ProMIS Neurosciences ในงาน Cantor Conference: ยา Alzheimer’s อยู่ในจุดสนใจ

เมื่อวันพุธที่ 9 ก.ย. 2026 ProMIS Neurosciences (PMN) ได้ใช้เวที 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference เพื่อนําเสนอกรณีที่ว่า PMN310 อาจเป็นทางเลือกที่ปลอดภัยกว่าในการรักษาโรคอัลไซเมอร์ ฝ่ายบริหารได้เน้นย้ําถึงแนวโน้มไบโอมาร์กเกอร์แบบปิดบังที่น่าพอใจ และโปรไฟล์ความปลอดภัยในระยะเริ่มต้นที่ดี พร้อมทั้งระบุว่าบริษัทยังต้องรอข้อมูลครบ 12 เดือนก่อนที่จะตัดสินใจขั้นสุดท้ายเกี่ยวกับการพัฒนา

ข้อความของบริษัทมีความสมดุล: มีเงินสดเพียงพอที่จะหลีกเลี่ยงแรงกดดันในระยะใกล้ แต่โปรแกรมหลักยังคงเผชิญกับความเสี่ยงทางคลินิกตามปกติที่มาพร้อมกับยาในระยะเริ่มต้น ProMIS กล่าวว่ากําลังมุ่งสู่เส้นทาง Phase 3 ที่เป็นไปได้ในปี 2027 หากการศึกษาปัจจุบันยังคงสนับสนุนสมมติฐานของบริษัท

ประเด็นสําคัญ

• ProMIS กล่าวว่ามีเงินทุนถึงสิ้นปี 2027 และไม่มีความกังวลด้านการเงินในทันที
• ข้อมูลระหว่างกาลแบบปิดบังจาก PRECISE-AD แสดงให้เห็นว่าไม่มีกรณี ARIA-E เลย และมีแนวโน้มไบโอมาร์กเกอร์ที่ดี
• บริษัทเชื่อว่าการออกแบบของ PMN310 อาจช่วยลดปัญหาความปลอดภัยที่พบในแอนติบอดีรักษาอัลไซเมอร์ที่ได้รับการอนุมัติแล้ว
• ผลลัพธ์ครบ 12 เดือนจากการศึกษาผู้ป่วย 128 รายคาดว่าจะออกมาในไตรมาสแรกของปี 2027
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าอาจเดินหน้าสู่การศึกษาทะเบียน Phase 3 เดี่ยวโดยตรง หากข้อมูลมีความแข็งแกร่งเพียงพอ

ผลประกอบการทางการเงินและสถานะเงินทุน

ProMIS กล่าวว่างบดุลของบริษัทแข็งแกร่งหลังจากการระดมทุนที่เสร็จสิ้นเมื่อหลายเดือนก่อน

• บริษัทกล่าวว่ามีเงินทุนถึงสิ้นปี 2027
• ฝ่ายบริหารอธิบายกลุ่มนักลงทุนในรอบล่าสุดว่าเป็น "กลุ่มพันธมิตรที่ยอดเยี่ยม"
• การกระตุ้น warrant ที่ผูกกับการระดมทุนก่อนหน้าอาจนําเงินเพิ่มเติมเข้ามา 100 ล้านดอลลาร์แคนาดา ซึ่งน่าจะเกิดขึ้นในไตรมาสแรกของปี 2027
• ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Neil Warma กล่าวว่าไม่มีแรงกดดันด้านเงินทุนในระยะใกล้
• บริษัทกล่าวว่ามีความยืดหยุ่นในการแสวงหาความร่วมมือกับบริษัทยา ข้อตกลงร่วมพัฒนา หรือการพัฒนาด้วยเงินทุนของตนเอง

โปรแกรมหลัก: การศึกษา PRECISE-AD ของ PMN310

สินทรัพย์ทางคลินิกหลักของ ProMIS คือ PMN310 ซึ่งเป็นโมโนโคลนอลแอนติบอดีที่กําลังทดสอบในการศึกษา PRECISE-AD ระยะ 1b สําหรับโรคอัลไซเมอร์

• การศึกษานี้รับสมัครผู้ป่วย 128 รายจาก 22 ศูนย์ในสหรัฐฯ
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการทดลองมีผู้สมัครเกินกว่าที่กําหนด ซึ่งถือเป็นสัญญาณของความสนใจอย่างแข็งแกร่งจากศูนย์
• การออกแบบเป็นแบบควบคุมด้วยยาหลอก ปิดบังสองทาง และสุ่มในอัตราส่วน 3:1 เพื่อเอื้อต่อยา
• ผู้ป่วยได้รับยาทางหลอดเลือดดํารายเดือนใน 3 กลุ่มขนาดยา
• ระยะเวลาการรักษาที่วางแผนไว้คืออย่างน้อย 12 เดือน
• การศึกษาออกแบบมาเพื่อประเมินความปลอดภัย ไบโอมาร์กเกอร์ และมาตรวัดทางคลินิก รวมถึงจุดสิ้นสุด CDR Sum of Boxes ที่ FDA อนุมัติได้

ProMIS กล่าวว่าผลการอ่านค่าแบบปิดบังที่ 6 เดือน ซึ่งเปิดเผยใน ก.ค. 2024 นั้นน่าพอใจ

• ARIA-E ซึ่งเป็นรูปแบบสมองบวมของความผิดปกติทางภาพที่เกี่ยวข้องกับอะไมลอยด์ อยู่ที่ศูนย์
• เมื่อเปรียบเทียบกับอุบัติการณ์ 20% ถึง 30% ที่ฝ่ายบริหารกล่าวว่าพบภายใน 6 เดือนในคู่แข่งที่ได้รับการอนุมัติ
• ARIA-H หรือไมโครเฮโมเรจ อยู่ที่ 4.4% และถูกอธิบายว่าสอดคล้องกับอัตราพื้นฐานในโรคอัลไซเมอร์ที่ไม่ได้รับการรักษา
• มีปฏิกิริยาการให้ยาทางหลอดเลือดดําเพียงครั้งเดียว
• ไม่มีเหตุการณ์ไม่พึงประสงค์ร้ายแรงที่เกี่ยวข้องกับการรักษา
• ไม่มีการหยุดการรักษาหรือการออกจากการศึกษาที่เกี่ยวข้องกับการรักษา

ฝ่ายบริหารเน้นย้ําว่าข้อมูลยังคงปิดบังอยู่ และยังไม่ถือเป็นข้อสรุปที่แน่ชัด อย่างไรก็ตาม กล่าวว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยนั้น "ยอดเยี่ยม" และ "เกินความคาดหมาย"

ไบโอมาร์กเกอร์และเหตุผลทางวิทยาศาสตร์

ProMIS กล่าวว่าผลไบโอมาร์กเกอร์สนับสนุนแนวคิดที่ว่า PMN310 กําลังส่งผลต่อกระบวนการของโรคในระยะต้น

• p-tau217 ซึ่งเป็นตัวบ่งชี้ที่เชื่อมโยงกับการเปลี่ยนแปลงของ tau ที่ขับเคลื่อนด้วยอะไมลอยด์ มีแนวโน้มลดลงจากค่าพื้นฐาน
• MTBR-tau243 ซึ่งสะท้อนถึงพยาธิวิทยาของ tau ก็ลดลงเช่นกัน
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการที่ไบโอมาร์กเกอร์ทั้งสองเคลื่อนไปในทิศทางเดียวกันเป็นสัญญาณที่มีความหมายว่ายาอาจกําลังส่งผลต่อกระบวนการของโรคอัลไซเมอร์
• บริษัทกล่าวว่าผลการค้นพบนี้น่าสังเกตเป็นพิเศษ เนื่องจากประวัติธรรมชาติของโรคมักบ่งชี้ว่าอาการจะแย่ลงตามเวลา

ประธานเจ้าหน้าที่การแพทย์ Larry Altstiel และ CEO Neil Warma โต้แย้งว่าวิทยาศาสตร์เบื้องหลัง PMN310 แตกต่างจากยาอะไมลอยด์ที่ได้รับการอนุมัติแล้ว

• PMN310 ออกแบบมาเพื่อจับกับรูปแบบโอลิโกเมอร์ที่เป็นพิษของอะไมลอยด์เบตา
• ไม่จับกับอะไมลอยด์เบตาแบบโมโนเมอร์
• และไม่จับกับคราบอะไมลอยด์
• ProMIS กล่าวว่าความจําเพาะนี้อาจช่วยลด "sink effect" และลดความเสี่ยงของ ARIA
• บริษัทกล่าวว่าแพลตฟอร์ม EpiSelect ของตนใช้เครื่องมือคํานวณและการทําแผนที่เอพิโทปแบบสามมิติเพื่อค้นหาเป้าหมายเหล่านี้

ฝ่ายบริหารกล่าวว่าสาขานี้ให้ความสนใจกับโอลิโกเมอร์ที่เป็นพิษมากขึ้นในฐานะสายพันธุ์ที่ขับเคลื่อนโรคในอัลไซเมอร์

• พวกเขากล่าวว่าโอลิโกเมอร์ที่เป็นพิษสามารถทําลายไซแนปส์ กระตุ้นการอักเสบ และทําลายเซลล์ประสาท
• พวกเขาตั้งข้อสังเกตว่าภาระคราบอะไมลอยด์ไม่ได้สอดคล้องกับการลดลงของความสามารถทางปัญญาอย่างสม่ําเสมอ
• พวกเขาอ้างถึงการกลายพันธุ์ทางพันธุกรรมที่หายาก รวมถึง Osaka และ Arctic เป็นตัวอย่างของโรครุนแรงที่มีคราบน้อยหรือไม่มีเลย
• พวกเขากล่าวว่าผลการค้นพบเหล่านี้สนับสนุนแนวคิดที่ว่าสายพันธุ์ที่ละลายได้และเป็นพิษมีความสําคัญมากกว่าคราบเพียงอย่างเดียว

มุมมองของ ProMIS เมื่อเทียบกับคู่แข่ง

ProMIS เปรียบเทียบ PMN310 กับ lecanemab และ donanemab ซึ่งเป็นแอนติบอดีที่กําหนดเป้าหมายอะไมลอยด์ที่ได้รับการอนุมัติแล้วซ้ําแล้วซ้ําเล่า

• ฝ่ายบริหารกล่าวว่ายาเหล่านั้นจับกับเอพิโทปเชิงเส้นที่อนุรักษ์ไว้ทั่วสายพันธุ์อะไมลอยด์เบตา
• กล่าวว่า PMN310 ออกแบบมาเพื่อจดจําเป้าหมายแบบคอนฟอร์เมชันแทน
• ProMIS กล่าวว่าความแตกต่างนั้นอาจทําให้สามารถหลีกเลี่ยงโมโนเมอร์และคราบได้ในขณะที่ยังคงกําหนดเป้าหมายโอลิโกเมอร์ที่เป็นพิษ
• บริษัทกล่าวว่าเชื่อว่าตนเองเป็นแอนติบอดีเพียงตัวเดียวที่มีความจําเพาะแบบนั้น
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าเป้าหมายคือโปรไฟล์ความปลอดภัยที่ดีขึ้นและโปรไฟล์ประสิทธิภาพที่แข็งแกร่ง

Warma กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าแนวทางนี้อาจมีความสําคัญสําหรับผู้ป่วยที่รักษายากในปัจจุบัน โดยเฉพาะผู้ที่มีอัลลีล APOE4

• ประมาณ 60% ของประชากร PRECISE-AD มีอัลลีล APOE4 อย่างน้อยหนึ่งตัว
• ประมาณ 15% เป็น APOE4 homozygotes
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติในปัจจุบันมักยกเว้น APOE4 homozygotes เนื่องจากข้อกังวลด้านความปลอดภัย
• ProMIS กล่าวว่าไม่พบผลกระทบของจีโนไทป์ APOE ต่อความปลอดภัยในข้อมูลระหว่างกาล
• บริษัทกล่าวว่าหากรูปแบบนี้ยังคงอยู่ อาจเปิดการรักษาให้กับกลุ่มใหญ่ที่ปัจจุบันไม่ได้รับการดูแล

แนวโน้มในอนาคตและแผนการพัฒนา

ProMIS กล่าวว่าเหตุการณ์สําคัญถัดไปคือผลลัพธ์ครบ 12 เดือนจาก PRECISE-AD ซึ่งคาดว่าจะออกมาในไตรมาสแรกของปี 2027

• บริษัทต้องการเห็นการมีส่วนร่วมของเป้าหมาย ความปลอดภัยที่ดี การเลือกขนาดยา และสัญญาณทางคลินิก
• หากองค์ประกอบเหล่านั้นสอดคล้องกัน บริษัทวางแผนที่จะเดินหน้าสู่การศึกษาทะเบียน Phase 3 เดี่ยวโดยตรง
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าแนวทางนั้นอาจประหยัด "เวลาและต้นทุนอย่างมหาศาล"
• บริษัทกล่าวว่าการประชุมสิ้นสุด Phase 2 กับ FDA คาดว่าจะเกิดขึ้นในครึ่งแรกของปี 2027
• สถานะ Fast Track มีอยู่แล้ว ซึ่งควรช่วยให้มีการโต้ตอบกับ FDA บ่อยขึ้น

ProMIS ยังพัฒนา PMN310 เวอร์ชันฉีดใต้ผิวหนังด้วย

• การศึกษาปัจจุบันใช้การให้ยาทางหลอดเลือดดํารายเดือน
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าตัวเลือกการฉีดใต้ผิวหนังอาจช่วยเพิ่มความสะดวกและอาจช่วยด้านความปลอดภัยและประสิทธิภาพด้วย
• บริษัทกําลังประเมินว่ารูปแบบการฉีดใต้ผิวหนังอาจเป็นส่วนหนึ่งของการออกแบบ Phase 3 หรือไม่
• กล่าวว่าปัญหาความหนืดและปัญหาทางเทคนิคอื่นๆ ยังอยู่ระหว่างการพิจารณา

นอกเหนือจากโรคอัลไซเมอร์ ProMIS กล่าวว่ากําลังสร้างเรื่องราวของแพลตฟอร์มที่กว้างขึ้น

• แพลตฟอร์ม EpiSelect ของบริษัทถูกนํามาใช้เพื่อออกแบบแอนติบอดีสําหรับโปรตีนที่พับผิดรูปอื่นๆ
• โปรแกรม TDP-43 กําลังได้รับการพัฒนาในงานก่อนคลินิกสําหรับ ALS และภาวะสมองเสื่อมส่วนหน้า
• โปรแกรม alpha-synuclein กําลังได้รับการพัฒนาสําหรับโรคพาร์กินสันและภาวะสมองเสื่อมจาก Lewy bodies
• ฝ่ายบริหารกล่าวว่าต้องการให้ผู้สมัครเพิ่มเติมหนึ่งหรือสองรายพร้อมเมื่อข้อมูลอัลไซเมอร์เติบโตขึ้น
• บริษัทกล่าวว่านั่นจะช่วยแสดงให้เห็นว่าแพลตฟอร์มสามารถสร้างโอกาสยามากกว่าหนึ่งตัว

ความร่วมมือและตัวเลือกการระดมทุน

Warma กล่าวว่า ProMIS อยู่ในการหารือกับพันธมิตรยาที่มีศักยภาพตลอดช่วงส่วนใหญ่ของปีที่ผ่านมา

• บริษัทกล่าวว่าผู้ผลิตยารายใหญ่รับทราบข้อมูลระหว่างกาลของตน
• กําลังพิจารณาการออกใบอนุญาต การร่วมพัฒนา หรือโครงสร้างความร่วมมืออื่นๆ
• ฝ่ายบริหารยังกล่าวว่าสามารถระดมทุน Phase 3 ด้วยตนเองได้หากข้อมูลมีความแข็งแกร่งเพียงพอ
• โครงสร้างที่เป็นไปได้ ได้แก่ โปรแกรมเฉพาะในสหรัฐฯ ความร่วมมือในยุโรปแยกต่างหาก หรือโมเดลผสม
• ProMIS กล่าวว่าการมีตัวเลือกหลายทางทําให้มีอํานาจต่อรองมากขึ้นในการเจรจากับบริษัทขนาดใหญ่

ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ

ระหว่างการถามตอบ ผู้บริหารกลับมาที่ธีมหลักเดิม ได้แก่ ความแตกต่างทางวิทยาศาสตร์ ความปลอดภัย และเส้นทางสู่การพัฒนาในระยะปลาย

• เกี่ยวกับกลไก ฝ่ายบริหารกล่าวว่าแนวทางการจับแบบสามมิติของ PMN310 แตกต่างจากกลยุทธ์เอพิโทปเชิงเส้นที่ใช้โดยยาที่ได้รับการอนุมัติ
• เกี่ยวกับโอลิโกเมอร์ Altstiel กล่าวว่าการวิจัยหลายทศวรรษสนับสนุนแนวคิดที่ว่าโอลิโกเมอร์ที่เป็นพิษขับเคลื่อนการบาดเจ็บของเซลล์ประสาทและการลดลงของความสามารถทางปัญญา
• เกี่ยวกับ ARIA ฝ่ายบริหารกล่าวว่าการไม่มี ARIA-E ที่ 6 เดือนเป็นสิ่งสําคัญ เนื่องจากนั่นคือช่วงเวลาที่เหตุการณ์มักปรากฏกับการบําบัดที่ได้รับการอนุมัติ
• เกี่ยวกับ ARIA-H บริษัทกล่าวว่าอัตรา 4.4% น่าจะสะท้อนถึงโรคพื้นฐานมากกว่าผลของยา
• เกี่ยวกับ APOE4 ฝ่ายบริหารกล่าวว่าโปรไฟล์ความปลอดภัยอาจมีความสําคัญที่สุดสําหรับผู้ป่วยที่มักถูกยกเว้นจากการรักษาในปัจจุบัน
• เกี่ยวกับไบโอมาร์กเกอร์ บริษัทกล่าวว่าการลดลงร่วมกันของ p-tau217 และ MTBR-tau243 สนับสนุนสมมติฐานทางชีววิทยาของตน
• เกี่ยวกับการวางแผน Phase 3 Warma กล่าวว่าบริษัทต้องการหลีกเลี่ยง Phase 2 มาตรฐานหากข้อมูล 12 เดือนมีความแข็งแกร่งเพียงพอที่จะพิสูจน์การศึกษาทะเบียน
• เกี่ยวกับความต้องการเงินทุน ฝ่ายบริหารกล

  บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน