Ovid Therapeutics ในงาน Cantor Healthcare: จับตา KCC2 และโรคลมชัก

วันพุธที่ 9 กันยายน 2026 — ในงาน Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี Ovid Therapeutics (OVID) ได้นําเสนอกลยุทธ์สองแนวทางที่มุ่งเน้นไปที่โปรแกรม KCC2 และไปป์ไลน์ด้านโรคลมชัก พร้อมทั้งชี้ให้เห็นถึงโอกาสรับค่าลิขสิทธิ์จากสินทรัพย์แยกต่างหาก บริษัทแสดงท่าทีเชิงบวกต่อผลการวิจัยทางวิทยาศาสตร์ แต่ปัจจัยขับเคลื่อนมูลค่าหลักยังคงขึ้นอยู่กับผลการทดลองทางคลินิกที่ยังไม่ได้รับ

หุ้น Ovid ปิดการซื้อขายในช่วงปกติที่ $2.7 ลดลง 1.82% จากราคาปิดก่อนหน้าที่ $2.75 ราคาหุ้นไม่เปลี่ยนแปลงในช่วงการซื้อขายหลังเวลาทําการ และมีการซื้อขายในช่วง $1.12 ถึง $3.105 ในช่วง 52 สัปดาห์ที่ผ่านมา

ประเด็นสําคัญ

• Ovid กล่าวว่าโปรแกรม KCC2 ที่นําโดย OV4071 อาจเป็นปัจจัยขับเคลื่อนมูลค่าสําคัญ หากข้อมูลในมนุษย์ระยะแรกสนับสนุนผลการวิจัยก่อนคลินิกของบริษัท
• สินทรัพย์ด้านโรคลมชัก OV329 กําลังมุ่งสู่การพิสูจน์แนวคิดและการศึกษาในระยะต่อมา โดยมุ่งเน้นที่อาการชักแบบ focal-onset และโรคลมชักในเด็ก
• ฝ่ายบริหารระบุว่าค่าลิขสิทธิ์จาก soticlestat ถือเป็นผลประโยชน์เพิ่มเติมล้วนๆ เนื่องจาก Ovid ไม่ต้องแบกรับความเสี่ยงในการพัฒนาสินทรัพย์นี้อีกต่อไป
• คาดว่าจะมีผลการอ่านข้อมูลสําคัญหลายรายการในช่วง 6, 12, 18 และ 24 เดือนข้างหน้า ทําให้ไปป์ไลน์ระยะใกล้มีเหตุการณ์สําคัญหนาแน่น
• CEO Meg Alexander โต้แย้งว่าตลาดยังไม่ได้ให้เครดิตเต็มที่กับแฟรนไชส์ KCC2 หรือโอกาสในตลาดโรคลมชักในวงกว้าง

โปรแกรม KCC2: การเดิมพันระยะยาวหลัก

CEO Meg Alexander กล่าวว่า Ovid มองว่าโปรแกรม KCC2 direct activator เป็นโอกาสสร้างมูลค่าที่ยิ่งใหญ่ที่สุดของบริษัท OV4071 ซึ่งถูกอธิบายว่าเป็น KCC2 direct activator ชนิดรับประทานตัวแรก กําลังอยู่ในการทดสอบระยะที่ 1 ในอาสาสมัครสุขภาพดีสูงอายุในออสเตรเลีย

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรแกรมนี้ได้สร้างหลักฐานสนับสนุนก่อนคลินิกอย่างกว้างขวางแล้ว:

• การศึกษา pharmacodynamic มากกว่า 40 รายการแสดงให้เห็นผลการฟื้นฟูในอาการเชิงบวก เชิงลบ และความบกพร่องทางการรับรู้ของโรคจิตเภท
• เป้าหมายนี้มีความจําเพาะต่อสมองและเซลล์ประสาท และช่วยควบคุมสมดุลของโพแทสเซียมและคลอไรด์
• เมื่อการทํางานของ KCC2 บกพร่อง GABA จะไม่สามารถทําหน้าที่หยุดยั้งตามปกติในสมองได้
• ข้อมูลการชันสูตรพลิกศพในมนุษย์และแบบจําลองสัตว์ทางพันธุกรรมชี้ให้เห็นว่าการแสดงออกของ KCC2 ลดลงในคอร์เทกซ์ส่วนหน้าในโรคจิตเภท
• ในแบบจําลองโรคจิตเภททางพันธุกรรม OV4071 ฟื้นฟูการทํางานของ KCC2 และลดระดับโดปามีนในสไตรเอตัม

Alexander กล่าวว่าบริษัทกําลังใช้ biomarker เชิงแปลผลและ electrophysiology เพื่อเชื่อมโยงข้อมูลจากสัตว์กับการศึกษาในมนุษย์ Ovid กําลังทดสอบ biomarker ห้าถึงหกรายการ รวมถึงงานกระตุ้นด้วยเสียงและภาพ เพื่อประเมินการประสานงานของระบบประสาทและการรับรู้ บริษัทยังวางแผนการศึกษาด้วย ketamine challenge ซึ่งออกแบบมาเพื่อสร้างสภาวะสมองคล้ายโรคในอาสาสมัครสุขภาพดี และทดสอบว่า OV4071 สามารถปรับ electrophysiology ในลักษณะที่สอดคล้องกับกลไกของมันได้หรือไม่

Ovid คาดว่าจะได้รับผลทั้งจากการศึกษาระยะที่ 1 และ ketamine challenge ในต้นปี 2025 หากข้อมูลเป็นบวก บริษัทวางแผนที่จะก้าวเข้าสู่การศึกษาพิสูจน์แนวคิดระยะที่ 2 ในโรคจิตเภทเฉียบพลัน

Alexander มีความมั่นใจอย่างยิ่งต่อขนาดของโอกาสนี้ โดยกล่าวว่า "ฉันคิดว่า KCC2 อาจเป็นเหมือน Karuna หรือ COBENFY คูณ 5 ฉันคิดว่าเรากําลังมองดูบางสิ่งที่สําคัญกว่านั้นมาก"

เธอยังกล่าวว่า Ovid กําลังพัฒนาโมเลกุล KCC2 หลายตัวที่มีโปรไฟล์การกระตุ้นที่แตกต่างกัน รวมถึงตัวสํารองของ OV4071 บางสารประกอบกําลังถูกปรับแต่งสําหรับการใช้งานที่เกี่ยวกับความวิตกกังวลและความเครียด ในขณะที่บางตัวแสดงกิจกรรมในกลุ่มอาการ Rett และแบบจําลองทางพันธุกรรม บริษัทยังดําเนินโปรแกรมด้านความเจ็บปวดแยกต่างหาก เนื่องจาก KCC2 มีความเชื่อมโยงกับอาการปวดเส้นประสาทจากเบาหวาน

ไปป์ไลน์โรคลมชัก: OV329 เดินหน้าต่อ

Ovid ยังใช้เวลาส่วนใหญ่ในการพูดคุยเกี่ยวกับ OV329 ซึ่งเป็นสารยับยั้ง GABA aminotransferase สําหรับโรคลมชัก บริษัทกล่าวว่ากลไกนี้ได้รับการพิสูจน์แล้ว แต่โมเลกุลนี้ถูกออกแบบมาเพื่อหลีกเลี่ยงความเป็นพิษเฉพาะสารประกอบที่จํากัดแนวทางรุ่นแรก

Alexander ปฏิเสธแนวคิดที่ว่าตลาดไม่ต้องการยาต้านอาการชักอีกตัว โดยกล่าวว่า "ใครก็ตามที่ถามเรื่องนั้นคงไม่ได้ถามผู้ป่วยเมื่อเร็วๆ นี้" พร้อมชี้ให้เห็นว่าประมาณ 30% ของผู้ที่มีอาการชักยังคงมีอาการชักแทรกซ้อนแม้จะได้รับการรักษาที่มีอยู่แล้ว

บริษัทกล่าวว่า OV329 มีตําแหน่งในตลาดสําหรับอาการชักแบบ focal-onset ซึ่งผู้ป่วยจํานวนมากยังคงประสบปัญหาในการควบคุมอาการชักและปัญหาการทนยาจากการใช้ยาหลายชนิดพร้อมกัน Ovid เชื่อว่าสินทรัพย์นี้อาจมีความแตกต่าง เนื่องจากเป็นยาเพียงชนิดเดียวในกลุ่มอาการชักแบบ focal-onset ที่มีกลไกนี้

ประเด็นสําคัญของโปรแกรม focal-onset ได้แก่:

• การศึกษาพิสูจน์แนวคิดแบบ open-label photoparoxysmal response กําลังดําเนินอยู่ โดยคาดว่าจะได้รับข้อมูลภายในสิ้นปี 2024
• การศึกษาระยะที่ 2 ที่มีคุณภาพเทียบเท่าการขึ้นทะเบียนวางแผนไว้สําหรับปี 2025
• Ovid เลือกขนาดยา 7 มิลลิกรัมสําหรับระยะที่ 2 โดยระบุว่าให้สมดุลที่ดีที่สุดระหว่างเภสัชวิทยาและการทนยา
• การศึกษาความไวต่อแสงยังทดสอบขนาด 5 มิลลิกรัมและ 9 มิลลิกรัมเป็นตัวสํารองหากจําเป็นต้องปรับ
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการตอบสนองบางส่วนหรือสมบูรณ์ในการทดสอบความไวต่อแสงมีประวัติการแปลผลที่ดีสู่กิจกรรมต้านการชักในโลกจริง

Alexander กล่าวว่าบริษัทพยายามตอบสนองความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองอย่างชัดเจน โดยกล่าวว่า "สิ่งที่จําเป็นในสาขานี้ และสิ่งที่ยังไม่มีอยู่ในปัจจุบัน แม้จะมีความก้าวหน้าทั้งหมดที่เราได้ทํา คือยารักษาอาการชักที่ได้ผลดีจริงๆ ปลอดภัยและทนได้ดี สามารถใช้ร่วมกับยาหลายชนิดได้ และมีสิ่งที่แตกต่างจากยารักษาอาการชักทั้งหมดที่เรามีจนถึงปัจจุบัน และยังง่ายต่อการใช้งานในอุดมคติ OV329 คือทั้งหมดนั้น" เธอกล่าว

การขยายสู่โรคลมชักในเด็ก

Ovid ยังขยาย OV329 ไปสู่โรคลมชักในเด็ก รวมถึง tuberous sclerosis complex และ infantile spasms ฝ่ายบริหารอธิบายว่าเหล่านี้เป็นพื้นที่ที่มียาในการพัฒนาน้อยมากและมีความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองสูง

บริษัทกล่าวว่ากลยุทธ์สําหรับเด็กสร้างขึ้นบนองค์ประกอบหลายอย่าง:

• กําลังพัฒนาสูตรแกรนูลและซองสําหรับเด็กโดยเฉพาะ
• สูตรสําหรับเด็กจะไม่สามารถใช้แทนกันได้กับเวอร์ชันผู้ใหญ่ เนื่องจากการให้ยาต้องอิงตามน้ําหนัก
• การศึกษา tuberous sclerosis complex กําหนดเปิดตัวก่อนสิ้นปี 2024
• บริษัทเชื่อว่าสูตรนี้อาจรองรับราคาแบบ orphan ในข้อบ่งชี้ที่หายากในเด็ก
• ฝ่ายบริหารเห็นศักยภาพในการใช้งานตั้งแต่เนิ่นๆ ในการรักษาและเป็นระยะเวลานานขึ้น ซึ่งกล่าวว่าอาจช่วยปรับปรุงผลลัพธ์ด้านพัฒนาการ

Alexander กล่าวว่าโอกาสอาจขยายออกไปเกินกว่าข้อบ่งชี้ในเด็กกลุ่มแรก เธออธิบายสาขานี้ว่า "ว่างเปล่าโดยสิ้นเชิง" ในบางชุมชนเหล่านี้ และกล่าวว่าครอบครัวและแพทย์กําลังมองหาตัวเลือกที่สามารถใช้ได้เร็วขึ้นและปลอดภัยกว่า

Soticlestat เพิ่มโอกาสรับค่าลิขสิทธิ์

Ovid ยังพูดถึง soticlestat ซึ่งเป็นสารยับยั้ง GABA aminotransferase ที่บริษัทเคยพัฒนาร่วมกับ Takeda และเคยถือ สิทธิ 50% Ovid กล่าวว่าขาย สิทธิ คืนให้ Takeda ด้วยเหตุผลเชิงกลยุทธ์ และ Takeda ในเวลาต่อมาไม่ได้นําสินทรัพย์นี้ไปพัฒนาต่อหลังจากผลการทดลองที่ปะปนกัน

Perceptive Advisors ได้เข้าซื้อสินทรัพย์นี้จาก Takeda และกําลังขอการอนุมัติด้านกฎระเบียบโดยอิงจากข้อมูลที่มีอยู่ Ovid กล่าวว่ายังคงมี สิทธิ ค่าลิขสิทธิ์จากยอดขายในอนาคต ทําให้การทําธุรกรรมนี้เป็นแหล่งโอกาสรับผลประโยชน์เพิ่มเติมโดยไม่มีผลเสียต่อแนวโน้มทางการเงินปัจจุบันของบริษัท

Alexander กล่าวว่าเธอตรวจสอบข้อมูลระดับผู้ป่วยเป็นการส่วนตัวและเชื่อว่า soticlestat เป็นยาที่มีความเป็นไปได้ เธอเสริมว่าธุรกรรมนี้ยังเป็นการยืนยันกลไก GABA aminotransferase ในวงกว้างสําหรับโรคลมชัก

ตําแหน่งในตลาดและเวลา

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าหุ้นยังคงถูกประเมินมูลค่าหลักจากโปรแกรมโรคลมชัก ในขณะที่สินทรัพย์ KCC2 ยังคงไม่ได้รับการกําหนดราคาเป็นส่วนใหญ่ Alexander กล่าวว่าบริษัทคาดว่าจะมีตัวเร่งปฏิกิริยาหลายชุดในช่วงสองปีข้างหน้า และเชื่อว่า Ovid อาจกลายเป็นบริษัทมหาชนแห่งแรกที่สามารถใช้ยาเป้าหมาย KCC2 ได้หากการศึกษาที่กําลังจะมาถึงให้ผลบวก

บริษัทอธิบายระยะต่อไปว่าเป็นช่วงของ "การเปิดไพ่" ทั้งในอาการชักแบบ focal-onset และ developmental epileptic encephalopathies ในขณะนี้ กรณีการลงทุนขึ้นอยู่กับว่าข้อมูลในมนุษย์ที่กําลังจะมาถึงจะสามารถยืนยันความหวังที่เห็นในงานวิจัยก่อนคลินิกได้หรือไม่

ไฮไลท์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ Alexander กลับมาพูดซ้ําๆ ถึงสามประเด็น:

• อาการชักแทรกซ้อนยังคงพบบ่อยแม้ในผู้ป่วยที่ใช้ยาที่ได้รับการพิสูจน์แล้ว
• OV329 มีจุดมุ่งหมายเพื่อให้ปลอดภัยกว่า ทนได้ดีกว่า และใช้งานง่ายกว่าแนวทางเก่า
• โปรแกรม KCC2 ได้รับการสนับสนุนจาก biomarker เชิงแปลผลที่หลากหลาย ไม่ใช่แค่การทดลองเดียว

เกี่ยวกับการเลือกขนาดยาสําหรับ OV329 เธอกล่าวว่าขนาด 7 มิลลิกรัมถูกเลือกเพราะดูเหมือนจะให้ระดับยาในพลาสมาที่ดีที่สุดในกลุ่มผู้ทดสอบจนถึงปัจจุบัน ในขณะที่กลุ่ม 5 มิลลิกรัมและ 9 มิลลิกรัมในการศึกษาความไวต่อแสงให้ความยืดหยุ่นหากจําเป็น

เกี่ยวกับโปรแกรม KCC2 เธอกล่าวว่าการศึกษาระยะที่ 1 ออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัย การทนยา เภสัชจลนศาสตร์ และสัญญาณ EEG เชิงสํารวจ แต่ผลลัพธ์ EEG ที่เป็นบวกไม่ใช่เงื่อนไขที่จําเป็นสําหรับโปรแกรมที่จะเดินหน้าต่อ ketamine challenge เธอกล่าว มีจุดมุ่งหมายเพื่อให้การทดสอบกลไกที่เกี่ยวข้องกับโรคมากขึ้นในอาสาสมัครสุขภาพดี

เกี่ยวกับโรคลมชักในเด็ก เธอกล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าการยับยั้ง GABA-AT ได้รับการพิสูจน์แล้วในความผิดปกติเหล่านี้ และความท้าทายหลักคือการนํายาที่ทนได้ดีกว่ามาสู่เด็กในระยะเริ่มต้นของโรค

"โอกาสกับยาของเรา ฉันเชื่อว่า เราจะสามารถนํามาใช้ได้เร็วขึ้นในกระบวนทัศน์การรักษา" เธอกล่าว "พวกเขาอาจสามารถรักษาทารกและเด็กเหล่านี้ได้นานขึ้น ซึ่งจะเริ่มเปลี่ยนแปลงเส้นโค้งของผลลัพธ์ด้านพัฒนาการบางอย่าง"

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับเต็มด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติมจากการประชุม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน