BridgeBio ในงาน Wells Fargo: แผนเติบโตมุ่งเน้นการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ในปี 2027

วันพุธที่ 9 กันยายน 2026 — ในงาน Wells Fargo 21st รายปี การดูแลสุขภาพ Conference BridgeBio (BBIO) ได้นําเสนอกลยุทธ์ที่สร้างขึ้นบนยาเชิงพาณิชย์ที่เติบโตเร็วหนึ่งรายการและการเปิดตัวผลิตภัณฑ์สําคัญสามรายการที่คาดว่าจะเกิดขึ้นในปี 2027 ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีแรงขับเคลื่อนด้านรายได้ที่แข็งแกร่งจาก acoramidis แต่ก็ยังเผชิญกับความเสี่ยงทั่วไปของบริษัทไบโอเทคที่เกี่ยวข้องกับการดําเนินการทางคลินิก การแข่งขันในตลาด และแรงกดดันด้านราคาในอนาคต

ประเด็นสําคัญ

• Acoramidis ซึ่งจําหน่ายในชื่อ Attruby กําลังสร้างรายได้ทั่วโลกแบบ annualized สูงกว่า 1 พันล้านดอลลาร์ โดยมีรายได้ในสหรัฐฯ อยู่ที่ 222 ล้านดอลลาร์ในไตรมาสที่สองของปี 2024
• BridgeBio คาดว่าจะมีการเปิดตัวผลิตภัณฑ์ใหม่สามรายการในปี 2027 ได้แก่ BBP-418 สําหรับโรค limb-girdle muscular dystrophy, encaleret สําหรับ ADH1 และ infigratinib สําหรับโรค achondroplasia
• ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทมีศักยภาพยอดขายสูงสุดที่ลดความเสี่ยงแล้วมูลค่า 8 พันล้านดอลลาร์จากสินทรัพย์หลัง Phase III และศักยภาพยอดขายที่ปรับตามความเสี่ยงมูลค่า 10 พันล้านดอลลาร์จากทั้ง pipeline
• บริษัทมองว่า acoramidis จะได้รับส่วนแบ่งตลาดใน ATTR-CM ในฐานะ stabilizer ที่มีความแตกต่าง แม้ว่า tafamidis สูตรสามัญจะเข้าสู่ตลาดในปี 2031
• BridgeBio ระบุเป้าหมายระยะยาวในการขยายจากบริษัทที่มียาสี่รายการไปสู่บริษัทที่มียา 40 รายการที่มุ่งเน้นโรคทางพันธุกรรม

ผลประกอบการทางการเงินและแรงขับเคลื่อนเชิงพาณิชย์

สินทรัพย์ระยะสั้นที่ชัดเจนที่สุดของ BridgeBio คือ acoramidis ซึ่งเป็นยารักษา ATTR-CM ประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายธุรกิจ Chinmay Shukla กล่าวว่ารายได้ทั่วโลกของยาในไตรมาสที่สองของปี 2024 เมื่อคํานวณแบบ annualized อยู่ที่มากกว่า 1 พันล้านดอลลาร์ ในขณะที่รายได้ในสหรัฐฯ แตะ 222 ล้านดอลลาร์

• ฝ่ายบริหารคาดว่า acoramidis จะเพิ่มรายได้ 25 ล้านดอลลาร์ถึง 30 ล้านดอลลาร์ต่อไตรมาสจนถึงปี 2026
• บริษัทระบุว่าส่วนแบ่งตลาดปัจจุบันอยู่เหนือ 25% และยังคงเพิ่มขึ้น แม้จะช้า
• BridgeBio ประเมินส่วนแบ่งสูงสุดของ acoramidis ไว้ที่ 30% ถึง 40% โดยมีพื้นที่สําหรับการปรับเพิ่มเติมเมื่อการวิจัยตลาดดําเนินต่อไป
• บริษัทระบุว่า portfolio หลัง Phase III ของตนมีศักยภาพยอดขายสูงสุดที่ลดความเสี่ยงแล้วมูลค่า 8 พันล้านดอลลาร์
• ศักยภาพยอดขายรวมที่ปรับตามความเสี่ยงทั่วทั้ง pipeline อยู่ที่ประมาณ 10 พันล้านดอลลาร์

BridgeBio ยังชี้ให้เห็นถึงตลาด ATTR-CM ที่ใหญ่กว่าที่เคยมองไว้ก่อนหน้านี้ ฝ่ายบริหารระบุว่าประชากรผู้ป่วยแนวหน้าเพิ่มขึ้นจาก 8,000 ถึง 12,000 รายต่อปีก่อนปี 2024 เป็นอย่างน้อย 16,000 รายในปัจจุบัน

• มากกว่า 80% ของผู้ป่วย ATTR-CM แนวหน้ารายใหม่เริ่มใช้ stabilizer ตามข้อมูลของบริษัท
• Vyndamax ซึ่งเป็นแบรนด์ tafamidis ของ Pfizer มีส่วนแบ่งแนวหน้าประมาณ 55% ถึง 60% ตามที่ BridgeBio ระบุ
• การรักษาแบบ knockdown คิดเป็นน้อยกว่า 20% ของการเริ่มต้นการรักษาแนวหน้า
• BridgeBio ระบุว่าการควบคุมร้านขายยาเฉพาะทางควรช่วยสนับสนุนปริมาณแม้หลังจาก tafamidis สูตรสามัญเข้าสู่ตลาดในปี 2031

อัปเดตการดําเนินงาน

Acoramidis และตลาด ATTR-CM

BridgeBio ระบุว่า acoramidis ได้รับประโยชน์จากทั้งข้อมูลทางคลินิกและโครงสร้างตลาดที่เอื้ออํานวยมากขึ้นสําหรับ stabilizers Shukla กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่า stabilizers เป็นตัวเลือกแรกที่ชัดเจนสําหรับผู้ป่วย ATTR-CM รายใหม่ส่วนใหญ่ในปัจจุบัน

• บริษัทอ้างถึงการศึกษาในโลกแห่งความเป็นจริงสามรายการที่แสดงให้เห็นว่า acoramidis มีประสิทธิภาพเหนือกว่า tafamidis รวมถึงสองการศึกษาที่ไม่เกี่ยวข้องกับ BridgeBio
• ฝ่ายบริหารเน้นย้ําข้อมูลกลุ่มย่อยที่แสดงให้เห็นประโยชน์ที่มีนัยสําคัญทางสถิติในผู้ป่วยที่มีตัวแปร AFib แม้จะมีจํานวนน้อย
• BridgeBio ยังชี้ให้เห็นถึงผลการปกป้องไตที่เพิ่งได้รับการตีพิมพ์ ซึ่งบริษัทระบุว่าอาจใช้เวลาหกถึงเก้าเดือนสําหรับชุมชนแพทย์ในวงกว้างในการรับรู้อย่างเต็มที่
• คาดว่าจะมีการนําเสนอหลักฐานจากโลกแห่งความเป็นจริงที่สําคัญในงานประชุม HFSA
• บริการสนับสนุนผู้ป่วยและแพทย์แบบ white-glove ยังคงเป็นส่วนสําคัญของการเปิดตัวเชิงพาณิชย์

Shukla กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่า acoramidis เป็น stabilizer รุ่นถัดไปที่มีพื้นที่สําหรับการได้รับส่วนแบ่งจากการรักษาที่มีอยู่

"เราคิดว่า Attruby ในฐานะ stabilizer รุ่นถัดไป รุ่นที่สองที่มีความแตกต่าง จะได้รับส่วนแบ่งมากขึ้นเรื่อยๆ และผู้ป่วยมากขึ้นจะเริ่มใช้ยานั้น เพราะพูดง่ายๆ ก็คือ มันเป็นยาที่ดีกว่า" เขากล่าว

BBP-418 สําหรับโรค limb-girdle muscular dystrophy

BBP-418 ของ BridgeBio กําลังได้รับการพัฒนาสําหรับโรค limb-girdle muscular dystrophy type 2I/R9 ซึ่งเป็นโรคหายากที่ยังไม่มียารักษาที่ได้รับการอนุมัติ Anna Wade ประธานเจ้าหน้าที่บริหารของแผนก neuromuscular กล่าวว่าการวิเคราะห์ระหว่างกาลของ Phase III แสดงให้เห็นความแตกต่างที่มีนัยสําคัญทางสถิติจากยาหลอกในทุก endpoint หลัก

• บริษัทระบุว่าการศึกษาแสดงให้เห็นการปรับปรุงจากค่าพื้นฐานในระหว่างการรักษา ซึ่งบริษัทอธิบายว่าเป็นเรื่องผิดปกติในโรค muscular dystrophy
• ประโยชน์ถูกพบเห็นเร็วถึงสามเดือนในมาตรวัดการเดิน
• BridgeBio ระบุว่าได้ระบุผู้ป่วยมากกว่า 500 รายสําหรับการเปิดตัวแล้ว
• กลุ่มเป้าหมายมีผู้ป่วยประมาณ 7,000 รายทั่วสหรัฐฯ และยุโรป รวมถึง 2,000 ถึง 2,500 รายในสหรัฐฯ
• บริษัทกําหนดเป้าหมายศูนย์ muscular dystrophy 150 ถึง 160 แห่งในสหรัฐฯ สําหรับการเปิดตัว

BridgeBio ระบุว่าได้สร้างฐานเชิงพาณิชย์ผ่านการให้ความรู้แก่แพทย์ การติดต่อผู้จ่ายเงิน ฐานข้อมูลการทดสอบทางพันธุกรรม และรหัส ICD-10 ที่นํามาใช้ในเดือนตุลาคม 2023 ฝ่ายบริหารระบุว่าการตอบรับจากผู้จ่ายเงินนั้นดีมาก เนื่องจากข้อมูลมาจากการทดลองที่มีการควบคุมด้วยยาหลอกและแสดงให้เห็นประโยชน์เชิงการทํางาน

Encaleret สําหรับ ADH1 และภาวะ hypoparathyroidism

ผู้สมัครเปิดตัวสําคัญอีกรายคือ encaleret ซึ่ง BridgeBio กําลังพัฒนาสําหรับภาวะ autosomal dominant hypocalcemia type 1 หรือ ADH1 บริษัทระบุว่ายาช่วยทําให้ระดับแคลเซียมในเลือดและปัสสาวะ รวมถึงระดับฮอร์โมน parathyroid เป็นปกติ

• BridgeBio ประเมินจํานวนผู้ป่วย ADH1 ไว้ที่ประมาณ 12,000 ราย
• ประมาณ 500 รายได้รับการยืนยันทางพันธุกรรม ในขณะที่ข้อมูลการเรียกร้องสิทธิ์บ่งชี้ผู้ป่วยที่ระบุได้ประมาณ 2,200 ราย
• บริษัทมองราคารายปีในช่วง 300,000 ดอลลาร์ถึง 500,000 ดอลลาร์ โดยการวางตําแหน่งน่าจะอยู่ใกล้ระดับสูงกว่า
• BridgeBio ระบุว่ากลยุทธ์การเปิดตัวรวมถึงการสนับสนุนการทดสอบในครอบครัว ซึ่งบริษัทมองว่าเป็นเครื่องมือที่มีประโยชน์ในโรคที่มีรูปแบบ autosomal dominant
• บริษัทคาดว่าการทดลอง Phase III สําหรับภาวะ hypoparathyroidism จะมีผลสรุปภายในสิ้นปี 2027 หรือต้นปี 2028

ฝ่ายบริหารระบุว่าโอกาสในภาวะ hypoparathyroidism มีขนาดใหญ่กว่า ADH1 และอาจขยายการเข้าถึงเชิงพาณิชย์ของ encaleret ในการศึกษา Phase II BridgeBio ระบุว่ายาช่วยทําให้แคลเซียมในเลือดและปัสสาวะเป็นปกติในผู้ป่วยส่วนใหญ่จาก 10 รายแม้ไม่มีต่อมพาราไทรอยด์ บริษัทยังอ้างถึงการสนับสนุนจากผู้นําทางความคิดสําคัญ รวมถึง Dr. Michael Collins จากสถาบันสุขภาพแห่งชาติ

Infigratinib สําหรับโรค achondroplasia

BridgeBio ยังได้พูดถึง infigratinib ซึ่งบริษัทระบุว่าอาจกลายเป็นยารับประทานชนิดแรกในโรค achondroplasia บริษัทนําเสนอข้อมูล Phase III ในงานประชุม ASPET และระบุว่ายาแสดงให้เห็นประโยชน์นอกเหนือจากความสูง

• ฝ่ายบริหารชี้ให้เห็นการปรับปรุงในภาวะหยุดหายใจขณะหลับและการติดเชื้อที่หูเป็นส่วนหนึ่งของโปรไฟล์ทางคลินิก
• บริษัทระบุว่ารูปแบบยารับประทานอาจดึงดูดผู้ป่วยที่ต้องการทางเลือกแทนการรักษาแบบฉีด
• BridgeBio มองกลุ่มผู้ป่วยสามกลุ่ม ได้แก่ ผู้ใช้ VOXZOGO หรือ Uvelaw ในปัจจุบันที่อาจต้องการตัวเลือกแบบรับประทาน ผู้ป่วยที่หยุดการรักษาแบบฉีด และผู้ป่วยที่ยังไม่เคยรับการรักษา
• บริษัทระบุว่าการเข้าถึงการรักษาอยู่ที่ประมาณ 75% ในยุโรป แต่เพียงประมาณ 25% ในสหรัฐฯ

BridgeBio นําเสนอยานี้ว่าเป็นตัวเลือกที่เป็นไปได้สําหรับครอบครัวที่ต้องการประโยชน์ด้านสัดส่วนร่างกายและการเข้าถึงการรักษาที่ง่ายขึ้น โดยเฉพาะในกรณีที่ความกลัวเข็มเป็นอุปสรรค

แนวโน้มในอนาคต

แผนระยะสั้นของ BridgeBio คือการระดมทุนสําหรับการเปิดตัว Attruby และการเปิดตัวสามรายการในปี 2027 จากนั้นลงทุนในการศึกษา Phase III สําหรับภาวะ hypoparathyroidism ของ encaleret ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดลองดังกล่าวควรมีผลสรุปภายในสิ้นปี 2027 หรือต้นปี 2028

• บริษัทระบุว่า acoramidis ควรเติบโตต่อเนื่องทุกไตรมาสจนถึงปี 2026
• บริษัทคาดว่าจะมีการเร่งตัวที่แข็งแกร่งขึ้นในครึ่งหลังของปี 2027 เมื่อผลิตภัณฑ์ใหม่เปิดตัวและเรื่องราวทางคลินิกของ acoramidis มีความมั่นคงมากขึ้น
• BridgeBio ระบุว่า tafamidis สูตรสามัญในปี 2031 ไม่ควรสร้างการลดลงของรายได้อย่างรวดเร็วสําหรับ acoramidis เนื่องจากผู้ป่วยมักจะอยู่กับการรักษาเป็นเวลาหลายปี
• ฝ่ายบริหารคาดว่าผู้ป่วยที่เริ่มในปี 2029 และ 2030 จะยังคงรับการรักษาต่อไปสี่ถึงห้าปี
• บริษัทระบุว่าการควบคุมร้านขายยาเฉพาะทางควรช่วยปกป้องปริมาณหลังจากการสูญเสียสิทธิ์พิเศษของ tafamidis

BridgeBio ยังระบุว่าคาดว่าตลาด ATTR-CM จะขยายตัวต่อไปเมื่อการวินิจฉัยดีขึ้นและข้อมูลจากการประชุมเพิ่มการรับรู้ ฝ่ายบริหารไม่คาดว่าการรักษาแบบผสมจะกลายเป็นกลุ่มตลาดหลัก

การจัดสรรทุนและกลยุทธ์ระยะยาว

ด้วยการขาดทุนที่ลดลงและสิ่งที่บริษัทอธิบายว่าเป็นทุนส่วนเกิน BridgeBio ระบุว่ามีพื้นที่สําหรับการลงทุนในการเติบโตและพิจารณาการเคลื่อนไหวเชิงกลยุทธ์ที่กว้างขึ้น Shukla กล่าวว่าบริษัทถือหุ้นประมาณ 12% ถึง 13% ใน GondolaBio ซึ่งเป็นบริษัทพี่น้อง และกําลังพิจารณาการรวมกิจการในรูปแบบใดรูปแบบหนึ่งในอนาคต

• BridgeBio ระบุว่าการใช้ทุนที่ต้องการคือการเติบโตแบบ organic ผ่านโปรแกรมวิจัยและพัฒนาใหม่ในโรคทางพันธุกรรม
• การซื้อหุ้นคืนยังคงเป็นทางเลือกในการใช้เงินสด
• ฝ่ายบริหารระบุว่าเป้าหมายระยะยาวคือการสร้างบริษัทโรคทางพันธุกรรมที่ใหญ่กว่ามาก
• "เราต้องการรวมบริษัทเหล่านี้ ใช้กระแสเงินสดและทุนที่เรามีเพื่อเร่งสิ่งนั้น และเพื่อสร้างไม่ใช่แค่ยาสี่รายการ แต่ยา 40 รายการ" Shukla กล่าว

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ในระหว่างการตอบคําถาม ฝ่ายบริหารกลับมาที่ตลาด ATTR-CM และระบุว่าข้อมูลจากการประชุมล่าสุดยืนยันมุมมองว่า stabilizers จะยังคงเป็นการรักษาแรกสําหรับผู้ป่วยรายใหม่ส่วนใหญ่

• BridgeBio ระบุว่ามากกว่า 80% ของผู้ป่วยแนวหน้าในปัจจุบันเริ่มด้วย stabilizers
• บริษัทระบุว่าตลาดขยายตัวจากผู้ป่วย 8,000 ถึง 12,000 รายต่อปีเป็นอย่างน้อย 16,000 ราย
• บริษัทระบุว่ากิจกรรมการให้ส่วนลดของ Pfizer เป็นปัจจัยที่ไม่เอื้ออํานวย แต่ถูกชดเชยด้วยการเติบโตของตลาดและความแตกต่างของ acoramidis
• ฝ่ายบริหารระบุว่าหลักฐานจากโลกแห่งความเป็นจริง ข้อมูลกลุ่มย่อย และผลการปกป้องไตน่าจะสนับสนุนการนํามาใช้ในระยะเวลาต่อไป

เกี่ยวกับ BBP-418 BridgeBio ระบุว่าการเปิดตัวควรได้รับความช่วยเหลือจากการดูแลผู้เชี่ยวชาญที่มีความเข้มข้น การทดสอบทางพันธุกรรมที่รวดเร็วขึ้น และการขาดอุปสรรคในการเบิกจ่าย เกี่ยวกับ encaleret บริษัทระบุว่าแนวทางการทดสอบครอบครัวที่ได้รับการสนับสนุนอาจช่วยระบุผู้ป่วยเพิ่มเติมในโรคที่หลายกรณียังไม่ได้รับการวินิจฉัย เกี่ยวกับ infigratinib BridgeBio ระบุว่าโปรไฟล์ยารับ

บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน