Vor Biopharma ในงาน Citigroup Biopharma Back to School Summit: การผลักดันไปป์ไลน์

เมื่อวันพุธที่ 9 ก.ย. 2026 Vor Biopharma (VOR) ได้ใช้เวที Citigroup Biopharma Back to School Summit 2026 เพื่อนําเสนอแผนการผลักดัน telitacicept ซึ่งเป็นยารักษาโรคภูมิคุ้มกันที่มุ่งเป้าไปที่เซลล์บี (B-cell) อย่างครอบคลุม บริษัทเน้นย้ําถึงความคืบหน้าของการทดลองทางคลินิกที่เร็วกว่าที่คาดไว้ และโอกาสทางการค้าที่กว้างใหญ่ ขณะเดียวกันก็ยอมรับถึงความจําเป็นในการพิสูจน์ประสิทธิภาพที่ยั่งยืน การจัดการผลของยาหลอกในการศึกษาในกลุ่มประเทศตะวันตก และการแปลงประวัติความปลอดภัยที่สะสมในจีนให้เป็นความเชื่อมั่นในระดับสากล

ประเด็นสําคัญ

• Vor แจ้งว่าการรับสมัครผู้เข้าร่วมการทดลองระยะที่ 3 สําหรับโรค myasthenia gravis เสร็จสิ้นแล้ว ซึ่งถือเป็นหมุดหมายสําคัญที่บรรลุได้ก่อนกําหนด
• บริษัทวางแผนเริ่มการศึกษาระยะที่ 3 สําหรับโรค ocular myasthenia gravis ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 และยังคงดําเนินการทดลองระยะที่ 3 สําหรับโรค Sjögren’s ที่มีการรับสมัครสูงกว่าเป้าหมาย
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการออกแบบ BAFF-APRIL คู่ของ telitacicept อาจให้ผลที่แข็งแกร่งและยั่งยืนกว่ายารักษาโรคภูมิคุ้มกันของคู่แข่ง
• Vor ระบุว่ายาดังกล่าวถูกใช้กับผู้ป่วยมากกว่า 10,000 รายในจีนใน 6 ข้อบ่งใช้ที่ได้รับการอนุมัติ โดยไม่คาดว่าจะมีสัญญาณความปลอดภัยใหม่ในการศึกษาในสหรัฐอเมริกาหรือยุโรป
• ปัจจุบันบริษัทมุ่งเน้นงานด้านกฎระเบียบ การผลิต คุณภาพ และการเตรียมความพร้อมทางการค้า ขณะที่เดินหน้าสู่ข้อมูลในระยะปลาย

อัปเดตการพัฒนาทางคลินิก

การนําเสนอของ Vor มุ่งเน้นไปที่ telitacicept ซึ่งเป็นสารยับยั้ง BAFF-APRIL ที่บริษัทระบุว่าอาจรักษาโรคภูมิคุ้มกันที่เกิดจากเซลล์บีได้หลากหลาย ฝ่ายบริหารระบุว่ายาดังกล่าวได้รับการอนุมัติใน 6 ข้อบ่งใช้ในจีนแล้ว ทําให้มีฐานข้อมูลทางคลินิกขนาดใหญ่จากผู้ป่วยที่ได้รับการรักษามากกว่า 10,000 ราย

• โรค myasthenia gravis คือโปรแกรมหลักของบริษัทและเป็นตัวเร่งสําคัญในระยะใกล้
• โรค ocular myasthenia gravis กําลังถูกวางตําแหน่งให้เป็นข้อบ่งใช้ต่อเนื่องที่สมเหตุสมผล
• โรค Sjögren’s กําลังได้รับการพัฒนาในฐานะตลาดขนาดใหญ่ที่ยังไม่มียาที่ได้รับการอนุมัติ

ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Jean-Paul Kress กล่าวว่าบริษัทมองเห็น "โอกาสที่ยอดเยี่ยม" ในโรค myasthenia gravis ซึ่งแพทย์ต้องการการรักษาที่ทั้งลึกและยั่งยืนกว่าเดิม เขากล่าวว่าการรักษาในปัจจุบันมักทําให้ผู้ป่วยยังคงมีกิจกรรมของโรคหลงเหลืออยู่ และ telitacicept อาจช่วยเติมเต็มช่องว่างนั้นได้

การทดลองโรค myasthenia gravis บรรลุเป้าการรับสมัครแล้ว

Vor แจ้งว่าการรับสมัครผู้เข้าร่วมการทดลองระยะที่ 3 สําหรับโรค myasthenia gravis เสร็จสิ้นก่อนกําหนด ฝ่ายบริหารอธิบายว่าการศึกษานี้เป็นโปรแกรมที่บริษัทรับมาจาก RemeGen และปรับปรุงหลังจากเข้าควบคุมโปรแกรมในเดือน มิ.ย. 2025

• การทดลองเปลี่ยนจากประสิทธิภาพต่ําไปสู่ประสิทธิภาพสูงในเวลาไม่ถึงหนึ่งปี
• ข้อมูลเบื้องต้นคาดว่าจะได้รับในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 หลังจากช่วงติดตามผล 24 สัปดาห์นับจากผู้ป่วยรายสุดท้ายที่ได้รับยา
• จุดสิ้นสุดหลักคือการเปลี่ยนแปลงใน MG-ADL หรือ Myasthenia Gravis Activities of Daily Living
• ตัวชี้วัดรองที่สําคัญ ได้แก่ การแสดงอาการน้อยที่สุด ซึ่งกําหนดว่าต้องน้อยกว่า 1 คะแนนใน MG-ADL และอัตราการตอบสนองในวงกว้าง

Jeremy หัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ของบริษัทกล่าวว่าทีมงานมุ่งเน้นการมีส่วนร่วมโดยตรงกับนักวิจัย การสนับสนุนสถานที่ และการแก้ปัญหา เขากล่าวว่าบริษัทกลายเป็น "ผู้สนับสนุนที่ได้รับเลือก" โดยให้สถานที่มีการเข้าถึงโดยตรงต่อผู้นําทางคลินิก รวมถึงหัวหน้าเจ้าหน้าที่การแพทย์ ผู้อํานวยการการศึกษา และผู้นําด้านการดําเนินงานทางคลินิก

"สิ่งสําคัญคือการรับสมัครมักเป็นแบบ hockey stick และเมื่อคุณสามารถสร้างจุดเปลี่ยนในการรับสมัครได้... การทําให้สถานที่ทํางานง่ายขึ้น ก็ทําให้พวกเขารับสมัครผู้ป่วยได้ง่ายขึ้น" เขากล่าว

วิธีที่ Vor กําหนดกรอบประสิทธิภาพ

ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทคาดว่าการศึกษา MG จะแสดงความแตกต่างของการรักษาที่มีนัยสําคัญ แม้ว่าการตอบสนองต่อยาหลอกในผู้ป่วยตะวันตกจะสูงกว่าในจีน Vor ชี้ให้เห็นการศึกษาระยะที่ 3 ในจีนที่แสดงให้เห็นการแยกตัวประมาณ 4.6 คะแนนใน MG-ADL เทียบกับยาหลอก เมื่อเปรียบเทียบกับการแยกตัว 1.9 คะแนนของ UPLIZNA ในสภาพแวดล้อมที่แตกต่างกัน

• Vor ระบุว่าคาดว่ากลุ่มที่ได้รับยาจริงจะดีขึ้นเมื่อการตอบสนองต่อยาหลอกเพิ่มขึ้น ช่วยรักษาช่องว่างของการรักษา
• บริษัทวางแผนรายงานความกว้างของการตอบสนอง รวมถึงสัดส่วนผู้ป่วยที่บรรลุการปรับปรุง 2 คะแนน 3 คะแนน 5 คะแนน และ 6 คะแนน
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการแสดงอาการน้อยที่สุดมีความสําคัญเป็นพิเศษ เนื่องจากครอบคลุมผู้ป่วยที่แทบไม่มีอาการ

Kress กล่าวว่าเป้าหมายไม่ใช่แค่การบรรเทาอาการ แต่ยังรวมถึงความยั่งยืนด้วย "มันเหมือนการถูพื้นในขณะที่ก๊อกน้ํายังเปิดอยู่" เขากล่าว โดยอธิบาย telitacicept ว่าเป็นวิธี "ปิดก๊อกน้ํา" โดยการปรับกระบวนการภูมิคุ้มกันต้นน้ํา

โรค ocular myasthenia gravis ถูกมองเป็นก้าวต่อไป

Vor ระบุว่าวางแผนเริ่มการทดลองระยะที่ 3 สําหรับโรค ocular myasthenia gravis ในช่วงครึ่งแรกของปี 2027 ฝ่ายบริหารเรียกข้อบ่งใช้นี้ว่าเป็นการขยายตัวตามธรรมชาติจากโปรแกรม MG หลัก และระบุว่าอาจเปิดตลาดที่มีมูลค่ามากกว่า 1 พันล้านดอลลาร์

• ประมาณ 80% ของผู้ป่วย ocular MG จะพัฒนาไปสู่ generalized MG ตามข้อมูลของบริษัท
• Vor ระบุว่านั่นทําให้ ocular MG เป็นโอกาสในการปรับเปลี่ยนโรคที่อาจเกิดขึ้น ไม่ใช่แค่ตลาดควบคุมอาการ
• บริษัทคาดว่าจะใช้เครือข่ายนักวิจัย ผู้นําทางความคิดเห็นหลัก และโครงสร้างพื้นฐานของสถานที่ที่สร้างขึ้นสําหรับการศึกษา MG หลัก
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดลองควรใช้เวลาประมาณ 24 สัปดาห์

Vor ยังระบุด้วยว่าโปรแกรม ocular MG อาจช่วยขยายการเข้าถึง เนื่องจากผู้จ่ายเงินอาจยินดีครอบคลุมการรักษามากขึ้นหากใช้ก่อนที่โรคจะกลายเป็น generalized

การทดลองโรค Sjögren’s ก้าวหน้าด้วยการรับสมัครที่แข็งแกร่ง

การทดลองระยะที่ 3 สําหรับโรค Sjögren’s ของ Vor ซึ่งเริ่มต้นในเดือน มี.ค. 2025 ก็กําลังเดินหน้าต่อไป ฝ่ายบริหารระบุว่าการรับสมัครสูงกว่าเป้าหมาย โดยเฉพาะในสหรัฐอเมริกา ซึ่งบริษัทต้องทํางานหนักขึ้นในโปรแกรม MG

• การศึกษาออกแบบมาเพื่อรับสมัครผู้ป่วย 250 ราย
• ระยะเวลาการทดลองคือ 48 สัปดาห์
• จุดสิ้นสุดหลักคือ ESSDAI และ ESSPRI ซึ่งเป็นตัวชี้วัดที่ใช้กันอย่างแพร่หลายแต่มีความแปรปรวนในโรค Sjögren’s
• บริษัทระบุว่าได้รับประโยชน์จากนักวิจัยที่ได้รับการฝึกอบรมจาก Novartis เกี่ยวกับการให้คะแนน ESSDAI ก่อนหน้านี้

Jeremy กล่าวว่าโรค Sjögren’s เป็นโรคภูมิคุ้มกันต้นแบบที่ขับเคลื่อนโดยเซลล์บี และโต้แย้งว่ากลไกคู่ของ telitacicept อาจมีประโยชน์เป็นพิเศษ เขากล่าวว่ายาสามารถจัดการกับทั้งชีววิทยาของโรคที่ขึ้นกับแอนติบอดีและไม่ขึ้นกับแอนติบอดี รวมถึงคอมเพล็กซ์ภูมิคุ้มกัน การอักเสบ การผลิตไซโตไคน์ และการก่อตัวของแอนติบอดีที่ผิดปกติ

เขาเสริมว่าวิธีเดียวที่จะชนะใน ESSPRI คือการสร้างผลที่แข็งแกร่งพอที่จะเอาชนะความแปรปรวนพื้นหลังในโรคได้

กลไกและการวางตําแหน่งในการแข่งขัน

Vor ใช้เวลาส่วนใหญ่ในการอภิปรายเพื่ออธิบายว่าทําไมพวกเขาเชื่อว่า telitacicept อาจโดดเด่นในตลาดยารักษาโรคภูมิคุ้มกันที่มีการแข่งขันสูง บริษัทระบุว่าโมเลกุลมีอัตราส่วน BAFF ต่อ APRIL แบบ 2 ต่อ 1 ซึ่งอธิบายว่าใกล้เคียงกับ native TACI มากที่สุด

• ฝ่ายบริหารระบุว่าการออกแบบนี้ช่วยให้สามารถให้ยาในระดับ APRIL ในขณะที่คงระดับ BAFF ไว้ในระดับที่ยังมีประโยชน์ทางการรักษา
• Vor โต้แย้งว่าโมเลกุลที่มี APRIL สูงอาจเผชิญกับ hypogammaglobulinemia ที่จํากัดขนาดยา
• บริษัทอ้างถึง belimumab เป็นตัวอย่างของการให้ยาในขนาดที่สูงขึ้นโดยไม่มีผลกระทบด้านความปลอดภัยที่สําคัญ
• ฝ่ายบริหารระบุว่าการยับยั้ง APRIL เพียงอย่างเดียวอาจเพียงพอสําหรับ IgA nephropathy แต่ไม่เพียงพอสําหรับโรคภูมิคุ้มกันอื่นๆ ส่วนใหญ่

ในโรค myasthenia gravis Vor ระบุว่าการปรับเซลล์บีต้นน้ําอาจให้ประโยชน์ที่ยั่งยืนกว่าวิธีการปลายน้ํา เช่น สารยับยั้ง FcRn บริษัทเปรียบเทียบกลยุทธ์ของตนกับผลิตภัณฑ์จาก efgartigimod และ rozanolixizumab ซึ่งอธิบายว่ามุ่งเน้นการกําจัดแอนติบอดีมากกว่า และยังเปรียบเทียบ telitacicept กับ UPLIZNA ซึ่งระบุว่าใช้วิธีการ CD19 ที่กว้างกว่าแต่แสดงการแยกตัว MG-ADL ที่เล็กกว่าในข้อมูลก่อนหน้า

สําหรับโรค Sjögren’s Vor ระบุว่าวิธีการของตนอาจกว้างกว่าการยับยั้ง FcRn ซึ่งลดแอนติบอดีแต่ไม่ส่งผลต่อเซลล์บีต้นน้ํา และกว้างกว่าการกําหนดเป้าหมายตัวรับ BAFF ซึ่งไม่ได้จัดการกับการผลิตแอนติบอดีปลายน้ําโดยตรง

ความปลอดภัยและการทนต่อยา

Vor ระบุว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยที่เห็นในจีนควรถ่ายทอดไปยังการศึกษาในตะวันตก บริษัทเน้นย้ําว่ายาดังกล่าวถูกใช้กับผู้ป่วยมากกว่า 10,000 รายแล้ว ทําให้มีฐานข้อมูลจากโลกแห่งความเป็นจริงและการทดลองทางคลินิกขนาดใหญ่

• ผลข้างเคียงที่คาดว่าจะเกิดขึ้น ได้แก่ การติดเชื้อทางเดินปัสสาวะและการติดเชื้อทางเดินหายใจส่วนบนที่เพิ่มขึ้นเล็กน้อย
• ฝ่ายบริหารระบุว่าไม่คาดว่าจะมีการติดเชื้อรุนแรงที่ต้องเข้ารักษาในโรงพยาบาล
• ไม่คาดว่าจะมีการติดเชื้อฉวยโอกาสหรือการเสียชีวิตที่เกี่ยวข้องกับการติดเชื้อเพิ่มขึ้น
• บริษัทระบุว่าไม่คาดว่าจะมีสัญญาณความปลอดภัยใหม่ในการศึกษา MG หรือ Sjögren’s

Vor ยังระบุด้วยว่าการให้ยาฉีดใต้ผิวหนังรายสัปดาห์ได้รับการยอมรับเป็นอย่างดีในจีน ซึ่งอัตราการหยุดใช้ยาต่ําแม้จะฉีดในคลินิก ในโรค Sjögren’s บริษัทเสนอทางเลือกการฉีดยาด้วยตนเองที่บ้านพร้อมการฝึกอบรม

การเตรียมความพร้อมด้านกฎระเบียบและการค้า

ฝ่ายบริหารระบุว่ากําลังมีการหารืออย่างต่อเนื่องกับสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) และสํานักงานยาแห่งยุโรป (EMA) เมื่อการรับสมัครใน MG เสร็จสิ้นแล้ว บริษัทระบุว่าจุดสนใจกําลังเปลี่ยนไปสู่คุณภาพข้อมูล การผลิต ระบบคุณภาพ และการเตรียมใบสมัครใบอนุญาตชีววัตถุ (BLA)

• Vor ระบุว่าการรวบรวม BLA เป็นลําดับความสําคัญสูงสุดสําหรับโปรแกรม MG ในขณะนี้
• บริษัทระบุว่าได้รวบรวมความเชี่ยวชาญทั้งภายในและภายนอกเพื่อสนับสนุนการยื่นเอกสาร
• บริษัทยังได้สร้างทีมกิจการทางการแพทย์ รวมถึงผู้ที่มีประสบการณ์จากคู่แข่งรายใหญ่และมีความสัมพันธ์กับแพทย์ที่ได้รับการสร้างขึ้นแล้ว
• ฝ่ายบริหารระบุว่าผลตอบรับเบื้องต้นจากแพทย์ในสหรัฐอเมริกาและยุโรปมีความแข็งแกร่ง รวมถึงในฝรั่งเศสสําหรับโรค Sjögren’s

บริษัทระบุว่ากําลังเลือกสรรข้อบ่งใช้ในอนาคตอย่างรอบคอบ โดยมุ่งเน้นก่อนว่าชีววิทยาเหมาะสมกับกลไกหรือไม่ จากนั้นจึงพิจารณาความเกี่ยวข้องของตลาดและการวางตําแหน่งในการแข่งขัน บริษัทระบุว่ากําลังหลีกเลี่ยงพื้นที่ที่มีการแข่งขันสูง เช่น โรคข้ออักเสบรูมาตอยด์ แม้จะได้รับการอนุมัติในจีนแล้วก็ตาม

โอกาสทางการตลาด

Vor ได้นําเสนอภาพรวมทางการค้าขนาดใหญ่สําหรับโปรแกรมของตน

• ปัจจุบันตลาดโรค myasthenia gravis ในสหรัฐอเมริกามีมูลค่าประมาณ 3 พันล้านดอลลาร์ และอาจเกิน 10 พันล้านดอลลาร์ภายในสิ้นทศวรรษนี้
• โรค ocular myasthenia gravis ประเมินว่าเป็นโอกาสที่มีมูลค่ามากกว่า 1 พันล้านดอลลาร์
• โรค Sjögren’s อาจเป็นตลาดมูลค่าหลายพันล้านดอลลาร์ โดยตลาดที่

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน