หุ้นทองคำเอเชียปรับตัวขึ้นหลังราคาทองฟื้นตัวจากระดับต่ำสุดในรอบ 6 สัปดาห์
วันพุธที่ 9 กันยายน 2026 — Acrivon Therapeutics (ACRV) ใช้เวที 12th Annual Cantor Fitzgerald Global Healthcare Conference นําเสนอภาพรวมของ Platform AP3 precision proteomics และไปป์ไลน์ที่ครอบคลุมทั้งด้านมะเร็งวิทยาและโรคภูมิคุ้มกันอักเสบ ประธานเจ้าหน้าที่บริหาร Peter Blume-Jensen ได้บรรยายถึงความก้าวหน้าทางคลินิกที่น่าพึงพอใจ พร้อมทั้งยอมรับว่าบริษัทยังคงต้องพึ่งพาผลการทดสอบสําคัญและการหารือกับหน่วยงานกํากับดูแลเพื่อพิสูจน์คุณค่าในขั้นต่อไป
บริษัทเน้นย้ําข้อมูลระหว่างกาลที่แข็งแกร่งของยามะเร็งหลัก ACR-368 และความก้าวหน้าอย่างรวดเร็วของสินทรัพย์ใหม่ เช่น ACR-2316 และ ACR-3100 ขณะเดียวกัน ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทกําลังเปลี่ยนทิศทางจากโมเดลที่เน้นการทดลองระยะปลายขนาดใหญ่เพียงครั้งเดียว ไปสู่วงจรการพัฒนาที่รวดเร็วและมีประสิทธิภาพด้านเงินทุนมากขึ้น
ประเด็นสําคัญ
- Acrivon ระบุว่า Platform AP3 ได้รับการพิสูจน์ความถูกต้องในหลายด้านแล้ว ทั้งการค้นหาข้อบ่งชี้ใหม่ การระบุผู้ตอบสนองต่อยาล่วงหน้า และการศึกษากลไกการดื้อยา
- ACR-368 แสดงอัตราการตอบสนอง 50% ในการอ่านผลระหว่างกาล โดยฝ่ายบริหารระบุว่าขอบล่าง 30% อาจเพียงพอสําหรับการหารือเรื่องการอนุมัติแบบเร่งด่วน
- ACR-2316 เคลื่อนจากสารนําเริ่มต้นสู่การให้ยาในมนุษย์ภายใน 15 เดือน และปัจจุบันอยู่ในระยะขยาย Phase II ครอบคลุมหลายประเภทของเนื้องอก
- บริษัทกําลังเตรียม ACR-3100 ซึ่งเป็นยายับยั้ง CDK11 สําหรับ AML ชนิดรุนแรง เพื่อยื่นไฟล์ IND ในช่วงต้นปี 2025
- Acrivon ยังวางแผนประกาศโปรแกรมโรคภูมิคุ้มกันอักเสบใหม่หลายรายการในระยะเวลาอันใกล้
กลยุทธ์ Platform และทิศทางของบริษัท
Blume-Jensen กล่าวว่าบริษัทสร้างขึ้นรอบ AP3 ซึ่งย่อมาจาก Acrivon Predictive Precision Proteomics โดยอธิบายว่าเป็น Platform ที่ขับเคลื่อนด้วย AI ซึ่งใช้ phosphoproteomics เพื่อวัดกิจกรรมการส่งสัญญาณภายในเซลล์และจับคู่ยากับชีววิทยาของโรค
ตามที่ฝ่ายบริหารระบุ AP3 ได้รับการพิสูจน์ความถูกต้องในการใช้งานตามที่ตั้งใจทั้งหมด ได้แก่:
- การค้นหาข้อบ่งชี้ก่อนเข้าสู่การทดลองทางคลินิก
- การระบุผู้ป่วยที่จะตอบสนองต่อยาล่วงหน้า
- การเปิดเผยกลไกการดื้อยา
- การออกแบบยาที่ดีกว่าอย่างมีเหตุผล
บริษัทระบุว่าระบบการเรียนรู้ของตนอิงจากข้อมูลที่เป็นกรรมสิทธิ์ของตนเองทั้งหมด ไม่ใช่ชุดข้อมูลภายนอก ฝ่ายบริหารกล่าวว่า AP3 ได้รับการฝึกฝนบนสารประกอบมากกว่า 100 ชนิด และข้อมูลการเรียนรู้ภายในหลายเทราไบต์ โดยมีตําแหน่ง phosphorylation ที่วัดปริมาณได้ประมาณ 2 แสนตําแหน่งในแต่ละการวิเคราะห์
Blume-Jensen เปรียบเทียบแนวทางของ Acrivon กับบริษัท AI ด้านเทคโนโลยีชีวภาพหลายแห่ง โดยกล่าวว่าบริษัทเหล่านั้นมุ่งเน้นการปรับยาให้เหมาะสมกับเป้าหมายเดียว ในขณะที่ Acrivon มุ่งจับคู่ยาใดก็ได้กับสิ่งที่ยาทําภายในเซลล์อย่างไม่มีอคติ
บริษัทยังกล่าวด้วยว่ากําลังเปลี่ยนภาพลักษณ์จากการเป็น "บริษัทแบบไบนารี" ที่ผูกติดกับสินทรัพย์เดียว ไปสู่การเป็นบริษัทนวัตกรรมหลายสินทรัพย์ เพื่อรองรับการเปลี่ยนแปลงนี้ Acrivon ระบุว่าได้จ้างประธานเจ้าหน้าที่ฝ่ายธุรกิจที่มีประสบการณ์ และกําลังสร้างกลยุทธ์การพัฒนาธุรกิจรอบหลักชัยการพิสูจน์แนวคิดอย่างรวดเร็ว แทนที่จะเป็นการทดลอง Phase III ขนาดใหญ่
ข้อมูลทางการเงินและคลินิกของ ACR-368
ACR-368 ซึ่งเป็นยายับยั้ง CHK1/2 ที่ได้รับอนุญาตจาก Eli Lilly ยังคงเป็นโปรแกรมหลักของ Acrivon บริษัทระบุว่าอยู่ในการทดลอง Phase IIb แบบ registrational-intent ในมะเร็งเยื่อบุโพรงมดลูกชนิด serous โดยคาดว่าจะมีการวิเคราะห์ระหว่างกาลในช่วงกลางถึงปลายไตรมาสที่ 4 ปี 2024
ฝ่ายบริหารระบุว่าการทดลองออกแบบมาเพื่อรับสมัครผู้ป่วยประมาณ 90 ราย โดยคาดว่าจะมีการอ่านผลระหว่างกาลหลังจากผู้ป่วยประมาณ 45 ราย และคาดว่าการทดลองจะเสร็จสิ้นภายในสิ้นปี 2024 หรือต้นปี 2025
ข้อมูลสําคัญของ ACR-368 ได้แก่:
- อัตราการตอบสนอง 50% ในการอ่านผลระหว่างกาลในสองกลุ่ม
- ผู้ป่วย 120 รายได้รับยาในขนาด Phase 2 ที่แนะนําในโปรแกรมของ Acrivon
- ผู้ป่วย 420 รายได้รับยาในการทดลองในอดีตของ Eli Lilly
- ผู้ป่วย 531 รายได้รับยาในขนาด Phase 2 ที่แนะนําในการทดลองทั้งหมดจากการนับล่าสุด
- ผู้ป่วยหลายรายได้รับการรักษานานกว่าหนึ่งปี
- ผลข้างเคียงทางโลหิตวิทยาที่เกิดขึ้นชั่วคราวตามกลไกเท่านั้น
- ไม่มีผลข้างเคียงที่ไม่สามารถย้อนกลับได้และไม่มีปัญหาความปลอดภัยที่ไม่ใช่ทางโลหิตวิทยาที่น่ากังวล
- ไข้จากเม็ดเลือดขาวต่ําในผู้ป่วยเพียงเปอร์เซ็นต์น้อยมาก
ฝ่ายบริหารระบุว่ามาตรฐานการดูแลปัจจุบันในมะเร็งเยื่อบุโพรงมดลูกชนิด serous ตามการศึกษา KEYNOTE-775 มีอัตราการตอบสนอง 13% อัตราการรอดชีวิตโดยไม่มีโรคลุกลาม 3.6 เดือน และอัตราการรอดชีวิตโดยรวม 10 เดือน ในบริบทนี้ Blume-Jensen กล่าวว่าบริษัทเชื่อว่าอัตราการตอบสนอง 30% พร้อมช่วงความเชื่อมั่น 95% ที่แคบ อาจเพียงพอสําหรับการหารือเรื่องการอนุมัติแบบเร่งด่วน
เขากล่าวว่า "เกณฑ์นั้นต่ํามาก เราคิดว่า 30% เพียงพอแล้วหากช่วงความเชื่อมั่นแคบ"
บริษัทยังระบุด้วยว่าโอกาสทางการค้าอาจมีขนาดใหญ่ โดยประเมินว่ามีผู้เสียชีวิตรายปี 16,000 ถึง 18,000 รายในสหรัฐอเมริกาและยุโรปจากมะเร็งเยื่อบุโพรงมดลูกชนิด serous โดยผู้ป่วยส่วนใหญ่คาดว่าจะเข้าสู่การรักษาสายที่สองและสาม Acrivon ระบุว่ากําลังพิจารณาราคาใกล้เคียง 30,000 ดอลลาร์ต่อเดือน และระยะเวลาการรักษาประมาณเจ็ดเดือน
การออกแบบการทดลอง เส้นทางกํากับดูแล และสภาพตลาด
Acrivon ระบุว่าโปรแกรม ACR-368 ได้พัฒนาจากการออกแบบก่อนหน้าที่กําหนดให้ต้องมีการตัดชิ้นเนื้อเนื้องอกก่อนการรักษาเพื่อการตรวจสอบไบโอมาร์กเกอร์ การรับสมัครผู้ป่วยล่าช้าเนื่องจากนักมะเร็งวิทยาหลายคนชอบยาที่ไม่ต้องการขั้นตอนดังกล่าว
บริษัทระบุว่าจึงเปลี่ยนมาสู่มะเร็งเยื่อบุโพรงมดลูกชนิด serous ซึ่งเป็นกลุ่มย่อยที่มีการกลายพันธุ์ P53 โดยบังคับและไม่ต้องการแนวทางไบโอมาร์กเกอร์ที่ใช้ในการออกแบบก่อนหน้า การศึกษาปัจจุบันประกอบด้วย:
- กลุ่มที่ 3: ACR-368 ร่วมกับ gemcitabine ขนาดต่ํามากที่ 1% ของขนาดมาตรฐาน
- กลุ่มที่ 4: ACR-368 แบบเดี่ยว
ฝ่ายบริหารระบุว่าชอบกลุ่มยาเดี่ยวมากกว่าเนื่องจากมีเส้นทางกํากับดูแลที่ง่ายกว่าและมุ่งเน้นที่สินทรัพย์ที่เป็นกรรมสิทธิ์ของ Acrivon บริษัทระบุว่าสํานักงานคณะกรรมการอาหารและยา (FDA) ได้ตกลงกับการออกแบบแบบ registrational-intent และระบุว่าเส้นทางยาเดี่ยวไม่ก่อให้เกิดข้อโต้แย้ง
สําหรับกลุ่มยาผสม ฝ่ายบริหารระบุว่าหน่วยงานจะต้องการเหตุผลที่ชัดเจนว่า gemcitabine มีส่วนสนับสนุนอย่างมีนัยสําคัญ แม้ว่าบริษัทจะระบุว่าขนาดยาต่ํามากนั้นไม่มีฤทธิ์เดี่ยว
หลังจากข้อมูลระหว่างกาล Acrivon ระบุว่าอาจดําเนินการรับสมัครต่อและหารือจํานวนผู้ป่วยกับผู้กํากับดูแลหากผลลัพธ์ปานกลาง หรืออาจขอ Breakthrough Therapy Designation การพิจารณาแบบเร่งด่วน และการอนุมัติแบบเร่งด่วนหากข้อมูลแข็งแกร่ง
บริษัทยังระบุว่ากําลังพิจารณาสองเส้นทางการทดลองยืนยัน ได้แก่ การศึกษาการบํารุงรักษาแบบสลับในแนวหน้าร่วมกับยายับยั้ง immune checkpoint หรือการศึกษาสายที่สองหลังจาก antibody-drug conjugates และยายับยั้ง checkpoint ฝ่ายบริหารระบุว่าเอนเอียงไปทางแนวทางสายที่สองมากกว่า เนื่องจากภูมิทัศน์การแข่งขันกําลังเปลี่ยนแปลงและเส้นทางนั้นอาจต้องการผู้ป่วยน้อยกว่าและไม่ต้องมีกลุ่มยาหลอก
คู่แข่งในตลาดมะเร็งเยื่อบุโพรงมดลูกในวงกว้าง ได้แก่ Genmab กับ rina-something sesutecan, AstraZeneca กับ B7-H4 ADC และ Merck กับ TroFuse-005 ตามที่บริษัทกล่าวถึง ฝ่ายบริหารระบุว่าบริษัทแรกที่นํา ADC แนวหน้าหรือการผสม checkpoint ออกสู่ตลาดอาจสร้างโอกาสสายที่สองที่ใหญ่กว่า
ความคืบหน้าด้านการดําเนินงานของ ACR-2316
ACR-2316 เป็นสินทรัพย์ที่พัฒนาภายในบริษัทเป็นครั้งแรกของ Acrivon และเป็นยายับยั้ง WEE1 และ PKMYT1 คู่ชนิดแรกในกลุ่ม ฝ่ายบริหารระบุว่าเคลื่อนจากสารนําเริ่มต้นสู่การให้ยาในมนุษย์ภายใน 15 เดือน และบรรลุการพิสูจน์แนวคิดในเวลาน้อยกว่าสามปี
บริษัทระบุว่ายาได้ถึงขนาด Phase 2 ที่แนะนําในมะเร็งปอดแล้ว และปัจจุบันอยู่ในระยะขยาย Phase II ครอบคลุมหลายประเภทของเนื้องอก ได้แก่:
- มะเร็งรังไข่
- มะเร็งบริเวณรอยต่อกระเพาะอาหารและหลอดอาหาร
- มะเร็งปอดชนิด squamous
- มะเร็งปอดชนิด small cell
Blume-Jensen กล่าวว่า Platform ระบุ kinase ที่ถูกกระตุ้นมากที่สุด รวมถึง CDK1/2 และ PLK1 ซึ่งช่วยนําทางการออกแบบโปรแกรม เขากล่าวว่าการทดสอบ PBMC ที่ระดับขนาดยาแรกยืนยันการเพิ่มขึ้นของ kinase เป้าหมาย
งานก่อนคลินิกแสดงให้เห็นการถดถอยอย่างสมบูรณ์ในการศึกษามะเร็งปอดทั้งหมดเมื่อเปรียบเทียบกับยายับยั้ง WEE1 และ PKMYT1 ที่เป็นมาตรฐาน ตามที่บริษัทระบุ ฝ่ายบริหารยังกล่าวว่ายาแสดงให้เห็นการทํางานร่วมกับยายับยั้ง immune checkpoint และยายับยั้ง tubulin
ผลการค้นพบด้านความปลอดภัยถูกอธิบายว่าจัดการได้ โดยมี neutropenia ชั่วคราวเป็นผลข้างเคียงหลักที่ขนาด Phase 2 ที่แนะนํา บริษัทระบุว่าไม่พบความเป็นพิษต่อระบบทางเดินอาหารหรืออาการเหนื่อยล้าที่มีนัยสําคัญ
ACR-3100 และโปรแกรม AML
Acrivon ยังได้หารือเกี่ยวกับ ACR-3100 ซึ่งเป็นยายับยั้ง CDK11 ชนิดแรกในกลุ่มที่ยังอยู่ในการพัฒนาก่อนคลินิก บริษัทวางแผนยื่นไฟล์ IND ในช่วงต้นปี 2025
ฝ่ายบริหารระบุว่าโปรแกรมแสดงให้เห็นการถดถอยอย่างสมบูรณ์ในโมเดล AML ชนิดรุนแรง และดูเหมือนจะมีฤทธิ์ในหลายชนิดย่อยของ AML รวมถึง:
- AML ที่มีการกลายพันธุ์ NPM1
- AML ที่มีการจัดเรียงใหม่ KMT2A
- AML ที่มาจาก myelodysplastic syndrome
- AML ที่ขับเคลื่อนด้วยการกลายพันธุ์ splice
บริษัทระบุว่า CDK11 มีความสําคัญเนื่องจากควบคุมการ splicing ซึ่งอาจทําให้โปรแกรมมีความเกี่ยวข้องในหลายสถานการณ์ AML Acrivon ระบุว่ากําลังสร้างกลยุทธ์การพัฒนา AML ที่กว้างขึ้นรอบสินทรัพย์นี้
การขยายสู่โปรแกรมโรคภูมิคุ้มกันอักเสบ
นอกเหนือจากมะเร็งวิทยา Acrivon ระบุว่ากําลังเตรียมขยายสู่โรคภูมิคุ้มกันอักเสบ ฝ่ายบริหารระบุว่าพื้นที่นี้น่าสนใจเนื่องจากการแพทย์แม่นยําที่อิงพันธุกรรมมีประสิทธิภาพน้อยลงเมื่อการกลายพันธุ์ซ้ําไม่ใช่เรื่องปกติ
บริษัทระบุว่า I&I Target Explorer ของตนได้ระบุโอกาสชนิดแรกในกลุ่มและดีที่สุดในกลุ่มหลายรายการแล้ว และวางแผนประกาศการเริ่มต้นโปรแกรมหลายรายการในอนาคตอันใกล้
พื้นที่ที่สนใจ ได้แก่:
- โรคลําไส้อักเสบ
- โรคหลอดอาหารอักเสบจาก eosinophil
- อื่นๆ ของภาวะอักเสบ
Acrivon ระบุว่าได้พัฒนาการทดสอบ PBMC ของมนุษย์เพื่อสนับสนุนงานไบโอมาร์กเกอร์ในข้อบ่งชี้เหล่านี้ด้วย ฝ่ายบริหารระบุว่าโรค I&I หลายชนิดสามารถตัดชิ้นเนื้อได้ง่ายกว่าเนื้องอกแข็ง ซึ่งอาจช่วยในการตรวจสอบทางคลินิกในระยะแรก
ไฮไลต์จากช่วงถามตอบ
ในช่วงถามตอบ ฝ่ายบริหารกลับมาที่ประเด็นที่ว่า AP3 แตกต่างจากเครื่องมือค้นพบยา AI มาตรฐาน Blume-Jensen กล่าวว่า Platform ไม่พยายามบังคับยาให้เข้ากับเป้าหมายเดียว แต่เปรียบเทียบผลของยาในเซลล์อย่างไม่มีอคติ และใช้ข้อมูลของบริษัทเองเพื่อระบุผลของเส้นทางที่แข็งแกร่งที่สุด
เขากล่าวว่าข้อมูลที่เป็นกรรมสิทธิ์ "ไม่โกหก" ซึ่งเป็นวลีที่เขาใช้เพื่ออธิบายคุณค่าของการเปรียบเทียบโดยตรงระหว่างสารประกอบ รวมถึงยายับยั้ง WEE1, PKMYT1 และ CHK1/2 ในระยะคลินิก
เกี่ยวกับ ACR-368 ฝ่ายบริหารระบุว่า FDA ได้ตกลงกับการออกแ
บทความนี้ถูกแปลโดยใช้ความช่วยเหลือจากปัญญาประดิษฐ์(AI) สำหรับข้อมูลเพิ่มเติม โปรดอ่านข้อกำหนดการใช้งาน
