BioMarin ในงาน Wells Fargo: การเติบโต ไปป์ไลน์ และการบูรณาการ

เมื่อวันพุธที่ 9 ก.ย. 2026 BioMarin Pharmaceutical Inc. (BMRN) ได้ใช้เวที Wells Fargo 21st Annual Healthcare Conference เพื่อนําเสนอภาพรวมธุรกิจที่กําลังเติบโต เปลี่ยนแปลง และยังคงเผชิญกับแรงกดดันจากการแข่งขัน ฝ่ายบริหารระบุว่าพอร์ตโฟลิโอโรคหายากของบริษัทได้ขยายตัวผ่านการเข้าซื้อกิจการและสินทรัพย์ไปป์ไลน์ใหม่ ขณะที่ผลิตภัณฑ์หลักยังคงทํายอดขายได้อย่างแข็งแกร่ง ในขณะเดียวกัน ผู้บริหารยอมรับถึงความเสี่ยงจากคู่แข่ง การเจรจาการเข้าถึงตลาด และความจําเป็นในการพิสูจน์ว่าโปรแกรมใหม่จะสามารถสร้างผลลัพธ์ได้จริง

ประเด็นสําคัญ

• BioMarin ระบุว่าธุรกิจโรคเมตาบอลิกเติบโตในอัตราทบต้นรายปี 9% ในช่วงสามปีที่ผ่านมา โดยมีรายรับตลอดทั้งปี 2023 อยู่ที่ 2.1 พันล้านดอลลาร์
• VOXZOGO ยังคงเป็นตัวขับเคลื่อนการเติบโตหลัก โดยมีรายรับเพิ่มขึ้น 14% ในไตรมาสล่าสุด จํานวนผู้ป่วยเพิ่มขึ้น 20% และมีการปรับเพิ่มคาดการณ์ยอดขายตลอดทั้งปีที่จุดกึ่งกลางเป็น 1 พันล้านดอลลาร์
• การเข้าซื้อกิจการ Amicus ในเดือน เม.ย. 2024 คาดว่าจะสร้างมูลค่าระยะยาว โดยมีการคาดการณ์รายรับสูงสุดที่ 1.4 พันล้านดอลลาร์สําหรับ GALAFOLD และ Fambril และ 1.2 พันล้านดอลลาร์สําหรับ POMBILITI และ OPFOLDA
• ฝ่ายบริหารเน้นย้ําโปรแกรมไปป์ไลน์หลายรายการ ได้แก่ BMN 333 สําหรับโรค achondroplasia, BMN 351 สําหรับโรค Duchenne muscular dystrophy, การบําบัดแบบรับประทานสําหรับโรค hypophosphatasia และ BMN 820 สําหรับโรค FSGS
• บริษัทระบุว่ากําลังสร้างสมดุลระหว่างโอกาสการเติบโตกับการแข่งขัน รวมถึงการยุติข้อพิพาทกับ Ascendis ล่าสุด และคู่แข่งรูปแบบรับประทานที่กําลังเกิดขึ้นในตลาด achondroplasia

ผลประกอบการทางการเงิน

BioMarin ระบุว่าธุรกิจโรคเมตาบอลิก ซึ่งเดิมรู้จักในชื่อการบําบัดด้วยเอนไซม์ ได้กลายเป็นเครื่องยนต์การเติบโตที่มั่นคง

• กลุ่มผลิตภัณฑ์นี้มีสินค้า 5 รายการ โดย 4 รายการเป็นการบําบัดแรกในโรคนั้นๆ
• รายรับแตะ 2.1 พันล้านดอลลาร์ในปี 2023 เพิ่มขึ้นในอัตราการเติบโตทบต้นรายปี 9% ในช่วงสามปีที่ผ่านมา
• NAGLAZYME ซึ่งเปิดตัวในปี 2005 สร้างรายรับ 500 ล้านดอลลาร์ในปี 2023
• VIMIZIM ซึ่งเปิดตัวในปี 2014 สร้างรายรับ 800 ล้านดอลลาร์ในปี 2023

ฝ่ายบริหารระบุว่าการเติบโตนี้ไม่ได้มาจากการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ใหม่ แต่ขับเคลื่อนโดยแพลตฟอร์มเชิงพาณิชย์ของบริษัทที่มุ่งเน้นสามขั้นตอน ได้แก่ การค้นหาผู้ป่วย การเริ่มการบําบัด และการรักษาผู้ป่วยให้อยู่ในการรักษา

Cristin Hubbard หัวหน้าฝ่ายพาณิชย์ของ BioMarin กล่าวว่าบริษัทได้สร้างแพลตฟอร์มดังกล่าวมาหลายทศวรรษในพื้นที่ครอบคลุม 80 ประเทศ เธอกล่าวว่าบริษัทใช้การตรวจคัดกรองทางพันธุกรรม การตรวจคัดกรองแบบ family cascade เครื่องมือปัญญาประดิษฐ์ และแคมเปญดิจิทัลเพื่อระบุผู้ป่วยได้เร็วขึ้น

VOXZOGO และธุรกิจโรคกระดูก

VOXZOGO ยังคงเป็นผลิตภัณฑ์การเติบโตที่โดดเด่นที่สุดของ BioMarin โดยบริษัทระบุว่าการบําบัดนี้มีรายรับเพิ่มขึ้น 14% ในไตรมาสล่าสุด และจํานวนผู้ป่วยเพิ่มขึ้น 20% เมื่อเทียบกับปีก่อน

• คาดการณ์ยอดขายทั่วโลกได้รับการปรับเพิ่มที่จุดกึ่งกลางเป็น 1 พันล้านดอลลาร์
• ประมาณ 75% ของรายรับ VOXZOGO มาจากตลาดนอกสหรัฐฯ
• อัตราการรักษาผู้ป่วยอยู่ที่ 90% แม้จะมีคู่แข่งเข้ามาในตลาด
• BioMarin คาดว่าจะรักษาฉลากเฉพาะในกลุ่มอายุ 0-2 ปีไว้ได้อีกสองสามปีข้างหน้า

ผู้บริหารระบุว่า VOXZOGO มีจําหน่ายในเชิงพาณิชย์ใน 55 ประเทศ ซึ่งทําให้มีฐานทั่วโลกที่กว้างขวางและยากสําหรับคู่แข่งที่จะลอกเลียนได้อย่างรวดเร็ว พวกเขายังกล่าวอีกว่าบันทึกความปลอดภัยและประสิทธิผล 10 ปีของผลิตภัณฑ์ยังคงเป็นข้อได้เปรียบสําคัญในขณะที่ผู้เข้าตลาดรายใหม่พยายามชนะใจแพทย์และครอบครัว

BioMarin ได้ยุติข้อพิพาทกับ Ascendis Therapeutics เมื่อเร็วๆ นี้ ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าช่วยขจัดภาระจากการดําเนินคดี ข้อตกลงดังกล่าวรวมถึงค่าลิขสิทธิ์ย้อนหลัง 20% ในสหรัฐฯ และ 18% ในสหภาพยุโรป บราซิล และเกาหลีใต้ บริษัทระบุว่าการยุติข้อพิพาทช่วยให้สามารถสร้างมูลค่าได้ในขณะนี้ แทนที่จะรอผ่านกระบวนการทางศาลที่ยาวนานขึ้น

การเข้าซื้อกิจการ Amicus และแผนการขยายตัว

BioMarin ระบุว่าการเข้าซื้อกิจการ Amicus Therapeutics ในเดือน เม.ย. 2024 ได้เปิดบทใหม่ของการเติบโต บริษัทได้ดําเนินการทบทวนแบบรายประเทศเสร็จสิ้นแล้วเพื่อระบุว่าสามารถขยายผลิตภัณฑ์ที่เข้าซื้อมาได้ที่ใดบ้าง

• GALAFOLD และ Fambril ที่ใช้ในโรค Fabry คาดว่าจะมีรายรับสูงสุดในปีที่ดีที่สุดที่ 1.4 พันล้านดอลลาร์ในช่วงกลางถึงปลายทศวรรษ 2030
• POMBILITI และ OPFOLDA ที่ใช้ในโรค Pompe คาดว่าจะมีรายรับสูงสุดในปีที่ดีที่สุดที่ 1.2 พันล้านดอลลาร์ในช่วงเวลาเดียวกัน
• GALAFOLD อยู่ใน 40 ประเทศ ณ เวลาที่เข้าซื้อกิจการ และ BioMarin เห็นโอกาสในการเพิ่มอีก 10 ประเทศ
• POMBILITI และ OPFOLDA อยู่ใน 15 ประเทศ และ BioMarin เห็นโอกาสในการขยายไปยังตลาดเพิ่มเติมมากกว่า 20 แห่ง

ฝ่ายบริหารระบุว่าสามารถเร่งการเติบโตในประเทศที่ Amicus มีอยู่แล้วโดยใช้ความสามารถในการเข้าถึงตลาดและการชดเชยค่าใช้จ่ายที่กว้างขวางกว่าของ BioMarin การเจรจาการเข้าถึงตลาดครั้งใหญ่สองครั้งกําลังดําเนินอยู่ และหนึ่งในนั้นได้รับการแก้ไขอย่างเป็นที่น่าพอใจแล้ว

การอัปเดตการดําเนินงานและกลยุทธ์เชิงพาณิชย์

BioMarin ระบุว่าโมเดลเชิงพาณิชย์ของบริษัทสร้างขึ้นบนโครงสร้างพื้นฐานทั่วโลกขนาดใหญ่และความเชี่ยวชาญด้านโรคหายากในกลุ่มแคบๆ บริษัทระบุว่าโครงสร้างนี้มอบข้อได้เปรียบที่ยั่งยืนในการระบุผู้ป่วยและการเข้าถึงการรักษา

• ธุรกิจโรคเมตาบอลิกดําเนินงานในพื้นที่ครอบคลุม 80 ประเทศ
• โมเดลเชิงพาณิชย์ของบริษัทมุ่งเน้นการค้นหาผู้ป่วย การเริ่มการบําบัด และการสนับสนุนการปฏิบัติตามการรักษา
• ความพยายามในการระบุผู้ป่วยรวมถึงการตรวจคัดกรองทางพันธุกรรม การตรวจคัดกรองแบบ family cascade เครื่องมือ AI และการเข้าถึงแบบดิจิทัล
• BioMarin ระบุว่าขนาดของบริษัทในด้านโรคหายากสร้างคูเมืองที่คู่แข่งไม่สามารถตามทันได้อย่างรวดเร็ว

ฝ่ายบริหารยังระบุว่าบริษัทกําลังจับตาดูสภาพแวดล้อมการแข่งขันอย่างใกล้ชิด ในตลาด achondroplasia คู่แข่งที่เป็นโมเลกุลขนาดเล็กแบบรับประทานกําลังเข้าสู่ตลาด แต่ BioMarin ระบุว่าการกระจายตัวของผู้ป่วยและความระมัดระวังของแพทย์ทําให้การเข้าตลาดเป็นเรื่องยาก บริษัทระบุว่าบันทึกความปลอดภัยระยะยาวของ VOXZOGO ควรมีความสําคัญต่อครอบครัวที่รักษาเด็กเล็ก

ไปป์ไลน์และแนวโน้มในอนาคต

ผู้บริหารใช้เวลาส่วนใหญ่ในการหารือเกี่ยวกับการสร้างไปป์ไลน์ใหม่ โดยระบุว่าบริษัทต้องการเพิ่มโปรแกรมต่อไปทั้งผ่านการพัฒนาภายในและการเข้าซื้อกิจการ

BMN 333 ผลิตภัณฑ์ CNP รุ่นต่อไปของ BioMarin สําหรับโรค achondroplasia เป็นโปรแกรมระยะใกล้ที่สําคัญ

• คาดว่าจะได้รับข้อมูลระยะที่ 2 ในปี 2024
• ยาได้รับการออกแบบสําหรับการให้ยาแบบรายสัปดาห์
• การทดลองระยะที่ 3 ที่วางแผนไว้จะเปรียบเทียบ BMN 333 กับ VOXZOGO
• การศึกษามีพลังงานสถิติ 90% ในการตรวจจับการปรับปรุง 50% ในความเร็วการเติบโตรายปี ซึ่ง BioMarin ระบุว่าหมายถึงการเติบโตเพิ่มเติมประมาณ 0.75 เซนติเมตรต่อปี

Greg Friberg หัวหน้าฝ่าย R&D กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่า BMN 333 อาจมอบ "ยาตัวเดียวที่จะให้การเติบโตที่เหนือกว่าแก่โลก" เขาเสริมว่าบริษัทจะให้คุณค่ากับผลลัพธ์นั้นแม้ว่าจะมีฮอร์โมนการเจริญเติบโตให้ใช้ก็ตาม

Friberg ยังกล่าวด้วยว่าบริษัทพร้อมที่จะปรับการออกแบบระยะที่ 3 หากข้อมูลระยะที่ 2 ไม่แข็งแกร่งเพียงพอ ออปชั่นที่พิจารณา ได้แก่ การขยายการศึกษาเป็น 12 เดือนหรือการพิจารณาจุดสิ้นสุดอื่นๆ แม้ว่าเขาจะระบุว่านั่นไม่ใช่แผนปัจจุบัน

โปรแกรมไปป์ไลน์อื่นๆ ได้แก่:

• BMN 351 การบําบัดโรค Duchenne muscular dystrophy โดยคาดว่าจะได้รับข้อมูลขนาดยาสูง 12 มก./กก. ในช่วงปลายปี 2024
• การบําบัดโรค hypophosphatasia แบบรับประทานที่เข้าซื้อมาจาก Alesta Therapeutics โดยมีข้อมูลระยะที่ 1 ในอาสาสมัครที่มีสุขภาพดีและผู้ป่วยที่ยังคงลงทะเบียนอยู่ และคาดว่าจะได้รับผลลัพธ์ในปี 2025
• BMN 820 เดิมชื่อ DMX-200 ซึ่งเป็นสารยับยั้ง CCR2 สําหรับโรค focal segmental glomerulosclerosis โดยระยะที่ 3 ลงทะเบียนครบแล้วและคาดว่าจะได้รับข้อมูลในปี 2028

เกี่ยวกับ BMN 351 ฝ่ายบริหารระบุว่าคําถามสําคัญคือประโยชน์และความเสี่ยง บริษัทต้องการเห็นไม่เพียงแค่ระดับ dystrophin แต่ยังรวมถึงสัญญาณของการปรับปรุงการทํางาน เช่น การทําให้ CK เป็นปกติ ผลลัพธ์ Stride Velocity 95th Centile และ North Star Ambulatory Assessment พร้อมกับข้อมูลความปลอดภัยระยะยาว

เกี่ยวกับการบําบัดโรค HPP แบบรับประทาน BioMarin ระบุว่าเป้าหมายไม่ใช่แค่ความสะดวกสบาย บริษัทอธิบายยาดังกล่าวว่าเป็นการรักษาประเภทที่แตกต่างซึ่งทํางานในขั้นตอนต้นน้ําและอาจช่วยบรรเทาอาการต่างๆ เช่น ปวดกล้ามเนื้อ อ่อนเพลีย และความรู้สึกไม่สบาย ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาดสหรัฐฯ มีผู้ป่วย HPP ประมาณ 9,000 ราย แต่มีเพียง 10% ถึง 30% เท่านั้นที่ได้รับการรักษาอยู่ในปัจจุบัน

เกี่ยวกับ BMN 820 Friberg กล่าวว่ายาดังกล่าวมุ่งเป้าที่การอักเสบที่ขับเคลื่อนโดยแมคโครฟาจผ่านการยับยั้ง CCR2 และอาจเสนอเส้นทางที่แตกต่างจากการบําบัดที่มีอยู่ เขากล่าวว่าบริษัทหวังที่จะหลีกเลี่ยงคําเตือนและข้อจํากัดบางอย่างที่เกี่ยวข้องกับออปชั่นปัจจุบัน ขณะที่ตอบสนองกลุ่มผู้ป่วยที่กว้างขึ้น

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในช่วงคําถาม ฝ่ายบริหารกลับมาพูดถึงธีมของการดําเนินการเชิงพาณิชย์ การป้องกันการแข่งขัน และวินัยในการพัฒนาไปป์ไลน์หลายครั้ง

• เกี่ยวกับการเติบโตของธุรกิจเมตาบอลิก Hubbard กล่าวว่าอัตราการเติบโตทบต้นรายปี 9% สะท้อนถึงโมเดลการค้นหาผู้ป่วย การเริ่มการบําบัด และการปฏิบัติตามการรักษาของบริษัท
• เกี่ยวกับ Amicus เธอกล่าวว่า BioMarin ได้ระบุอีก 10 ประเทศสําหรับ GALAFOLD และมากกว่า 20 ประเทศสําหรับ POMBILITI และ OPFOLDA
• เกี่ยวกับการขาดแคลนสินค้าของ Sanofi บริษัทระบุว่ากําลังรับรู้ถึงปัญหาการจัดหาเป็นหลักในยุโรป และกําลังทํางานร่วมกับกลุ่มชุมชนและหน่วยงานกํากับดูแล
• เกี่ยวกับการยุติข้อพิพาทกับ Ascendis ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อตกลงดังกล่าวช่วยขจัดความไม่แน่นอนจากการดําเนินคดีและช่วยให้ BioMarin สร้างมูลค่าได้ในขณะนี้
• เกี่ยวกับการแข่งขันของ VOXZOGO ผู้บริหารระบุว่า 90% ของผู้ป่วยยังคงใช้การบําบัดต่อไป และตลาดต่างประเทศมีแนวโน้มที่จะป้องกันแตกต่างกันไปในแต่ละประเทศ

ฝ่ายบริหารยังได้หารือเกี่ยวกับข้อมูล hypochondroplasia ที่ตีพิมพ์ใน NEJM Evidence ในเช้าวันที่จัดงานประชุม BioMarin ระบุว่าโรคดังกล่าวอาจมีชีววิทยาที่แตกต่างจาก achondroplasia เนื่องจากเกี่ยวข้องกับการกลายพันธุ์ในกลุ่มที่กว้างกว่า บริษัทระบุว่า VOXZOGO แสดงประสิทธิผลในช่วงการกลายพันธุ์ดังกล่าว ซึ่งอาจสนับสนุนการขยายตัวในอนาคต

เมื่อถูกถามเกี่ยวกับการบําบัดแบบผสมผสานกับฮอร์โมนการเจริญเติบโต Friberg กล่าวว่าแนวทางดังกล่าวยังเร็วเกินไปที่จะตัดสิน และตั้งข้อสังเกตว่าฮอร์โมนการเจริญเติบโตไม่ได้รับการอนุมัติสําหรับโรค achondroplasia ในเขตอํานาจศาลส่วนใหญ่ เขากล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าครอบครัวจะให้คุณค่ากับออปชั่น CNP ที่แข็งแกร่งที่สุดแม้ว่าจะมีการบําบัดอื่นๆ ให้ใช้ก็ตาม

เกี่ยวกับคู่แข่งในตลาด achondroplasia แบบรับประทาน Friberg กล่าวว่าข้อมูลหนึ่งปีไม่เพียงพอที่จะทดแทนบันทึกความปลอดภัย 10 ปี เขายังกล่าวด้วยว่าการเข้าตลาดเป็นเรื่องยากเนื่องจากผู้ป่

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน