Mirum Pharmaceuticals บุกตลาดโรคหายากในงานประชุม Cantor Healthcare

เมื่อวันพุธที่ 9 ก.ย. 2026 Mirum Pharmaceuticals (MIRM) ได้ใช้เวทีการประชุม Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference ครั้งที่ 12 รายปี เพื่อนําเสนอแผนการเติบโตในตลาดโรคหายากอย่างครอบคลุม ซึ่งอาศัยการซื้อกิจการ การเปิดตัวผลิตภัณฑ์ใหม่ และการขยายขอบเขตการใช้งานของยาที่ได้รับการอนุมัติแล้ว ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Chris Peetz กล่าวว่าบริษัทมุ่งเป้าไปที่ยาที่ถูกมองข้ามซึ่งบริษัทยารายใหญ่มักพลาดโอกาส แต่เขายังยอมรับด้วยว่าเส้นทางการขออนุมัติจากหน่วยงานกํากับดูแลยังคงไม่ราบรื่นนักสําหรับบางโปรแกรม

Mirum ระบุว่าปัจจุบันมียาที่ได้รับการอนุมัติแล้ว 3 รายการ ซึ่งสร้างรายได้รวมประมาณ 680 ล้านดอลลาร์ถึง 700 ล้านดอลลาร์ต่อปีในปีนี้ บริษัทกําลังเข้าใกล้จุดเปลี่ยนสําคัญทางการเงิน เนื่องจากผลการทดลองระยะปลายหลายรายการและการอนุมัติที่อาจเกิดขึ้นจะทยอยมาถึงตลอดปี 2025 และหลังจากนั้น

ประเด็นสําคัญ

• Mirum ยึดกลยุทธ์การซื้อและพัฒนาสินทรัพย์โรคหายากที่ถูกมองข้าม แทนที่จะแข่งขันในตลาดยากระแสหลักขนาดใหญ่
• LIVMARLI ยังคงเป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตหลัก โดยมีเป้าหมายยอดขายสูงสุดเกิน 1,000 ล้านดอลลาร์ และมีโอกาสเพิ่มขึ้นอีกหากข้อมูลใหม่สนับสนุนการใช้งานในวงกว้างขึ้น
• Volixibat สําหรับโรค primary sclerosing cholangitis เผชิญกับเส้นทางการขออนุมัติจาก FDA ที่ซับซ้อนมากขึ้น แม้จะได้รับการกําหนดให้เป็น Breakthrough Therapy แล้วก็ตาม
• มีปัจจัยกระตุ้นหลายอย่างที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในอีกไม่กี่ไตรมาสข้างหน้า รวมถึงผลการทดลองระยะที่ 3 ของ LIVMARLI, brelovitug และ volixibat รวมถึงการตัดสินใจ PDUFA สําหรับ zilurgisertib
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทไม่มีความต้องการระดมทุนในทันที และสนใจที่จะซื้อกิจการมากกว่าถูกซื้อกิจการ

กลยุทธ์และรูปแบบธุรกิจ

Peetz กล่าวว่าพันธกิจของ Mirum สร้างขึ้นบนการค้นหาโรคหายากที่ถูกมองข้ามและนํามาพัฒนาในแพลตฟอร์มที่มุ่งเน้น

• "Mirum ถูกออกแบบมาโดยเจตนา พันธกิจและกลยุทธ์ทางธุรกิจของเราสร้างขึ้นจากการค้นหาสินทรัพย์โรคหายากที่ถูกมองข้าม และนํามาพัฒนาในแพลตฟอร์มอย่าง Mirum ซึ่งเราสามารถมุ่งเน้นกับยาที่มีผลกระทบสูงที่บริษัทขนาดใหญ่มักพลาดโอกาส" เขากล่าว
• เขาเสริมว่าโรคหายากยังคงเป็นโอกาสขนาดใหญ่ เพราะ "อาจมีเพียงแค่ 5% เท่านั้นที่มียาที่ได้รับการอนุมัติแล้ว"
• ฝ่ายบริหารระบุว่ารูปแบบธุรกิจนี้ออกแบบมาเพื่อสร้างมูลค่าปัจจุบันสุทธิ ไม่ใช่เพื่อบริหารกําไรระยะสั้น
• Peetz กล่าวว่าเขา "สนใจในสิ่งที่เราสามารถซื้อได้มากกว่าอีกทางหนึ่ง" เมื่อพูดถึงการควบรวมกิจการ
• บริษัทระบุว่าไม่มีความต้องการระดมทุนในทันที และไม่คาดว่าจะมีแรงกดดันด้านงบดุลในระยะใกล้ขณะที่มุ่งสู่ความสามารถในการทํากําไร

ผลประกอบการทางการเงินและฐานธุรกิจเชิงพาณิชย์

Mirum ระบุว่าฐานธุรกิจเชิงพาณิชย์ปัจจุบันกว้างพอที่จะรองรับการเปลี่ยนผ่านสู่บริษัทที่มีความหลากหลายมากขึ้น

• รายได้รวมต่อปีจากยาที่ได้รับการอนุมัติทั้งสามรายการอยู่ที่ประมาณ 680 ล้านดอลลาร์ถึง 700 ล้านดอลลาร์
• LIVMARLI ยังคงเป็นตัวขับเคลื่อนรายได้หลัก
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังเข้าใกล้จุดเปลี่ยนสําคัญทางการเงินเมื่อผลิตภัณฑ์ใหม่เริ่มวางจําหน่าย
• ธุรกิจสร้างขึ้นบนการซื้อกิจการที่มีประสิทธิภาพด้านทุนและการนําผลิตภัณฑ์ออกสู่ตลาดในภายหลัง
• ผู้บริหารระบุว่าไปป์ไลน์การเปิดตัวผลิตภัณฑ์ควรเปลี่ยนแปลงโปรไฟล์ทางการเงินในอีกหลายปีข้างหน้า

ความคืบหน้าด้านการดําเนินงานของ LIVMARLI

LIVMARLI ได้รับการอนุมัติสําหรับอาการคันจากภาวะน้ําดีคั่งในโรค Alagille syndrome และ progressive familial intrahepatic cholestasis หรือ PFIC Mirum ระบุว่ายานี้ยังมีโอกาสเติบโตอย่างมีนัยสําคัญ โดยเฉพาะในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ไม่ได้รับการวินิจฉัยตั้งแต่ช่วงต้นของชีวิต

• บริษัทประเมินว่ามีผู้ป่วย PFIC ผู้ใหญ่ที่เป็นกลุ่มเป้าหมายประมาณ 2,000 ราย
• Mirum ระบุว่าปัจจุบันเข้าถึงแพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านตับและระบบทางเดินอาหารสําหรับผู้ใหญ่ในกลุ่มบนสุดประมาณ 10%
• บริษัทวางแผนขยายไปยังคลินิก GI ในชุมชนในช่วงปลายปี 2024
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผู้ป่วย PFIC ผู้ใหญ่หลายรายเคยถูกวินิจฉัยว่าเป็นภาวะน้ําดีคั่งที่ไม่ทราบสาเหตุมาก่อน
• บริษัทใช้การศึกษาทางการแพทย์และกิจกรรมในการประชุม AASLD และ EASL เพื่อสร้างการรับรู้
• Peetz กล่าวว่าตลาดผู้ใหญ่ยังอยู่ในช่วงต้น แต่ผู้ป่วยเริ่มแสวงหาการวินิจฉัยที่เฉพาะเจาะจงมากขึ้น

Mirum ยังชี้ให้เห็นถึงภาวะน้ําดีคั่งในตับระหว่างตั้งครรภ์ หรือ ICP ว่าเป็นช่องทางที่เป็นไปได้ในการค้นหาผู้ป่วย PFIC เพิ่มเติมผ่านการทดสอบทางพันธุกรรม

• บริษัทระบุว่าวรรณกรรมทางการแพทย์ชี้ว่าผู้ป่วย ICP ประมาณ 20% อาจมีพันธุกรรม PFIC
• บริษัทวางแผนศึกษาความปลอดภัยและความทนทานต่อการให้ยา LIVMARLI ในกลุ่มประชากร ICP
• การทดลองระยะที่ 3 EXPAND ซึ่งศึกษาการใช้งานในภาวะคันจากน้ําดีคั่งอื่นๆ คาดว่าจะได้รับผลในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดลองดังกล่าวอาจสนับสนุนการใช้งานในผู้ใหญ่ในวงกว้างขึ้น และอาจเป็นเหตุผลในการปรับเพิ่มเป้าหมายยอดขายสูงสุดที่ปัจจุบันเกิน 1,000 ล้านดอลลาร์อยู่แล้ว

Volixibat และเส้นทางการขออนุมัติสําหรับ PSC

Volixibat สําหรับโรค primary sclerosing cholangitis เป็นหนึ่งในตัวขับเคลื่อนมูลค่าระยะใกล้ที่สําคัญที่สุดของ Mirum แต่เส้นทางการขออนุมัติจาก FDA ไม่ได้ตรงไปตรงมา

• Mirum ระบุว่าการศึกษา VISTAS adaptive Phase II-B ถูกออกแบบมาเพื่อใช้เป็นการทดลองแบบ pivotal
• ในการประชุม pre-NDA ช่วงต้นปี 2024 FDA แนะนําให้ทําการทดลองระยะที่ 3 แทนที่จะยอมรับ VISTAS เป็น pivotal trial
• บริษัทได้รับการกําหนดให้เป็น Breakthrough Therapy Designation สําหรับ volixibat ใน PSC ในเวลาต่อมา
• Mirum ระบุว่าวางแผนยื่นรายงานการศึกษาทางคลินิกฉบับสมบูรณ์ การวิเคราะห์ความปลอดภัย และรายงานการตรวจสอบความถูกต้องเพื่อสนับสนุนการพิจารณา NDA
• ฝ่ายบริหารตั้งเป้าการยื่น NDA ในช่วงครึ่งแรกของปี 2025
• Peetz กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าข้อมูล VISTAS มีความชัดเจนและเพียงพอสําหรับการพิจารณาอย่างเต็มรูปแบบและการสนับสนุนการติดฉลาก

ราคายังคงเป็นคําถามสําคัญ แต่ Mirum ระบุว่าจะรอจนกว่าการตัดสินใจขั้นสุดท้ายจะเสร็จสิ้นก่อนที่จะประกาศอย่างเป็นทางการ

• ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูล VANTAGE PBC ขั้นสุดท้ายควรช่วยแสดงให้เห็นความแตกต่างด้านประสิทธิภาพเมื่อเทียบกับ linerixibat
• บริษัทคาดว่าสิ่งนั้นอาจสนับสนุนการตั้งราคาระดับพรีเมียม
• PSC ไม่มียาคู่แข่งในอนาคตอันใกล้ ซึ่งอาจลดแรงกดดันด้านราคา
• ใน PBC Mirum ระบุว่าราคาของยาในกลุ่มนี้อยู่ที่ประมาณ 150,000 ดอลลาร์ และต้องการหลีกเลี่ยงการข้ามเข้าสู่ช่วงที่อาจกระตุ้นความกังวลด้านการบริหารจัดการยาในกลุ่มนี้ในวงกว้าง
• ผู้บริหารระบุว่าผู้ป่วยอาจเปลี่ยนจาก linerixibat มาใช้ volixibat หากข้อมูลแสดงให้เห็นความแตกต่างที่ชัดเจน

Brelovitug และโรคไวรัสตับอักเสบเดลตา

Mirum ยังได้หารือเกี่ยวกับ brelovitug ซึ่งเป็นโปรแกรมสําหรับไวรัสตับอักเสบเดลตา ที่อาจได้รับประโยชน์จากการทดสอบที่กว้างขึ้นและการวินิจฉัยที่ดีขึ้น

• การทดลองระยะที่ 3 AZURE-1 คาดว่าจะได้รับผลในช่วงปลายไตรมาสที่ 4 ของปี 2024
• การศึกษาระยะที่ 3 AZURE-4 สําหรับตลาดสหรัฐฯ ก็คาดว่าจะได้รับผลในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024 เช่นกัน
• ทั้งสองการศึกษาวัดผลที่จุดเวลา 24 สัปดาห์
• กลุ่มประชากรในการทดลองระยะที่ 3 AZURE-1 แตกต่างจากกลุ่มระยะที่ 2 ที่เคยกล่าวถึงก่อนหน้านี้
• ข้อมูลติดตามผลที่ 48 สัปดาห์จากส่วน Phase II-B ของ AZURE-1 คาดว่าจะได้รับในช่วงฤดูใบไม้ร่วงของปี 2024
• การติดตามผลระยะยาวจากกลุ่ม Phase II-A cirrhotic cohort ยังอยู่ระหว่างการวิเคราะห์

ฝ่ายบริหารระบุว่าโอกาสทางการค้าขึ้นอยู่กับการคัดกรองที่ดีขึ้นบางส่วน

• ปัจจุบันมีผู้ป่วยตับอักเสบบีเพียงประมาณ 10% เท่านั้นที่ได้รับการทดสอบสําหรับเดลตา
• Mirum เห็นโอกาสในการเพิ่มการทดสอบผ่านการทดสอบแบบ reflex ในระดับห้องปฏิบัติการและการเปลี่ยนแปลงนโยบาย
• บริษัทระบุว่าผู้ป่วยเดลตามักพบในชุมชนทั่วไปและในชุมชนผู้อพยพในเขตมหานครขนาดใหญ่

โปรแกรมไปป์ไลน์อื่นๆ และกําหนดเวลา

Mirum ระบุว่ามีเหตุการณ์สําคัญอีกหลายอย่างที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในอีกไม่กี่ไตรมาสข้างหน้า

• Zilurgisertib สําหรับโรค fibrodysplasia ossificans progressiva มีวันที่ PDUFA คาดว่าจะเกิดขึ้นในช่วงปลายปี 2024
• Volixibat ใน PBC มีข้อมูลการทดลองระยะที่ 3 คาดว่าจะได้รับในไตรมาสที่ 1 ของปี 2025
• การบ่งชี้วงจรชีวิตของ LIVMARLI มีข้อมูลการทดลองระยะที่ 3 คาดว่าจะได้รับในไตรมาสที่ 4 ของปี 2024
• ข้อมูลติดตามผลที่ 48 สัปดาห์จากการศึกษา Phase II-B ของ brelovitug คาดว่าจะได้รับในช่วงฤดูใบไม้ร่วงของปี 2024

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นการสร้างตลาดในโรคหายากและความจําเป็นในการให้ความรู้แก่แพทย์และห้องปฏิบัติการ

• เกี่ยวกับ PFIC ในผู้ใหญ่ Peetz กล่าวว่าบริษัทยังอยู่ในช่วงต้นของตลาดและมุ่งเน้นให้แพทย์ผู้เชี่ยวชาญด้านตับสําหรับผู้ใหญ่ทดสอบผู้ป่วยที่มีภาวะน้ําดีคั่งที่ไม่ทราบสาเหตุ
• เขากล่าวว่ากลยุทธ์คือการสร้างความคุ้นเคยผ่านการศึกษาทางการแพทย์ การตีพิมพ์ผลงาน และการสนับสนุนทางคลินิก
• เขาตั้งข้อสังเกตว่าการใช้งานในผู้ใหญ่บางส่วนอาจเกิดขึ้นใน secondary sclerosing cholangitis และความผิดปกติทางพันธุกรรมอื่นๆ ที่ปรากฏในช่วงหลังของชีวิต
• เกี่ยวกับ volixibat ฝ่ายบริหารระบุว่าการกําหนดให้เป็น Breakthrough Therapy ควรช่วยให้สามารถสื่อสารกับ FDA ได้โดยตรงมากขึ้น รวมถึงการถามคําถามแบบไม่เป็นทางการและการประชุมแบบสหสาขาวิชาชีพ
• เกี่ยวกับ brelovitug Peetz กล่าวว่าบริษัทเห็นโอกาสที่มีนัยสําคัญหากอัตราการทดสอบเพิ่มขึ้นจากระดับ 10% ในปัจจุบัน
• เกี่ยวกับการควบรวมกิจการ เขายํา้ว่า Mirum สนใจที่จะซื้อมากกว่าถูกซื้อ

บริบทของตลาด

Mirum ดําเนินธุรกิจในตลาดโรคหายากที่ยังคงมีขนาดค่อนข้างเล็กแต่ยังคงมีการเจาะตลาดไม่เพียงพอ บริษัทระบุว่ามีเพียงประมาณ 5% ของโรคหายากเท่านั้นที่มียาที่ได้รับการอนุมัติ ซึ่งเปิดโอกาสสําหรับทั้งการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ใหม่และการขยายขอบเขตการใช้งานแม้ในพื้นที่ที่มีการรักษาอยู่แล้ว

หุ้นปิดการซื้อขายปกติที่ $98.32 ลดลง 1.22% จากการปิดก่อนหน้า ก่อนที่จะขยับขึ้นเล็กน้อยมาที่ $98.3 ในการซื้อขายหลังตลาด หุ้นมีการซื้อขายระหว่าง $63.23 ถึง $130 ในช่วง 52 สัปดาห์ที่ผ่านมา

นักลงทุนมีแนวโน้มที่จะติดตามคลื่นลูกต่อไปของข้อมูลทางคลินิกและการตัดสินใจของ FDA อย่างใกล้ชิด ข้อความของ Mirum ในการประชุมครั้งนี้คือธุรกิจกําลังมุ่งสู่ฐานธุรกิจเชิงพาณิชย์ที่ใหญ่ขึ้น แต่เส้นทางยังคงขึ้นอยู่กับการดําเนินการในหลายโปรแกรม

ผู้อ่านสามารถอ้างอิงบทถอดความฉบับสมบูรณ์ด้านล่างสําหรับรายละเอียดเพิ่มเติม

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน