Rhythm เภสัชกรรม ในงาน Wells Fargo: การเปิดตัวยาได้รับแรงหนุน

วันพุธที่ 9 กันยายน 2026 — Rhythm เภสัชกรรม (RYTM) ใช้เวที Wells Fargo การดูแลสุขภาพ ประชุมรายปี ครั้งที่ 21 เพื่อนําเสนอภาพรวมของบริษัทในช่วงหัวเลี้ยวหัวต่อสําคัญ โดยการเปิดตัวยารักษาโรคอ้วนจากไฮโปทาลามัสเริ่มได้รับแรงตอบรับในระยะแรก และโปรแกรม Prader-Willi กําลังเข้าใกล้การทดสอบในระยะปลาย ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวโน้มมีความแข็งแกร่ง แต่ยังชี้ให้เห็นถึงความท้าทายด้านการดําเนินงานที่เป็นรูปธรรม รวมถึงการเข้าถึงแพทย์ต่อมไร้ท่อ และความจําเป็นในการทดลองมากกว่าหนึ่งครั้งในโรค Prader-Willi

ประเด็นสําคัญ

• Rhythm ระบุว่าการเปิดตัว IMCIVREE สําหรับโรคอ้วนจากไฮโปทาลามัสอยู่ในไตรมาสที่สองของการวางจําหน่ายเชิงพาณิชย์ และแสดงให้เห็นการใช้งานในวงกว้างในระยะแรก
• บริษัทรายงานใบสั่งยาประมาณ 400 ใบจากผู้สั่งจ่ายยาประมาณ 300 ราย โดยประมาณ 25% มาจากศูนย์ผ่าตัดหลักขนาดใหญ่
• ฝ่ายบริหารระบุว่าข้อมูล Prader-Willi จากการศึกษาระยะที่ II ในผู้ป่วย 18 รายให้ผลเป็นบวกในหลายมาตรวัด และสนับสนุนการวางแผนระยะที่ III
• Rhythm ระบุว่ามีเงินทุนเพียงพอและไม่คาดว่าจะต้องระดมทุนเพิ่มในระยะใกล้
• บริษัทมองโรคอ้วนจากไฮโปทาลามัส กลุ่มอาการ Bardet-Biedl และกลุ่มอาการ Prader-Willi เป็นสามเสาหลักเชิงกลยุทธ์สําหรับการเติบโต

อัปเดตการดําเนินงาน: การเปิดตัวโรคอ้วนจากไฮโปทาลามัสในวงกว้าง

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร David Meeker กล่าวว่าบริษัทอยู่ใน "ไตรมาสที่สองของการเปิดตัวในด้าน HO ของธุรกิจ" โดยหมายถึงโรคอ้วนจากไฮโปทาลามัส หรือ HO เขาอธิบายว่าการเปิดตัวครั้งนี้เป็นก้าวสําคัญที่ยิ่งใหญ่กว่างานด้านโรคหายากก่อนหน้าของ Rhythm ในกลุ่มอาการ Bardet-Biedl เนื่องจาก HO มีกลุ่มผู้ป่วยขนาดใหญ่กว่าและมีฐานผู้เชี่ยวชาญที่กระจุกตัวมากกว่า

• Rhythm ประมาณการว่าประชากรที่สามารถรักษาได้ด้วย HO ในสหรัฐฯ อยู่ที่ประมาณ 10,000 ราย เทียบกับประมาณ 5,000 รายในกลุ่มอาการ Bardet-Biedl
• บริษัทได้ส่งตัวแทนขายเฉพาะทาง 42 คนเพื่อมุ่งเป้าไปที่ระดับสูงสุดหนึ่งถึงสองระดับของแพทย์ต่อมไร้ท่อประมาณ 5,000 ราย
• มีการเขียนใบสั่งยาประมาณ 400 ใบจนถึงขณะนี้ จากผู้สั่งจ่ายยาที่แตกต่างกันประมาณ 300 ราย
• นั่นคือประมาณหนึ่งใบสั่งยาต่อผู้สั่งจ่ายยาหนึ่งราย ซึ่งฝ่ายบริหารระบุว่าแสดงให้เห็นว่าตลาดยังคงขับเคลื่อนด้วยการสร้างการรับรู้มากกว่าการใช้ซ้ําอย่างลึกซึ้ง
• ประมาณ 25% ของใบสั่งยาในระยะแรกมาจากศูนย์ผ่าตัดหลักขนาดใหญ่ ซึ่งมีอุบัติการณ์ HO สูงที่สุด ส่วนที่เหลือมาจากแพทย์ต่อมไร้ท่อในชุมชน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่พบแพทย์ต่อมไร้ท่อรายใดที่ปฏิเสธการสั่งจ่าย IMCIVREE

Meeker กล่าวว่าประสบการณ์ของบริษัทใน HO แตกต่างจากกลุ่มอาการ Bardet-Biedl ซึ่งผู้ป่วยกระจายอยู่ในหลายสาขาเฉพาะทาง ในกรณี HO เขากล่าวว่าแพทย์ต่อมไร้ท่อเป็นผู้สั่งจ่ายยาหลัก เนื่องจากพวกเขาดูแลความผิดปกติของฮอร์โมนที่เกี่ยวข้องกับโรคอยู่แล้ว

"กุญแจสําคัญในทุกสถานที่เหล่านี้คือแพทย์ต่อมไร้ท่อ" เขากล่าว "ผมไม่คิดว่าการเปิดใช้งานศูนย์เหล่านั้นจะยากกว่าการเปิดใช้งานแพทย์ต่อมไร้ท่อในชุมชนมากนัก ยกเว้นเรื่องการเข้าถึง"

เขาเสริมว่าคอขวดหลักไม่ใช่ความลังเลของแพทย์ แต่เป็นเรื่องของการนัดหมาย "ผมคิดว่าจุดเสียดทานที่ใหญ่ที่สุดคือการเข้าถึงแพทย์และคลินิกของพวกเขา" เขากล่าว "พวกเขาแค่ยุ่งมาก"

ผลประกอบการทางการเงิน: ไม่มีการอัปเดตกําไรอย่างเป็นทางการ แต่มีการเปิดเผยตัวชี้วัดเชิงพาณิชย์

การประชุมมุ่งเน้นไปที่กลยุทธ์และการดําเนินงานมากกว่างบการเงินรายไตรมาส อย่างไรก็ตาม ฝ่ายบริหารได้ให้ตัวชี้วัดการดําเนินงานหลายประการที่สะท้อนถึงขนาดของการเปิดตัวและความยืดหยุ่นในปัจจุบันของบริษัท

• IMCIVREE ถูกนํามาใช้กับผู้ป่วยมากกว่า 2,000 ถึง 3,000 รายในทุกข้อบ่งชี้และโปรแกรมการพัฒนา
• Rhythm ระบุผู้ป่วย HO ที่สงสัยหรือได้รับการวินิจฉัยแล้วประมาณ 2,000 รายในภาคสนามเมื่อประมาณหนึ่งปีก่อนการประชุม และการระบุตัวตนในปัจจุบัน "สูงกว่าอย่างมีนัยสําคัญ"
• การเบิกจ่ายใช้เวลาประมาณ 30 ถึง 60 วันนับจากการสั่งยาจนถึงการเริ่มการรักษา
• การอนุมัติล่วงหน้าจํานวนมากได้รับการอนุมัติโดยไม่ต้องอุทธรณ์
• บริษัทระบุว่ามีเงินทุนเพียงพอและไม่จําเป็นต้องระดมทุนในระยะใกล้
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผลตอบแทนจากการเปิดตัว HO แข็งแกร่งเพียงพอที่จะสนับสนุนการใช้จ่ายอย่างเต็มที่

Meeker กล่าวว่า "เรามีเงินทุนที่แข็งแกร่งมาก" และเสริมว่าบริษัทไม่ได้อยู่ในสถานการณ์ที่จําเป็นต้องระดมทุนเพิ่มก่อนถึงจุดทํากําไร เขากล่าวว่าการเปิดตัวมีความสําคัญเพียงพอที่บริษัทควรใช้จ่ายเท่าที่จําเป็นเพื่อชนะในตลาด

การระบุผู้ป่วยและการเข้าถึงตลาด

Rhythm ระบุว่าการเปิดตัว HO ได้รับประโยชน์จากความพยายามในการค้นหาผู้ป่วยที่มุ่งเน้นมากกว่าที่บริษัทเคยทําในกลุ่มอาการ Bardet-Biedl ทีมขายใช้ข้อมูลการเรียกร้องค่ารักษาพยาบาลและการวิเคราะห์อื่นๆ เพื่อค้นหาสถานพยาบาลที่น่าจะรักษาผู้ป่วย HO แทนที่จะพึ่งพาการเข้าถึงในวงกว้างเพียงอย่างเดียว

• แพทย์ต่อมไร้ท่อส่วนใหญ่ที่บริษัทสัมภาษณ์ระบุว่าพบผู้ป่วยในสถานพยาบาลของตนที่ตรงกับโปรไฟล์ HO
• ความพยายามสร้างการรับรู้ในผู้ป่วยได้รับการสนับสนุนจาก Raymond A. Wood Foundation ซึ่งเป็นกลุ่มสนับสนุนผู้ป่วย
• Rhythm ระบุว่าภาคสนามพบผู้ป่วยที่ระบุตัวตนได้มากกว่าฐานผู้ป่วย 2,000 รายที่มีก่อนการเปิดตัว
• การเข้าถึงคลินิกต่อมไร้ท่อยังคงเป็นข้อจํากัดหลักสําหรับการเติบโตที่เร็วขึ้น
• การแข่งขันจากยารักษาโรคอ้วนกลุ่ม GLP-1 ยังทําให้ตารางนัดหมายของคลินิกแน่นขึ้นด้วย

ฝ่ายบริหารระบุว่าตลาด HO ไม่ใช่ตลาดผู้นําเทรนด์ในยุคแรกอย่างแท้จริง แต่เป็นตลาดที่ขับเคลื่อนด้วยการสร้างการรับรู้ ซึ่งการเติบโตของใบสั่งยาควรจะลึกขึ้นเมื่อแพทย์พบผู้ป่วยมากขึ้น เรียนรู้เพิ่มเติมเกี่ยวกับโรค และมีความคุ้นเคยกับ IMCIVREE มากขึ้น

กลุ่มอาการ Bardet-Biedl: ธุรกิจฐานที่มั่นคง

Rhythm อธิบายแฟรนไชส์กลุ่มอาการ Bardet-Biedl ว่า "มีนัยสําคัญ" และ "เติบโตอย่างต่อเนื่อง" บริษัทใช้ธุรกิจนั้นเป็นจุดเปรียบเทียบเพื่อแสดงให้เห็นว่าทําไม HO จึงสามารถขยายตัวได้เร็วกว่า

• ผู้ป่วย Bardet-Biedl กระจายตัวมากขึ้นในหลายสาขาเฉพาะทาง
• ทีมขาย BBS เดิมมีตัวแทนประมาณ 16 คน ซึ่งน้อยกว่าทีม HO
• HO กระจุกตัวมากขึ้นในสาขาต่อมไร้ท่อ ซึ่งควรทําให้การเข้าถึงผู้ป่วยง่ายขึ้นเมื่อเวลาผ่านไป
• ฝ่ายบริหารระบุว่าโอกาส HO มีขนาดใหญ่กว่าและเข้าถึงได้ง่ายกว่า BBS

ความแตกต่างนี้มีความสําคัญเพราะ Rhythm เชื่อว่าการเปิดตัว HO สามารถเข้าถึงส่วนแบ่งผู้ป่วยที่ใหญ่กว่าได้เร็วกว่าความพยายามในโรคหายากก่อนหน้า แม้ว่าการเข้าถึงคลินิกจะยังคงเป็นอุปสรรคในทางปฏิบัติ

แนวโน้มในอนาคต: Prader-Willi กลายเป็นการทดสอบสําคัญครั้งต่อไป

Rhythm ยังใช้เวลาส่วนใหญ่ในการประชุมพูดถึงกลุ่มอาการ Prader-Willi ซึ่งบริษัทเชื่อว่าชีววิทยาและข้อมูลในระยะแรกสนับสนุนโปรแกรมระยะปลายที่จริงจัง Meeker กล่าวว่าบริษัทมี "ความน่าจะเป็นของความสําเร็จที่ค่อนข้างสูง" ในข้อบ่งชี้นี้ และมองว่าเป็นโอกาสสําคัญที่อาจเท่ากับหรือใหญ่กว่า HO

บริษัทรายงานผลระยะที่ II ที่เป็นบวกจากการศึกษาแบบเปิดในผู้ป่วย 18 รายที่ศูนย์ความเป็นเลิศชั้นนํา ผู้ป่วย 17 รายยังคงรับการรักษา และข้อมูลเคลื่อนไปในทิศทางเดียวกันในหลายมาตรวัด

• แบบสอบถาม Hyperphagia-Child Version หรือ HQ-CT ดีขึ้น
• มาตรวัดความวิตกกังวลและความทุกข์ดีขึ้น
• ดัชนีมวลกายเคลื่อนไปในทิศทางที่ดี
• การสแกน DEXA แสดงให้เห็นอัตราส่วนไขมันต่อกล้ามเนื้อที่ดีขึ้น

ฝ่ายบริหารระบุว่าผลลัพธ์เสริมสร้างมุมมองของตนที่ว่าเส้นทาง melanocortin-4 receptor มีบทบาทสําคัญในชีววิทยาของ Prader-Willi นอกจากนี้ยังระบุว่าผู้ป่วยสองรายแรกในการศึกษามีโปรไฟล์ทางการแพทย์ที่ยากเป็นพิเศษ รวมถึงเบาหวานที่ควบคุมไม่ได้และระดับ hemoglobin A1C ในช่วงกลางวัยรุ่น แต่ยังคงแสดงให้เห็นประโยชน์

การออกแบบการทดลอง Prader-Willi และเส้นทางการกํากับดูแล

Rhythm ระบุว่ากําลังเตรียมการทดลองระยะที่ III และคาดว่าเส้นทางการกํากับดูแลจะเป็นไปตามแบบอย่างที่ Soleno Therapeutics กําหนดไว้ บริษัทระบุว่า FDA ได้กําหนดกรอบการทํางานสําหรับวิธีที่การศึกษาที่มุ่งเน้น hyperphagia ใน Prader-Willi อาจได้รับการพิจารณาแล้ว

• การศึกษาระยะที่ III ครั้งแรกคาดว่าจะเป็นการทดลองที่มุ่งเน้น hyperphagia เป็นเวลา 6 เดือน
• การศึกษานั้นอาจสนับสนุนการขยายฉลาก
• อาจต้องมีการทดลอง 12 เดือนครั้งที่สองหากบริษัทต้องการรวมการลดน้ําหนักหรือดัชนีมวลกายไว้ในฉลาก
• คาดว่าฝ่าย Division of Psychiatry ของ FDA จะเป็นผู้นําการพิจารณา โดยเชิญ Division of Lipid Disorders เป็นผู้พิจารณาร่วม
• Rhythm ระบุว่าไม่คาดว่าจะมีความประหลาดใจด้านการกํากับดูแลที่สําคัญ เนื่องจากเส้นทางได้รับการกําหนดไว้ชัดเจนขึ้นแล้ว

ฝ่ายบริหารยังระบุว่าการออกแบบการทดลองยังอยู่ระหว่างการปรับปรุง เกณฑ์ที่เป็นไปได้รวมถึงคะแนน HQ-CT พื้นฐานที่ 13 หรือสูงกว่า และผู้ป่วยบางรายที่ได้รับการรักษาด้วย VYKAT XR แล้วอาจรวมอยู่ด้วยหากพวกเขามีอาการคงที่ในการรักษาเป็นเวลาอย่างน้อยสามเดือน Rhythm ระบุว่าต้องการกลยุทธ์การลงทะเบียนทั่วโลกเพื่อเข้าถึงผู้ป่วยในตลาดที่ IMCIVREE ยังไม่มีจําหน่าย

Meeker กล่าวว่า Prader-Willi น่าจะต้องใช้การทดลองหลายครั้งเนื่องจากโรคมีความซับซ้อนและพฤติกรรมอาจแตกต่างกันอย่างมากในแต่ละผู้ป่วย

แผนการผลิตและวงจรชีวิตผลิตภัณฑ์

Rhythm กําลังพัฒนาโปรแกรมต่อเนื่องสองโปรแกรมสําหรับ HO และ Prader-Willi ได้แก่ RM-718 ซึ่งเป็นยาฉีดรายสัปดาห์ และ bivamelagon ซึ่งเป็นยารับประทาน ทั้งสองอยู่ในขั้นตอนการขยายขนาดการผลิตด้านเคมี การผลิต และการควบคุม

• Bivamelagon กําลังได้รับการพัฒนาด้วยสูตรเม็ดยาเคี้ยวใหม่เพื่อให้สามารถรักษาเด็กอายุต่ํากว่า 12 ปีได้
• RM-718 กําลังมุ่งสู่การสรุปอุปกรณ์ฉีดอัตโนมัติสําหรับสารละลายความหนืดสูง
• ฝ่ายบริหารระบุว่าระยะเวลาความพร้อมด้านการผลิตอาจเป็นตัวกําหนดว่าโปรแกรมใดจะเริ่มระยะที่ III ก่อน
• Rhythm วางแผนที่จะดําเนินการทดลอง HO สําหรับ bivamelagon โดยมีสถานที่ในสหรัฐฯ จํากัด เพื่อหลีกเลี่ยงการดึงผู้ป่วยออกจากการเปิดตัว IMCIVREE เชิงพาณิชย์

บริษัทระบุว่าโปรแกรมเหล่านี้เป็นส่วนหนึ่งของกลยุทธ์วงจรชีวิตที่กว้างขึ้น ซึ่งออกแบบมาเพื่อเสริมสร้างตําแหน่งของตนใน HO และสร้างความได้เปรียบทางการแข่งขันที่ยั่งยืน ฝ่ายบริหารยังระบุว่าการแข่งขันในพื้นที่ HO มีแนวโน้มที่จะเพิ่มขึ้น ซึ่งทําให้การกําหนดเวลาและการดําเนินงานมีความสําคัญมากขึ้น

ตําแหน่งทางการแข่งขันและบริบทตลาดที่กว้างขึ้น

Rhythm วางกรอบธุรกิจของตนในฐานะยาแม่นยําในสาขาที่มักถูกมองว่าเป็นตลาดโรคอ้วนกว้างๆ เพียงตลาดเดียว ฝ่ายบริหารระบุว่าแนวทางและการศึกษาของแพทย์จะมีความสําคัญ เนื่องจากโรคอ้วนไม่ใช่โรคเดียว แต่มีหลายประเภท

• Rhythm มองว่า IMCIVREE เป็นการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติเพียงอย่างเดียวใน HO
• บริษัทเชื่อว่าความได้เปรียบของผู้เข้าตลาดรายแรกมีความสําคัญในโรคหายากที่มีฐานผู้เชี่ยวชาญกระจุกตัว
• คาดว่าแนวทางจะช่วยให้แพ

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน