Tyra Biosciences นําเสนอยาชนิดรับประทานในงาน Cantor Fitzgerald Healthcare Conference ครั้งที่ 12

เมื่อวันพุธที่ 9 ก.ย. 2026 Tyra Biosciences (TYRA) ได้ใช้เวที 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference นําเสนอศักยภาพของ dabogratinib ในฐานะยาชนิดรับประทานสําหรับรักษามะเร็งกระเพาะปัสสาวะและโรคอื่นๆ ที่ขับเคลื่อนโดย FGFR3 บริษัทได้เน้นย้ําข้อมูลที่น่าพึงพอใจจากการทดลองระยะที่ 2 และโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดี พร้อมชี้ให้เห็นโอกาสทางการตลาดขนาดใหญ่และภาระของการรักษาด้วยสายสวนในปัจจุบัน

การนําเสนอดังกล่าวเกิดขึ้นหลังจากราคาหุ้นร่วงลงอย่างรวดเร็ว โดย Tyra ปิดการซื้อขายในช่วงปกติที่ $22.01 ลดลง 17.66% ก่อนจะขยับขึ้นมาที่ $22 ในการซื้อขายหลังตลาด ข้อความของบริษัทคือข้อมูลล่าสุดช่วยเสริมความแข็งแกร่งให้กับแผนการพัฒนา แม้ว่านักลงทุนดูเหมือนจะให้ความสนใจกับความเสี่ยงและเส้นทางอันยาวนานสู่ผลลัพธ์ของการทดลองระยะที่ 3

ประเด็นสําคัญ

• Tyra กล่าวว่า dabogratinib แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพที่แข็งแกร่งในระยะที่ 2 สําหรับมะเร็งกระเพาะปัสสาวะความเสี่ยงปานกลาง โดยสนับสนุนขนาดยา 60 มิลลิกรัมสําหรับการศึกษาระยะที่ 3 ที่วางแผนไว้
• บริษัทรายงานอัตราการตอบสนองโดยรวม 79% และอัตราการตอบสนองสมบูรณ์ 64% ที่ขนาดยา 60 มิลลิกรัมในผู้ป่วยทั้งหมดในการศึกษา SURF302
• ในกลุ่มที่มีรอยโรคเครื่องหมายเดี่ยว ซึ่ง Tyra กล่าวว่าสามารถเปรียบเทียบได้กับการศึกษา THOR-2 ของ J&J ยาให้อัตราการตอบสนองโดยรวม 100% และอัตราการตอบสนองสมบูรณ์ 75%
• ความปลอดภัยถูกนําเสนอเป็นข้อได้เปรียบสําคัญ โดยไม่มีการหยุดยาหรือลดขนาดยาที่ 60 มิลลิกรัม และไม่มีความเป็นพิษต่อดวงตาหรือผลข้างเคียงที่เกี่ยวข้องกับ FGFR2
• Tyra ยังชี้ให้เห็นข้อมูลเบื้องต้นของมะเร็ง urothelial ทางเดินบน ขนาดยาสํารวจที่เป็นไปได้ 70 มิลลิกรัม และโปรแกรม achondroplasia แยกต่างหาก

ผลลัพธ์ทางคลินิก

จุดสนใจหลักของ Tyra คือการศึกษาระยะที่ 2 SURF302 ของ dabogratinib ในมะเร็งกระเพาะปัสสาวะที่รุกรานกล้ามเนื้อความเสี่ยงปานกลางและมะเร็งกระเพาะปัสสาวะที่ไม่รุกรานกล้ามเนื้อ บริษัทกล่าวว่าข้อมูลดังกล่าวให้สิ่งที่เรียกว่าหลักฐานแนวคิดแรกสําหรับยา FGFR3-selective ชนิดรับประทานในสภาวะนี้

• ที่ขนาดยา 60 มิลลิกรัม อัตราการตอบสนองโดยรวมอยู่ที่ 79% ในผู้ป่วยทั้งหมด
• อัตราการตอบสนองสมบูรณ์เพิ่มขึ้นจาก 57% เริ่มต้นเป็น 64% เมื่อการตอบสนองบางส่วนเปลี่ยนแปลงไปตามเวลา
• ในกลุ่มรอยโรคเครื่องหมายเดี่ยว อัตราการตอบสนองโดยรวมถึง 100% โดยมีอัตราการตอบสนองสมบูรณ์ 75%
• Tyra กล่าวว่ากลุ่มรอยโรคเครื่องหมายเดี่ยวเป็นการเปรียบเทียบที่เกี่ยวข้องมากที่สุดกับการศึกษา THOR-2 erdafitinib ของ J&J
• กลุ่มรอยโรคเครื่องหมายหลายจุดแสดงอัตราการตอบสนองที่ต่ํากว่า ซึ่งบริษัทกล่าวว่าอาจสนับสนุนการสํารวจขนาดยาที่สูงขึ้นในสภาวะการทําลายรอยโรคในอนาคต

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Todd Harris กล่าวว่าขนาดยา 60 มิลลิกรัมเป็นตัวเลือกที่ชัดเจนสําหรับสภาวะ adjuvant "คุณไม่สามารถเอาชนะ ORR 100% ได้" เขากล่าว พร้อมเสริมว่าเป้าหมายในการบําบัดรักษาคือการหยุดยั้งไม่ให้เนื้องอกกลับมา ไม่ใช่ทําให้มันหดตัวเร็วขึ้น

โปรไฟล์ความปลอดภัย

Tyra กล่าวว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ขนาดยา 60 มิลลิกรัมเป็นจุดแข็งสําคัญของโปรแกรม บริษัทเน้นย้ําว่ายาไม่แสดงความเป็นพิษที่มักเกี่ยวข้องกับการยับยั้ง FGFR ในวงกว้าง

• ไม่มีรายงานการหยุดยาหรือลดขนาดยาที่ 60 มิลลิกรัม
• ไม่มีความเป็นพิษต่อดวงตา
• ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่เกี่ยวข้องกับ FGFR2 เช่น แผลในปาก ภาวะ palmoplantar erythrodysesthesia หรือความเป็นพิษต่อเล็บ
• ไม่พบภาวะ hyperphosphatemia
• เหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ที่พบบ่อยที่สุดคืออาการเหนื่อยล้าระดับ 1 ซึ่งบริษัทกล่าวว่าสอดคล้องกับอัตราของยาหลอกในผู้ป่วยสูงอายุ

Tyra กล่าวว่ามีการติดเชื้อทางเดินปัสสาวะระดับ 3 จํานวนสามรายที่ขนาดยา 60 มิลลิกรัม แต่อธิบายว่าเกี่ยวข้องกับสภาวะการรักษามากกว่าตัวยาเอง บริษัทยังกล่าวว่าผื่นระดับ 3 หนึ่งรายที่ขนาดยา 50 มิลลิกรัมหายไปหลังจากหยุดยาและรักษาด้วยสเตียรอยด์ และการเพิ่มขึ้นของ ALT และ AST ระดับ 3 หนึ่งรายที่ขนาดยา 50 มิลลิกรัมเชื่อมโยงกับการใช้ Macrobid สําหรับการติดเชื้อทางเดินปัสสาวะ

บริษัทกล่าวว่าสัญญาณความปลอดภัยที่สําคัญทั้งหมดปรากฏขึ้นภายใน 30 ถึง 60 วันแรกของการรักษา และไม่พบความเป็นพิษสะสม นอกจากนี้ยังเสริมว่าผู้ป่วยรายหนึ่งยังคงรับการรักษาต่อเนื่องเป็นเวลา 15 เดือนใน SURF302 ในขณะที่ผู้ป่วยระยะแพร่กระจายหลายรายรับประทานยามาแล้วมากกว่าสองปี

โอกาสทางการตลาดและการวางตําแหน่งเชิงพาณิชย์

Tyra นําเสนอ dabogratinib ในฐานะตัวเลือกแนวหน้าที่มีศักยภาพในตลาดมะเร็งกระเพาะปัสสาวะขนาดใหญ่ โดยโต้แย้งว่าอุปสรรคที่ใหญ่ที่สุดของการดูแลในปัจจุบันไม่ใช่ประสิทธิภาพแต่เป็นภาระของขั้นตอนการรักษา Harris กล่าวว่า 70% ของผู้ป่วยในปัจจุบันเลือกที่จะไม่รับการรักษาแบบ maintenance ที่มีประสิทธิภาพ เพราะต้องใช้การสวนสายสวนซ้ําๆ

• บริษัทประเมินโอกาสในมะเร็งกระเพาะปัสสาวะความเสี่ยงปานกลางมากกว่า 5 พันล้านดอลลาร์
• Tyra กล่าวว่า 75% ของแพทย์ระบุว่าภาระของขั้นตอนการรักษาและการสวนสายสวนซ้ําๆ เป็นความต้องการที่ยังไม่ได้รับการตอบสนองที่ใหญ่ที่สุด
• การรักษาในปัจจุบันลดความเสี่ยงการกลับเป็นซ้ําได้ 44% แต่ผู้ป่วยจํานวนมากยังคงหลีกเลี่ยง
• Tyra กล่าวว่ายาเม็ดรับประทานรายวันอาจเปลี่ยนความชอบของทั้งแพทย์และผู้ป่วย

Harris กล่าวว่า "ยาชนิดรับประทานเป็นครั้งแรกที่มอบความหวังและคํามั่นสัญญาให้กับกลุ่มผู้ป่วยนี้ว่าพวกเขาสามารถควบคุมโรคได้ด้วยยาเม็ดรับประทานง่ายๆ ที่บ้านทุกวัน และนี่คือการเปลี่ยนแปลงครั้งใหญ่อย่างสมบูรณ์"

อัปเดตการดําเนินงาน

Tyra กล่าวว่า dabogratinib ได้รับการพัฒนาทั้งหมดภายในบริษัทโดยใช้แพลตฟอร์ม SNÅP Chemistry ซึ่งเป็นแนวทางการออกแบบยาโดยอาศัยโครงสร้าง บริษัทกล่าวว่าโปรแกรมนี้ใช้เวลาเกือบเจ็ดปีตั้งแต่เริ่มต้นจนถึงข้อมูลระยะที่ 2

• ยาถูกสร้างขึ้นโดยใช้แพลตฟอร์ม SNÅP Chemistry ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Tyra
• SURF302 ถูกออกแบบมาเพื่อตอบคําถามว่าขนาดยาใดเพียงพอสําหรับสภาวะ adjuvant
• แพทย์ทิ้งรอยโรคเครื่องหมายไว้หลังจากการตัดเนื้องอก จากนั้นรักษาผู้ป่วยเป็นเวลาอย่างน้อยสามเดือน
• การศึกษาประเมินทั้งกลุ่มรอยโรคเครื่องหมายเดี่ยวและหลายจุด
• Tyra กล่าวว่าการออกแบบดังกล่าวช่วยให้สามารถเปรียบเทียบโดยตรงกับ THOR-2 ได้

บริษัทกล่าวว่าขนาดยา 60 มิลลิกรัมจะเข้าสู่การทดลองแบบสุ่มควบคุมระยะที่ 3 ในสภาวะ adjuvant โดยมีระยะเวลาการรักษาที่วางแผนไว้ 24 เดือนและจุดสิ้นสุดการอยู่รอดปลอดโรค บริษัทกล่าวว่าการวิเคราะห์หลักจะอิงตามเหตุการณ์มากกว่าเวลา

กลยุทธ์ด้านกฎระเบียบและแผนขนาดยา

Tyra กล่าวว่าวางแผนที่จะประสานงานกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) เกี่ยวกับการออกแบบระยะที่ 3 บริษัทอธิบายสองเส้นทางที่เป็นไปได้ ได้แก่ กลยุทธ์ adjuvant หลักและกลยุทธ์การทําลายรอยโรคที่เป็นการสํารวจมากกว่า

• โปรแกรม adjuvant เป็นจุดสนใจหลัก
• การศึกษาระยะที่ 3 จะรับผู้ป่วยที่มีการนําเนื้องอกออกทั้งหมดและไม่มีรอยโรคเครื่องหมายเหลืออยู่
• จุดสิ้นสุดหลักจะเป็นการอยู่รอดปลอดโรค โดยมีการอยู่รอดปลอดการกลับเป็นซ้ําที่กล่าวถึงในการสร้างแบบจําลองด้วย
• จุดสิ้นสุดรองรวมถึงการอยู่รอดปลอดโรค 24 เดือนและการอยู่รอดปลอดโรค 12 เดือน
• Tyra กล่าวว่าขนาดยา 60 มิลลิกรัมถูกกําหนดไว้แล้วสําหรับการศึกษา adjuvant

บริษัทยังกล่าวว่ากําลังสํารวจขนาดยา 70 มิลลิกรัมสําหรับการใช้งานแบบทําลายรอยโรคที่เป็นไปได้ โดยเฉพาะในผู้ป่วยที่มีรอยโรคเครื่องหมายหลายจุด สําหรับมะเร็ง urothelial ทางเดินบน Tyra กล่าวว่าได้ทดสอบขนาดยา 60 มิลลิกรัมและ 80 มิลลิกรัม และจะเลือกขนาดยาที่ดีที่สุดโดยเร็วที่สุด

แนวโน้มในอนาคต

Tyra โต้แย้งว่าข้อมูลระยะที่ 2 ของบริษัทให้พื้นฐานที่แข็งแกร่งสําหรับการวางแผนระยะที่ 3 บริษัทกล่าวว่าใช้ข้อมูลที่เผยแพร่ล่าสุดจาก Dr. Meeks ที่แสดงการอยู่รอดปลอดการกลับเป็นซ้ําเฉลี่ย 16 เดือนในมะเร็งกระเพาะปัสสาวะที่ไม่รุกรานกล้ามเนื้อความเสี่ยงปานกลางที่เป็นบวก FGFR3 เพื่อสร้างแบบจําลองผลลัพธ์

• ในสถานการณ์ที่อนุรักษ์นิยม Tyra กล่าวว่าการอยู่รอดปลอดโรคอาจอยู่ที่ 80%
• แม้แต่ในกรณีที่อนุรักษ์นิยมสุดขีด บริษัทกล่าวว่าการอยู่รอดปลอดโรค 55% จะบ่งชี้ hazard ratio 0.6 ซึ่งเพียงพอสําหรับนัยสําคัญทางสถิติ
• Tyra กล่าวว่าแนวทางการให้ยาแบบเรื้อรังควรช่วยป้องกันการกลับเป็นซ้ําในช่วง 24 เดือน
• บริษัทกล่าวว่าตนเองและ J&J เป็นเพียงบริษัทเดียวที่มีข้อมูลระยะที่ 2 ที่สามารถช่วยทํานายความสําเร็จของระยะที่ 3
• Tyra กล่าวว่าโปรแกรมที่แข่งขันยังคงพึ่งพาแนวทางที่ใช้สายสวนหรือการทําลายรอยโรค

Harris กล่าวว่าบริษัทคาดว่าแพทย์และผู้ป่วยจะชอบการรักษาแบบรับประทานมากกว่าขั้นตอนในคลินิกซ้ําๆ เขาอธิบายการเปลี่ยนแปลงนี้ว่าเป็นการเคลื่อนออกจากสิ่งที่เขาเรียกว่าโมเดลการดูแลแบบ "urethral violation" ไปสู่การรักษาที่บ้าน

มะเร็ง urothelial ทางเดินบนและโปรแกรมอื่นๆ

Tyra กล่าวว่ามะเร็ง urothelial ทางเดินบนอาจกลายเป็นข้อบ่งชี้ที่สองที่มียอดขายระดับพันล้าน โรคนี้ส่งผลต่อเซลล์ urothelial ประเภทเดียวกันที่มีการกลายพันธุ์ FGFR3 แต่อยู่ในท่อไตหรือไตแทนที่จะเป็นกระเพาะปัสสาวะ

• ผู้ป่วย UTUC รายแรกมีการตอบสนองสมบูรณ์ที่การสแกนสามเดือนที่ขนาดยา 60 มิลลิกรัม
• ไม่มีรายงานเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ในผู้ป่วยรายนั้นที่การสแกน
• Tyra กล่าวว่าผู้ป่วย UTUC มักต้องเผชิญกับการผ่าตัด nephroureterectomy และมีตัวเลือกการรักษาที่ดีน้อยมาก
• บริษัทคาดว่าจะมีข้อมูล UTUC เพิ่มเติมในปีหน้า
• Tyra ยังกล่าวว่าได้เริ่มโปรแกรม achondroplasia เป็นส่วนหนึ่งของกลยุทธ์ Dabo 3x3

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในระหว่างการถามตอบ Harris และตัวแทนบริษัทคนอื่นๆ ได้ขยายความเกี่ยวกับการออกแบบการศึกษา ความทนทาน และโปรไฟล์ความปลอดภัย

• Tyra กล่าวว่ากลุ่มรอยโรคเครื่องหมายหลายจุดเป็นความพยายามสํารวจใหม่และยังไม่ได้รับการทดสอบในการศึกษาก่อนหน้า
• บริษัทกล่าวว่าผลลัพธ์ของรอยโรคเครื่องหมายเดี่ยวมีความเกี่ยวข้องมากที่สุดสําหรับการทดลอง adjuvant ระยะที่ 3 ที่วางแผนไว้
• Tyra กล่าวว่าความทนทานอยู่ที่ 100% สําหรับผู้ป่วยที่บรรลุการตอบสนองสมบูรณ์และยังคงรับยาต่อเนื่องในโปรแกรม oral FGFR inhibitor
• บริษัทกล่าวว่าการตอบสนองคาดว่าจะคงอยู่เพราะการให้ยารายวันช่วยกด FGFR3 ไว้ได้อย่างต่อเนื่อง
• Tyra กล่าวว่าการกลับเป็นซ้ํามักจะกลับมาเมื่อหยุดการรักษา โดยอ้างอิงจากข้อมูล THOR-2 และ TAR-210

ในด้านความปลอดภัย Tyra กล่าวว่าการติดเชื้อทางเดินปัสสาวะระดับ 3 เกี่ยวข้องกับการใช้เครื่องมือมากเกินไป ไม่ใช่ตัวยา บริษัทยังกล่าวว่าผื่นและการเพิ่มขึ้นของเอนไซม์ตับที่ขนาดยา 50 มิลลิกรัมเป็นเหตุการณ์ที่เกิดขึ้นโดดเดี่ยวและไม่เกิดซ้ําที่ขนาดยาที่สูงขึ้น บริษัทกล่าวว่าแพทย์ที่ใช้ยานี้มีความกระตือรือร้นและอธิบายประสบการณ์ว่า "แตกต่างอย่างสิ้นเชิง" เมื่อเปรียบเทียบกับงาน oral FGFR ในยุคก่อน

บ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน