้งแรกของบริษัท
• Scholar Rock ระบุว่าเป้าหมายที่กว้างกว่าคือการเข้าถึงผู้ป่วยในประมาณ 50 ประเทศ
• ยุโรป สหรัฐอเมริกา และญี่ปุ่นรวมกันเป็นตัวแทนของประมาณ 30 ประเทศเหล่านั้น

ตําแหน่งการแข่งขันและแนวโน้มระยะยาว

Hallal โต้แย้งว่า apitegromab สามารถสร้างตําแหน่งที่ยั่งยืนได้เนื่องจากมุ่งเป้าไปที่ด้านกล้ามเนื้อของ SMA ในขณะที่การรักษาในปัจจุบันมุ่งเน้นไปที่เซลล์ประสาทสั่งการ เขากล่าวว่าไม่มีการรักษาที่มุ่งเป้าที่กล้ามเนื้ออื่นใดที่อยู่ในการพัฒนาทางคลินิกสําหรับ SMA ในขณะนี้

• Myostatin เป็นตัวควบคุมเชิงลบตามธรรมชาติของการเติบโตของกล้ามเนื้อ
• บริษัทเภสัชกรรมและเทคโนโลยีชีวภาพรายใหญ่เกือบทั้งหมดได้พยายามพัฒนายาที่มุ่งเป้าดังกล่าวตั้งแต่ปี 1997 Hallal กล่าว
• Scholar Rock ระบุว่าเป็นบริษัทแรกที่แสดงประโยชน์ทางคลินิกที่มีความหมายในระยะที่ III ด้วยสารยับยั้ง myostatin
• ฝ่ายบริหารเชื่อว่าบริษัทสามารถสร้างและปกป้องความได้เปรียบที่สําคัญได้ในระยะเวลาอันยาวนาน

Hallal กล่าวว่าบริษัทมองตลาดนี้เป็นตลาดที่สามารถ "พัฒนา เติบโต และปกป้อง" ได้เป็นเวลาหลายปี ข้อความถึงนักลงทุนมีความชัดเจน: หลังจากความล่าช้ายาวนาน Scholar Rock กําลังเข้าใกล้การตัดสินใจด้านการกํากับดูแลโดยมีข้อมูลทางคลินิก การสํารองด้านการผลิต และโครงสร้างพื้นฐานการเปิดตัวพร้อมทั้งหมด

บทสรุป

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติมจากการประชุมทางโทรศัพท์

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน