Ionis นําเสนอในงานประชุม Wells Fargo Healthcare: การเปิดตัวผลิตภัณฑ์ชดเชยความผิดหวัง

เมื่อวันพฤหัสบดีที่ 10 ก.ย. 2026 Ionis Pharmaceuticals (IONS) ได้ใช้เวที Wells Fargo 21st Annual การดูแลสุขภาพ Conference เพื่อแสดงให้เห็นถึงความก้าวหน้าทางการค้าที่ชัดเจน ควบคู่ไปกับไปป์ไลน์ที่ยังคงมีความเสี่ยง ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงการอนุมัติจาก FDA แล้วสองครั้งในปีนี้ ความต้องการที่แข็งแกร่งในช่วงต้นสําหรับ TRYNGALZA และข้อมูลเพิ่มเติมที่คาดว่าจะได้รับจากหลายโครงการ ขณะเดียวกันก็ยอมรับถึงความผิดหวังในการศึกษาด้านหัวใจและหลอดเลือดที่สําคัญ

ประเด็นสําคัญ

• Ionis กล่าวว่าปี 2024 มีการอนุมัติจาก FDA สองรายการที่บริษัทเป็นเจ้าของทั้งหมด โดยคาดว่าจะมีรายการที่สามจากพันธมิตร GSK สําหรับโรคตับอักเสบบีเรื้อรังในช่วงปลายปีนี้
• การเปิดตัว TRYNGALZA สําหรับภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรงนั้นเกินความคาดหมาย โดยมีแรงผลักดันจากใบสั่งยาและการยอมรับจากผู้จ่ายเงินที่แข็งแกร่งตามข้อบ่งชี้ที่ระบุในฉลาก
• Two โครงการหลักสร้างความผิดหวัง ได้แก่ pelacarsen ล้มเหลวในจุดสิ้นสุดผลลัพธ์ด้านหัวใจและหลอดเลือด และ eplontersen พลาดจุดสิ้นสุดหลักในการศึกษา ATTR cardiomyopathy โดยรวม
• บริษัทกําลังผลักดันสินทรัพย์รุ่นต่อไป รวมถึง ION775 สําหรับภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรง และการศึกษา Dravet syndrome ใหม่ที่มีศักยภาพในการให้ยาที่นานขึ้น
• ฝ่ายบริหารคงเป้าหมายยอดขายระยะยาวสําหรับ TRYNGALZA และ DAWNZERA ไว้ครบถ้วน ซึ่งแสดงถึงความเชื่อมั่นในแฟรนไชส์เชิงพาณิชย์ทั้งสอง

ผลประกอบการทางการเงินและแรงผลักดันเชิงพาณิชย์

Ionis ไม่ได้รายงานผลประกอบการทางการเงินรายไตรมาสเต็มรูปแบบในการประชุม แต่ได้ให้ข้อมูลอัปเดตโดยละเอียดเกี่ยวกับศักยภาพยอดขายผลิตภัณฑ์และการดําเนินการเปิดตัว

• TRYNGALZA ที่ได้รับการอนุมัติสําหรับภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรง ยังคงอยู่ในเส้นทางที่จะมียอดขายสูงสุดในสหรัฐฯ มากกว่า 3 พันล้านดอลลาร์
• DAWNZERA ยาสําหรับโรค hereditary angioedema ของบริษัท ยังคงมีความคาดหวังยอดขายสูงสุดในสหรัฐฯ มากกว่า 500 ล้านดอลลาร์
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าใบสั่งยา TRYNGALZA เริ่มต้นในวันที่ได้รับการอนุมัติ และยาดังกล่าวเข้าสู่ช่องทางการจัดจําหน่ายภายในหนึ่งวัน
• ใบสั่งยามาจากแพทย์โรคหัวใจ แพทย์ต่อมไร้ท่อ และผู้เชี่ยวชาญด้านไขมัน โดยแพทย์จะมุ่งเน้นไปที่ผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงสูงสุดก่อน
• ผู้ป่วยเหล่านั้นรวมถึงผู้ที่มีประวัติตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันและผู้ที่มีระดับไตรกลีเซอไรด์ 880 mg/dL หรือสูงกว่า

สําหรับ TRYNGALZA บริษัทกล่าวว่าการหารือกับผู้จ่ายเงินดําเนินไปด้วยดี และกําลังได้รับความคุ้มครองตามเกณฑ์ที่ระบุในฉลากที่ระดับไตรกลีเซอไรด์อย่างน้อย 500 mg/dL ฝ่ายบริหารยังกล่าวอีกว่าโปรแกรมเริ่มต้นอย่างรวดเร็วและบริการสนับสนุนผู้ป่วยกําลังช่วยให้ผู้ใช้รายใหม่เริ่มการรักษา

สําหรับ DAWNZERA Ionis กล่าวว่าความต้องการมาจากหลายกลุ่ม:

• ผู้ป่วยที่เปลี่ยนจาก TAKHZYRO และการบําบัดเพื่อป้องกันอื่นๆ
• ผู้ป่วยที่ได้รับการวินิจฉัยใหม่ที่เริ่มการรักษาเชิงป้องกัน
• ผู้ป่วยที่เปลี่ยนจากการรักษาตามความต้องการไปสู่การป้องกันเป็นครั้งแรก

บริษัทกล่าวว่าการให้ยา DAWNZERA เดือนละครั้งหรือทุกสองเดือนครั้ง พร้อมกับอุปกรณ์ฉีดอัตโนมัติที่ใช้งานง่าย กําลังได้รับการตอบรับที่ดีจากผู้ป่วย ฝ่ายบริหารอธิบายว่าการรักษาผู้ป่วยไว้นั้นแข็งแกร่ง และกล่าวว่าผลิตภัณฑ์นี้พิสูจน์ให้เห็นว่า "ผู้ป่วยยึดติดมาก" เมื่อเริ่มการบําบัด

อัปเดตการดําเนินงาน

Ionis กําหนดกรอบปี 2024 ว่าเป็นปีแห่งการดําเนินการอย่างกว้างขวางทั่วทั้งไปป์ไลน์และพอร์ตโฟลิโอเชิงพาณิชย์

• ได้รับการอนุมัติจาก FDA แล้ว Two รายการในปีนี้ ได้แก่ TRYNGALZA สําหรับภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรง และ ZANVASTRO สําหรับโรค Alexander
• ผลิตภัณฑ์ที่ได้รับการอนุมัติทั้งสองรายการเป็นของ Ionis ทั้งหมด
• คาดว่าจะมีการอนุมัติจาก FDA ครั้งที่สามในช่วงปลายปีนี้จากพันธมิตร GSK สําหรับโรคตับอักเสบบีเรื้อรัง
• ยา HBV ดังกล่าว คือ bepirovirsen ได้รับการอนุมัติแล้วในญี่ปุ่นในชื่อ Hibsago และคาดว่าจะเปิดตัวที่นั่นในเดือนหน้า
• Ionis กล่าวว่าการอ่านผลระยะที่ III เสร็จสิ้นแล้วสามครั้งในปี 2024 โดยมีอีกสองครั้งที่ยังอยู่ในแผน

ฝ่ายบริหารยังเน้นย้ําโครงการพัฒนาหลายโครงการ:

• ION775 ซึ่งเป็นตัวยา siRNA สําหรับภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรง ได้เข้าสู่ระยะที่ II แล้ว
• การศึกษาระยะที่ II ใหม่ใน Dravet syndrome ได้เริ่มต้นแล้ว โดยใช้เคมีที่อาจรองรับการให้ยาปีละสองครั้งหรือ รายปี
• Cepadacursen ที่เป็นพันธมิตรกับ Roche สําหรับ IgA nephropathy คาดว่าจะได้รับข้อมูลระยะที่ III ในครึ่งหลังของปี 2024
• Ionis กล่าวว่าโครงการของ Roche อาจรองรับเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วน

บริษัทยังเน้นย้ําฐานเทคโนโลยีที่กว้างขึ้น ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโครงการ siRNA ที่มุ่งเป้าไปที่ตับกําลังแสดงความทนทานที่ยาวนานกว่ายา antisense มาตรฐาน โดยมีผลกินเวลาหกถึง 12 เดือน และกล่าวว่าการลงทุนหลายปีในด้านเคมีและการส่งมอบกําลังผลิตตัวยาที่เข้าสู่การทดลองทางคลินิก

การเปิดตัว TRYNGALZA และตําแหน่งทางการตลาด

TRYNGALZA เป็นจุดสว่างเชิงพาณิชย์ที่ชัดเจนที่สุดในการหารือ Ionis กล่าวว่าการเปิดตัวดําเนินไป "ตามแผน" และความสนใจจากแพทย์นั้นแข็งแกร่ง

• บริษัทกล่าวว่าได้รับใบสั่งยาจากกลุ่มผู้เชี่ยวชาญหลายกลุ่ม ไม่ใช่แค่ช่องทางการแพทย์เดียว
• แพทย์กําลังให้ความสําคัญกับผู้ป่วยที่รุนแรงที่สุดก่อน โดยเฉพาะผู้ที่มีประวัติตับอ่อนอักเสบเฉียบพลัน
• การหารือเรื่องความคุ้มครองกับผู้จ่ายเงินไม่ได้สร้างแรงต้านที่สําคัญในกลุ่มประชากรที่ระบุในฉลาก
• ผลิตภัณฑ์มีระดับขนาดยาสองระดับ คือ 50 mg และ 80 mg ซึ่งฝ่ายบริหารกล่าวว่าช่วยในการนําไปใช้

Ionis กล่าวว่า TRYNGALZA มีข้อได้เปรียบในการเข้าสู่ตลาดก่อนประมาณหนึ่งปีเหนือผลิตภัณฑ์คู่แข่งของ Arrowhead ฝ่ายบริหารเปรียบเทียบ Two โครงการและกล่าวว่าโปรไฟล์ประสิทธิภาพนั้นคล้ายคลึงกัน แม้ว่า Ionis เชื่อว่าข้อมูลตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันของตนนั้นดีกว่าเล็กน้อย

บริษัทยังได้กล่าวถึงปัญหาด้านความปลอดภัยที่พบในการศึกษา โดยกล่าวว่าการเพิ่มขึ้นของไขมันในตับเป็นผลที่ไม่ใช่เป้าหมายโดยไม่มีผลทางคลินิก จากข้อมูล MRI ของผู้ป่วยประมาณ 250 ราย การเพิ่มขึ้นนั้นเล็กน้อย ส่วนใหญ่อยู่ที่ขนาดยาที่สูงกว่า และกลับสู่ระดับพื้นฐานเมื่อให้ยาต่อเนื่อง

ฝ่ายบริหารกล่าวว่ายังคงมีความเชื่อมั่นในมุมมองยอดขายสูงสุดมากกว่า 3 พันล้านดอลลาร์สําหรับ TRYNGALZA และยังเตือนนักลงทุนไม่ให้พึ่งพาข้อมูลใบสั่งยาจากบุคคลที่สามมากเกินไป โดยกล่าวว่าตัวเลขบางส่วนจาก Symphony และ IQVIA ไม่ถูกต้องเนื่องจากวิธีที่ Ionis จัดจําหน่ายยาผ่านร้านขายยาเฉพาะทางหลายแห่ง

ความผิดหวังในไปป์ไลน์และการประเมินใหม่

การประชุมยังรวมถึงการหารือโดยตรงเกี่ยวกับความผิดหวังสองประการที่จะกําหนดความสนใจของนักลงทุนในเดือนข้างหน้า

ประการแรก pelacarsen ซึ่งเป็นโครงการ Lp(a) ลดระดับ Lp(a) ลงประมาณ 75% ถึง 80% แต่ล้มเหลวในการบรรลุจุดสิ้นสุดผลลัพธ์ด้านหัวใจและหลอดเลือดหลัก Monia กล่าวว่าการศึกษาไม่แสดงประโยชน์ต่อ four-point MACE แม้จะมีผลไบโอมาร์กเกอร์ที่แข็งแกร่งและความปลอดภัยที่ดี

เขากล่าวว่าผลลัพธ์อาจบ่งชี้ว่า Lp(a) เป็นปัจจัยเสี่ยงอิสระที่อาจปรับเปลี่ยนได้ยากในผู้ป่วยที่ปัจจัยเสี่ยงอื่นๆ ได้รับการควบคุมอย่างดีแล้ว Ionis กล่าวว่าไม่มีเส้นทางข้างหน้าสําหรับ pelacarsen Novartis คาดว่าจะนําเสนอข้อมูลเต็มรูปแบบในช่วงปลายปีนี้

ประการที่สอง eplontersen ใน ATTR cardiomyopathy ล้มเหลวในจุดสิ้นสุดหลักในกลุ่มประชากรการศึกษาโดยรวม อย่างไรก็ตาม Ionis กล่าวว่ากลุ่มย่อยที่ใช้ยาเดี่ยว หมายถึงผู้ป่วยที่ไม่ได้ใช้ยา stabilizer พื้นฐาน แสดงให้เห็นการลดความเสี่ยงประมาณ 30% และการลด TTR ประมาณ 80%

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าความล้มเหลวดูเหมือนจะเกี่ยวข้องกับสองประเด็น:

• ไม่มีประโยชน์เพิ่มเติมจากการรวม silencer กับ stabilizer
• ประสิทธิภาพของ stabilizer ในกลุ่มประชากรการศึกษาดีกว่าที่คาดไว้

Ionis กล่าวว่าข้อมูลสนับสนุนเส้นทางยาเดี่ยวที่เป็นไปได้ แต่ยังตั้งข้อสังเกตว่าการยอมรับจากหน่วยงานกํากับดูแลสําหรับโครงการที่พลาดจุดสิ้นสุดหลักจะเป็นเรื่องที่ยากมาก AstraZeneca ยังไม่ได้ตัดสินใจขั้นสุดท้ายเกี่ยวกับขั้นตอนต่อไป

บริษัทกล่าวว่าตลาด ATTR โดยรวมยังคงมีขนาดใหญ่และอาจรองรับตัวเลือกการรักษาหลายอย่าง และยังตั้งข้อสังเกตว่า eplontersen มีข้อได้เปรียบในการให้ยาด้วยตนเองผ่านอุปกรณ์ฉีดอัตโนมัติ

แนวโน้มในอนาคต

Ionis ได้ระบุตัวเร่งปฏิกิริยาระยะใกล้และเป้าหมายการพัฒนาระยะยาวหลายประการ

• คาดว่าจะได้รับการอนุมัติจาก FDA สําหรับ bepirovirsen ในโรคตับอักเสบบีเรื้อรังในเดือนตุลาคม 2024
• คาดว่าจะได้รับข้อมูลระยะที่ III สําหรับ cepadacursen ใน IgA nephropathy ในครึ่งหลังของปี 2024
• Ionis คาดว่า Roche จะยื่นหลังจากได้รับข้อมูลเหล่านั้น หากผลลัพธ์สนับสนุนเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งด่วน
• คาดว่าจะได้รับข้อมูล Angelman syndrome ในครึ่งหลังของปี 2025
• คาดว่า AstraZeneca จะตัดสินใจในช่วงปลายปี 2024 ว่าจะดําเนินการกับ eplontersen ใน ATTR cardiomyopathy อย่างไร

สําหรับ ION775 Ionis กล่าวว่าโครงการนี้อาจกลายเป็นผลิตภัณฑ์ต่อยอดที่สําคัญของ TRYNGALZA การศึกษาระยะที่ II เป็นแบบ open-label ซึ่งช่วยให้บริษัทสามารถตรวจสอบข้อมูลขณะที่ได้รับและปรับแต่งการออกแบบระยะที่ III ได้เร็วขึ้น

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าตัวยาดังกล่าวให้การลด ApoC3 มากกว่า 90% และรองรับการให้ยาปีละครั้งหรือสองครั้ง โดยกล่าวว่าเป้าหมายคือการได้รับข้อมูลผลลัพธ์ตับอ่อนอักเสบเฉียบพลันที่คล้ายกับ TRYNGALZA แต่มีตารางการให้ยาที่สะดวกกว่า

Ionis กล่าวว่าอาจสามารถเริ่มระยะที่ III ในปี 2027 โดยข้อมูลทั้งหมดที่จําเป็นสําหรับการออกแบบคาดว่าจะได้รับภายในสิ้นปีนั้น บริษัทกล่าวว่ากําลังมุ่งเน้นไปที่ภาวะไตรกลีเซอไรด์สูงรุนแรงมากกว่าโรคที่ไม่รุนแรง ซึ่งเห็นหลักฐานน้อยกว่าสําหรับประโยชน์ด้านผลลัพธ์ด้านหัวใจและหลอดเลือด

บริษัทยังกล่าวอีกว่าโครงการ Dravet syndrome ใหม่เป็นส่วนสําคัญของกลยุทธ์ระบบประสาทส่วนกลาง โดยอธิบายว่าการศึกษานี้เป็นการต่อยอดจากงาน CNS ที่มีอยู่ และกล่าวว่าเคมีใหม่อาจรองรับการให้ยาที่ไม่บ่อยมาก

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในระหว่างการถามตอบ นักวิเคราะห์กดดัน Monia ว่าผลลัพธ์เชิงลบจากโครงการ Angelman syndrome ของ Ultragenyx ควรส่งผลต่อความเชื่อมั่นในการศึกษาของ Ionis เองหรือไม่ Monia กล่าวว่ามี "ความเชื่อมโยงเป็นศูนย์" โดยโต้แย้งว่าระดับขนาดยาไม่สามารถเปรียบเทียบได้เพราะคู่แข่งต้องอยู่ในระดับที่ต่ํากว่าด้วยเหตุผลด้านความปลอดภัย

เขากล่าวว่าการศึกษา Angelman ของ Ionis ลงทะเบียนครบถ้วนแล้ว และคาดว่าจะได้รับข้อมูลในครึ่งหลังของปี 2025 เขายังเสริมว่าบริษัทยังคงมีความเชื่อมั่นเนื่องจากประวัติ CNS ที่กว้างขวางกว่า รวมถึงการอนุมัติหลายรายการและงานพิสูจน์แนวคิดใน Alzheimer’s disease tau

เกี่ยวกับ Lp(a) Monia กล่าวว่าโครงการบรรลุผลทางเภสัชพลศาสตร์ที่ตั้งใจไว้ แต่ล้มเหลวในทางคลินิก เขาแนะนําว่าผลลัพธ์อาจหมายความว่าการลด Lp(a) เพียงอย่างเดียวอาจไม่ลดเหตุการณ์ในผู้ป่วยที่ LDL ความดันโลหิต และปัจจัยอื่นๆ ได้รับการควบคุมอย่างดีแล้ว

เกี่ยวกับ ATTR cardiomyopathy เขากล่าวว่าข้อมูลยาเดี่ยวนั้นน่าสนใจและผู้

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน