NewAmsterdam Pharma ในงาน Wells Fargo: การผลักดัน obicetrapib

วันพุธที่ 9 กันยายน 2026 — NewAmsterdam Pharma (NAMS) ใช้เวที Wells Fargo 21st Annual การดูแลสุขภาพ Conference เพื่อนําเสนอกรณีศึกษาอย่างครอบคลุมสําหรับ obicetrapib ซึ่งเป็นยาลดคอเลสเตอรอลหลักของบริษัท พร้อมทั้งยอมรับความเสี่ยงที่เกี่ยวข้องกับการทดลองทางคลินิกด้านหัวใจและหลอดเลือดที่สําคัญ ฝ่ายบริหารระบุว่ายาดังกล่าวอาจให้ประโยชน์มากกว่าแค่การลด LDL แต่บริษัทยังคงต้องรอผลข้อมูลสําคัญจาก PREVAIL และต้องเผชิญกับตลาดที่เพิ่งได้รับผลกระทบจากผลลัพธ์ที่ปะปนกันในการรักษาที่เกี่ยวข้อง

ประเด็นสําคัญ

• NewAmsterdam ระบุว่า obicetrapib ได้รับการออกแบบมาเพื่อลดคอเลสเตอรอล LDL พร้อมทั้งเพิ่ม HDL ลด Lp(a) และอาจช่วยด้านไบโอมาร์กเกอร์ที่เกี่ยวข้องกับโรคเบาหวานและอัลไซเมอร์
• บริษัทเน้นย้ําผลลัพธ์เชิงบวกจากการทดลอง Phase III BROADWAY รวมถึงการลดความเสี่ยงสัมพัทธ์ 21% ใน 4-point MACE และหลักฐานที่แสดงว่าระดับ Lp(a) ที่ลดลงระหว่างการรักษาสอดคล้องกับอัตราการเกิดเหตุการณ์ที่ต่ําลง
• PREVAIL ซึ่งเป็นการทดลองผลลัพธ์ด้านหัวใจและหลอดเลือดหลัก ได้รับการออกแบบใหม่เพื่อรองรับเกณฑ์ประสิทธิภาพที่ต่ําลงและการรวบรวม endpoint ที่กว้างขึ้น โดยคาดว่าการวิเคราะห์ระหว่างกาลจะถูกกระตุ้นในไตรมาส 4 ปี 2024
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผลการศึกษา HORIZON ของ Novartis ที่ออกมาเป็นลบไม่ได้เปลี่ยนมุมมองที่ว่าการลด LDL ยังคงเป็นปัจจัยหลักของประโยชน์ด้านหัวใจและหลอดเลือด
• NewAmsterdam คาดว่าจะยื่นขออนุมัติในสหรัฐฯ และเปิดตัวผลิตภัณฑ์ภายใน 12 ถึง 18 เดือนหลังจาก PREVAIL เสร็จสิ้น ขณะที่การอนุมัติในยุโรปสําหรับการลด LDL ได้รับแล้ว

ผลประกอบการทางการเงิน

ไม่มีการหารือเกี่ยวกับผลประกอบการทางการเงินในการประชุมครั้งนี้ ฝ่ายบริหารมุ่งเน้นไปที่การพัฒนาทางคลินิก สถานะด้านกฎระเบียบ และการวางตําแหน่งทางการค้าเพียงอย่างเดียว

• ไม่มีการเปิดเผยตัวเลขรายได้ เงินสด หรือค่าใช้จ่าย
• ไม่มีการหารือเกี่ยวกับแนวทางการใช้จ่ายด้านการดําเนินงานหรืออัตราการเผาผลาญเงิน
• บริษัทไม่ได้แสดงความคิดเห็นเกี่ยวกับความต้องการทางการเงินในระยะใกล้

อัปเดตด้านคลินิกและการดําเนินงาน

NewAmsterdam ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการนําเสนอข้อมูล obicetrapib ซึ่งเป็นยายับยั้ง CETP ที่มุ่งลดคอเลสเตอรอลด้วยโปรไฟล์ที่ฝ่ายบริหารระบุว่าแตกต่างจากยาที่มีอยู่ในตลาด

• บริษัทระบุว่า obicetrapib ลด LDL คอเลสเตอรอลได้อย่างมีประสิทธิภาพและเพิ่ม HDL ได้ถึง 150%
• ฝ่ายบริหารยังระบุว่ายาดังกล่าวลด Lp(a) อาจลดความเสี่ยงโรคเบาหวาน และแสดงสัญญาณไบโอมาร์กเกอร์ที่เชื่อมโยงกับการป้องกันอัลไซเมอร์ รวมถึงการลด p-tau217
• การอนุมัติในยุโรปสําหรับการใช้ลด LDL ได้รับแล้ว
• การยื่นขออนุมัติในสหรัฐฯ และการเปิดตัวคาดว่าจะเกิดขึ้น 12 ถึง 18 เดือนหลังจาก PREVAIL เสร็จสิ้น
• ยาดังกล่าวถูกวางตําแหน่งเป็นยาเม็ดขนาดเล็กที่รับประทานทางปาก ไม่มีผลกระทบจากอาหาร และการใช้ยาที่เรียบง่าย

ฝ่ายบริหารระบุว่า PREVAIL เป็นปัจจัยขับเคลื่อนมูลค่าหลัก การทดลองดังกล่าวเป็นการศึกษาผลลัพธ์ด้านหัวใจและหลอดเลือด Phase III ที่สําคัญของบริษัทและยังคงดําเนินอยู่

• งบดั้งเดิม: มีพลังงานเพียงพอในการตรวจจับการลดความเสี่ยงสัมพัทธ์ 20% ที่ค่า p น้อยกว่า 0.01 โดยมีเป้าหมาย 1,000 เหตุการณ์
• การออกแบบที่ปรับปรุงใหม่: มีพลังงานเพียงพอสําหรับการลดความเสี่ยงสัมพัทธ์ 15% หลังจากเรียนรู้จาก BROADWAY และการศึกษาการลด LDL อื่นๆ
• endpoint ถูกขยายจากการทํา urgent revascularization เป็น total revascularization โดยเพิ่มเหตุการณ์ประมาณ 20%
• การทดลองถูกขยายออกไปเกินกว่าไทม์ไลน์งบดั้งเดิมเพื่อรวบรวมเหตุการณ์ให้เพียงพอ
• คาดว่าการวิเคราะห์ระหว่างกาลจะถูกกระตุ้นในไตรมาส 4 ปี 2024 เมื่อถึงเกณฑ์จํานวนเหตุการณ์
• คาดว่าการประกาศคําแนะนําของ DSMB จะเกิดขึ้นในไตรมาส 1 ปี 2027 โดยข้อมูล MACE benefit เบื้องต้นจะตามมาในอีกไม่กี่สัปดาห์ถึงไม่กี่เดือน

ฝ่ายบริหารระบุว่า PREVAIL ได้รับการคัดเลือกผู้ป่วยที่มีความเสี่ยงสูงขึ้น

• รวมผู้ป่วยที่มี Lp(a) สูง
• เกณฑ์การเข้าร่วมอื่นๆ ได้แก่ LDL สูงกว่า 100 ที่มีโรคหัวใจที่ได้รับการยืนยัน หรือ LDL ระหว่าง 70 ถึง 100 ที่มีปัจจัยเสี่ยงเพิ่มเติม เช่น Lp(a) สูง HDL ต่ํา ไตรกลีเซอไรด์สูง หรือโรคเบาหวาน
• การเกิดหรือการแย่ลงของโรคเบาหวานถูกกําหนดให้เป็น endpoint
• การทํางานของไตถูกติดตามในฐานะเหตุการณ์ที่น่าสนใจเป็นพิเศษ
• p-tau217 และไบโอมาร์กเกอร์อัลไซเมอร์อื่นๆ ถูกวัดผล เช่นเดียวกับใน BROADWAY

บริษัทระบุว่าความเชื่อมั่นใน PREVAIL อยู่บนพื้นฐานของวิธีการวิเคราะห์สามวิธีที่แยกจากกัน

• ประการแรก ฝ่ายบริหารระบุว่าการลด LDL และ ApoB ได้ทํานายประโยชน์ด้านหัวใจและหลอดเลือดในเชิงประวัติศาสตร์จากการศึกษามากกว่า 30 รายการ
• ประการที่สอง อ้างถึงการศึกษา REVEAL ของ Merck ซึ่งแสดงให้เห็นประโยชน์ 17% ด้วยการลด non-HDL ที่น้อยกว่าที่ obicetrapib คาดว่าจะให้
• ประการที่สาม อ้างถึงการสร้างแบบจําลองอัตราการเกิดเหตุการณ์ในกลุ่มยาหลอกจากการทดลองโรคหัวใจและหลอดเลือดจากหลอดเลือดแดงแข็งหลายรายการ
• ฝ่ายบริหารยังระบุว่าอัตราเหตุการณ์รายปีลดลงต่อเนื่องทุกปี ซึ่งมองว่าสอดคล้องกับผลของยามากกว่าปัจจัยภายนอกที่ทําให้เกิดความสับสน
• บริษัทระบุว่ากําลังติดตามการใช้ GLP-1, ยายับยั้ง SGLT2 และการรักษา PCSK9 อย่างใกล้ชิด ซึ่งอธิบายว่ามีการใช้น้อยมากในกลุ่มประชากรที่ศึกษา

BROADWAY ซึ่งเป็นการศึกษา Phase III ที่มีผู้ป่วย 2,500 ราย เป็นศูนย์กลางของการอภิปราย

• การทดลองแสดงให้เห็นการลดความเสี่ยงสัมพัทธ์ 21% ใน 4-point MACE
• ข้อมูลหนึ่งปีแสดงให้เห็นอัตราเหตุการณ์ที่แข็งแกร่ง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าระดับ Lp(a) ที่ต่ําลงจาก obicetrapib มีความสัมพันธ์กับอัตราเหตุการณ์ที่ต่ําลง
• อัตราเหตุการณ์ในกลุ่มยาหลอกใน BROADWAY อยู่ที่ประมาณ 5% ซึ่งบริษัทใช้เป็นเกณฑ์มาตรฐานสําหรับการคาดการณ์ PREVAIL
• ฝ่ายบริหารระบุว่า BROADWAY คัดเลือกกลุ่มผู้ป่วยที่คล้ายกับ PREVAIL ในแง่ของ LDL พื้นฐานและเกณฑ์การรวม

RUBIN ซึ่งเป็นการศึกษา Phase III อีกรายการหนึ่ง คาดว่าจะเสร็จสิ้นภายในสิ้นปี 2024

• มุ่งเน้นไปที่ผู้ป่วยโรคเบาหวานที่มีความเสี่ยงด้านหัวใจและหลอดเลือดสูง
• วัตถุประสงค์หลักคือการสร้างข้อมูลไขมันสําหรับการระบุฉลากและการตลาดในกลุ่มผู้ป่วยเบาหวานที่มีความเสี่ยงสูง
• ฝ่ายบริหารระบุว่า obicetrapib ดูเหมือนจะลด LDL ได้ดีเป็นพิเศษในผู้ป่วยเบาหวานที่มีภาระอนุภาคขนาดเล็กสูง
• บริษัทระบุว่าข้อมูลการป้องกันโรคเบาหวานในระยะยาวจะมาจาก PREVAIL ไม่ใช่ RUBIN

NewAmsterdam ยังระบุว่า SPINOZA ซึ่งเป็นการศึกษาด้านอัลไซเมอร์ กําลังจะเริ่มต้น

• การทดลองจะคัดเลือก APOE4 homozygotes, APOE4 heterozygotes และผู้ป่วย E3/E3 ที่มี p-tau217 สูง
• endpoint หลักคือการลดไบโอมาร์กเกอร์ p-tau217
• มาตรการรองรวมถึงการทดสอบความสามารถทางปัญญาและไบโอมาร์กเกอร์อัลไซเมอร์เพิ่มเติม
• เป้าหมายระยะยาวคือการสร้างหลักฐานสําหรับการป้องกันโรคอัลไซเมอร์

การวางตําแหน่งทางการแข่งขันและมุมมองตลาด

ฝ่ายบริหารใช้เวลาพอสมควรในการเปรียบเทียบ obicetrapib กับการรักษาด้วย PCSK9 รวมถึงตัวเลือกยาเม็ดรับประทานใหม่ เช่น Leqvio และยาฉีดที่มีอยู่แล้ว เช่น Repatha และ Praluent

• NewAmsterdam ระบุว่า obicetrapib เป็นยายับยั้ง CETP เพียงชนิดเดียวในตลาด
• โต้แย้งว่าคุณค่าของยาเกินกว่าการลด LDL เพราะยังเพิ่ม HDL ลด Lp(a) และอาจช่วยด้านความเสี่ยงโรคเบาหวานและไบโอมาร์กเกอร์ที่เกี่ยวข้องกับอัลไซเมอร์
• ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาดไม่ใช่การแข่งขันแบบ zero-sum เพื่อแย่งส่วนแบ่ง แต่เป็นตลาดที่กําลังขยายตัวที่มีพื้นที่สําหรับการรักษาหลายประเภท
• คาดว่าแพทย์จะใช้ทั้งกลุ่ม PCSK9 และ CETP แทนที่จะเลือกเพียงกลุ่มเดียว
• ฝ่ายบริหารยังระบุว่าผู้จ่ายเงินน่าจะครอบคลุมทั้งสองกลุ่ม โดยมีความต้องการยาฉีด PCSK9 หนึ่งชนิดและยาเม็ด PCSK9 หนึ่งชนิด บวกกับตัวเลือก CETP

เกี่ยวกับ HORIZON ซึ่งเป็นการศึกษาการลด Lp(a) ที่ล้มเหลวของ Novartis ฝ่ายบริหารแสดงจุดยืนที่มีความละเอียดอ่อน

• ระบุว่าผลลัพธ์ดังกล่าวน่าผิดหวังสําหรับกลยุทธ์ที่มุ่งเน้น Lp(a) เพียงอย่างเดียว
• แต่โต้แย้งว่าการศึกษาดังกล่าวไม่ได้ทําให้กรณีการลด LDL ในฐานะเป้าหมายการรักษาหลักอ่อนแอลง
• ฝ่ายบริหารระบุว่า HORIZON คัดเลือกผู้ป่วยที่ควบคุม LDL ได้ดีอยู่แล้ว ประมาณ 60 mg/dL ซึ่งอาจจํากัดโอกาสที่จะแสดงประโยชน์เพิ่มเติมจากการลด Lp(a) เพียงอย่างเดียว
• ยังชี้ให้เห็นถึงอัตราการออกจากการทดลองและปฏิกิริยาที่ผิวหนังบริเวณที่ฉีดว่าเป็นปัจจัยที่อาจทําให้ผลลัพธ์เจือจางลง
• NewAmsterdam ระบุว่าข้อมูล BROADWAY ของตนเองแสดงให้เห็นแล้วว่า Lp(a) ที่ต่ําลงระหว่างการรักษาสอดคล้องกับเหตุการณ์ด้านหัวใจและหลอดเลือดที่น้อยลง

Michael Davidson ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร ระบุว่าบริษัทเชื่อว่า obicetrapib อาจกลายเป็นยาลด ApoB ตัวแรกที่ผู้ป่วยสามารถเข้าถึงได้เมื่อได้รับการอนุมัติหลังจาก PREVAIL

Matt Philippe หัวหน้าฝ่ายนักลงทุนสัมพันธ์ ระบุว่าบริษัทมองว่าตลาดกําลังขยายตัวมากกว่าหดตัว เขากล่าวว่า "นี่ไม่ใช่สถานการณ์การแย่งส่วนแบ่งตลาด เราไม่ได้ถูกจํากัดด้วยจํานวนผู้ป่วยในตลาดนี้ ในความเป็นจริง ยิ่งมีผลิตภัณฑ์เข้าสู่ตลาดมากเท่าไหร่ ตลาดก็ยิ่งใหญ่ขึ้นเท่านั้น เพราะเราทุกคนกําลังผลักดันไปสู่เป้าหมายเดียวกัน"

แนวโน้มในอนาคต

ฝ่ายบริหารระบุชุดของเหตุการณ์สําคัญในระยะใกล้และระยะยาว

• RUBIN คาดว่าจะเสร็จสิ้นภายในสิ้นปี 2024
• คาดว่าการกระตุ้นการวิเคราะห์ระหว่างกาลของ PREVAIL จะเกิดขึ้นในไตรมาส 4 ปี 2024
• คาดว่าการประกาศคําแนะนําของ DSMB จะเกิดขึ้นในไตรมาส 1 ปี 2027
• ข้อมูล MACE benefit เบื้องต้นควรตามหลังการตัดสินใจของ DSMB หลายสัปดาห์ถึงหลายเดือน
• การยื่นขออนุมัติในสหรัฐฯ คาดว่าจะเกิดขึ้นหลัง PREVAIL โดยเปิดตัวผลิตภัณฑ์ 12 ถึง 18 เดือนต่อมา
• SPINOZA กําลังจะเริ่มต้นและจะเพิ่มพูนงานไบโอมาร์กเกอร์ระยะยาวของบริษัท

บริษัทระบุว่าโอกาสทางการค้าหลักอยู่ในกลุ่มผู้ป่วยที่มี LDL สูง โดยเฉพาะผู้ที่มีปัจจัยเสี่ยงหลายประการ และอธิบายว่าตลาดมีขนาดใหญ่และกําลังเติบโต ได้รับแรงหนุนจากแนวทางใหม่ ประชากรสูงอายุ และความตระหนักรู้ที่กว้างขึ้นเกี่ยวกับความจําเป็นในการลด LDL

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ ฝ่ายบริหารถูกกดดันเกี่ยวกับความหมายของ HORIZON โอกาสความสําเร็จใน PREVAIL และวิธีที่นักลงทุนควรมองการตัดสินใจดําเนินการต่อที่อาจเกิดขึ้นจาก DSMB

• เกี่ยวกับ HORIZON และ Lp(a): Davidson ระบุว่า NewAmsterdam มีข้อมูลของตนเองที่แสดงว่าในผู้ป่วยที่มี Lp(a) สูง ระดับ Lp(a) ที่ต่ําลงจาก obicetrapib มีความเชื่อมโยงกับความเสี่ยงที่ต่ําลง
• เกี่ยวกับไบโอมาร์กเกอร์ PREVAIL: ฝ่ายบริหารยืนยันว่ากําลังติดตามโรคเบาหวาน การทํางานของไต และไบโอมาร์กเกอร์อัลไซเมอร์ทั้งหมด
• เกี่ยวกับความเชื่อมั่นในการวิเคราะห์ระหว่างกาล: บริษัทระบุว่าอัตราเหตุการณ์แบบปิดตาที่ต่ํากว่ายาหลอกไม่จําเป็นต้องเป็นลบหากยากําลังออกฤทธิ์
• เกี่ยวกับพลังงานทางสถิติ: ฝ่ายบริหารระบุว่ามีพลังงานเพียงพอในการตรวจจับการลดความเสี่ยงส

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน