Vertex ในงานประชุม Wells Fargo Healthcare: ไปป์ไลน์โรคไตอยู่ในจุดสนใจ

วันพุธที่ 9 กันยายน 2026 — Vertex Pharmaceuticals (VRTX) ใช้เวที Wells Fargo 21st รายปี Healthcare Conference เพื่อนําเสนอภาพรวมของบริษัทที่กําลังอยู่ในช่วงการขยายตัวครั้งใหญ่ โดยธุรกิจโรคซิสติกไฟโบรซิส (CF) ที่ครองตลาดมาอย่างยาวนานได้รับการเสริมด้วยแฟรนไชส์ด้านโรคไต ความเจ็บปวด โลหิตวิทยา และต่อมไร้ท่อหายาก ฝ่ายบริหารแสดงท่าทีในแง่ดีต่อตัวเร่งปฏิกิริยาในระยะใกล้ แต่ยังยอมรับถึงความเสี่ยงด้านการดําเนินงาน ความล่าช้าในการเบิกจ่าย และความไม่แน่นอนทางคลินิกในบางโปรแกรม

ข้อความสําคัญที่สุดคือการผลักดันของบริษัทเข้าสู่ตลาดโรคไต ซึ่งผู้บริหารอธิบายว่าเป็น "renal renaissance" หรือยุคฟื้นฟูโรคไต Vertex ระบุว่ากําลังเตรียมพร้อมสําหรับการอ่านผลและการเปิดตัวผลิตภัณฑ์หลายรายการ พร้อมทั้งทํางานเพื่อพัฒนา JOURNAVX ให้เป็นแบรนด์ยาแก้ปวดเฉียบพลันที่ใหญ่ขึ้น และบูรณาการการเข้าซื้อกิจการ Crinetics ที่เพิ่งปิดดีลไปเมื่อเร็วๆ นี้

ประเด็นสําคัญ

• Vertex กําลังเปลี่ยนจากบริษัทที่เน้น CF ไปสู่บริษัทไบโอเทคที่มีความหลากหลายมากขึ้น โดยมีเสาหลักเชิงพาณิชย์หรือที่กําลังเติบโต 5 ด้าน ได้แก่ CF โลหิตวิทยา ความเจ็บปวดเฉียบพลัน ต่อมไร้ท่อหายากเฉพาะทาง และโรคไต
• แฟรนไชส์โรคไตเป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตหลักในระยะใกล้ นําโดย povetacicept ในโรค IgA nephropathy และ inaxaplin ในโรคไตที่เกิดจาก APOL1
• JOURNAVX ยังคงได้รับความนิยมเพิ่มขึ้น โดยใบสั่งยาอยู่ในเส้นทางที่จะเพิ่มขึ้นสามเท่าในปี 2026 เทียบกับปี 2025 และมีแพทย์ผู้สั่งจ่ายยามากกว่า 36,000 ราย
• ดีล Crinetics เพิ่ม PALSONIFY และ atumelnant เข้ามา โดย Vertex คาดการณ์ยอดขายสูงสุดรวมกันประมาณ 5 พันล้านดอลลาร์
• มีตัวเร่งปฏิกิริยาหลายรายการที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในช่วง 12 ถึง 24 เดือนข้างหน้า รวมถึงข้อมูลโรคไต ข้อมูล CF ข้อมูลด้านความเจ็บปวด และผลการอ่านค่าโรคหายาก

ผลประกอบการทางการเงินและผลการดําเนินงานเชิงพาณิชย์

Vertex ไม่ได้ให้การอัปเดตทางการเงินฉบับสมบูรณ์ใหม่ในงานประชุม แต่ได้นําเสนอตัวชี้วัดเชิงพาณิชย์หลายรายการในพอร์ตโฟลิโอ

• JOURNAVX ยาแก้ปวดเฉียบพลันของบริษัท อยู่ในเส้นทางที่จะเพิ่มการเติบโตของใบสั่งยาสามเท่าในปี 2026 เทียบกับปี 2025
• แบรนด์นี้มีแพทย์ผู้สั่งจ่ายยามากกว่า 36,000 รายในแผนกฉุกเฉิน การบาดเจ็บ ศัลยกรรมกระดูก ทันตกรรม ศัลยกรรมตกแต่ง สูตินรีเวช และวิสัญญีวิทยา
• ใบสั่งยาในโรงพยาบาลและร้านขายยาแบ่งประมาณ 50/50 เทียบกับค่าเฉลี่ยตลาดที่ประมาณหนึ่งในสามเป็นโรงพยาบาลและสองในสามเป็นร้านขายยา
• ใบสั่งยาในโรงพยาบาลมักมีระยะเวลา 2 ถึง 5 วัน ในขณะที่ใบสั่งยาในร้านขายยาเฉลี่ย 14 วัน
• การรับรู้รายรับของ JOURNAVX ล่าช้ากว่าการเติบโตของใบสั่งยา เนื่องจากความล่าช้าในการเข้าถึงการเบิกจ่ายและการใช้โปรแกรมสนับสนุนผู้ป่วย
• Vertex คาดว่าอัตราส่วน gross-to-net ของ JOURNAVX จะปรับตัวเข้าสู่ระดับปกติที่ประมาณ 50% ภายในกลางปี 2027
• PALSONIFY ยารักษาโรค acromegaly ของ Crinetics ถูกอธิบายว่าเริ่มต้นได้อย่างแข็งแกร่ง พร้อมแผนเร่งการเปิดตัวนอกสหรัฐฯ
• Vertex ระบุว่าจะอัปเดตแนวทางทางการเงินในไตรมาสหน้าหลังจากปิดการเข้าซื้อกิจการ Crinetics เมื่อสัปดาห์ที่แล้ว
• บริษัทคาดว่ายอดขายสูงสุดจาก PALSONIFY และ atumelnant รวมกันจะอยู่ที่ประมาณ 5 พันล้านดอลลาร์ สูงกว่าระดับประมาณ 3 พันล้านดอลลาร์ที่นักวิเคราะห์บางรายคาดการณ์ไว้
• Atumelnant ถูกอธิบายว่าเป็นโอกาสมูลค่าหลายพันล้านดอลลาร์ในโรค congenital adrenal hyperplasia โดยมีศักยภาพเพิ่มเติมในโรค Cushing’s

อัปเดตการดําเนินงาน

แฟรนไชส์โรคไต

Vertex ระบุว่าการบําบัดโรคไตเป็นพื้นที่เชิงกลยุทธ์ที่สําคัญที่สุดในระยะใกล้ โดยมีทั้งโปรแกรมในระยะปลายและระยะต้นที่กําลังดําเนินไปข้างหน้า

• การศึกษา AMPLITUDE ระยะที่ II ของ inaxaplin คาดว่าจะให้ข้อมูลพิสูจน์แนวคิดในอีกไม่กี่เดือนข้างหน้า
• การศึกษาดังกล่าวรวมถึงการขยายไปยังกลุ่มผู้ป่วยที่มีโปรตีนในปัสสาวะระดับปานกลางและกลุ่มผู้ป่วยเบาหวานชนิดที่ 2 แต่ละกลุ่มมีผู้ป่วยมากกว่า 20 ราย
• ข้อมูลระยะที่ II ก่อนหน้านี้ในโรค focal segmental glomerulosclerosis แสดงให้เห็นการลดลงของโปรตีนในปัสสาวะ 47.6% ที่ 13 สัปดาห์ โดยลดลงเพิ่มเติมตามเวลา
• Vertex ระบุว่าการยับยั้ง APOL1 ได้รับการยืนยันที่มากกว่า 98% ซึ่งทําให้มั่นใจในกลไกทางชีววิทยาแม้ในผู้ป่วยที่มีโปรตีนในปัสสาวะต่ํากว่า
• บริษัทระบุว่ากลุ่มผู้ป่วยที่มีโปรตีนในปัสสาวะระดับปานกลางเริ่มต้นจากค่าพื้นฐานที่ต่ํากว่า ประมาณ 0.3 หรือต่ํากว่า เทียบกับ 0.7 ถึง 0.8 ในกลุ่ม FSGS ดังนั้นการลดลงในเชิงสัมบูรณ์อาจน้อยกว่า
• กลุ่มผู้ป่วยเบาหวานมีความไม่แน่นอนมากกว่า เนื่องจากเป็นการยากที่จะแยกความเสียหายของไตที่เกิดจากเบาหวานชนิดที่ 2 ออกจากความเสียหายที่เกิดจาก APOL1
• การศึกษาระยะที่ III AMPLITUDE แบบ pivotal อยู่ในกลุ่มผู้ป่วย AMKD หรือโรคไตที่เกิดจาก APOL1 ซึ่งมี APOL1 allele สองตัวและมีโปรตีนในปัสสาวะสูง
• Vertex ระบุว่าการลงทะเบียนผู้ป่วยอยู่ในเส้นทางที่จะเสร็จสิ้นภายในสิ้นปี 2024
• การวิเคราะห์ระหว่างกาลคาดว่าจะเกิดขึ้นใน Q1 2027 และจะพิจารณาการเปลี่ยนแปลง eGFR จากค่าพื้นฐานและการลดลงของโปรตีนในปัสสาวะที่ 48 สัปดาห์
• บริษัทระบุว่าผู้ป่วย AMKD สูญเสีย eGFR เร็วกว่าผู้ป่วย CKD ทั่วไปประมาณ 50% ที่ประมาณ 6 ถึง 7 จุดต่อปี เทียบกับ 3 ถึง 4 จุด ซึ่งสนับสนุนระยะเวลาของการอ่านผลระหว่างกาล
• Vertex ประมาณการว่าการศึกษา AMPLITUDE ครอบคลุมผู้ป่วยประมาณ 150,000 รายในสหรัฐฯ และยุโรป โดยกลุ่มขยายอาจเพิ่มผู้ป่วยอีกประมาณ 100,000 ราย
• หากการวิเคราะห์ระหว่างกาลของระยะที่ III ประสบความสําเร็จ Vertex คาดว่าจะมีการเปิดตัวผลิตภัณฑ์โรคไตรายการที่สอง

Povetacicept ในโรค IgA nephropathy

• Povetacicept มีวันที่ PDUFA คือ 30 พ.ย. 2024
• Vertex ระบุว่าทีมขายได้รับการจ้างงานครบถ้วนแล้วและมีประสบการณ์ด้านโรคไตที่แข็งแกร่ง
• บริษัทอธิบายว่าการเปิดตัวพร้อมดําเนินการแล้ว
• จุดขายรวมถึงข้อมูลทางคลินิกที่แข็งแกร่งกว่า โปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดี และการฉีดยาที่บ้านเดือนละครั้งผ่านอุปกรณ์ฉีดอัตโนมัติปริมาณต่ํา 0.46 มล.
• ข้อมูลระหว่างกาลแสดงให้เห็นการลดลงของ UPCR 42% พร้อมกับผลลัพธ์ที่ดีที่สุดในกลุ่มในการลด Gd-IgA1 การแก้ไขภาวะเลือดในปัสสาวะ และสัดส่วนผู้ป่วยที่บรรลุเป้าหมายตามแนวทาง KDIGO
• Vertex ระบุว่าสหรัฐฯ มีผู้ป่วย IgAN ที่ได้รับการยืนยันจากการตรวจชิ้นเนื้อประมาณ 160,000 ราย
• บริษัทเชื่อว่าการเจาะตลาดของคู่แข่งในปัจจุบันยังคงน้อย แม้จะมีการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ก่อนหน้าสองรายการในหมวดหมู่นี้
• บริษัทวางแผนที่จะกําหนดเป้าหมายทั้งผู้ป่วยใหม่และผู้ที่เปลี่ยนมาจากการบําบัดของคู่แข่ง
• Vertex ระบุว่าคาดว่าจะเริ่มต้นด้วยผู้ป่วยที่มีโปรตีนในปัสสาวะสูงกว่า จากนั้นขยายการใช้งานเมื่อแนวทาง KDIGO เคลื่อนไปสู่เกณฑ์ UPCR ที่ 0.5
• ฝ่ายบริหารยังตั้งข้อสังเกตว่ายุโรปไม่มีเส้นทางการอนุมัติแบบเร่งรัดเช่นเดียวกับ FDA ในขณะที่เอเชียมีฐานผู้ป่วย IgAN ที่ใหญ่กว่าสหรัฐฯ และยุโรปรวมกัน

แฟรนไชส์ CF

• Vertex ระบุว่าผลการเปลี่ยนมาใช้ ALYFTREK ยังคงทําได้ดีมาก
• VX-522 ยาตัวแรกในตระกูล CF รุ่นถัดไป 3.0 คาดว่าจะให้ข้อมูลก่อนสิ้นปี 2024
• บริษัทยังคงสร้างไปป์ไลน์ CF รุ่นถัดไปต่อไป

แฟรนไชส์ด้านความเจ็บปวด

• Vertex กําลังดําเนินการศึกษาระยะที่ III สองรายการในโรคเส้นประสาทส่วนปลายจากเบาหวาน โดยคาดว่าการลงทะเบียนจะเสร็จสิ้นภายในสิ้นปี 2024
• ข้อมูลจากการศึกษาดังกล่าวคาดว่าจะได้รับในครึ่งแรกของปี 2027
• การศึกษาระยะที่ II แสดงให้เห็นการปรับปรุงมากกว่า 2 จุดในมาตรวัดความเจ็บปวดเชิงตัวเลข (Numeric Pain Rating Scale)
• บริษัทจํากัดโปรแกรมให้เฉพาะ DPN จากความเจ็บปวดจากเส้นประสาทส่วนปลายในวงกว้าง เนื่องจากมีประสบการณ์การทดลองมากกว่าและมีความคุ้นเคยด้านกฎระเบียบมากกว่า
• บริษัทระบุว่าการออกแบบการทดลองใช้จํานวนสถานที่ที่จํากัดและการฝึกอบรมอย่างเข้มข้นเพื่อลดผลของยาหลอก

โปรแกรมอื่นๆ

• Vertex คาดว่าจะได้รับข้อมูลระยะที่ III ในโรค myotonic dystrophy ชนิดที่ 1 ก่อนสิ้นปี 2024
• การศึกษาระยะที่ II ในโรค myasthenia gravis กําลังรับสมัครผู้ป่วยอยู่ในขณะนี้ และอาจสร้างตัวเร่งปฏิกิริยาในอีกประมาณ 12 เดือน
• การศึกษา MG มีผู้ป่วยประมาณ 30 รายในกลุ่มยาหลอกและกลุ่มการรักษาสองกลุ่ม และจะดําเนินการเป็นเวลา 12 สัปดาห์
• Vertex ระบุว่า CASGEVY ยังคงรับสมัครผู้ป่วยและให้ผลลัพธ์ที่บริษัทเรียกว่า "น่าทึ่ง" โดยอธิบายการบําบัดนี้ว่าเป็น "การรักษาเชิงฟังก์ชันโดยพื้นฐาน"
• บริษัทยังคงดําเนินงานในระยะต้นในโรคเบาหวานชนิดที่ 1 ต่อไป

การบูรณาการ Crinetics

• การเข้าซื้อกิจการ Crinetics ปิดดีลเมื่อสัปดาห์ที่แล้ว
• PALSONIFY ยารักษาโรค acromegaly ได้รับการอนุมัติแล้วและกําลังเปิดตัว
• Atumelnant กําลังได้รับการพัฒนาสําหรับโรค congenital adrenal hyperplasia และโรค Cushing’s
• Vertex ระบุว่าพอร์ตโฟลิโอรวมอาจมียอดขายสูงสุดประมาณ 5 พันล้านดอลลาร์ ไม่รวมสินทรัพย์ในระยะต้นที่อาจเพิ่มมูลค่าได้อีก

แนวโน้มในอนาคต

Vertex วางแผนปฏิทินตัวเร่งปฏิกิริยาที่หนาแน่นในช่วง 12 ถึง 24 เดือนข้างหน้า

• ข้อมูลพิสูจน์แนวคิดระยะที่ II ของ inaxaplin: อีกไม่กี่เดือนข้างหน้า
• การตัดสินใจ PDUFA ของ povetacicept: 30 พ.ย. 2024
• ข้อมูล CF ของ VX-522: ก่อนสิ้นปี 2024
• ข้อมูลระยะที่ III ของ myotonic dystrophy ชนิดที่ 1: ก่อนสิ้นปี 2024
• การเสร็จสิ้นการลงทะเบียน DPN: ภายในสิ้นปี 2024
• ตัวเร่งปฏิกิริยาระยะที่ II ของ myasthenia gravis: ประมาณ 12 เดือน
• การวิเคราะห์ระหว่างกาลระยะที่ III ของ AMPLITUDE: Q1 2027
• ข้อมูลระยะที่ III ของ DPN: ครึ่งแรกของปี 2027
• การปรับตัวเข้าสู่ระดับปกติของ gross-to-net ของ JOURNAVX: กลางปี 2027
• การเปิดตัวผลิตภัณฑ์โรคไตรายการที่สองที่อาจเกิดขึ้น: ประมาณเดือนกันยายน 2027 หากข้อมูลระหว่างกาลของ AMPLITUDE เป็นบวก

ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายระยะยาวคือการแสดงภาพรายรับเชิงพาณิชย์ที่หลากหลายในห้าเสาหลัก ได้แก่ CF โลหิตวิทยา ความเจ็บปวดเฉียบพลัน ต่อมไร้ท่อหายากเฉพาะทาง และโรคไต

Vertex ระบุว่าสามในห้าเสาหลักนั้นเป็นเชิงพาณิชย์แล้ว ดีล Crinetics เพิ่มเสาหลักที่สี่ และโรคไตอาจกลายเป็นเครื่องยนต์การเติบโตหลักรายการถัดไป

บริษัทยังชี้ให้เห็นถึงรูปแบบการรักษาที่เปลี่ยนแปลงไปในโรคไต โดยระบุว่าแนวทาง KDIGO กําลังเคลื่อนไปสู่การบําบัดที่เริ่มต้นเร็วขึ้นและเกิดขึ้นพร้อมกันมากขึ้น โดยเกณฑ์โปรตีนในปัสสาวะที่ 0.5 UPCR มีความสําคัญมากขึ้น

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงถามตอบ Vertex ได้ตอบคําถามเกี่ยวกับวิทยาศาสตร์เบื้องหลังโปรแกรมโรคไต ภูมิทัศน์การแข่งขันใน IgAN และเส้นทางเชิงพาณิชย์สําหรับ JOURNAVX

Inaxaplin และการขยายประชากร

• Vertex ระบุว่า FSGS เป็นส่วนใหญ่เป็นป้ายกํากับทางเนื้อเยื่อวิทยา ในขณะที่ปัจจัยสําคัญสําหรับ inaxaplin คือการมี APOL1 allele สองตัว
• บริษัทระบุว่าผู้ป่วยที่มีหรือไม่มี FSGS มีสิทธิ์เข้าร่วมในการศึกษาระยะที่ III ตราบใดที่มีโปรไฟล์ทางพันธุกรรมที่ถูกต้องและมีโปรตีนในปัสสาวะสูง
• บริษัทระบุว่ากลุ่มผู้ป่วยที่มีโปรตีนในปัสสาวะ

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน