Rapport Therapeutics ในงาน Cantor Conference: ความกว้างของ Pipeline ดึงดูดความสนใจ

วันพุธที่ 9 กันยายน 2026 — Rapport Therapeutics (RAPP) ใช้เวที 12th รายปี Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference เพื่อยืนยันว่าตลาดกําลังประเมินความกว้างของ pipeline ด้านประสาทวิทยาศาสตร์ของบริษัทต่ําเกินไป ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นถึงข้อมูลเบื้องต้นที่แข็งแกร่งในการรักษาอาการชักแบบ focal onset การอ่านผลที่จะเกิดขึ้นในโรค bipolar mania และโปรแกรมยาฉีดออกฤทธิ์นานที่อาจยืดอายุเชิงพาณิชย์ของยา พร้อมทั้งระบุว่ายังคงมีความเสี่ยงทางคลินิกและกฎระเบียบที่สําคัญอยู่

ประเด็นสําคัญ

• Rapport กล่าวว่ายาหลัก RAP-219 ให้ผลลดอาการชักทางคลินิก 77.8% และอัตราปลอดอาการชัก 24% ในการศึกษา Phase II สําหรับอาการชักแบบ focal onset
• บริษัทคาดว่าจะได้รับข้อมูล Phase II ของ bipolar mania ในเดือนตุลาคม และระบุว่าการศึกษาได้รับการออกแบบเพื่อทดสอบความแตกต่างที่มีนัยสําคัญทางคลินิกเมื่อเทียบกับยาหลอกบน Young Mania Rating Scale
• Rapport สิ้นสุดไตรมาสที่ 2 ด้วยเงินสด 430 ล้านดอลลาร์ และระบุว่าเพียงพอสําหรับการดําเนินงานจนถึงครึ่งหลังของปี 2029
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่ายาฉีดออกฤทธิ์นานของ RAP-219 อาจเพิ่มโอกาสทางการตลาดในโรคลมชักเป็นสองเท่า และขยายสิทธิบัตรเอกสิทธิ์ออกไปจนถึงปี 2046 หรือ 2047
• บริษัทระบุว่ามีการปฏิสัมพันธ์เชิงบวกกับ FDA ของสหรัฐฯ, FDA ของจีน, EMA และ PMDA และกําลังทํางานร่วมกับ Tenacia เพื่อสนับสนุนการลงทะเบียนผู้ป่วยในจีนสําหรับ Phase III

ภาพรวม Pipeline

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Abe Ceesay และประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายการเงิน Troy Ignelzi อธิบาย Rapport ว่าเป็นบริษัทประสาทวิทยาศาสตร์เชิงแม่นยําที่สร้างขึ้นรอบๆ receptor-associated proteins หรือ RAPPs โปรแกรมหลัก RAP-219 เป็น TARP gamma-8 AMPA modulator ที่อยู่ระหว่างการพัฒนาสําหรับอาการชักแบบ focal onset และ bipolar mania

• RAP-219 ได้รับการออกแบบให้จับกับ allosteric site ของ TARP gamma-8 และโต้ตอบเฉพาะกับ AMPA receptors ที่มีโปรตีนดังกล่าวเท่านั้น
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าความจําเพาะดังกล่าวทําให้แตกต่างจาก perampanel ที่จําหน่ายในชื่อ Fycompa ซึ่งออกฤทธิ์กว้างกว่าที่ AMPA receptor และมีคําเตือนกล่องดําสําหรับความคิดฆ่าผู้อื่น
• บริษัทกล่าวว่ากลไกการออกฤทธิ์ของยาให้โปรไฟล์ความปลอดภัยที่แตกต่างและมีเหตุผลทางวิทยาศาสตร์ที่แข็งแกร่งทั้งในโรคลมชักและ bipolar mania

อาการชักแบบ Focal Onset: ข้อมูล Phase II ที่แข็งแกร่งและการเปิดตัว Phase III

Rapport กล่าวว่าโปรแกรมอาการชักแบบ focal onset ยังคงเป็นหลักฐานที่ชัดเจนที่สุดสําหรับแพลตฟอร์มนี้ บริษัทเผยแพร่ผลลัพธ์ Phase II ในเดือนกันยายนของปีก่อนและเรียกว่าเป็นสิ่งที่ไม่เคยมีมาก่อน

• การศึกษาแสดงให้เห็นการลดลงของอาการชักทางคลินิก 77.8%
• นอกจากนี้ยังแสดงอัตราปลอดอาการชัก 24% ซึ่ง Ceesay กล่าวว่าวัดอย่างระมัดระวังตั้งแต่วันที่ 1 ถึงวันที่ 56
• ในกลุ่มผู้ป่วยที่ฝัง NeuroPace RNS devices บริษัทกล่าวว่าผลลัพธ์ทางคลินิกได้รับการสนับสนุนจากการลดลงของอาการชักทางไฟฟ้าสมองอย่างเป็นวัตถุวิสัย
• การขยายระยะเวลาแบบ open-label กําลังดําเนินอยู่ โดยผู้ป่วย Phase II ส่วนใหญ่ได้ลงทะเบียนแล้ว และคาดว่าจะมีการเปิดเผยข้อมูลในไตรมาสที่สี่สําหรับการสัมผัสยาต่อเนื่อง 4 ถึง 6 เดือน

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรไฟล์ความทนทานต่อยาเป็นส่วนสําคัญของเรื่องราวนี้ แม้ว่าผู้ป่วย Phase II จํานวนมากจะรับยาต้านอาการชักพื้นฐาน 3 ถึง 4 ชนิด แต่ Rapport กล่าวว่าอัตราอาการวิงเวียน การเดินผิดปกติ และการง่วงซึมต่ํากว่าที่มักพบกับยาเก่า

• บริษัทอธิบายโปรไฟล์ดังกล่าวว่าเกิดจากการกําหนดเป้าหมายอย่างจําเพาะที่ forebrain receptors ซึ่งหลีกเลี่ยง hindbrain receptors ที่เชื่อมโยงกับผลข้างเคียงทั่วไป
• งานวิจัยก่อนคลินิกในแบบจําลอง corneal kindling และการทดสอบ rotarod ถูกอ้างถึงเป็นหลักฐานของดัชนีการรักษาที่กว้างผิดปกติ
• Rapport กล่าวว่าประชากรใน Phase III ควรมีความรุนแรงน้อยกว่าเล็กน้อย โดยคาดว่าผู้ป่วยจะรับยาพื้นฐาน 2 ถึง 3 ชนิด แทนที่จะเป็น 3 ถึง 4 ชนิด

Rapport กล่าวว่าการศึกษา Phase III สองรายการกําลังดําเนินอยู่แล้ว หลังจากได้รับผลตอบรับเชิงบวกจาก FDA ของสหรัฐฯ, FDA ของจีน, EMA และ PMDA บริษัทกล่าวว่าความร่วมมือกับ Tenacia ให้การเข้าถึงผู้ป่วยชาวจีน และไม่มีการจํากัดสัดส่วนของผู้ป่วยที่มาจากจีน

• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการผสมผสานตามภูมิภาคยังคงได้รับการปรับให้เหมาะสมสําหรับกลยุทธ์การลงทะเบียนที่ให้ FDA เป็นอันดับแรก
• คาดว่าการลงทะเบียนจะใช้เวลา 18 ถึง 40 เดือน แม้ว่าจะไม่ได้ให้กําหนดเวลาที่แน่ชัด
• บริษัทกล่าวว่าวางแผนจะให้แนวทางการลงทะเบียนที่เฉพาะเจาะจงมากขึ้นในปี 2025 หลังจากมีศูนย์ประเทศเพิ่มเติมเปิดดําเนินการ

Bipolar Mania: ข้อมูลในเดือนตุลาคมอาจขยายขอบเขตของเรื่องราว

Rapport ยังเน้นย้ํา bipolar mania ว่าเป็นโอกาสสําคัญ บริษัทคาดว่าจะได้รับข้อมูล Phase II ในเดือนตุลาคม และระบุว่าการทดลองได้รับการสร้างขึ้นเพื่อทดสอบผลการรักษาที่มีความหมายในสภาพแวดล้อมการรักษาเดี่ยวสําหรับผู้ป่วยใน

• ผู้ป่วยทุกรายถูกล้างยาพื้นฐานออกก่อนการลงทะเบียน
• การศึกษาลงทะเบียนผู้ป่วยที่มีอาการ manic ซ้ํา ไม่ใช่อาการครั้งแรก
• ผู้ป่วยบางรายอาจมีลักษณะทางจิต แต่ลักษณะผสมขนาดใหญ่ของภาวะซึมเศร้าและ mania ถูกคัดออก
• การทดลองมีกําลังเพียงพอในการตรวจจับความแตกต่าง 4 คะแนนที่ปรับกับยาหลอกบน Young Mania Rating Scale

Ceesay กล่าวว่าบริษัทได้ปรับโปรโตคอลโดยลด alpha จาก 0.1 เป็น 0.05 และเพิ่มขนาดตัวอย่างเล็กน้อย โดยมีเป้าหมายเพื่อทําให้การศึกษามีประโยชน์มากขึ้นในฐานะหลักฐานยืนยัน เขากล่าวว่าการออกแบบอาจเป็นการลงทะเบียน แม้ว่าการพิสูจน์ขั้นสุดท้ายจะขึ้นอยู่กับข้อมูลและการตรวจสอบจากหน่วยงานกํากับดูแลในภายหลัง

• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรแกรม bipolar มีพื้นฐานจากแนวคิดสามประการ: glutamate ที่มากเกินไปอาจขับเคลื่อน mania, TARP gamma-8 แสดงออกในเครือข่าย corticolimbic ซึ่งเป็นที่เกิดการผิดปกตินั้น และการรักษาที่มีอยู่เช่นยาต้านอาการชักและ lithium ส่งผลต่อเส้นทาง glutamate หรือ AMPA อยู่แล้ว
• บริษัทกล่าวว่าการตรวจสอบความปลอดภัยแบบปิดตาไม่พบสัญญาณน่ากังวลใดๆ
• นอกจากนี้ยังกล่าวว่าไม่มีกรณีความคิดฆ่าผู้อื่น ซึ่งเปรียบเทียบกับคําเตือนบน Fycompa

Rapport กล่าวว่าโอกาสของ bipolar อาจมีมูลค่าหลายพันล้านดอลลาร์และเทียบได้กับอาการชักแบบ focal onset ฝ่ายบริหารกล่าวว่าวางแผนการศึกษา Phase III เพิ่มเติมอีกสองรายการหากข้อมูล Phase II เป็นบวก ตามรูปแบบการพัฒนาปกติในด้านประสาทจิตเวช

ยาฉีดออกฤทธิ์นาน: วงจรชีวิตที่ยาวนานขึ้น การเข้าถึงที่กว้างขึ้น

อีกหัวข้อสําคัญคือยาฉีดออกฤทธิ์นาน หรือ LAI ของ RAP-219 บริษัทกล่าวว่าโปรแกรมยังอยู่ในการศึกษาเพื่อเปิดใช้ IND แต่อาจกลายเป็นการขยายวงจรชีวิตที่สําคัญหากสูตรยาได้ผล

• ข้อมูลเภสัชจลนศาสตร์ในมนุษย์ครั้งแรกคาดว่าจะได้รับในปี 2027
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการวิจัยตลาดชี้ให้เห็นว่า LAI อาจเพิ่มโอกาสทางการตลาดในโรคลมชักเป็นสองเท่า
• บริษัทยังกล่าวว่าสูตรยาอาจนําไปใช้กับโรค bipolar disorder ได้
• Rapport คาดว่า LAI จะถูกยื่นเป็น supplemental new drug application ไม่ใช่เป็นส่วนหนึ่งของแพ็คเกจ NDA เริ่มต้น

Ceesay กล่าวว่าความน่าสนใจของ LAI มาจากเคมีและเภสัชวิทยาของ RAP-219

• ยามีความสามารถในการละลายต่ํา ฤทธิ์สูง และครึ่งชีวิตที่ยาวโดยธรรมชาติ 22 วันในรูปแบบรับประทาน
• นอกจากนี้ยังไม่มีปฏิกิริยาระหว่างยา ซึ่งฝ่ายบริหารกล่าวว่าทําให้การพัฒนาสูตรยาเป็นไปได้มากขึ้น
• บริษัทกล่าวว่ายาต้านอาการชักส่วนใหญ่ไม่มีคุณสมบัติเหล่านี้ ซึ่งเป็นเหตุผลที่เวอร์ชัน LAI พัฒนาได้ยากในอดีต

Rapport กล่าวว่ายังไม่ได้ตัดสินใจว่า FDA จะต้องการการศึกษา bioequivalence หรือการศึกษาประสิทธิผลเต็มรูปแบบสําหรับ LAI ฝ่ายบริหารกล่าวว่าคําถามดังกล่าวควรได้รับการแก้ไขหลังจากพิสูจน์สูตรยาและการหารือกับหน่วยงานกํากับดูแลในภายหลัง

ผลลัพธ์ทางการเงิน

งบดุลของบริษัทยังคงเป็นเสาหลักสําคัญสําหรับแผนการพัฒนา Ignelzi กล่าวว่า Rapport มีเงินสดมากกว่า 430 ล้านดอลลาร์เล็กน้อย ณ สิ้นสุดไตรมาสที่สอง

• บริษัทยืนยันอีกครั้งว่ายอดเงินสดควรเพียงพอสําหรับการดําเนินงานจนถึงครึ่งหลังของปี 2029
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าเพียงพอสําหรับครอบคลุมสมมติฐานกําหนดเวลา Phase III
• ไม่มีการหารือแผนการจัดหาเงินทุนใหม่ในระหว่างการประชุม

อัปเดตการดําเนินงาน

Rapport กล่าวว่างานทางคลินิกและกฎระเบียบกําลังดําเนินไปในหลายแนวรบพร้อมกัน

• การขยายระยะเวลาแบบ open-label สําหรับอาการชักแบบ focal onset กําลังลงทะเบียนผู้ป่วย Phase II ส่วนใหญ่
• การศึกษา Phase II bipolar mania ดําเนินไปอย่างราบรื่น โดยคณะกรรมการติดตามความปลอดภัยข้อมูลรายงานว่าไม่มีการเปลี่ยนแปลงในการดําเนินการศึกษา
• การศึกษา Phase III สําหรับอาการชักแบบ focal onset กําลังลงทะเบียนอย่างแข็งขัน โดยมีการมีส่วนร่วมในระดับศูนย์ที่น่าพอใจ
• การเข้าถึงจีนได้รับการขยายผ่านความร่วมมือกับ Tenacia และบริษัทกล่าวว่าได้รับไฟเขียวสําหรับ IND ของจีน

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าบริษัทยังคงทํางานเพื่อขยายฐานศูนย์ทั่วโลกก่อนที่จะให้การประมาณการลงทะเบียนที่แม่นยํายิ่งขึ้น นอกจากนี้ยังกล่าวว่าการผสมผสานประเทศในท้ายที่สุดจะได้รับการปรับสมดุลเพื่อสนับสนุนทั้งการพัฒนาระดับโลกและกลยุทธ์การยื่นที่ให้ FDA เป็นอันดับแรก

เหตุผลทางวิทยาศาสตร์และการวางตําแหน่งในการแข่งขัน

Rapport ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเกี่ยวกับวิทยาศาสตร์เบื้องหลัง RAP-219 บริษัทกล่าวว่าความจําเพาะของยาเป็นเหตุผลที่อาจทํางานได้ทั้งในโรคลมชักและ mania โดยไม่มีผลข้างเคียงที่กว้างกว่าที่เห็นกับยาเก่า

• ในอาการชักแบบ focal onset บริษัทกล่าวว่ายากําหนดเป้าหมายที่ AMPA receptors ที่มี TARP gamma-8 ในโครงสร้าง forebrain
• ความจําเพาะดังกล่าวมีจุดประสงค์เพื่อหลีกเลี่ยง hindbrain receptors ที่เชื่อมโยงกับอาการวิงเวียน ปัญหาการเดิน และการง่วงซึม
• ใน bipolar mania บริษัทกล่าวว่าเส้นทาง glutamate เดียวกันอาจมีความเกี่ยวข้องเนื่องจากการทับซ้อนกับเครือข่าย corticolimbic
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าข้อมูลการครอบครอง receptor และการมีส่วนร่วมของเป้าหมายจากการทดลองอาการชักช่วยในการกําหนดขนาดยาสําหรับการศึกษา bipolar

Rapport วางกรอบโปรแกรมว่าอาจเป็นที่ดีที่สุดในกลุ่มสําหรับอาการชักแบบ focal onset และเป็นแพลตฟอร์มที่กว้างกว่าแทนที่จะเป็นเรื่องราวของสินทรัพย์เดียว บริษัทกล่าวว่านักลงทุนอาจมุ่งเน้นแคบเกินไปที่ข้อมูลอาการชักและไม่ได้ประเมินราคา bipolar mania หรือโอกาส LAI อย่างเต็มที่

ไฮไลท์จากช่วงถามตอบ

ในระหว่างช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารได้ขยายความเกี่ยวกับกลยุทธ์การพัฒนา การลงทะเบียน และความปลอดภัย

• เกี่ยวกับ bipolar mania Ceesay กล่าวว่าการศึกษาอาจเป็นการลงทะเบียน แต่ไม่มีใครรู้แน่ชัดจนกว่าจะยื่น NDA
• เขากล่าวว่าบริษัทวางแผนการศึกษา Phase III เพิ่มเติมอีกสองรายการหากผลลัพธ์ Phase II เป็นบวก
• เขากล่าวว่าการบํารุงรักษาและ bipolar depression อาจได้รับการประเมินในภายหลัง แต่ mania เพียงอย่างเดียวก็แสดงถึงตลาดมูลค่าหลายพันล้านดอลลาร์แล้ว
• เขากล่าวว่าการทดลองมีการเสริมสมรรถนะสําหรับผู้ป่วยที่มีอาการ manic เฉียบพลันที่มีอาการซ้ํา ในขณะที่ลักษณะผสมถูกคัดออก
• เขากล่าวว่าการลงทะเบียนจีนไม่มีการจํากัด แม้ว่าการผสมผสานตามภูมิภาคจะได้รับการจัดการอย่างระมัดระวัง

• เกี่ยวกับความปลอดภัย ฝ่ายบริหารกล่าวว่าไม่มีสัญญาณน่ากังวลใดๆ ที่เกิดขึ้นจากการตรวจสอบแบบป

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน